竞争监测

投资动向

锦篮基因与北京大学药学院达成合作

7月25日，北京大学药学院与北京锦篮基因科技有限公司在天然药物及仿生药物全国重点实验室签署联合攻关协议，聚焦tRNA基因治疗药物研发，为罕见病治疗开辟新路径。此次合作由天然药物及仿生药物全国重点实验室主任、北京大学宁波海洋药物研究院院长周德敏教授、药学院夏青教授及师生代表、锦篮基因创始人吴小兵教授、锦篮基因研发中心负责人马文豪共同见证，标志着产业界锦篮基因的基因治疗产业技术能力与学术界北京大学药学院在核酸药物领域的科研优势实现深度融合。

签约仪式上，周德敏主任系统梳理了北大药学院在基因治疗领域的研究积淀，提出以联合攻关模式开发新一代tRNA药物的合作目标。夏青教授团队展示了tRNA药物在四种罕见病治疗中的研究成果，并围绕病患选择、生产质控等临床转化关键问题展开深入探讨。吴小兵教授分享了基因治疗药物研发的研发经验，阐释了腺相关病毒（AAV）载体作为基因治疗理想递送工具的核心优势，她表示，锦篮基因将以AAV载体研发优势，助力北大tRNA药物实现从基础研究到临床应用的跨越。

此次合作整合了北大在tRNA药物研发的学科积累与锦篮基因在AAV载体领域的技术成果，重点布局罕见病领域的创新药物开发。目前，锦篮基因已建立多款自主研发的基因治疗药物管线并推进至Ⅰ期/Ⅱ期/Ⅲ期临床，其中多个项目在治疗脊髓性肌萎缩症、庞贝病等重大罕见病领域取得显著进展，表现出强劲的转化潜力。双方将通过产学研协同机制，加速开辟tRNA基因药物，为更多患者带来新的希望。

北京锦篮基因科技有限公司是一家以AAV载体递送技术介导的基因治疗药物开发为核心业务的国家高新技术企业，以推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场为使命，造福患者及家庭。公司专注于遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗药物开发，并通过推进罕见病基因药物研发和临床应用，更深入认识生命健康，将基因治疗技术及产品从罕见病过渡到慢性病和其它重大疾病的治疗和康复。

（信息来源：细胞基因治疗前沿）

恒瑞与GSK达成125亿美元重磅合作

7月28日，恒瑞医药发布公告，与葛兰素史克（GSK）达成一项总潜在金额高达125亿美元的License-out合作，覆盖一款处于临床阶段的呼吸系统创新药及多达11个处于非临床阶段的候选项目。

公告显示，恒瑞医药将HRS-9821项目的全球独家权利（不包括中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区及台湾地区）和至多11个项目的全球独家许可的独家选择权（不包括中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区及台湾地区）有偿许可给GSK。

HRS-9821是一款正在开发中的慢性阻塞性肺病（COPD）创新药，具有同时抑制PDE3和PDE4的机制，已在临床前和早期临床研究中显示出支气管扩张与抗炎的潜力，目前已获得NMPA临床试验批准。项目拟开发为干粉吸入制剂。

除HRS-9821外，恒瑞还为GSK提供了最多11个前期项目的开发选择权，涵盖肿瘤、呼吸、自免和炎症等治疗领域。上述项目目前均处于非临床阶段，由恒瑞主导至完成包括海外数据的I期临床前后，GSK拥有在节点前行使全球权益的权利，并可替换部分项目。交易结构包括5亿美元首付款，以及在后续选择权行使和开发、注册、商业化等阶段的分阶段里程碑付款，最高总金额为125亿美元。

2025年以来，中国创新药企出海步伐持续加快，License-out交易呈现量价齐升态势。年初至今，已有包括信达生物（01801.HK）、三生制药（01530.HK）、复宏汉霖（02696.HK）、和黄医药（00013.HK）在内的多家企业密集披露海外合作进展，交易金额屡次刷新行业纪录。

医药魔方数据显示，2024年，中国药企共完成94笔对海外的授权交易，总交易金额达到519亿美元，较2023年增长36%；今年上半年，中国药企License-out金额已突破608亿美元，超过去年全年，全年增速有望达到近年高位。交易形态上，从传统单产品授权逐步向平台型授权、组合交易和深度临床协同方向演进，反映出中国创新药在管线结构、数据质量和海外注册能力上显著提升。

恒瑞医药在BD领域的布局持续深化。2023年，恒瑞医药与Coherus达成PD-L1/TGF-β双抗SHR-1701的海外授权；同年以NewCo模式将TSLP单抗HRS-1905授权予Hercules，并完成EZH2抑制剂SHR-2554对Treeline的许可。2024年，抗癌药物HRS-4725授权Radius Health，GLP-1组合（HRS-7535等）以60亿美元总额+19.9%股权再度与Hercules合作；2025年，Lp(a)抑制剂HRS-5346以19.7亿美元授权默沙东。

据不完全统计，近两年恒瑞License-out潜在金额累计超百亿美元，合作覆盖北美、欧洲、亚太多地，合作方从区域性Biotech延伸至MNC，并通过股权捆绑、平台授权、多区域拆分等模式，形成产品出海的体系化路径。

对于BD出海，恒瑞医药副总裁、上海恒瑞首席执行官贺峰此前表示，成功的BD一方面可以与国外公司对创新项目风险共担，公司可通过首付款和里程碑收入对研发费用实现相应补偿；另一方面，通过对外合作可以学习更多海外企业的先进经验，提升自己的研发能力。比如海外跨国药企在调研评估潜在产品时，会有多轮既杂又细的问题，从发现研究、临床研究，到工艺生产，每个环节回答的问题加起来是成百上千。

在梳理思路和回答问题的过程中，也能让中国的药企了解并学习海外跨国药企在各个环节的认知、把控与经验。

（信息来源：思齐俱乐部）

元启生物制药与Dr.Falk Pharma就创新AhR激动剂达成战略合作

7月30日，元启（苏州）生物制药有限公司与总部位于德国弗莱堡的消化及代谢专业药企Dr.Falk Pharma GmbH欣然宣布就创新芳香烃受体（AhR）激动剂达成战略合作，共同开发其用于治疗中重度溃疡性结肠炎（UC）。

元启生物制药是一家致力于炎症免疫疾病新药研发的生物技术公司，Dr.Falk Pharma是一家专注消化及代谢领域的研究型药企。双方已就小分子新药ATB102达成共同开发、许可选择权、生产及商业化合作协议。ATB102是一种AhR激动剂，由元启生物制药独创研发，目前正在美国开展I期临床试验。

根据协议条款，双方将共同推进ATB102用于炎症性肠病（IBD）治疗，首个适应症为中重度溃疡性结肠炎。Dr.Falk Pharma后续将有权获得ATB102在中国大陆、香港、澳门和台湾以外地区的全球独家许可、生产和商业化权益。元启生物制药将获得签约费、研发里程碑付款及许可费用，并将按销售金额获得销售里程碑付款及分级特许权使用费。

ATB102是元启生物制药自主研发的肠道富集的AhR激动剂，是一个全新机制的炎症性肠病创新疗法。该药物富集于肠道，旨在靶向胃肠道炎症及黏膜损伤，用于中重度溃疡性结肠炎的治疗。在临床前研究中，ATB102可重建免疫稳态、促进黏膜屏障修复，兼具抗纤维化与抗氧化作用，有望为现有疗法应答不足或复发的患者提供新的治疗选择。芳香烃受体（AhR）是配体依赖性转录因子，参与免疫平衡调节、屏障功能维护等。近年来，越来越多的基础和转化研究证实芳香烃受体在维持肠道健康的重要性及其失调与炎症性肠病的关系。

元启生物制药创始人及CEO丁元华博士表示：“芳香烃受体为炎症性肠病（尤指溃疡性结肠炎）领域亟待满足的临床需求提供了全新作用机制。基于其安全性、肠道富集性和疗效方面的显著优势，这款AhR激动剂具有同类首创潜能。元启与拥有深厚制剂研发及临床开发经验的Dr.Falk Pharma联手，通过双方的优势互补，能加速该项目临床开发进程，为患者早日带来亟需的突破性治疗方案。”

Dr.Falk Pharma科学与创新部董事总经理Kai Pinkernell博士补充道：“我们欣然宣布将ATB102纳入公司研发管线。未来，我们将携手元启加速推进该创新药物的临床试验，深入探索其治疗潜力。此次合作体现了双方卓越的科学实力、高度互信及共同愿景—致力于改善炎症性肠病患者的生活质量。该合作不仅印证了我们针对未被满足临床需求的全球创新布局，更将强化Dr.Falk Pharma在消化系统疾病治疗领域的产品矩阵优势。”

关于溃疡性结肠炎

溃疡性结肠炎是炎症性肠病（IBD）的一种，其他同类疾病还包括克罗恩病及两种显微镜下（淋巴细胞性及胶原性）结肠炎。溃疡性结肠炎局限于结肠，通常起始于直肠，并向整个大肠连续扩展。其确切病因目前尚不明确；免疫系统功能紊乱、遗传因素、肠道微生态失衡、肠黏膜屏障异常以及环境因素均被认为可能与其发病相关。

关于元启生物制药

元启（苏州）生物制药有限公司于2020年11月成立，在苏州设立研发中心，并在美国波士顿设有子公司。公司致力于融合深厚的疾病生物学知识、行业领先的研发实力与合作伙伴的技术优势，同时整合东西方资源优势，旨在成为全球治疗创新的引领者。元启生物制药正积极构建具有国际竞争力的产品管线，聚焦免疫及炎症性疾病领域尚未满足的临床需求。

关于Dr.Falk Pharma Dr.Falk Pharma GmbH总部及研发中心位于德国弗莱堡，在治疗多种胃肠道疾病（如炎症性肠病、嗜酸性食管炎）及肝胆疾病领域拥有逾60年的创新药开发与商业化经验。其在欧洲及澳洲拥有十家附属公司，其全资子公司Losan Pharma具有丰富的新型制剂开发及生产经验。作为全球消化与代谢领域的专家，Dr.Falk Pharma已上市炎症性肠病治疗药物包括莎尔福（多种剂型美沙拉嗪）及Budenofalk（多种剂型布地奈德）。

（信息来源：医药魔方）

资本竞合

6000万美元！ADC新锐获得Pre-A+轮融资

7月28日，橙帆医药宣布完成超6000万美元的Pre-A+轮融资。自2021年公司成立以来，这已是橙帆医药获得的第三笔重要融资，累计融资总额已达1.6亿美元。在此之前，2021年11月，橙帆医药完成5000万美元天使轮融资；2024年12月，又完成5000万美元Pre-A轮融资。

本轮融资由顺为资本领投，北极光创投、汉康资本、朗玛峰创投、松青资本、临港蓝湾资本等多家机构跟投，老股东弘晖基金（HLC）、上海生物医药基金（SHC）、德联资本、联想之星及万物创投等持续加码。

值得一提的是，自橙帆医药天使轮融资起，弘晖基金便持续给予坚定支持。弘晖基金在医疗投资领域成绩斐然，曾成功投资了包括迈瑞医疗、联影医疗、泰格医药、康龙化成及博瑞医药在内的一系列生物医药创新领军企业。

作为一家专注于多特异性抗体和ADC药物研发的创新型生物技术公司，橙帆医药重点布局肿瘤和自身免疫疾病等领域。该公司已经构建具有潜力的全球创新药物管线，目前已有10余管线完成临床前候选化合物（PCC）阶段，其中针对肿瘤的核心管线预期将于2025年进入中美临床试验阶段。本轮融资资金将用于推动橙帆医药核心管线进入全球临床试验阶段，加速潜在“first-in-class”和“best-in-class”新药的研发进程。

橙帆医药的另一大特色在于其“BD+VC”（业务发展+风险投资）的可持续发展模式。公司不仅依靠资本市场融资（VC），更通过战略性业务拓展（BD）实现价值转化，构建起“自主研发+全球合作”的双轮驱动体系，为中国生物医药产业国际化开辟了一条可持续的发展路径。

2024年11月18日，橙帆医药与美国Avenzo Therapeutics就一款潜在的同类首创Nectin4/TROP2双抗ADC达成协议。根据协议信息，橙帆医药将获得高达5000万美元的预付款和近期里程碑付款，另还将获得总额高达7.5亿美元的里程碑付款，交易总额最高8亿美元。

短短五个月后，2025年4月，橙帆又与美国Ollin达成4.4亿美元的授权合作，将首创的IGF-1R/TSHR双抗候选药物VBS-102的全球权益（不包括大中华区）授予Ollin。VBS-102通过同时靶向IGF-1R和TSHR，有效阻断这两个信号通路及其潜在的相互作用，有望为甲状腺眼病（TED）患者提供一种新的治疗选择。

在短短半年时间内，橙帆医药已成功达成两笔高价值海外授权合作，累计金额达12.4亿美元，充分彰显了公司在创新管线研发方面的技术实力与全球商业化潜力。这可归功于橙帆医药在创立之初采取的全球化布局策略。公司在美国设立了子公司VelaVigo Bio，专注于推进全球范围内的临床开发与业务合作。

通过“自主研发”与“全球合作”双轮驱动的战略模式，橙帆医药不仅获得了持续发展的资金保障，也进一步激发了其创新动能，为公司在全球生物医药领域的长远发展注入了强劲动力。

2025年6月18日陆家嘴论坛上，证监会主席吴清宣布"将在创业板正式启动第三套标准，支持优质未盈利创新企业上市，同时将重启未盈利企业适用于科创板第五套标准上市。”在诸多利好政策的推动下，7月，国内多家聚焦细胞与基因治疗（CGT）领域的公司迎来了融资，这无疑成为中国生物医药产业“初春将至”的预兆。

总体来看，无论是海外，还是国内，创新药一级市场的融资情况有所升温，但如何活下去仍是大多数药企的头等大事。在国内license-out、newco等出海形式，成为了药企获取资金的重要方式。据药时代统计，2025年上半年中国药企达成BD出海交易50笔。此外，今年以来随着政策红利的释放，或将改善药企一级市场融资难这一难题。

（信息来源：药时代）

诺未生物：完成B1轮数千万融资，专注于核酸新药研发

近日，诺未生物宣布完成B1轮数千万元融资。本轮融资由国内知名机构博通资本、锡创投以及卓越美佳共同投资，资金将主要用于推进核心管线的临床一、二期研究。

在生物医药一级市场融资环境趋紧的大背景下，诺未生物本轮融资的顺利完成，体现了资本市场对公司自研的STARi核酸药物开发技术平台及临床转化能力的高度认可。

诺未生物是一家专注基因治疗等领域的生物创新药研发型企业，专注于First-in-class型具有完全自主知识产权的“中国原创”核酸药物研究。公司依托联合共建的STARi（超强靶向激活T细胞免疫反应）核酸药物开发平台，研发新一代肿瘤治疗性疫苗。

