Gamida Cell：Omisirge®治疗重型再生障碍性贫血获美国FDA批准

12月8日，美国FDA正式批准Gamida Cell公司的同种异体脐带血细胞疗法Omisirge®（通用名：omidubicel-onlv）用于治疗重型再生障碍性贫血（Severe Aplastic Anemia,SAA）。这是全球首个获批用于SAA的细胞治疗产品，标志着这一罕见且危及生命的血液疾病迎来了革命性的治疗突破。

重型再生障碍性贫血是一种骨髓衰竭性疾病，患者因骨髓无法生成足够的红细胞、白细胞和血小板而面临严重感染、出血甚至死亡风险。目前标准治疗主要包括免疫抑制疗法或造血干细胞移植（HSCT），但后者高度依赖匹配的亲缘供体。对于缺乏合适供体的患者而言，治疗选择极为有限。

Omisirge®的获批，为6岁及以上、无法获得相合供体的SAA患者提供了全新的治疗方案。该细胞治疗产品以脐带血为来源，通过化学修饰技术——在脐带血干细胞中添加烟酰胺（维生素B3的一种衍生物）——显著提升其归巢能力和扩增效率，从而加速患者造血与免疫系统的重建。

此次批准基于一项由美国国立卫生研究院（NIH）下属国家心肺血液研究所（NHLBI）Richard Childs博士领衔的开放标签、单中心临床研究。结果显示：患者中性粒细胞恢复的中位时间为11天；86%的患者在100天内实现早期且持续的中性粒细胞重建；移植后免疫功能恢复迅速；86%的患者成功摆脱红细胞输注依赖；研究中未观察到任何重度急性或慢性移植物抗宿主病（GVHD）病例；疾病无进展生存率和总生存率均高达92%。

Childs博士评价道：“Omisirge®的获批是满足高危SAA患者迫切医疗需求的重要里程碑。研究中这些原本预后不佳的患者，不仅获得了远超预期的治疗效果，还实现了快速、高效的造血重建，且几乎未出现慢性GVHD，这意味着他们能更快回归正常生活。”

此外，值得注意的是，Omisirge®此前已于2023年首次获FDA批准，用于治疗某些血液系统恶性肿瘤。此次新增SAA适应症，使其成为兼具血液肿瘤与非恶性血液病治疗能力的“双适应症”细胞疗法，进一步拓展了其临床应用价值。

Gamida Cell母公司Ayrmid公司董事长兼首席执行官Joe Wiley博士表示：“Omisirge®为无数缺乏匹配亲缘供体的SAA患者开辟了一条全新治疗路径。其快速且持久的血象恢复能力，有望从根本上改变这类患者的疾病进程。Ayrmid始终致力于推动前沿细胞疗法，以解决重大未被满足的临床需求。”

为应对SAA患者日益增长的治疗需求，Ayrmid已与RoslinCT公司建立战略合作，将在美国马萨诸塞州霍普金顿的先进CGMP细胞治疗生产基地开展Omisirge®的技术转移与商业化生产，预计自2027年起全面投产，确保稳定供应。

（信息来源：细胞与基因治疗领域）