前沿生物：与葛兰素史克签署授权许可协议

2月23日，前沿生物宣布与全球生物制药企业葛兰素史克（GSK）达成一项独家授权许可协议。

根据该协议，葛兰素史克将获得两款小核酸（siRNA）管线产品在全球范围内的独家开发、生产及商业化权利，其中一款候选药物已进入新药临床试验申请（IND）阶段，另一款为临床前候选药物。

前沿生物将获得4000万美元首付款，并在两个项目中累计获得最高9.63亿美元的基于成功开发、监管及商业化里程碑的付款，同时享有两款产品全球净销售额的分级特许权使用费。

公司将负责两款在研产品的早期开发工作，具体包括：负责其中一款产品在中国的I期临床试验推进，并完成另一款产品的IND支持性研究。葛兰素史克将负责两款产品之后所有的全球临床开发、监管申报及商业化活动。

此前在ASN 2025大会上，前沿生物以口头报告和壁报形式，公布了其两款潜在全球首创（First-in-Class）小核酸药物——FB7013（靶向MASP-2）与双靶点药物FB7011（靶向MASP-2/CFB）在猕猴IgA肾病模型中的临床前数据。

FB7013为首款靶向补体系统凝集素途径关键因子MASP-2的siRNA药物，可精准抑制凝集素途径补体系统异常激活，同时保留经典途径和替代途径补体免疫功能，兼具高效治疗价值与潜在高安全性。

该药单次给药后可维持靶蛋白抑制16周，有望实现3-6月给药一次。

在猕猴IgA肾病模型中，FB7013单次皮下注射给药，尿总蛋白肌酐比值（uPCR）和尿总蛋白（uTP）呈剂量依赖地持续显著降低，肾小球滤过率（eGFR）呈剂量依赖地持续升高；高剂量治疗8周后，使肾小球系膜区系膜细胞数量减少36%，使肾小球内IgA沉积减少43%。

2025年12月底，前沿生物向MNPA提交了FB7013的临床试验申请并获得受理。

FB7011则为同时靶向MASP-2与CFB的siRNA药物，双靶点协同抑制，在强效治疗的同时保留经典途径功能，平衡疗效与感染风险。

该药在健康猕猴单次皮下给药可同时强效抑制MASP-2与CFB蛋白表达，抑制效果持续13周以上，预示其在人体中有望实现每3–6个月给药一次，从而显著改善患者用药依从性。

在猕猴IgA肾病模型中，FB7011单次皮下注射给药显示出显著疗效，且呈现剂量依赖性；相较于阳性对照药（一款已上市、每日两次口服的小分子补体抑制剂），FB7011在尿蛋白肌酐比值（uPCR）降幅提高16%，尿总蛋白（uTP）降幅提高18%，肾小球滤过率（eGFR）改善幅度提高10%。

而且，在等摩尔剂量下，FB7011在uPCR、uTP降低及eGFR提升等关键指标上，均显示出相较于单靶点siRNA药物（分别靶向MASP-2或CFB）的更佳疗效，提升幅度达10%至29%，这一结果体现了其双靶点抑制的协同效应。

除了IgA肾病，对于其他补体异常相关疾病，比如膜性肾病、糖尿病肾病、狼疮性肾炎、血栓性微血管病等，FB7011也有望成为治疗药物。

结语

小核酸药物因其研发周期短、治疗领域广、疗效持久、研发成功率高等优势，近年来已成为全球生物医药领域最受关注的热点之一。

前沿生物于2022年底起布局该领域，目前已有多款候选药物处于临床前阶段，核心方向为补体领域、降血脂、代谢/内分泌领域。

前沿生物此次成功合作GSK，反映了业界对其小核酸药物研发能力的认可，为公司出海、加速管线价值转化以及潜在的商业化实现奠定基础。

对于GSK而言，这两款小核酸疗法与公司聚焦平台技术和炎症驱动疾病的战略高度契合，为改善多种肾病患者预后带来重要机遇。

（信息来源：药智新闻）