目前，公司主要布局宫颈癌前病变、肝癌术后复发等临床未被满足的细分赛道，已有多款新药进入临床开发阶段，其中肝癌治疗性DNA基因药物NWRD06于2023年5月获IND批件；HPV治疗性DNA基因药物NWRD08于2023年10月获IND批件。临床试验结果表明，NWRD08在安全性和疗效方面均表现出显著优势。该药物通过上臂三角肌注射的方式，不仅规避了传统手术带来的创伤与潜在风险，还能在较短时间内实现病变程度的降低，促使E6E7基因转阴或病毒清除。相信随着后续临床试验的不断推进，这两款治疗性疫苗药物将为广大的宫颈癌前病变患者和肝细胞癌患者带来福音。

（信息来源：细胞基因治疗前沿）

市场风云

中国药企如何“智闯”沙特？

当北美与欧洲市场愈发饱和，沙特，作为新兴市场蓝海区，正快速被中国药企看见。

2025年5月，NMPA与沙特阿拉伯食品药品监督管理局(SFDA)同时当选ICH医学词典指导委员会(MedDRA SC)成员。这意味着，中国和沙特医药监管体系同样处于融入国际药政标准制定体系、从规则跟随者到贡献者的转变之中。

该消息释放出两个清晰的信号：一是沙特在全球药政体系中的地位正被重新评估，或将承担新兴市场中的“试验田”角色；二是沙特已建立起对全球创新药企更可预测的注册与准入路径，对于正寻求增量市场的中国药企来说，监管对齐、共建规则的趋势，似乎意味着一种可能比欧美更快、更顺畅的出海路径。

从整体规模来看，沙特是中东和北非地区最大的医药市场。在2019年到2023年期间，沙特阿拉伯制药行业以9.0%的复合年均增长率持续膨胀。截至2024年，其市场规模已达到94亿至101亿美元。

增长也将是沙特医药市场未来的主旋律。IMARC预测2025至2033年的复合年均增长率为2.27%，Future Market Insights的预测更乐观，认为可以达到5.20%。

除直观的高增长外，大量药品(近80%)依赖进口、慢性病高发等市场特质，使沙特一度吸引了跨国药企的目光。

当下，沙特阿拉伯的医药产业正处于重大转型期，政府主导的系统性改革和生态建设投入巨大，积极吸引国际创新力量进入本土。中国药企如君实生物、复宏汉霖、驯鹿生物和合源生物等，已敏锐捕捉到这一机遇，开始拓展在沙特的出海布局。

跨国药企扎根沙特，本地化是硬门槛

与中国集采类似，在沙特，卫生部负责公共医疗体系中药品的采购招标，以保障国民的基本医疗用药需求。此外，国有企业和私营医院、诊所等医疗服务机构也会发起招标项目。

从招标项目统计来看，一众跨国药企早已借助疫苗、慢病、罕见病等沙特本土高需求领域深入渗透，而沙特医药市场需求也被跨国药企所塑造。

根据艾昆纬统计，沙特医药招标市场规模约56亿美元，跨国药企中赛诺菲占比最高约9%，辉瑞、诺华、诺和诺德、罗氏和葛兰素史克在前十之内，各占4%～6%。

从疫苗到慢病，从基建到筛查，跨国药企在沙特深耕布局，建立了“制度参与+产能落地”的本地化范式。

GSK作为全球领先的疫苗供应商之一，早在20世纪90年代初就在沙特建立了第一家跨国公司制药厂，此后一直保持长期投入。如今，GSK已为沙特国家免疫计划提供约60%的疫苗，每年覆盖约50万名新生儿。在老年人群体中，GSK努力推进带状疱疹和呼吸道合胞病毒疫苗的接种。

赛诺菲同样在争取疫苗市场。自2021年以来，赛诺菲海湾地区特药事业部已推出约50款创新产品。在该地区已占据稳固地位，尤其是在儿科疫苗以及脑膜炎和流感疫苗方面。

跨国药企的布局与沙特的医疗政策相互影响。经过GSK、赛诺菲等疫苗公司长期市场教育，加上新冠疫情的冲击，沙特公众对疫苗接种的态度保持积极。因此，在沙特最新的医疗转型计划中，政策端也再次强调了“疾病预防”的重要性，并呼吁更多疾病预防创新产品进入市场。

沙特政府同样重视糖尿病、肥胖症和心血管疾病。据悉，沙特医疗预算中35%以上用于治疗以上疾病。跨国药企中，诺和诺德、赛诺菲、礼来在沙特阿拉伯慢病管理上已取得一些进展。

赛诺菲与沙特本土公司合作建厂试图稳固糖尿病市场——赛诺菲、苏代尔制药公司与国家统一采购公司(NUPCO)的合作是使沙特落成了其首个国内胰岛素生产设施。全面投入运营后，该设施每年将生产、组装和包装约1500万支来得时(SoloStar)胰岛素笔，满足该国50万名患者的治疗需求，覆盖约70%正在接受胰岛素治疗的糖尿病患者。

诺和诺德沙特阿拉伯企业副总裁兼总经理Melvin D'Souza指出，“沙特的糖尿病患病率超过18.7%，位居世界前列，是全球平均水平的两倍多”，因此仅将疗法推向市场远远不够，必须通过通过合作建立相应的配套基础设施。诺和诺德需从临床试验、医生培训、公众教育、早期诊断和慢病全程管理每个环节入手，改善沙特医疗现状。

阿斯利康、BMS、安进则聚焦于沙特阿拉伯的高发遗传疾病更加关注，并对这类疾病的诊断筛查和公众教育提出了更高标准的执行要求。

如该地区最常见的罕见病之一，遗传性血液疾病地中海贫血症，与近亲结婚的文化相关。阿斯利康正与沙特卫生部合作建立了一个卓越中心，侧重于早期诊断并改善患者就医流程，以确保更好的治疗效果。安进则是在收购了罕见病生物技术公司Horizon Therapeutics之后，与本地公司SPIMACO签署部分技术转让协议，并承诺与沙特阿拉伯食品药品监督管理局合作优化监管规则。

这类成功的底层逻辑是，通过本地产能与制度建设“绑定沙特”，在产业转型中获取长期政策红利。但这条重投入路径，也意味着高门槛。

沙特政府极其看重外资企业的本地化，要求是“最好建立生产基地，这对沙特阿拉伯的经济发展贡献十分重要”。过去十年来，药品生产本地化都是沙特政府的核心优先事项，其目的是提高国家卫生安全、创造高技能就业岗位以及发展非石油经济。

Future Market Insights报告显示，沙特阿拉伯本地生产的药品只占到总量的30%，而且在品牌药品的生产中，本地生产的比例更小。沙特政府希望在2030年之前将其提升到50%以上。

而跨国药企能够在沙特顺利扎根，并持续挖掘市场需求、影响政府政策的制定，离不开其长期大力投资在地化、本土化的基础设施建设。并通过与沙特政府或本土企业的长期密切配合，弥补本土医疗服务的不足。

对于更适应轻资产出海的中小型公司来说，这一规则就制造了深入市场的障碍。

“当我们阐明不会开设工厂时，一些利益相关者表示失望”，渤健在沙特神经科学领域药物市场拓展中感受到一些阻力，替代方案是在制造业之外的部分扩大影响，比如尽可能加大研发投入和科学合作，以及“缩短从诊断到治疗的时间，以凸显对沙特患者的护理格外重视”。

中国药企出海中东，创新疗法的弯道超车

产品出海，首先要从当地疾病谱切入。但从模式来讲，中国药企大多不会跨国药企扎根沙特，而需要从沙特政府和其他本土资源入手，争取开辟新的机遇。

最早，新冠疫情打开了国内医疗企业出海中东的大门——华大基因曾在中东地区协助设立核酸基础检测设施及相关实验室，国药集团、康希诺生物、依生生物等中国制药巨头在沙特阿拉伯、阿联酋等地展开疫苗临床试验。第一波出海中东的企业为后续深度合作搭起了桥梁。

于是，授权本地龙头药企，成为中国药企进入中东市场最成熟、风险最可控的方式，至今已有不少成功案例。

如君实生物将特瑞普利单抗在中东及北非地区的开发和商业化权益授权给了当地制药巨头Hikma；华东医药与阿联酋海湾制药公司Julphar达成合作，将旗下利拉鲁肽注射液在阿联酋、沙特等中东和北非地区17个国家的开发、生产及商业化权益授予Julphar公司。授权模式严格控制了中国药企出海中东的成本投入。

此外，也有与沙特SVAX公司合作建厂做深度本土化的复宏汉霖，利用在生物药开发和全球供应方面的技术积累，借力本土合作伙伴提供高性价比药物生产制造。这是兼顾沙特“政策期望”与“成本优势”的方式。

现在和未来则有更值得期待的出海模式，中国创新药企在沙特市场的机会，还有依托细胞基因疗法等前沿技术的“弯道超车”。

最近，沙特阿拉伯食品药品监督管理局先后授予中国两家细胞疗法公司——驯鹿生物和合源生物的产品“孤儿药资格认定”和“突破性治疗药物资格认定”。这意味着，“中国创新疗法必须拥有美国FDA背书才能进入其他新兴市场”的局面或许将被打破，而背后是中国和沙特两大新兴市场药监部门决策能力的成长。

国际药物信息协会(DIA)全球董事会成员李自力博士认为这将是中国创新疗法走向新兴市场的未来趋势。随着中国创新药，特别是基因和细胞治疗产品的快速发展，依赖FDA或EMA批准作为基础的传统审评模式将不再适用。而新兴市场应该推动监管机构间的深入了解与信任建设，借鉴国际成熟经验，探索“同步审评”“结果共享”等机制，逐步搭建起稳固的合作桥梁。

中国药企出海沙特，正走上“药监先行”为前沿疗法打通的破局之路。在更广阔的发展中国家地区，中国药企又将如何从出口产品，走向输出能力和共建出海规则?或许，这才是沙特留给我们真正的想象空间。

（信息来源：医药魔方）

先驱大跌70%，FDA监管风向变天

溶瘤疗法先驱REPL近日摔了一跤。

RP1因为被拒绝而大跌接近80%。RP1(vusolimogene oderparepvec)——一款被寄予着厚望的溶瘤疗法前锋管线，近日收到了FDA的完整回复函(CRL)，CRL表明FDA无法批准目前形式的申请。FDA指出，IGNYTE试验并非一项充分且控制良好的临床研究，无法提供实质性的有效性证据。之后大概要补做临床。

这导致了REPL的股价大幅度下滑。这次事件的看点，一方面是RP1治疗被拒绝的原因所在，这是否意味着之后FDA上会审批不确定性的高度提高?另一方面，或许可以看看另外几家同类型公司，是否在竞争对手身上能挖掘到潜在的机会。

01、RP1——期待与失望

RP1这项溶瘤病毒疗法在2024年11月下旬递交的上市申请，当时直接使得股价大涨了35%左右，反映了投资者对该疗法的期待。

期待的原因是目前在市面上的溶瘤病毒疗法还不够好。已经获批的溶瘤病毒比较典型的，例如安进的T-VEC，例如第一三共的Delytact。T-VEC可以在肿瘤细胞内复制并表达免疫激活蛋白粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)，获批于2015年，治疗黑色素瘤(直接注射至黑色素瘤病灶)。

该药物当时开展的OPTiM研究是一款对照试验，对照组是GM-CSF。研究的主要终点是持续缓解率(DRR)，即从最初12个月内开始持续时间超过6个月的完全缓解率+部分缓解率。这与现在的ORR是有很大区别的，DRR的标准显然更加严苛，因此不能拿它DRR的数据和现在RP1的ORR的数据进行比较。

T-Vec组的DRR为16.3%。我们可以说是因为DRR过于严苛导致这个数字不高，但是销量不会骗人，它在不需要像CAR-T疗法那样个性化生产的情况下，销量依旧非常惨淡，近年来销量仅有2000-3000万美元。再说一个更为现实的数据：2023年，全球溶瘤病毒产品销售额约为7833万美元，与10年前投行们的乐观预计差距甚远。

因此，大家都希望有个药物能够进行破局，RP1就是这样被赋予期待的。在IGNYTE临床中，它也确实回应了这种期待，联用K药做出了还不错的疗效。

根据2025年ASCO披露的最新数据，该试验的ORR为32.9%，CR达到了15%，1年、2年和3年总生存率(OS)分别为75.3%、63.3%和54.8%。中位OS尚未达到。注意，这是PD-1治疗失败后的患者，可不是一线治疗的患者，目前仍然还没达到中位OS。

但就是在这样的疗效之下，该药物仍然没有满足FDA的期待，并且从公司的态度来看，它们对FDA没有获批这件事情是非常震惊的，非常意料之外的。并且，此前二者是经过了充分的沟通之后才开展这项临床试验。公司CEO——Sushil Patel在高盛活动上曾提到，FDA给予了许多指导，其中一个关键点就是确保拥有一个真实世界的患者群体，并在亚组中看到临床意义上的活性，

那么我们是否可以猜测，问题来源于两方面，一方面，它或许没有在全部亚组上临床意义的活性，在某个亚组上做的不太行；另一方面，就是FDA监管政策的变化，导致的前朝的剑斩不了后朝的官?

02、对家IOVA

IOVA恐怕是REPL长期以来的对家了，这点在以前瞪羚社也有提到过。而在这次REPL事件中体现的淋漓尽致。在REPL迎来暴跌的情况下，IOVA迎来了飙升，恐怕就是因为竞争对手的管线没有提前获批所导致的。

最近有新的数据出来吗?也不是没有。在7月14日，IOVA公布了一项关于TIL产品lifileucel真实世界研究。在四家授权治疗中心接受治疗的41名可评估患者中，医生评估的客观缓解率(ORR)为48.8%(20/41)。三线或更早(既往接受过两线或更少治疗)患者接受lifileucel治疗的缓解率更高，ORR为60.9%(14/23)。接受过三线或三线以上治疗的患者ORR为33.3%(6/18)。

当然，该疗法目前也处在领先的状态，2024年初该药物就迎来了获批。2024年，收入为1.64亿美元，处于指导范围1.6亿美元-1.65亿美元的上限。

但IOVA的单品lifileucel也有着它本身的许多桎梏：和CAR-T类似，它的制作周期繁琐且冗长，并且使用之前也需要清淋，很多患者不会选择这种方式进行治疗。该药物在2024年一季度销量也出现了环比下降。

03、其它对家们

那其它同样研发溶瘤病毒的biotech们如何?

首先不得不提的是CG Oncology，这家似乎状况还不错。2025年4月28日，CG Oncology在美国泌尿外科学会(AUA)年会上公布了溶瘤病毒疗法Cretostimogene(CG0070)单药治疗非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)三期临床BOND-3的最新数据。这是一项用于对卡介苗无反应的NMIBC治疗。顶线数据上，结果表明74.5%的患者在接受治疗后任何时刻都达到了临床缓解，12个月的CR率达到了46.4%，24个月的CR率达到了33.7%。

当然不可否认的是，CG Oncology选了一个非常简单的适应症去做，NMIBC本身就是幸运癌，生存率高，且目前也有别的新颖疗法正在推进，例如化疗药物灌注膀胱，例如IL-15药物治疗，在NMIBC这个适应症上，疗效卷出差异化本身已经是一件不简单的事情了，那么可能就会卷一些别的方向，例如给药方式，患者依从性，安全性等。而CG0070这方面其实可能也有些不足：它的给药方式是膀胱灌注给药，每六周一次。这种给药方式肯定没有注射给药便捷。

另外一家不得不提的是CADL(Candel Therapeutics)，它的其中一条管线是CAN-2409，这条管线目前不错，至少在前列腺癌上做出了成绩。不过它也是找软柿子捏，针对的是局限性前列腺癌(PrCa)。

根据2025年ASCO发布的三期临床数据，CAN-2409治疗使PrCa复发或死亡风险降低了30%(中位DFS未达到vs 86.1个月，p=0.0155，HR 0.7)。PrCa特异性DFS(排除非PrCa相关死亡)显示出更显著的效果，CAN-2409组的风险HR达到了0.62。

此外，CAN-2409也在NSCLC上取得了不错的成绩，根据临床2a期试验结果显示(2025年3月数据)，对于对ICI治疗反应不足、多种化疗方案失败、入组时存在多种不良预后因素(90%的患者为IV期疾病、大多数患者的PDL-1表达较低或检测不到、>90%为当前或既往吸烟者、大多数患者多线化疗失败)的晚期NSCLC患者，CAN-2409实验性治疗的中位总生存期(mOS)为24.5个月，入组时接受ICI治疗但病情进展的患者中，37%(15/41)观察到长尾生存，截至数据截止时，这些患者在接受CAN-2409治疗后仍存活2年以上。

此外，CAN-2409还在治疗胰腺癌上有所突破。在边缘可切除的胰腺导管腺癌(PDAC)患者中，使用CAN-2409实验性治疗后，估计中位总生存期显著改善至31.4个月，而对照组仅为12.5个月。接受CAN-2409治疗的7名患者中，有3名仍然存活，入组后生存期分别为66.0个月、63.6个月和35.8个月。这些患者自确诊以来的生存期分别为73.5个月、68.8个月和41.3个月。这些患者的生存期远远超过了胰腺癌标准治疗的预期中位总生存期，表明其具有较长的生存期。

结语：虽然REPL目前遇到了一些问题，但是其它溶瘤病毒的疗法仍在推进，从总体市场来说，现在的问题不是REPL一家的问题，而是整个溶瘤病毒市场不被看好，这个市场迫切需要一款销售额较大的单品证明自己，可以是REPL，也可以是CADL或者CGON。

此外，就是FDA监管上，一朝天子一朝臣的现象已经很明显，现任审批团队对前任留下来的药物态度很可能会有变化，尤其是在CGT领域，更换的CBER主任带来了更多不确定性。目前还需要更多案例进行观察。

（信息来源：瞪羚社）

人工智能催生药物研发和治疗新模式

从药物研发模式变革到临床治疗创新，从数据处理优化到科研思路拓展，人工智能正全方位赋能生物医药行业。7月28日，在2025世界人工智能大会期间举办的“人工智能医药研发新模式与新机遇生态论坛”上，与会专家分享了人工智能在药物研发与疾病治疗中的前沿应用。同时人工智能在生物医药中的应用仍面临数据、技术、合作等多方面挑战。

人工智能驱动医药革新

“人工智能将从辅助工具转变为人类协作伙伴，推动药物研发模式变革。”上海创新药物研发中心首席科学家John Renger在论坛上发言。他举例道，未来人工智能可突破临床诊断的局限，从个体的遗传倾向、生活经历等多方面入手，甚至在疾病症状出现前提前介入，改变疾病发展轨迹，监测干预效果。随着人工智能对人类生物学和疾病复杂性了解逐步加深，还可以通过个体信息构建虚拟人，用人工智能技术提供定制化治疗方案。

人工智能在药物研发方面具有较大潜力，John Renger表示，如可以借助人工智能进行逆向设计，“不再是先确定靶点、进行筛选，制成治疗药物，而是直接告诉人工智能我们需要一种具有某些特性的药物，让机器去构建它。”

传统药物研发需进行大量临床前安全评估和临床试验，且常因动物与人类对药物感知的差异而无法准确预测耐受性，而人工智能为这些难题带来了新的解决方案。

John Renger表示，未来，人工智能不仅能预测特定靶点的治疗效果，还能预判药物作用后的连锁反应，包括潜在的安全和耐受性问题，这将大幅减少安全评估和耐受性测试的工作量，优化给药方案，摆脱如今依赖多次生物实验，以及临床预测模型效果不佳的困境。还可以在开展药物临床试验前，先在虚拟环境中进行模拟，解决临床试验的安全性问题。人工智能可用于监测试验研究进展和患者状况，并实时与监管机构进行沟通。

在人类情绪类疾病方面，人工智能也有应用潜力。John Renger表示，人工智能未来或许能为精神分裂症、焦虑症、抑郁症等疾病提供治疗方案。通过了解每个人的情绪“阈值”，根据个人特点提供个性化互动，比如在对方感到焦虑时调整互动方式，在需要反馈时给予情绪反馈，提升人们面对压力、艰难抉择的处理能力。

中山医院肝外科主任高强则从临床角度分享了人工智能在肿瘤领域的应用。他表示，肿瘤微环境复杂，涉及多种细胞及相互作用，多组学数据的解析面临巨大挑战，人工智能的介入为解决这些问题提供了新方法。

在病理分析中，人工智能能发现人眼难以察觉的信息，通过结构特点判断肿瘤对治疗的反应。此外，人工智能在分析已有组学数据、开发新疗法、优化肿瘤疫苗以及辅助临床用药决策等方面也取得了一定进展。

降本增效 加速创新迭代

上海人工智能实验室教授欧阳万里则谈到人工智能在生命科学创新中的三大作用：减少创新成本，加速创新迭代，提升创新高度。

在减少创新成本方面，人工智能在数据压缩上展现出巨大潜力。传统压缩方式在高压缩比下会导致数据失真，而人工智能能学习光学影像特性，实现高保真的百倍甚至千倍压缩，如对斑马鱼全脑成像数据的压缩，既大幅降低存储成本，又不影响数据质量。同时，利用基座模型可解决实验数据不足的问题，如在核糖核酸（RNA）结构预测中，基于语言模型的训练方法能显著提高预测精度，减少无效实验。

在加速创新迭代方面，人工智能可替代部分人工工作。欧阳万里介绍，以晶体结构解析为例，基于大模型并结合专业领域知识的方法，解析准确率达到专家水平，速度大幅提升。在神经科学分析中涉及海量数据，人工智能交互式分割模型的应用可降低人工标注成本，提高效率。

在提升创新高度方面，学界已经对人工智能的科研想象力加以探索。欧阳万里团队测试发现，大语言模型能像化学家一样提出高质量研究想法。通过让大语言模型模拟不同领域专家团队进行讨论，人工智能可生成更具创新性的科研思路，为生物医药研究提供新灵感。

数据缺失成为应用瓶颈

专家们围绕人工智能在生物医药领域的挑战与突破点展开热烈讨论。深势科技创始人、CEO孙伟杰认为，人工智能用于科学研究经历了多个发展阶段，当前的核心挑战是将最新人工智能技术快速应用到药物研发等场景并产品化，而一款全民可用的人工智能科研产品是推动领域发展的关键。

罗氏中国创新中心AIDD负责人林毅表示，药企在数据利用上存在结构数据缺失、数据共享难、人工智能模型结果存在偏向性等问题。广州国家实验室研究员陈红明结合经验谈道，数据整合是一大系统工程，需处理内外部不同来源数据，同时解决数据隐私、格式标准化等问题。

上海科学智能研究院主任研究员郭鑫认为，图像处理在药物发现中应用广泛，如处理超大病理图像、提升图像质量等，但也面临数据共享、工具开放及建模等挑战，未来突破点在于构建服务于科研的人工智能技术平台。

（信息来源：中国证券报）

市场分析

1.45万亿精准医学投资浪潮来袭：如何重塑医疗价值链？

当精准医学的浪潮席卷亚太，它已不仅是一场医疗技术的变革，更成为重塑区域经济格局的核心力量。

近日，L.E.K.咨询联合由16位亚太地区专家组成的咨询委员会开展的一项新研究显示，未来十年，精准医学预计将累计创造以下核心效益：为中国制药价值链带来约1.45万亿元人民币（2,000亿美元）的直接经济投资；在中国制药价值链创造多达14.2万个高技能工作岗位，并在诊断和医疗系统中创造额外就业机会；通过对相关产业的带动作用产生乘数效应，并创造多达8.7万亿元人民币（1.2万亿美元）更广泛的间接经济效益；目标患者寿命累计延长920万年；减少2160亿元人民币（300亿美元）的医疗支出，缓解中国医疗资源和人力压力；带动高达100亿至140亿元人民币（14亿至19亿美元）规模的临床试验活动，促进中国医疗可及性与医护人员发展。

这一系列数字背后，是一场资本、技术与生命科学的深度共振。L.E.K.咨询全球医疗业务联合负责人、大中华区主管合伙人陈玮指出，这些投资将涵盖研发、生产和商业化各环节，其中研发与商业化环节预计将获得最大的资金投入。在细分领域方面，靶向抗体药物仍将是资金重点投向，同时细胞疗法、基因疗法以及伴随诊断技术也将成为快速增长领域。未来，包括积极布局前沿技术的创新型生物医药企业、临床研究机构、高端生产制造平台、基因检测、伴随诊断等机构都将从新一轮发展机遇中获益。

“约4000种细胞与基因疗法形成的临界规模正推动精准医学时代的到来。对中国患者和医疗机构而言，这是释放变革潜力的历史性机遇。具体而言，通过减少住院、用药、专科就诊和随访需求，延长患者高质量生存期，由此节省的医疗支出相当于1500万人的年均医疗总费用。”陈玮说。

促进精准医学价值落地

精准医学正在成为资本市场的“新宠”。

所谓精准医学指的是针对疾病病因的复杂性，综合考虑个体生物特征、环境、生活方式存在的差异，从而制定有效的健康干预和治疗策略的医疗模式。

与传统医学相比，精准医学能够精准优化诊疗效果，避免医疗资源浪费；减少无效和过度医疗；明确罕见病病因并寻找治疗方案。精准医学主要包含精准诊断、精准治疗和精准预防三个核心部分，其目标是提高临床诊疗精准度。

不过，精准医学的研发周期长、失败率高。陈玮指出，精准医学的投资是一个长期积累过程，其成果不仅直接惠及广大患者及其家庭和照护者，还将推动医疗基础设施的升级完善，促进医务人员前沿知识与临床实践能力的提升。同时，这些投资还将创造更多高质量就业机会，激发更广泛的经济活动，进而带动整个医疗行业与经济体系的协同发展与整体跃升。

癌症是精准医学领域的重点和核心关注方向之一。目前，在我国，细胞疗法、基因疗法及靶向疗法等多类创新疗法均已进入商业化阶段。以细胞疗法为例，据梳理，截至今年7月底，已有7款细胞治疗产品获批上市，患者已从中获益。同时，国内还有近200家企业布局了细胞治疗研发管线，未来将有更多包括细胞疗法在内的精准医学创新药物加速商业化落地，为更大范围的患者群体带来新的治疗机遇与健康希望。

“要实现精准医学的广泛效益，需要各方利益相关者的协同努力。”陈玮表示，政府在药物审批与监管、注册流程优化以及定价、医保报销等制度机制的持续完善方面发挥着关键作用；同时，加大对基因库、生物样本库、癌症数据库等基础设施的建设投入，推动精准医学教育普及、医疗服务提供者的深度参与，以及患者倡导组织的建立与发展，都是促进精准医学价值落地的重要举措。

此外，当前，我国正积极推进全面多层次医疗保障体系的建设。在基本医疗保险、大病保险、医疗救助等基础保障之上，进一步实现各类保障机制的有机衔接，有效减轻患者就医负担。近期，商业健康保险创新药品目录的设立就是满足患者多层次、多元化用药需求的一个重要进展，持续提升了创新药物和疗法的可及性。与此同时，创新药企也积极通过降低药物成本、参与医保谈判和推动纳入惠民保等方式，切实提升患者的支付可负担性。

我国正持续推动构建完善的多层次医疗保障体系，基本医疗保险坚持“保基本”的功能定位，因此对成本效益比提出了更高要求。与此同时，惠民保和商业保险等补充机制正不断发展。“未来，随着多层次医疗保障体系的进一步完善，更多元化的保障机制将更好满足患者多样化、个性化的医疗需求，从而进一步提升患者的整体获益。”陈玮说。

当1.45万亿投资注入产业链，当14.2万高技能人才集结于前沿领域，当8.7万亿间接效益激活更广阔经济脉动，精准医学已远远超越医疗本身——它是中国产业升级在生命科学领域的壮阔投射，是健康中国战略下最具爆发力的增长极。

精准医学需遵循法律框架

在多层次医疗保障体系的支持下，商业保险与创新支付模式等多种手段正在有效提升患者对精准医学的可负担性，让更多患者能够从先进疗法中受益。以细胞疗法为例，目前已有多款产品纳入惠民保的保障范围。

随着创新药物发展的多项政策陆续出台，进一步体现了政府对前沿创新疗法的持续性、系统性支持，为中国医药产业及创新药物的长远发展注入了强劲动力。

多年来，中国的监管机构持续推进并优化监管流程和审批框架。今年1月发布的《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》又提出了多项改革举措。

例如，对临床急需的细胞与基因治疗药物实施优先审评；在创新药临床试验审批环节，将审评审批时限由原先的60个工作日缩短至30个工作日；在药品与医疗器械注册检验方面，将药品注册检验、生物制品批签发检验以及进口药品通关检验的单批次用量由原先的三倍降至两倍；对符合条件的罕见病用创新药和医疗器械，则适当减免临床试验要求，将罕见病用药的注册检验批次数由3批缩减为1批，且每批次用量从三倍降为两倍。这些改革措施充分体现了我国在提升监管效率、加速创新疗法可及性方面的积极努力。

“我们也要认识到，细胞与基因疗法等前沿技术在全球范围内仍处于早期阶段，世界各国都在不断积累经验并完善相关监管体系。”陈玮表示。

事实上，AI技术浪潮的兴起为医疗行业智能化转型提供了新的思路和手段，同时也为精准医学产业发展带来了重大机遇和变革。这也是基于精准医学未来发展离不开临床数据支持。

陈玮指出，当前，我国在数据共享方面仍有提升空间。医疗机构内部及机构之间的数据互联互通程度有限，信息流通不畅，导致数据孤岛现象较为突出。这在一定程度上限制了科研人员对临床和基因数据的有效利用，减缓了本地研发进程，也在一定程度上影响了患者对创新诊疗方案的可及性。

“目前，不仅在中国，全球各国都对数据安全和隐私保护提出了严格要求。在精准医学相关技术领域，药企需要深入理解并遵守各地区的政策和法律框架，尤其是在涉及跨境数据流动时更需审慎。药企在数据与算法的使用过程中，也要秉持合规与谨慎原则，在遵守相关法律法规和数据安全要求的前提下推进前沿疗法的研发与应用。”陈玮强调，眼下，我国对人工智能等技术在医疗领域的政策支持持续加大，为创新疗法的发展创造了良好环境。许多国内AI驱动的制药企业也正在积极优化传统药物研发流程，加速药物靶点识别，未来有望显著缩短研发周期、降低研发成本，提高研发成功率，从而为创新疗法更快进入临床与市场提供有力支撑。

精准医学的崛起，是一场关乎亿万生命福祉的变革，更是一个以万亿资本为杠杆、以科技创新为支点，撬动健康产业与区域经济整体跃升的历史性契机。从靶向抗体药物的持续繁荣，到细胞与基因疗法的锋芒初露，再到伴随诊断技术的不可或缺，一条清晰的价值链条已然形成。

这场由科学探索、资本勇气和产业雄心共同驱动的浪潮，正将世界推向一个全新的临界点：人类不仅能够更精准地对抗疾病，更能以健康之力重塑经济未来。精准医学的万亿赛道，才刚刚启程。

（信息来源：21经济网）

中国创新药向上，美国创新药向下，风向已变？

•过去半年，恒生创新药指数涨幅超过90%，纳斯达克指数涨幅5.61%；

•恒瑞医药、石药集团、中国生物制药和百奥赛图跻身全球研发投入最大的药企前20名；

•Norstella报告认为，中美当前合作与授权的商业模式恰到好处，使双方生态系统都能繁荣发展；

•美国大型生物制药板块的估值滑落至历史性的洼地；

•在2025年初才买入重仓香港创新药的公募基金，上半年净值已翻倍；

•港股创新药ETF跟踪的中证香港创新药指数最新市盈率仍处在历史低位。

穿越周期的中国新药继续高歌猛进。今年以来，中华香港生命科学指数已上涨96.55%，站上8943.48的历史高点；恒生创新药指数上涨92.31%，彻底摆脱一年前的历史低谷。维立志博7月25日在香港上市，开盘大涨106.86%，股价最高达72.4港元。

与此同时，美国生物医药板块正在经历剧烈的颠簸。截至7月26日，今年以来纳斯达克生物科技指数涨幅为5.61%。东财数据显示，自2025年4月3日关税声明发布以来，截至7月18日，纳斯达克生物科技指数自低点(4月7日)以来同期涨幅仅6.31%，大幅跑输同期纳斯达克100指数32.58%的涨幅。

无论在体量还是全球影响力上，美国生物制药企业无疑都领先于中国创新药企业，但是，在过去半年时间里，两者在资本市场的表现截然相反，市场情绪可见一斑。

中国临床试验速度比美国更快

自2022年以来，中国临床试验数量的持续攀升引起了全球的关注。2022—2024年的数据显示，中国的创新药管线占全球的31%，仅次于美国的35%。而这个微弱的差距正在被超越。

今年6月，GlobalData的数据显示，中国正在进行的临床试验数量持续上升，成为全球第一。而2015年，中国的创新药管线仅占全球的6%。中国用不到十年的时间直追美国。

最近，彭博社援引Norstella的数据提到，中国的临床试验速度比美国更快。

彭博社的观点认为，推动中国生物技术企业崛起的一个关键优势在于，从实验室、动物实验到人体试验，中国企业都能以更低的成本和更快的速度推进研发。

实际上，在今年早些时候，Norstella就给出观点认为，绝大多数情况下，制药企业的管线开发与营收和预算相匹配，而中国是一个非常大的例外。2024年全球20大研发投入最大的药企中，恒瑞医药以新增87条管线排在首位。

从营收规模来看，恒瑞与排在第二位的辉瑞，以及第三位的礼来相去甚远。2024年，恒瑞的营收约为30亿美元，远低于欧美大型药企的500亿美元以上。而与恒瑞一同跻身前20的还有石药集团、中国生物制药和百奥赛图。

Norstella报告认为，尽管这四家中国公司的商业化规模不大，但在研发方面投入巨大，拥有强大的研发能力，这与通常情况下公司规模与其研发管线成正比的普遍规律形成了鲜明对比，意味着中国在生物制药研发领域有着独特的、不成比例的强大实力。

恒瑞在2024年新增管线包括两个目前处于Ⅲ期临床试验的项目以及另外16个处于Ⅱ期临床试验的项目。这将对研发优先级排序带来挑战。Norstella报告中提到，实现如此规模的研发版图中，有许多经验值得借鉴。

Citeline的一份报告还指出，自2020年以来，中国已成为全球临床试验的首选地。2023年全球启动的所有试验中，约有39%至少有一个试验点在中国，而2019年这一比例为25%，当时中国位居美国之后排名第二。在全球范围内，尽管从2019年到2023年启动的试验数量下降了7%，但同期中国的试验数量增长了46%。

中国与MNC交易份额增长迅速

Jefferies上周的研究报告显示，2025年Q1，中国生物技术公司对外许可交易价值中的占比达到32%，而2024年和2023年这一比例均为21%。过去五年，中国与MNC交易的份额迅速增长，2022年这一比例仅为16%，2021年则为8%。

分析师指出，药品价格可能下降的压力和重磅疗法专利到期，是推动中国授权交易迅速增加的主要因素。而频繁的授权交易正在重塑美国生物制药行业格局。从中国引进的资产能为MNC提供一种经济且在一定时间范围内缓解压力的解决方案。

Norstella年初的报告中提到，如果无法进入利润丰厚的美国和欧洲市场，中国生物技术公司在研发方面的可持续投资将受到限制。当前合作与授权的商业模式恰到好处，使双方生态系统都能繁荣发展。

美国生物医药承受多重压力

对大洋彼岸的美国药企来说，特朗普政府近期推出的两项政策，增加了未来发展的不确定性。

2025年4月8日，特朗普突然扔下一颗“重磅炸弹”：美国要对药品加征25%关税，虽然政策细节尚未完全披露，但消息一出，美国大型药企股价应声向下，广发生物科技指数基金当天基金净值下跌5.97%。

5月12日，特朗普签署降低处方药价格的行政令，宣称美国不再补贴外国医疗保健，也不会容忍药企牟取暴利，将实施“最惠国药品定价”，让当地患者的药品价格与其他发达国家水平保持一致。不过，由于该行政力度低于预期，美国药企股价当日上涨。此前美国第一轮药价谈判最高降幅已经达到79%(默沙东降糖尿药物Januvia)。

从更长期的视角而言，未来五年间一批重磅药物的专利到期，包括药王Keytruda、强生自免产品Stelara、BMS的Eliquis和Opdivo等，这无疑是压制板块估值的重要因素。

专利悬崖的临近，迫使美国生物药企加快创新转型步伐，以寻找新的利润增长点。在多重压力的交织下，美国大型生物制药板块的估值已悄然滑落至历史性的洼地。摩根大通指出，经历了近期的回调后，该板块(剔除礼来)目前相对标普500指数的估值折价已达到45%~50%。

中国一级市场准备好了吗

一级市场是最好的晴雨表，中国的信心能否回来?

据研发客统计，2025年上半年，创新药板块共完成融资100起，基本与2024同期的94起持平。与过去几年相比，即使是市场已出现明显低落的2023年，上半年的融资总数也达到了122起，更不用说2021~2022年行业巅峰期的逾160起。看来，尽管一级市场投资人的信心正在重塑，但要重新回到五年前的热情，还需要时间。

上半年，启明创投共给出3笔投资，出手次数最多：领投阳光安津的Pre-A轮，该公司正在布局疼痛治疗研发管线临床前和早期临床阶段的开发；参与投资浩博医药，这家公司专注于寡核苷酸疗法，以慢性乙型肝炎(CHB)功能性治愈、疼痛治疗研发管线过敏及补体药物；与多家机构联合投资天辰生物，该公司正在开展呼吸、皮肤、过敏和血液等领域的新药研究，核心产品为下一代抗IgE抗体LP-003和全球首创的补体双功能抗体LP-005。

此外，上实资本、博远资本、汉康资本、复星医药旗下复健资本新药创新基金、深创投在今年上半年各有2笔投资。

研发客留意到，一贯在创新药领域非常活跃的礼来亚洲、红杉中国上半年依旧没有出手，老牌投资机构奥博资本，上半年仅有的一次投资给到了靖因药业，联合多家机构帮助其完成了B2轮融资。

英矽智能拿到了今年上半年最大的一笔融资。E轮由浦东创投、浦发集团、惠理集团联合领投，融资额1.23亿美元。过去半年，该公司在临床试验以及合作方面有动作不少，自主研发的新型泛TEAD抑制剂ISM6331、MAT2A抑制剂ISM4312两款产品的全球多中心临床试验在中美同步进行，已完成首次患者给药。此外，英矽智能与华东医药、海正药业、和铂医药、迈威生物、元羿生物等多家企业达成了战略合作。

瑞博生物也在最近完成逾2亿元人民币E轮融资，由名信资本领投，多家投资机构共同参与。

从英矽智能和瑞博生物的E轮融资不难看出，过去两年IPO的收紧让很多biotech陷入资本进退两难的境地。不过，英矽智能和瑞博生物距离IPO只差临门一脚。今年5月，英矽智能递交IPO申请，这是其第三次冲击港交所。瑞博也在同一时间申请IPO，从科创板转战港股。

据港交所官网披露，目前共有20家符合18A的biotech公司正在等待上市。今年5月6日，香港证监会与港交所推出了“科创专线”，进一步支持特专科技公司及生物技术公司申请上市。

公募押注创新药取得初胜

相较于一级市场的谨慎乐观，在2025年初才买入重仓香港创新药的公募基金，上半年净值已翻倍。年内收益TOP10的基金中，有8只都押注了医药公司，尤其是创新药方向。国内创新药企的一波凌厉上涨趋势，也吸引了众多个人及机构投资者的追捧。

从基金持仓看，医药2025Q1基金持仓占比企稳回升，创新药为共识度最高的加仓方向。2025Q1公募基金整体和全基医药重仓持仓占比回升，非药基金延续低配，但低配比例有所减少。规模方面，港股创新药ETF最新规模达140.98亿元，创近1年新高，居港股医药类ETF第一。资金流入方面，拉长时间看，港股创新药ETF近10个交易日内有6日资金净流入，合计吸金10.05亿元。

从估值层面来看，港股创新药ETF跟踪的中证香港创新药指数最新市盈率(PE-TTM)仅34.95倍，处于近5年18.88%的分位，即估值低于近5年81.12%以上的时间，处于历史低位。未来仍有一定上涨空间。

（信息来源：研发客）

中国创新药商业化井喷，谁将命中“下一个靶点”

2023年380亿美元，2024年519亿美元，2025年上半年608亿美元……中国创新药企业对海外授权交易金额正呈快速增长之势。而在接受的多位企业家、研究者眼中，这只是中国创新药商业化爆发的序章：有业内人士预计，今明两年，国内创新药产业或将迎来“此前获批药物销售爆发”“海外收入大幅上升”“行业整体盈利模型升级”的三重拐点交汇期。

自2015年国务院发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，开启我国药企从重仿制向重创新转型的进程以来。以十年为期，中国创新药已从“构建能力、验证机制”的1.0阶段，跨越到了“全面爆发、兑现市场”的2.0阶段。穿越周期、穿越管线，穿越从讲故事到见利润的价值转化路径，这不是一场孤勇者的远征，而是中国创新药的集体进化。

“我们现在的研发，不能再等国际成熟路径来照搬，而是必须从源头靶点开始。”面向将来，一家千亿市值药企的高管坦言。身处当下，人工智能、脑机接口等全新技术已在改写医药创新、医疗创新的源代码。

与此对应的，是资本市场的价值重估，自今年2月下旬财联社医药大健康团队推出“医药筑底”专题报道

以来，投资A股的创新药50ETF累计涨21%，港股恒生创新药ETF大涨56%，国证创新药指数涨幅为48%。

1、半年608亿美元超去年全年 仅是商业化爆发“前奏”

“2025年、2026年将成为中国创新药商业化爆发的起点”——在近期的采访中明显感受到，上述判断，已是国内创新药产业界人士的普遍共识。

作为商业化的重要一环，通过对外授权，国内创新药企深度绑定头部跨国药企，拿下了一张张“国际船票”。来自行业大数据服务提供商医药魔方的统计显示：2024年我国药企共完成94笔对海外授权交易，总交易金额为519亿美元，较前一年增长36%；2025年上半年，我国药企对海外的授权总金额已超去年全年，达608亿美元，全年增速有望达到一个新的高度。

“创新药的资产价值重估为什么发生在今年？”此次调研采访中，创新药企业人士频频发出这样的“反问”，资本市场近期的火热多少有些超出他们的心理预期。

其实，答案并不复杂，即快速增长的对海外授权交易已然直观体现为中国药企的营收增长。例如，翰森制药2024年度财报显示，公司创新药与合作产品销售收入约94.77亿元，同比增长约38.1%，占总收入比例升至77.3%。且这一趋势有望延续，翰森制药方面近日透露，目前该公司“有非常丰富的早中期产品储备”，对于包括对外许可在内的合作方式，公司“持非常积极和开放的态度”。在对外授权合作方面，接受采访的多家药企均与翰森制药抱有同样想法。

从行业角度，中信证券医药首席分析师陈竹预判，中国药企的对外授权浪潮将持续涌动：“头部跨国药企在凶猛的专利悬崖下，对于外部（创新药）资产引进有着较强需求；同时，中国的创新药资产已经展现出全球竞争力和更高的（研发）效率。”

在更高维度观察，君实生物总经理兼CEO邹建军博士认为，2026年或将成为行业三重拐点交汇的关键期：一是2023-2025年密集获批药物进入销售爆发阶段，企业营收增速将取得进一步突破；二是本土创新药海外收入大幅上升，积极出海参与国际竞争；三是规模效应与支付优化将推动行业整体盈利模型升级。

如在去年的国谈中，康方生物的卡度尼利、依沃西，迪哲医药的舒沃替尼、戈利昔替尼，信达生物的托莱西单抗等重点产品谈判成功，预估将在今年迎来商业化放量。而2025年上半年，国内创新药获批数量达43款（同比增59%），创近五年新高，其中国产药占比高达93%，上述药品都有望在这两年放量。

今年下半年还有哪些创新药领域值得关注？陈竹分析道：“我们判断ADC（抗体药物偶联物）、IO（免疫肿瘤治疗）迭代、GLP-1迭代、TCE（T细胞衔接器）、通用型细胞治疗、IBD（炎症性肠病）等领域是潜力重磅炸弹方向，国内公司均有布局，目前进度处于临床I/Ⅱ/Ⅲ期为主。我们预计商业化井喷阶段即将到来，2025年下半年多个创新药龙头公司催化剂密集，其进展值得期待。”

在创新药的价值重估中，也出现了争议和分歧，主要集中于对海外授权交易标的尚处临床前或早期阶段、产品真实市场潜力尚未完全验证，有业内人士担心，中国创新药是否“卖青苗”，即以“尚未长成”的潜力资产，急于换取短期回款和海外背书，从而错失未来主导全球市场的更大机会。典型案例如两年前中国药企普米斯生物以5500万美元首付款将自主研发的双抗平台及核心候选药PM8002（后命名为BNT327）整体授予一家海外药企，而今年，该药又被海外药企以13亿美元的价格再次授权给下一买家。这两次交易间的巨大差额，引起了行业和市场的关注。

对于创新药“卖青苗”的质疑，接受采访的多数药企高管并不认可。恒瑞医药副总裁、上海恒瑞首席执行官贺峰指出：“成功的BD（对外授权交易）实际上是双赢，不是‘卖青苗’。一方面，通过对外合作，可以与国外公司对创新项目进行风险共担，公司可通过首付款和里程碑收入对研发费用实现相应补偿；另一方面，通过对外合作可以学习更多海外企业的先进经验，提升自己的研发能力。比如海外跨国药企在调研评估潜在产品时，会有多轮既杂又细的问题，从发现研究、临床研究，到工艺生产，每个环节回答的问题加起来是成百上千。在梳理思路和回答问题的过程中，也能让中国的药企了解并学习海外跨国药企在各个环节的认知、把控与经验。”

邹建军也赞同不必过于担忧，君实生物将对外授权当作建设平台型企业的重要渠道，探索与全球合作伙伴的更多战略合作机会，一方面以此补充和拓展自身管线，寻找具有巨大临床价值与市场潜力的候选药物，另一方面也积极推动多元化的商务合作模式。无论是授权引进、联合开发，还是联合商业化，都是力求在海外市场实现更高效的商业化落地。

从全球经验看，临床阶段的BD交易是创新药产业链的常例。和铂医药董事长王劲松表示，Biotech（生物技术公司）将管线在需要重资本投入的临床阶段交由跨国药企合作开发，是产业生态中长期存在的机制安排。当前中国企业的此类合作集中出现，恰恰反映出国际市场对我国创新药研发能力和产业体系的认可。

不过，对外授权交易也有变数。如在2022年，科伦博泰生物曾与默沙东签署了高达118亿美元的ADC合作协议，涵盖9个临床与临床前项目。而至2023年10月，默沙东“退货”其中两款临床前资产的授权，并决定不行使另一项选择权。

某生物医药上市公司高管、资深医药行业专家杨涛表示，跨国药企在对外授权合作中常展现出远超一般预期的审慎态度。一方面，项目的技术逻辑和临床数据必须在其内部多个评估环节中经受严密反复的验证；另一方面，授权决策还会受到企业整体战略方向、内部资源分配甚至组织架构调整等因素的动态影响。“中国创新药企业需以更理性的心态看待BD的不确定性和高波动性，更要聚焦于夯实底层技术能力、保持临床数据的透明度，并在早期就建立起相应的抗风险机制。”他进一步指出：“即便成功实现首笔对外授权，也远非‘安全上岸’，真正成功的BD合作往往是一场长期拉锯的耐力赛。”

同时，毋庸置疑的是，过度依赖对外授权模式也可能制约产业未来发展，中国药企要真正开发出全球大单品，必然需要更深入的国际化以及品牌的自主出海。

目前，我国创新药自主出海已现批量成果。如和黄医药的呋喹替尼、君实生物的特瑞普利单抗、亿帆医药的F-627等本土创新药，均通过“自主出海”获准在美国上市销售，且定价均远高于国内。翰森制药的阿美替尼近期也在英国获批上市，成为该公司第一款在海外获批的自研新药。此外，如复旦张江的复美达（全球首款针对鲜红斑痣的光动力药物）等多个本土药企产品，正在美国推进临床以期拓宽全球化销售。

“品牌自主出海”的飞跃极其重要，但也注定极为艰难。杨涛认为，进入全球竞争意味着企业离开熟悉的本土主场，必须面对国际临床、注册、营销体系等方面的全面挑战。这不仅需要具备全球思维的策略与技巧，更需要从底层战略出发，推动企业在组织结构、研发模式、资源配置乃至文化理念上的深度变革，“这是真正的全方位转型，而不是简单的路径复制。”

2、三分之一的用时十分之一的费用AI改写创新药规则

国际上一直有“三个十”的说法，即成功研发一款新药通常需要花费10年时间、投入大约10亿美元、仅有10%的成功率。而现实情况甚至更加严峻，数据显示，一款新药从初始研究到上市，一般需要12-15年，平均成本大约26亿美元。

在创新药研发这场长周期、高风险的“科学马拉松”中，如何才能破局？

对此，AI已初步给出一些答案。

据了解，传统新药研发中，起主导作用的一般是生物学或药化的项目负责人，项目成功与否以及项目的具体走向，主要依靠项目负责人的经验和思考，这就导致了不同的项目由不同的负责人来做，其结果可能天差地别。

而AI不受人为因素影响，它依托人们输入的数据为创新药物研发提供人类经验之外的可能性。随着数据量的增加，AI一直在进步，甚至是无上限的进步。

近期，总部位于上海的英矽智能的在研药Rentosertib（原名ISM001-055）的IIa期临床研究结果被刊登于全球顶尖学术期刊《自然•医学》（Nature Medicine）。IIa期数据初步验证了该药物分子的安全性和有效性，Rentosertib成为目前全世界进展最快的AI药物之一。

英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰介绍称：“该药物分子是英矽智能生成式AI找到的一个全新的靶点，并用生成式AI针对这个靶点的结构，从头生成了这种小分子，创新性较强。目前全球只有我们一家，针对TNIK靶点在临床上有分子。”数据显示，Rentosertib从早期的靶点发现一直到临床前候选化合物的确定，用了18个月的时间，花了260万美元的研发投入。而据文献数据，以医药业界平均水平计算，做同样的事情，需要4年半的时间，需要花费几千万美元以上的研发投入。对比而言，AI研发的时间缩短了三分之二，研发费用是此前行业平均的十分之一。

展望未来，陈竹认为，AI将会改变创新药规则，带来研发效率提升、临床成功率提升和制药范式的改变。且随着PCC（临床前候选化合物）前流程的逐步加速和范式转变，叠加临床阶段AI的逐渐覆盖，AI有望打通体内和体外数据壁垒，真正实现药物发现的星辰大海。

新技术不仅体现在药物研发领域，在重大脑部疾病治疗方面，脑机接口提供了新的可能。

癫痫、渐冻症、阿尔兹海默症等除了给患者造成生理疼痛外，更导致功能丧失和心理创伤等痛苦。此前，多家跨国药企在阿尔茨海默症等领域研发折戟，新药机制未明、靶点验证难、临床转化率低等问题始终难以克服。

而当下，通过意念上网及操作各种App、控制智能轮椅和智能家居设备，无需动手，癫痫患者术后两天内便可实现“脑控”玩乒乓球和贪吃蛇游戏……当前沿科技照进现实，脑机接口在治疗重大脑部疾病方面给出了一条不同于传统药物疗法的新路径。

今年以来，我国脑机接口（BCI）有了快速进展，开展首例侵入式脑机接口的前瞻性临床试验，成为上海市脑机接口临床试验与转化重点实验室2024年12月成立以来的首项重要成果：10例受试者的大脑植入电极后，经过短时间训练，通过解码其大脑神经电活动，想说的话通过与脑部电极相连的电脑显示出来。

同时，标准化与政策框架也在逐步完善。今年3月，中国信通院发布《脑机接口标准化路线图》，明确技术、产业和伦理标准路径。上海出台了产业培育行动方案，目标在2027年前，实现高质量脑控，半侵入式脑机接口产品在国内率先实现临床应用，侵入式脑机接口研发取得突破，脑机接口创新生态初步构建。

在创新企业中，上海脑虎科技通过对癫痫患者植入公司研发的柔性BCI，进而通过公司的XessOS脑机操作系统，实现了患者对部分游戏的脑控操作。

由于脑部疾病的复杂性远超其他器官疾病，而海量的脑部神经元更让药物研发困难重重，BCI在精准性、功能恢复、副作用控制方面有超越传统药物的优势，尤其适用于神经通路中断或电活动异常的疾病。随着技术成熟，BCI或将成为脑部疾病治疗的核心手段，与药物形成互补。

在脑虎科技，见到了多款公司自主研发的柔性BCI产品，基本覆盖了脑机接口全链条产品。不同类型的集成式BCI与不同通道数的柔性电极等相连，最薄仅有2毫米的芯片上连接着比头发丝更细的柔性微电极阵列，小小产品里集成了神经生物学、材料学、AI、芯片等多个领域的高精尖技术。在另一台公司自主研发的机器上，通过屏幕能准确观察到公司高通量神经信号采集系统所捕捉到的小鼠、恒河猴等动物脑电波。

对于未来的研发方向，脑虎科技方面表示，如何在利用大脑功能与避免损伤之间取得平衡，是侵入式脑机接口技术的核心难点，脑虎科技选择硬膜下植入正是综合权衡后的解决方案。相较于插入脑组织，此方案能大大降低对大脑的损伤；同时，相比硬膜上植入，硬膜下更贴近脑组织，能获取质量更高、精度更高的脑电信号。

据介绍，脑虎科技更大的目标是通过BCI技术重塑和强化人的感知与认知，进而保护、探索并延伸大脑边界，让HI（人类智能）与AI（人工智能）实现从交互到共生的发展。

3、获批数十年增十倍 国产创新药穿越“丛林法则”的周期博弈

十年为期，中国创新药产业如何从1.0阶段的“构建能力、验证机制”，迎来2.0阶段的“全面爆发、兑现市场”？

回望2015，“722核查风暴”和当年8月国务院印发的《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，开启了一场波澜壮阔的改革，坚定了我国药企从仿制药向创新药转型的步伐。

一组数据可直观反映转型成效：据国家药监局《2024年度药品审评报告》，当年国内获批创新药数量激增至40余款，较2015年增长近10倍；同期，全国医药研发投入从约500亿元增至逾1210亿元；临床试验项目总数由不足200项增长至4900余项。

“在2020至2021年间的资本高光期，也就是大家口中的‘创新药泡沫期’，催生了大批初创Biotech公司，促使头部药企集中加码创新药研发，扩张管线。按创新药研发的周期来看，正是那一阶段的大规模投入，带来了2025年前后中国创新药领域的井喷现象，因为正好到一部分临床管线读出临床数据，可以对外授权，同时还有一批创新药获批上市实现商业化的时间点。”杨涛如此认为。

但这场转型，中国药企走得并不轻松。“如履薄冰”，是受访创新药企掌门人的高频词。高风险的创新药研发向来都是“九死一生”，“丛林法则”的残酷性在这个行业的竞争中展现地淋漓尽致。

尤其是在2022-2024年间，在创新药的资本寒冬下，多家Biotech砍管线、出售资产回笼现金。据统计，这一时期至少有20家Biotech因资金链断裂或估值坍塌被迫退市或被并购，包括博际生物、联拓生物、蓝盾生物等。

而如今，创新药的立项门槛也与十年前大不相同，研发靶点全面前移，对企业提出更高要求。

“十年前，中国的药物研发还处于‘跟跑’阶段，能够紧跟国际研发节奏已属不易。现在，行业标准已全面抬升，想要确保项目有竞争力，企业立项时要么做first-in-class（首创）和best-in-class（同类最优），要么就得在早期研发和临床阶段都做到全球前三。我们不能再等国际成熟路径来照搬，而是必须从源头靶点开始，自己一步步探索机制、推进试验。”贺峰表示，研发靶点前移是行业发展的要求，产业也因此加速走向更具原创力与自主性的阶段。

据介绍，本世纪初，恒瑞医药即以上市募资投建上海恒瑞研发中心，经过20余年发展，上海恒瑞已打造为创新药研发中心及高端制剂生产基地，在公司已上市的23款创新药中，有15款由上海恒瑞早期研发。

除了自身努力外，政策的支持在关键问题的解决上也至关重要。科济药业（02171.HK）是我国代表性CAR-T（T细胞免疫疗法）企业，依托上海海关和上海市十余部门组建的生物医药特殊物品进出境联合监管机制，科济药业被纳入联合监管机制的试点单位，解决了进出口难题。

实际上，监管改革一直在为中国创新药提速助力，包括缩短临床试验审批、MAH（药品上市许可持有人）制度落地、境外试验数据互认等。近期，《支持创新药高质量发展的若干措施》印发，对创新药的发展全链条支持，同时商保创新药目录机制正式发布。各地也已发布全链条支持创新药政策，如上海去年出台《关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见》，围绕研发、临床、审评审批、应用推广、产业化落地、投融资、数据资源、国际化等关键环节，坚持全链条创新、全链条改革、全链条赋能。

上海市药监局方面表示，市药监局将紧跟医药科技创新前沿，精准对接企业需求，对创新药和创新医疗器械实行“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”，对创新药械注册申报、现场核查、审评审批中遇到的问题提供专业服务和支持，全力帮助企业把创新研发成果转化为新产品、转化为生产力；继续助推进口药品和高端医疗装备引进本土生产，并支持上海医药产品走向国际市场。

在政策推动和创新生态滋养下，上海张江药谷已成为重要的创新药企集聚地。张江药谷方面提供的信息显示：目前，张江集聚了2300家生物医药创新主体；全球医药和器械企业10强各有三分之二已入驻张江；全球医药20强有10家在张江设立开放式创新中心；境内外资本市场上市企业达64家；中国医药工业百强有40%布局张江；近五年来企业风险融资超过1100亿元。

翰森制药方面介绍道，从2011年开始在张江筹建研发中心至今，翰森制药已成功上市多款创新药，2020年开始保持每年8-10个IND申请、1-3个新产品获批（含新适应症）的速度，预计2025年将创新产品收入占比快速增至80%以上。

“十四五期间，公司通过‘张江生态体系+政策红利’双轮驱动，累计获得政府扶持资金近4000万元，显著降低研发成本并加速产业化落地。”复旦张江董事会主席兼总经理赵大君介绍称，公司研发创新与产业化进程深度受益于上海张江高科技园区的政策赋能、资本联动、人才集聚及国际化生态。

这一次，不只是企业在奔跑。从政府政策、资本工具到监管协同，中国创新药产业正沿着临床价值这一核心坐标，迈出厚重而持续的脚步——在“丛林法则”的周期博弈中，真正站稳脚跟，才有资格期待下一个价值兑现周期的到来。

（信息来源：财联社）

2025H1：创新药交易，全球看中国

2025年上半年，全球医药行业在变革中加速前行。创新技术（如ADC、细胞基因疗法CGT）持续吸引巨资押注，GLP-1等明星靶点衍生疗法竞争格局不断演变，地缘政治与监管政策持续重塑市场准入路径。与此同时，资本环境虽显谨慎，但优质资产与技术平台的争夺依然激烈。2025年5月，三生制药与辉瑞的一笔天价交易横空出世，后者以12.5亿美元首付款将三生制药的PD-1/VEGF双抗SSGJ-707收入囊中，一举刷新中国创新药对外授权的首付款纪录。

医药魔方7月最新发布的《2025H1全球医药交易趋势分析》点此下载针对上半年全球Lincense-in/License-out交易、境内交易以及并购事件进行了深度剖析。以下为报告解读要点，供您参考：

全球医药交易趋势：中国成核心引擎

2025年上半年，全球医药交易数量达456笔，同比增长32%；首付款总额达118亿美元，同比激增136%；交易总金额高达1304亿美元，同比增长58%。全球交易数量与金额均呈现显著上升态势。其中，涉及中国的交易贡献了近50%的总金额和超过30%的交易数量。

2025H1全球达成金额≥10亿美元的重磅交易共40笔，其中中国药企对外授权（License-out）交易占比高达40%。得益于此类重磅License-out交易的活跃，全球单笔交易金额≥5亿美元的交易比例提升至16%，中国License-out大额交易对此贡献约30%。

数据显示，2025H1 TOP MNC共达成89笔引进交易，其总交易金额约占全球总额的61.6%。MNC重点关注的疾病领域包括肿瘤、自身免疫性疾病和肥胖；重点布局的技术赛道集中在双特异性抗体、CGT和ADC，其中从中国引进的双抗和ADC项目交易金额表现尤为亮眼。

以PD-(L)1/VEGF双特异性抗体为代表的药物频繁获得海外授权。自2022年以来，康方生物、普米斯、宜明昂科、礼新医药先后就各自的PD-(L)1/VEGF双抗项目与以MNC为代表的海外企业达成授权协议。此外，围绕PD1(L)/VEGF靶点的交易还促成了两起国内企业并购事件。

在2025H1全球医药交易金额排名前十的项目中，PD-(L)1/VEGF相关项目均源自国内药企，国内资产在这十大交易中的数量占比超过80%。交易方重点关注的领域聚焦于肿瘤、自身免疫和代谢疾病。以荣昌生物将泰它西普授权给纳斯达克上市公司Vor Bio为代表，非MNC作为受让方的交易占比达到30%。

License-in持续降温：超60%为已上市产品

2025年H1，License-in交易数量为22笔，同比下降4.3%；总金额约2.02亿美元，同比大幅下降53.5%。License-in市场热度持续走低。

2025H1的License-in交易中，仅有3起为临床前项目合作，分别是Alternative与晶泰生物合作的AI药物开发项目、先博生物与Orna Therapeutics合作的BCMA体内CAR-T疗法项目，以及岸迈生物与Medigene联合开发的TCR介导的T细胞衔接器（TCE）疗法项目。这些项目涉及的领域包括体内CAR-T疗法、TCE和创新疫苗。与之形成鲜明对比的是，在License-in交易中，已获批上市产品的交易占比超过60%。其中，成熟产品在总License-in交易数量中占比达31%，且多为与国内区域CSO的合作项目。

License-out爆发：中国Biotech“出海”加速

2025H1，License-out交易共计72笔，已超过2024年全年交易数量的一半；交易总金额较2024年全年高出16%，其中单笔金额超过10亿美元的交易达16笔。同期，License-out交易的首付款总额首次超过一级市场融资总额，成为Biotech企业资金回笼的重要渠道。

“摘青苗”（授权早期项目）现象持续，近五年License-out项目中临床前阶段项目的占比始终维持高位。2025年上半年，处于临床前至临床I期的项目占比接近70%。从项目类型看，2025H1，CGT和小核酸药物的授权比例有所下降；双抗药物则延续了2024年的交易热度，并多次通过成立新公司（NewCo）的模式实现“出海”。

自2021年起，国内企业开始探索NewCo出海模式。截至2025H1，国内企业累计达成14起NewCo交易，仅2025年上半年就达成5起。当前，此类NewCo企业关注的重点主要是双抗在肿瘤及自身免疫疾病适应症上的开发。

在2025H1 License-out交易金额TOP10榜单中，最高金额已突破百亿美元，最低金额亦近20亿美元，相较2024H1均有大幅跃升，ADC、双抗和减重（代谢）赛道热度持续居高不下。

中国境内交易：数量增长，但总金额大幅减少

2025H1，中国境内交易数量为50笔，超过2024年全年境内交易数量的一半。其中最高金额交易为齐鲁制药从明慧医药引进一款B7-H3靶点抗体偶联药物，总金额达13.45亿人民币。值得注意的是，2025H1境内交易项目中，临床前阶段项目占比高达63%，为近三年最高。

并购动态：中小型企业主导，大额并购偶发

2025H1全球并购数量达69起，总金额超550亿美元。其中，头部跨国药企巨头（TOP MNC）主导了15笔并购，其并购金额占全球总额约76%。从金额分布分析，并购活动整体呈现“相对稳定但趋于谨慎”的态势。强生公司（J&J）斥资近147亿美元收购Intra-Cellular Therapies公司，成为唯一一笔金额超百亿美元的并购案。受政策不确定性影响，多数并购交易的金额集中在50亿美元以下。

从并购标的特色分析，中枢神经系统（CNS）领域的热度不仅体现在项目交易上，在企业并购中也同样显著。TOP MNC重点关注具备CNS、CGT、精准疗法及特有技术平台优势的企业。

（信息来源：医药魔方）

运作管理

恒瑞医药海外授权交易120亿美元，创新药加速变现

7月28日，继默沙东宣布以100亿美元收购Verona Pharma之后，恒瑞医药也宣布与葛兰素史克（GSK）达成重磅协议，将共同开发至多12款涵盖呼吸、自免和炎症、肿瘤治疗领域的创新药物。

根据协议条款，GSK将向恒瑞医药支付总计5亿美元的首付款。后者将自主研发的PDE3/4抑制剂创新药HRS-9821和最多11个项目的全球独家权利（除中国大陆、香港、澳门及台湾地区以外）有偿许可给GSK。

如果所有项目均获得行使选择权且所有里程碑都实现，恒瑞将有资格获得未来基于成功开发、注册和销售里程碑付款的潜在总金额约120亿美元（约合人民币860亿元）。恒瑞将有权向GSK收取相应的分梯度的销售提成。

公开信息显示，HRS-9821是一款可用于治疗慢性阻塞性肺病（COPD，以下简称“慢阻肺病”）的创新药，7月初已获国家药监局（NMPA）批准开展临床试验，目前正处于临床开发阶段。

从双方此次合作来看，创新药“变现”领域已从肿瘤转向慢性病。对此，有券商医药行业分析师表示，肿瘤领域曾被视为生物医药创新的黄金赛道，如今却深陷同质化竞争的红海。2025年上半年的数据显示，全球肿瘤研发管线中相似靶点药物占比超过60%，PD-1/L1抑制剂及其联合疗法的临床试验数量更是突破5000项。随着资本回报率的持续走低，各大行业巨头不得不寻找新的发展方向。

COPD这一曾被视作传统“红海”的市场，如今正展现出“蓝海”的特质。

百亿交易背后：创新药的突破

据世界卫生组织数据，全球慢阻肺病患者数量超过3.9亿。其中，我国总患病人数约为1亿，40岁及以上人群患病率达13.7%，每年约有100万人死于该疾病，是国内第三大致死性疾病。数据显示，我国慢阻肺病人均年经济成本约为942美元（约合人民币6756.68元）。

面对如此庞大的患者群体，治疗选择却显得捉襟见肘，对比鲜明。过去20年，慢阻肺病治疗主要围绕支气管扩张剂和吸入性糖皮质激素的组合，但近来突破显著。

近日，默沙东斥资100亿美元收购Verona Pharma，将全球首个PDE3/4双重抑制剂Ohtuvayre收入囊中。这一重磅交易使得慢阻肺病治疗领域的最新药物研发成果备受瞩目。

据默沙东披露的信息，此次收购的核心标的为吸入型PDE3/4双靶点抑制剂Ohtuvayre，由Verona Pharma开发，用于成人慢性阻塞性肺病患者的维持治疗。这是近20年来首个慢阻肺病突破性疗法，已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。新一代慢阻肺病疗法的核心竞争力在于其作用机制的创新。

Ohtuvayre作为PDE3/4双重抑制剂，在临床应用中展现出独特优势：给药后5分钟内快速起效，无需生物标志物检测，适用人群广泛，从而在慢阻肺病治疗领域实现了差异化竞争。

与传统疗法相比，Ohtuvayre解决了当前慢阻肺病治疗的核心缺陷。传统方案通常需要联合使用不同药物才能达到支气管扩张和抗炎效果，而Ohtuvayre在单一非甾体分子中实现了双重作用。

近年来，生物制剂在特定慢阻肺病患者亚群中不断取得突破。例如，赛诺菲和再生元共同开发的Dupixent成为首个用于慢阻肺病的生物制剂，在嗜酸性粒细胞型患者中可将急性加重减少30%～34%。葛兰素史克的Nucala作为IL-5抑制剂，同样针对特定生物标志物患者群体。

然而，生物制剂也面临了一些重大挫折。今年5月，再生元的itepekimab两项关键三期临床试验结果不尽如人意，AERIFY-2试验仅观察到2%的加重事件减少，未能达到主要终点，其股价因此单日暴跌19%。这凸显了慢阻肺病药物研发的高风险性。

从此次恒瑞医药与葛兰素史克的合作来看，HRS-9821药物已在早期临床和临床前研究中显示出强效的PDE3和PDE4抑制作用，可显著增强支气管舒张效应并产生抗炎作用。此外，HRS-9821还有望开发为便捷的干粉吸入剂（DPI）制剂，与葛兰素史克现有吸入制剂产品组合形成战略性契合。

此次协议还包含一项开创性的规模化合作计划，除HRS-9821外，双方将共同开发最多11个项目。恒瑞医药将主导这些项目的研发，直至完成包括海外受试者的I期临床试验，每个项目均拥有各自的财务结构。葛兰素史克将在最晚至I期临床试验结束时行使在全球（除中国大陆、香港、澳门及台湾地区以外）进一步开发和商业化每个项目的独家选择权，以及某些项目替换权。

“从交易权限可以看出，恒瑞医药不仅保留了后续里程碑付款和销售分成权利，更重要的是，若后续相关项目能够顺利开发和商业化，恒瑞医药仍能获得一笔可观的收益。”上述分析师指出，此次与GSK的深度合作，标志着恒瑞国际化战略的质的飞跃。公司不再满足于单一项目授权，而是建立起覆盖多个管线的平台式合作模式。通过这种模式，恒瑞既可以利用自身研发效率优势推进早期项目，又能借助跨国巨头的全球网络实现后期开发和商业化，形成优势互补。

从“收割”到深度绑定

对葛兰素史克而言，此次合作是其强化呼吸领域布局的关键一步。2023年底，葛兰素史克宣布从2024年起组建呼吸等三大核心业务部门，明确将呼吸系统疾病作为战略重点。

2023年4月，葛兰素史克宣布以每股14.75美元现金收购加拿大生物技术公司Bellus Health，总股本价值约为20亿美元。Bellus Health是一家专注于改善难治性慢性咳嗽患者生活的晚期生物制药公司，其主要候选药物camlipixant目前处于三期临床试验阶段。根据Bellus Health公司官网，其管线中仅有一款潜在同类最佳药物camlipixant，用于治疗成人难治性慢性咳嗽（RCC）。

此次交易标志着跨国药企（MNC）在应对“专利悬崖”挑战时的一次重要突围尝试。例如，默沙东的PD-1疗法可瑞达（帕博利珠单抗，又称K药）作为“药王”，在2024年以294.82亿美元的销售额继续领跑全球处方药市场。然而，随着其核心专利将于2028年到期，K药也面临着专利到期后的市场挑战。

而目前已有一些药企正在进行相关生物类似药的研发，仿制药竞争将导致可瑞达价格大幅下降。此外，默沙东的其他两种药品（奥拉帕尼、乐伐替尼）也面临专利到期。

另据Evaluate Pharma的预测，2023～2028年，全球医药行业将迎来一波“专利悬崖”高峰，原研药专利到期带来的总风险敞口将达到3540亿美元（按产品销售额计），占2022年全球医药市场总规模的32%。以近三年专利到期的、到期前在美国年销售额超10亿美元的品牌药为例，在仿制药/生物类似药上市的第一年，销售额平均下降37%，第二年将继续下降60%以上，销售额仅剩专利到期前的25%～30%。

致同咨询生命科学与健康行业领导合伙人、致同咨询融资与并购财务顾问服务合伙人董慧慧表示，根据推算，多家跨国药企在2028年之前面临的“专利悬崖”相关风险敞口（即已到期/即将到期品种合计销售额占公司总收入的比例）超过20%，个别企业接近甚至超过50%。

“对于全球头部MNC药企，寻找新的收入增长点、弥补核心产品的收入滑坡是当务之急，MNC药企开始加速对外合作。除通过License-out及NewCo模式寻求对产品管线的快速补充外，近年来，中国创新药企（含AI制药技术平台）在国际市场上的议价能力显著提升，这一趋势已日益显现。”董慧慧直言，“全资收购+全员迁移”的案例尽管短期内难以成为主流模式，但也为创新药企的退出提供了新思路。

这也推动了中国创新药企出海交易迎来爆发式增长。根据最新数据，2025年上半年，中国创新药的BD交易活动异常活跃，交易数量超过50项，总金额达到480亿美元以上。其中，有18项交易的金额超过了10亿美元，这反映了中国创新药在全球医药市场中的重要地位和影响力。

随着诸多高价值交易陆续落地，跨国药企对中国创新能力的认可度显著提升。中信建投创新药2025中期策略认为：中国诸多创新药资产近年来逐步进入全球视野，随着中国创新药企的BD交易金额和数量的显著增长，以及与国际知名药企的频繁合作，BD授权的全球影响力持续扩大。

不过，BD背后的商业化挑战同样值得关注。有业内人士指出：“对于BD交易而言，真正的试炼场并不在于签单金额和数量，而是在协议签署之后。创新药企拿到首付款仅仅是第一步，唯有将更多精力聚焦于提升项目成功率，并顺利获取后续的里程碑付款及销售分成，方能避免BD交易如‘昙花一现’般短暂。”

换言之，对于中国创新药企而言，不能仅通过BD交易实现单个项目的出海或短期财务回报，而是要将BD带来的阶段性胜利，转化为构建具有全球竞争力与可持续创新能力的生态系统，这才是长期目标。

（信息来源：21经济网）

科技研发

杏泽资本伙伴企业信诺维XNW28012治疗晚期转移性胰腺癌III期临床完成首例患者给药

信诺维医药宣布XNW28012用于晚期转移性胰腺癌治疗的III期临床研究已于近日顺利完成首例患者给药。

XNW28012是由信诺维自主开发的靶向组织因子（Tissue Factor）新一代抗体偶联药物（ADC），注册分类为治疗用生物制品1类。该产品于2023年7月获得NMPA颁发的《临床试验批件》，2023年8月获美国FDA快速通道资格认定（FTD），并于2025年5月被CDE纳入突破性治疗药物品种名单（BTD）。

胰腺癌发病多晚期，被称为“癌王”，治疗难度极高，也是全球恶性肿瘤的第六大死亡原因。近年来大多数癌症治疗取得了显著的进步，而胰腺癌的临床诊疗进展仍较为缓慢。大多数转移性胰腺癌患者，5年生存率仅为3%。目前一线疗法的中位总生存期（Overall Survival，OS）仅7-11个月，晚期可干预的靶点局限，存在巨大的未满足临床需求。对于二线及后续治疗选择也极为有限。在临床I/II期研究中，XNW28012针对标准治疗失败的患者疗效突出，展现出潜在的临床获益。此外，XNW28012无需筛查TF阳性患者，可覆盖更广泛的临床获益人群。

关于Tissue Factor

组织因子（tissue factor，TF）又称凝血因子Ⅲ或组织凝血活酶，作为一种跨膜糖蛋白以功能形式表达在细胞表面，主要位于血管壁外膜细胞、包绕血管的成纤维细胞等，而在血管中膜或内膜层却很稀少。当细胞发生癌变时，肿瘤细胞会释放TF阳性的微颗粒进入血液循环，TF在肿瘤生长、侵袭和转移过程中起到至关重要的促进作用。胰腺癌、卵巢癌、宫颈癌等多种肿瘤细胞中的阳性表达率超过70%，而在正常组织血管内壁的内皮细胞中几乎不表达，因此TF可作为ADC药物的理想靶点。

关于信诺维

信诺维成立于2017年，是一家兼具科研实力和商业化能力的平台型创新药公司。基于自主创新的靶向治疗、抗感染和PROTAC三大技术平台，信诺维已形成BLI抑制剂、EZH2抑制剂、hURAT1抑制剂以及新一代ADC等创新药管线，覆盖肿瘤、抗感染和代谢等疾病领域。目前公司已有多个产品处于临床研发阶段。依托优秀的产品数据和对外授权能力，信诺维与国内外知名公司已达成数项对外授权合作，总金额数十亿美元。自成立以来，信诺维始终以造福人类健康为己任，致力于为全球范围内重大未满足临床需求提供高质量解决方案。

（信息来源：杏泽资本）

华东医药创新皮肤外用制剂MC2-01乳膏III期临床试验申请获NMPA批准

7月25日，华东医药股份有限公司全资子公司杭州中美华东制药有限公司收到NMPA核准签发的一项《药物临床试验批准通知书》，由中美华东申报的MC2-01乳膏治疗中国斑块状银屑病的Ⅲ期临床试验申请获得批准。

MC2-01乳膏是公司全资子公司中美华东与MC2 Therapeutics A/S的全资子公司MC2 Therapeutics Ltd.（以下简称“MC2”）于2023年8月签署合作协议引进的创新皮肤外用制剂产品，中美华东拥有该产品在大中华区（含中国大陆，香港、澳门和台湾地区）的独家许可，包括临床开发、注册及商业化权益。

本品是一种卡泊三醇和倍他米松的固定剂量复方制剂，用于局部治疗成人斑块状银屑病，包括头皮银屑病。本品利用MC2独有的药物递送系统PAD™技术，使其成为一种方便使用的水性乳膏。本品于2020年在美国获得FDA批准，2021年在欧洲获批，并于2024年11月在澳大利亚获批上市。

本次MC2-01乳膏治疗中国斑块状银屑病的Ⅲ期临床试验申请获批，是该产品研发进程中的重要里程碑，将进一步提升公司在自身免疫领域和皮肤外用制剂领域的核心竞争力。公司将全力开展这款产品在中国的临床开发及注册工作，推动其尽早造福中国斑块状银屑病患者。

（信息来源：华东医药股份有限公司）

全球首款+全球首例 士泽生物联合中山三院等完成通用型iPSC再生神经细胞治疗脊髓损伤首例受试者给药

“全球首个”中美药监局双报双批注册临床试验——“临床级iPSC衍生亚型脊髓神经前体细胞治疗脊髓损伤”项目完成里程碑进展：由士泽生物自主研发的“全球首款”异体通用“现货型”iPSC再生脊髓神经细胞新药（XS228细胞注射液）治疗重大神经系统疾病脊髓损伤的注册临床I期研究，在中山大学附属第三医院（中山三院）召开临床启动会，并成功完成“全球首例”受试者给药。

士泽生物自主研发的“全球首款”异体通用“现货型”iPSC再生脊髓神经细胞新药治疗重大神经系统疾病脊髓损伤的注册临床I期研究的临床合作方为国内脊髓损伤诊疗领域顶级医院及专家团队：

牵头临床单位：中山大学附属第三医院，由脊髓损伤诊疗领域权威专家、骨科学科带头人戎利民院长及其团队

联合临床单位：大连医科大学附属第一医院及大连干细胞与精准医学创新研究院，由党委书记、院长刘晶教授及其团队

中山大学附属第三医院院长戎利民教授在注册临床启动会表示：

由中山大学附属第三医院牵头开展的全球首个iPSC衍生亚型特异性神经细胞的脊髓损伤治疗临床试验现已正式启动，标志着再生医学领域迈入全新阶段的重要里程碑。该研究有望为长期缺乏有效干预手段的脊髓损伤患者，提供一种具有突破创新价值的“现货型”细胞治疗新选择。

本次临床试验将与大连医科大学附属第一医院紧密协作，充分发挥双方在中枢神经疾病临床研究方面的雄厚实力与平台资源，确保试验按国际高标准、高质量推进。我们致力于构建具有全球引领力的“中国方案”，为中枢神经系统再生修复开辟创新路径。

大连医科大学附属第一医院党委书记刘晶教授在注册临床启动会表示：

iPSC衍生亚型神经细胞国家Ⅰ类新药成功通过中美“双报”注册审批，标志着我国在干细胞药物研发与临床转化领域跻身世界前沿，体现了中国原创生物医药在国际舞台上的竞争力与影响力。

新技术的临床价值落地，离不开高水平临床研究的支撑。本次临床研究选址中山大学附属第三医院与大连医科大学附属第一医院，既是对两家单位在干细胞研发能力、临床管理体系等方面的高度认可，也将成为对粤辽两地干细胞治疗体系建设成效的重要检验。

大医一院将与中山三院紧密协同，推进项目规范有序实施，力求以高水平、高质量的研究实践，为中枢神经损伤修复领域的全球突破贡献兼具科学性与创新性的“中国方案”。

全球脊髓损伤患者群体人数众多（约1500万人），其中，中国脊髓损伤患者超过300万，每年新增急性/亚急性损伤病例10万例，平均每小时新增10例脊髓损伤患者。脊髓一旦受损，极易造成患者全身或部分瘫痪、失去运动和感觉功能，包括四肢瘫痪（高位损伤）或下肢瘫痪（低位损伤），多数患者终身残疾，严重影响生活质量。由于中枢神经系统再生能力极低，神经修复极为困难，目前治疗手段仍以康复训练和辅助支持为主，缺乏损伤期神经再生修复方法。

本项中美药监局双报双批的注册临床试验完成“全球首例”患者给药，是全球中枢神经损伤修复领域的重要里程碑，对探索再生脊髓神经细胞移植治疗脊髓损伤的安全性并分析对脊髓损伤患者疗效的影响具有重要的标杆意义。

士泽生物创始人李翔博士表示：

“全球首例”脊髓损伤患者接受脊髓特化再生神经细胞治疗已在中国顺利实施，标志着该领域实现了具有里程碑意义的突破，开创了行业发展的新篇章。我们对此充满信心，并将继续推动异体通用“现货型”iPSC衍生亚型神经细胞技术、新药开发和临床研究的协同进步，力争在以脊髓损伤为代表的中枢神经损伤修复治疗领域实现进一步突破，积极争取该领域的全球话语权。

（信息来源：士泽生物）

上海医药：CD19/CD22双靶点CAR-T获批临床

7月23日，据CDE官网最新公示，上海医药集团生物治疗技术有限公司（简称上海医药）研发的靶向CD19和CD22的嵌合抗原受体自体T细胞注射液获批临床默示许可，拟治疗难治性系统性红斑狼疮（SLE）。

这是该注射液继复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤/儿童和青少年CD19+和/或CD22+复发或难治性B系急性淋巴细胞白血病后，第三个获批临床的适应症。

据公开资料显示，靶向CD19和CD22的嵌合抗原受体自体T细胞注射液（CD19/CD22 CAR-T）研发代号为B019，其嵌合抗原受体采用一个双顺反子载体结构，可以在T细胞上表达两个独立的嵌合抗原受体，在互不影响的情况下分别结合B淋巴细胞表面表达的CD19或CD22蛋白，以发挥治疗作用。

研究表明，CD19和CD22均能促进B细胞生存，两种抗原同时丢失的可能性很低。这种双靶点设计不仅可覆盖原发与复发的B细胞恶性血液肿瘤患者的多种细胞亚群，在自身免疫性疾病治疗中也具有潜在优势。

今年2月，《美国临床肿瘤学会专业学报》报道了该双顺反子CAR-T。研究显示，该疗法对大多数复发或难治性B系急性淋巴细胞白血病患儿，产生了持久的反应，几乎所有接受CD19/CD22 CAR-T治疗的患者均达到完全缓解。

截至2024年4月30日，研究者发起的临床试验中已有343例儿童接受治疗，完全缓解率（CR+Cri）达99.1%，在13.9月观察期内，12个月的无事件生存率（EFS）是75.5%，总存活率（OS）是93.5%。

而B细胞过度活化正是诱发自身免疫性疾病的主要原因，SLE便是典型代表。这是一种多发于女性的自身免疫性疾病，常累及多个脏器并造成不可逆损害。由于SLE病理机制复杂，目前临床尚未有彻底根治的方法。CAR-T疗法通过靶向B细胞表面抗原，可深度耗竭病理性B细胞，同时保留正常免疫功能，从而实现免疫系统的「重置」，为治疗这类疾病提供了新思路。

当前，全国已有20余款CAR-T疗法治疗SLE进入临床开发阶段。在靶点选择上，CD19是目前最受关注的方向，国外Novartis、BMS等头部企业，国内百暨基因、邦耀生物、药明巨诺、精准生物、瑞顺生物、艺妙神州、合源生物、济因生物、北恒生物、优赛诺生物、等企业的在研管线均以CD19为靶点。

为提升靶向覆盖范围、降低因抗原逃逸导致的复发风险，部分企业还采用了双/多靶点设计。比如西比曼、复星凯瑞、亘喜生物、雅科生物、科济药业、传奇生物、松鹤免疫等企业针对BCMA、CD20、CD22等靶点开发了相关管线。更有传奇生物LCAR-AIO采用了CD19/CD20/CD22三靶点CAR-T技术。

此次上海医药获批临床的B019，正是双靶点CAR-T在难治性系统性红斑狼疮领域的又一重要探索，有望为患者带来新的治疗选择。

（信息来源：细胞基因治疗前沿）

乙肝功能性治愈新药，III期临床试验首例受试者成功入组！

近日，广生堂药业发布公告称，其创新药控股子公司福建广生中霖生物科技有限公司的在研乙肝治疗一类创新药奈瑞可韦（GST-HG141）的III期临床试验，已于2025年7月25日在树兰（杭州）医院完成首例受试者成功入组给药。

GST-HG141是新型乙肝核心蛋白/核衣壳调节剂，具有全新的作用机制，能够抑制乙肝病毒衣壳的脱壳与组装，从而有效抑制HBV复制，并显著降低pgRNA水平，间接抑制cccDNA的活性。

本次入组开展的GST-HG141的III期临床是“GST-HG141用于慢性乙型肝炎(CHB)抗病毒药物应答不佳患者联合治疗(add-on)的随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床试验”，主要目的是在经过慢性乙型肝炎(CHB)抗病毒药物治疗后应答不佳患者中，评估GST-HG141治疗的有效性和安全性。

（信息来源：梅斯医学）

新药上市

国内上市

一线治疗非小细胞肺癌，BMS双免疫联合疗法获批上市

7月28日，百时美施贵宝（BMS）宣布，其旗下两款免疫肿瘤药物——欧狄沃（纳武利尤单抗注射液，PD-1抑制剂）与逸沃（伊匹木单抗注射液，CTLA-4抑制剂）联合疗法，正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于PD-L1肿瘤比例分数（TPS）≥1%且EGFR/ALK阴性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗。

这是中国首个获批的肺癌双免疫联合疗法，标志着肺癌治疗从传统化疗向“无化疗”免疫治疗模式的重大跨越。

双免疫协同

纳武利尤单抗通过阻断PD-1与PD-L1的结合，恢复T细胞对肿瘤细胞的识别和杀伤能力。伊匹木单抗通过抑制CTLA-4通路，促进T细胞的激活与增殖，增强免疫应答的“启动”阶段。两者分别作用于免疫循环的“启动”与“效应”阶段，形成“1+1＞2”的抗肿瘤效果，显著延长患者生存期。

纳武利尤单抗于2018年获得NMPA批准用于治疗表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性、既往接受过含铂方案化疗后疾病进展或不可耐受的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者；2019年获得NMPA批准扩大适应症用于治疗接受含铂类方案治疗期间或之后出现疾病进展且肿瘤PD-L1表达阳性（表达PD-L1的肿瘤细胞≥1%）的复发性或转移性头颈部鳞癌（SCCHN）患者；2020年被批准用于治疗既往接受过两种或两种以上全身性治疗方案的晚期或复发性胃或胃食管连接部腺癌患者，是中国首个用于晚期胃癌治疗免疫肿瘤药物。

2021年6月，NMPA批准伊匹木单抗联合纳武利尤单抗用于治疗不可手术切除的、初治的非上皮样恶性胸膜间皮瘤成人患者。该联合疗法成为中国首个双免疫疗法。

本次获批肺癌适应症是基于一项全球多中心、开放标签的III期临床试验CheckMate-227，该研究旨在评估纳武利尤单抗联合伊匹木单抗对比传统化疗在晚期非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗中的疗效和安全性。

结果显示：在PD-L1≥1%患者中，双免疫组中位总生存期（OS）达17.1个月（化疗组14.9个月），死亡风险降低21%，6年OS率22%（化疗组13%）；在PD-L1<1%患者中，双免疫组中位OS达17.2个月（化疗组12.2个月），死亡风险降低38%，6年OS率16%（化疗组5%）。双免疫组持续缓解时间（DOR）分别达24.5个月（PD-L1≥1%）和18.0个月（PD-L1<1%），远超化疗组的6.7个月和4.8个月。安全性方面，3-4级治疗相关不良事件发生率（33%）与化疗组（36%）相当，可控性良好。

双免疫新赛道

预计2025年PD-1/PD-L1抑制剂市场规模达465亿美元，CTLA-4抑制剂市场规模约133亿美元。双免疫联合疗法作为前沿方案，年复合增长率（CAGR）预计超20%。

2023年中国NSCLC治疗市场规模达数百亿元，双免疫疗法渗透率不足5%，但随着医保覆盖（伊匹木单抗联合纳武利尤单抗已纳入部分地方医保）和患者援助计划（如中国癌症基金会项目），预计2025-2030年渗透率将提升至15%-20%。

目前，默沙东的Keytruda联合化疗是NSCLC一线治疗的主流方案，尤其在PD-L1阳性（TPS≥50%）患者中疗效显著。其客观缓解率（ORR）达44.8%，中位无进展生存期（PFS）10.3个月，但需依赖化疗，副作用较高（3-4级TRAE发生率53.3%）。

伊匹木单抗在国内降价36%后，双免疫方案年治疗费用降至约20万元（医保报销后个人负担约8-10万元），显著低于Keytruda联合化疗的年费用（约30万元）。

国内恒瑞医药的卡瑞利珠单抗、信达生物的信迪利单抗等在国内布局NSCLC一线治疗，但主要聚焦PD-L1阳性或无EGFR/ALK突变患者，且需联合化疗，疗效和安全性数据弱于伊匹木单抗联合纳武利尤单抗的双免疫方案。

伊匹木单抗联合纳武利尤单抗的联合疗法凭借显著的疗效优势、可控的安全性及医保政策支持，已确立在NSCLC一线治疗中的领先地位。未来，随着适应症扩展、联合治疗策略深化及全球市场渗透，其市场前景广阔，有望成为肿瘤免疫治疗领域的标杆方案。

（信息来源：康百邻）

齐鲁制药利培酮口溶膜获批上市

7月28日，齐鲁制药旗下利培酮口溶膜获NMPA批准，用于治疗精神分裂症。

利培酮是一种选择性单胺能拮抗剂，其治疗精神分裂症作用是对D2受体及5HT2受体拮抗联合效应的结果。虽然利培酮已上市多年，但仍是精神分裂症治疗相关指南的一线首选用药。

与传统制剂相比，口溶膜的优势明显，一是服用方便、不易吐出、无噎呛风险，药物在口腔中接触少量唾液即可快速崩解，且无需咀嚼和水送服，极大地提高了患者，尤其老年、儿童、吞咽困难、长期卧床、户外缺水以及不主动配合用药患者的顺应性。二是方便携带，外观小巧，一般似薄膜口香糖大小，而且口味良好，用户接受程度更高。三是快速吸收，起效速度快。

除了口溶膜，齐鲁制药针对利培酮还布局了口崩片制剂，其研制的利培酮口崩片（商品名：醒志）已于2007年1月在国内获批上市，上市规格为0.5mg、1mg和2mg。2016年3月，该项目被作为首批一致性评价项目启动相关研究。2019年9月，利培酮口崩片获得一致性评价批件。

值得一提的是，这也是齐鲁制药获批的第6款口溶膜制剂，在此之前，齐鲁制药已有阿立哌唑口溶膜、奥氮平口溶膜、美金刚口溶膜、孟鲁司特钠口溶膜、他达拉非口溶膜等5款口溶膜获批上市。

（信息来源：药时空）

康方生物依沃西新适应症报上市

7月28日，康方生物宣布依沃西单抗注射液的第三项适应症上市申请获得受理，适应症为联合化疗一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌（sq-NSCLC）。

依沃西单抗是康方生物自主研发的全球首创PD-1/VEGF双抗，2024年5月首次在国内获批上市，用于EGFR-TKI治疗进展的局部晚期或转移性nsq-NSCLC。今年4月，该产品新适应症获药监局批准，一线治疗PD-L1表达阳性的晚期NSCLC。

本次申报的sq-NSCLC一线治疗新适应症将推动依沃西在NSCLC领域实现一线和后线，鳞癌、非鳞癌人群治疗更全面的布局。

此次新适应症的sNDA是基于III期临床（AK112-306/HARMONi-6研究）积极结果。HARMONi-6研究旨在评估依沃西联合化疗「头对头」替雷利珠单抗联合化疗的效果。今年4月，康方生物宣布，经独立数据监察委员会（IDMC）评估的预先设定的期中分析显示强阳性结果：

在意向治疗人群(ITT)中，依沃西联合化疗组的患者无进展生存期（PFS）相较对照组，获得了决定性胜出的阳性结果；

相较对照组，依沃西组在PD-L1阳性及PD-L1阴性人群中，均显示出具有临床意义的PFS显著获益；

本临床试验共入组532例受试者，中央型鳞癌占比约为63%，与真实世界患者分布一致；

依沃西组总体安全性良好，未发现新的安全性信号。与治疗相关的严重不良反应发生率以及三级及以上出血事件发生率与对照组相似。

当前，依沃西在全球范围内已经开展了超过12项注册性/III期临床研究（其中6项与PD-1/L1疗法头对头研究），覆盖多种类型肺癌、一线结直肠癌、一线头颈鳞癌、一线胆道癌、一线胰腺癌、一线三阴性乳腺癌等等，在肿瘤免疫治疗的核心适应症领域实现了全面布局。

（信息来源：生物制品圈）

康哲药业阿尔茨海默病新药在中国申报上市

7月28日，康哲药业宣布，改良型新药ZUNVEYL（拟定通用名：葡萄糖酸苯加兰他敏肠溶片）的新药上市许可申请（NDA）已获得NMPA受理。该产品拟用于治疗成人轻度至中度阿尔茨海默型痴呆症状。

ZUNVEYL于2024年7月获得美国FDA批准上市，用于治疗成人轻度至中度阿尔茨海默型痴呆症状，属于新一代乙酰胆碱酯酶抑制剂（AChEI），通过抑制乙酰胆碱酯酶活性、提高中枢乙酰胆碱水平从而改善阿尔茨海默病患者的认知和记忆功能。ZUNVEYL为加兰他敏的前体药物，以惰性形式经过胃部和肠道，在肝脏代谢成活性成分并释放到血液中。ZUNVEYL通过这种作用机制达到与加兰他敏相同的治疗效果，并潜在地降低胃肠道不良反应、改善耐受性。

阿尔茨海默病是一种慢性进行性神经退行性疾病，表现为记忆力及其他认知功能的进行性减退，其中部分病人进展为痴呆。目前阿尔茨海默病临床用药主要分为改善认知症状及延缓疾病进展两类，AChEI属于前者，但较高的副作用发生率是阿尔茨海默病现有药物的主要痛点之一。耐受性会影响治疗依从性。停药可能会给患者自身带来风险，并会给患者家属、医生和护理人员带来不满和负担。

公开资料显示，加兰他敏自2001年获FDA批准以来，在轻度至中度阿尔茨海默型痴呆症状治疗中已积累了丰富的疗效证据并展现出长期临床获益。此外，ZUNVEYL所有研究中记录的胃肠道不良事件低于2%，并且未观察到失眠。ZUNVEYL作为阿尔茨海默病口服疗法的药品，具有潜在更优的胃肠道安全性，有望提高阿尔茨海默病患者的用药依从性，从而使患者获益。

康哲药业于2025年1月8日通过全资附属公司与Alpha Cognition就用于治疗轻度至中度阿尔茨海默型痴呆症状的改良型新药ZUNVEYL签订许可、合作与经销协议。根据协议，康哲药业获得了在亚洲（除日本、中东地区）、澳洲、新西兰开发、注册、生产、进口、出口和商业化产品的独家权利，Alpha保留在上述区域内生产供应的权利。

（信息来源：医药观澜）

华北制药经典口服抗贫血药获批上市

近日，据NMPA官网最新公示，华北制药股份有限公司申报的腺苷钴胺胶囊获批上市，视同过评。公开资料显示，腺苷钴胺胶囊属于维生素B12类药物，适用于巨幼红细胞性贫血，营养不良性贫血、妊娠期贫血、多发性神经炎、神经根炎、三叉神经痛、坐骨神经痛、神经麻痹的治疗，也可用于营养性疾患以及放射线和药物引起的白细胞减少症的辅助治疗。

在全球范围内，贫血问题广泛存在，影响着不同年龄段、不同地域人群的健康。贫血不仅降低患者的生活质量，还可能引发一系列严重的健康问题，如免疫力下降、心血管疾病风险增加等。随着社会发展和人们健康意识的提升，抗贫血制剂市场备受关注。

腺苷钴胺是氰钴型维生素B12的同类物，即其CN基被腺嘌呤核苷取代，成为5＇-脱氧腺苷钴胺，它是体内维生素B12的两种活性辅酶形式之—，是细胞生长繁殖和维持神经系统髓鞘完整所必需的物质。在体内参与甲基转换和叶酸代谢，能够有效促进红细胞的发育与成熟，从而对改善贫血症状具有积极的作用。

（信息来源：健识局）

扬子江PDE5抑制剂妥诺达非获批上市

7月25日，NMPA官网显示，扬子江的盐酸妥诺达非片获批上市，适应症为勃起功能障碍（ED）。

妥诺达非片是扬子江开发的磷酸二酯酶5（PDE5）抑制剂，属于1类新药。

据医药魔方数据库，国内目前已有5款原研PDE5抑制剂上市，分别是西地那非（2002/10，辉瑞）、伐地那非（2004/07，GSK/拜耳）、他达拉非（2004/12，礼来）、爱地那非（2021/12，悦康药业）、以及司美那非（2025/7，旺山旺水）。

除此以外，十多家国内药企的西地那非仿制药（片剂/口崩片）以及20多家药企的他达拉非仿制药均已上市，科伦药业的伐地那非片与海思科的阿伐那非片也分别在2020年7月、2021年3月首仿上市，竞争激烈程度不言而喻。

（信息来源：医药魔方）

全球上市

成人&儿童！长效生长激素获FDA批准上市！

7月28日，Ascendis Pharma宣布美国FDA批准其长效生长激素药物TransCon hGH（lonapegsomatropin-tcgd）的补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗成人生长激素缺乏症（GHD）。该药物此前已获FDA批准用于儿童GHD患者。

TransCon hGH基于Ascendis专有的TransCon技术平台开发，是一种创新型人生长激素前药。其独特机制在于：

精准释放：通过每周单次注射，在体内可控释放未经修饰的天然生长激素；

生物等效性：释放的激素与内源性激素结构完全一致，生物活性和作用机制等同于日制剂；

依从性提升：年注射次数从365次降至52次，治疗天数减少86%。

此次成人适应症获批基于关键Ⅲ期foresiGHt试验：

研究设计：纳入259例23-80岁GHD患者，按1:1:1随机分组，接受TransCon hGH（周制剂）、安慰剂或日制剂生长激素（如Genotropin®）对照治疗；

疗效数据：第38周时，TransCon hGH组显著达成主要终点（躯干脂肪减少）、关键次要终点（瘦体重增加）及胰岛素样生长因子-1（IGF-1）水平正常化率；

安全性：整体耐受性良好，无治疗相关停药事件。

（信息来源：求实药社）

全球首个！强生达雷妥尤单抗新适应症获欧盟批准

7月23日，强生公司旗下杨森制药国际有限公司宣布，欧洲委员会（EC）已批准达雷妥尤单抗（daratumumab）皮下注射制剂新适应症，用于治疗有高风险进展为多发性骨髓瘤的成人冒烟型多发性骨髓瘤（SMM）患者。这是全球首个获批用于该患者群体的治疗方案，标志着多发性骨髓瘤早期干预领域的重大突破，为高危冒烟型骨髓瘤患者带来了全新治疗模式。

此次批准基于3期AQUILA研究的重磅结果。该研究显示，与主动监测相比，固定疗程的达雷妥尤单抗治疗能将患者进展为活动性多发性骨髓瘤或死亡的风险显著降低51%，为这一长期缺乏有效治疗选择的群体提供了明确的干预依据。

终结“等待进展”困境

冒烟型多发性骨髓瘤为无症状中间状态，骨髓存在异常细胞但无典型症状，约占新诊断多发性骨髓瘤病例的15%。多发性骨髓瘤是一种不可治愈的血液癌症，影响浆细胞，可导致骨破坏、贫血、感染等并发症，2022年欧盟估计超3.5万人确诊，超2.27万人死于该疾病。

高危患者中约50%会在两年内进展为活动性多发性骨髓瘤，此前临床医生除观察外缺乏获批疗法，患者长期面临疾病进展的不确定性。

雅典国立与卡波迪斯特里亚大学医学院Meletios A.Dimopoulos教授指出：“达雷妥尤单抗的获批彻底改变了这一现状。通过更早干预，我们有望延缓甚至阻止疾病进展至有症状阶段，减少不可逆器官损伤，为患者争取更长的预后改善窗口。”

强生创新医疗欧洲、中东及非洲地区血液科治疗领域负责人Ester in ’t Groen表示：“这一批准填补了高危冒烟型多发性骨髓瘤患者未被满足的临床需求，是首次为该群体提供治疗选择。符合条件的患者无需再被动等待，可通过主动治疗阻断疾病进展，摆脱等待的恐惧。”

AQUILA研究：坚实数据支持早期干预价值

3期AQUILA研究（NCT03301220）是目前针对高危冒烟型多发性骨髓瘤规模最大的随机研究，纳入390例患者，对比达雷妥尤单抗皮下单药治疗（194例）与主动监测（196例）的疗效与安全性。

中位随访65.2个月时，达雷妥尤单抗组无进展生存期（PFS）显著优于监测组：

-60个月无进展生存率：达雷妥尤单抗组为63.1%，监测组仅40.8%，进展或死亡风险降低51%（HR=0.49，p<0.001）；

-按梅奥2018标准（20/2/20）归类的高危患者中，达雷妥尤单抗组中位PFS未达到，监测组仅22.1个月（HR=0.36）；

-总生存期显著延长：达雷妥尤单抗组5年生存率93.0%，监测组86.9%（HR=0.52）；

-总缓解率：达雷妥尤单抗组63.4%，监测组仅2.0%（p<0.001）；

-至一线治疗的中位时间：达雷妥尤单抗组未达到，监测组为50.2个月（HR=0.46）。

安全性良好，耐受度高

达雷妥尤单抗安全性与既往研究一致，治疗中断率低：

-3/4级治疗期间不良事件（TEAEs）发生率：达雷妥尤单抗组40.4%，监测组30.1%；

-最常见3/4级TEAEs为高血压（两组分别为5.7%和4.6%）；

-因TEAEs停药率仅5.7%，致命性TEAEs发生率低（1.0%vs监测组2.0%）。

强生创新医疗多发性骨髓瘤疾病领域负责人Jordan Schecter博士表示：“此次获批使强生拥有了覆盖多发性骨髓瘤各阶段的创新疗法，为医患提供更早干预选择，可显著延缓进展、减少强化治疗需求并延长生存期。我们将持续践行‘主动对抗癌症’的使命。”

（信息来源：药融圈）

行业数据

亳州市场7月30日快讯

海金沙价格：产区价135-140元，市场价在140-145元。

玄参价格：现市场湖北玄参统货9元上下，河南玄参统货6元左右。

蒺藜价格：有部分库存待售，色青货35元左右。

水菖蒲价格：目前亳州市场统装个子11左右，片价格13-14元。

车前子价格：现在市场统货17元，净货价格17-18元左右。

鱼腥草价格：目前市场野生货7元，家种货4-5元。

艾叶价格：现在市场药厂货5-6元，纯叶货10元左右。

（信息来源：康美中药网）

安国市场7月30日快讯

延胡索，现市场陕西与浙江货报价在45-46元之间，河南货报价在40元上下。

连翘，现市场连翘不包含量的统货价格在43-45元，合格货报价在55元以上，无柄货报价在65-70元之间不等。

海金沙，产区报价在135-140元之间，市场持货者喊价也不及前期，目前多报价在140-145元之间。

吴茱萸，现市场中花一般货多报价在30-35元之间。

蝉蜕，现沙地报价在750-800元，水洗货报价在1100元上下。

玄参，现市场湖北玄参报价在9元上下，预计短期内行情不会有大的改观。

桔梗，现市场桔梗陕西产药厂货报价在25元，能切片统货报价在35元，选货价格在55-60元之间。

牛膝，现市场牛膝0.4-0.6的咀报价在17元，0.6-0.8的色选货价格在19元。

黄芪，现市场黄芪毛芪报价在15-17元之间，5-8的丁报价在19元。

水半夏，现市场水半夏统货价格在10-11元之间，挑选后的选货报价在13-14元之间。

前胡，现市场统货多报价在23-25元之间。

川芎，现市场川芎一般统个报价在15元。

（信息来源：中药材天地网）

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