竞争监测

投资动向

晶泰科技与尧唐生物联手破局mRNA药千亿级黄金赛道

近日，晶泰科技宣布与全球体内基因编辑和碱基编辑技术开拓者尧唐（上海）生物科技有限公司达成一项人工智能（AI）信使核糖核酸（mRNA）药物创新研发合作。双方将聚焦mRNA药物与CAR-T疗法领域，共建AI驱动的mRNA干湿实验闭环筛选平台，结合晶泰科技行业前沿的AI模型能力与尧唐生物在mRNA药物与基因编辑领域的丰富经验，重塑mRNA药物研发范式，加速突破性疗法问世，惠及全球患者。

数据显示，全球mRNA疫苗和治疗剂市场规模预计将从2024年的559.4亿美元跃升至2031年的2214.4亿美元，在传染病预防、肿瘤免疫治疗等领域展现出巨大潜力，市场前景广阔。mRNA赛道被普遍认为是下一个千亿级规模的黄金赛道，其应用正从预防性疫苗快速拓展至治疗性疫苗、蛋白质替代疗法乃至体内CAR-T（in vivo CAR-T）等细胞疗法的广阔蓝海市场。然而，mRNA序列的设计极为复杂，其稳定性、翻译效率等多个关键属性的优化高度依赖经验与试错，传统方法存在周期长、成本高、难以全局优化等突出瓶颈。特别是在in vivo CAR-T等前沿细胞疗法中，对mRNA的持久性、表达精准度提出了更高要求，亟需更智能、高效的创新工具来驱动创新突破。

作为全球AI制药领域的领军企业，晶泰科技自主研发了AI驱动的mRNA序列设计平台，突破性地实现了mRNA编码区（CDS）与非编码区（UTR）的协同全局优化，从而打破传统mRNA序列设计中不同区域孤立研究的局限，显著提升了mRNA的稳定性和翻译效率。相比于现有模型，晶泰科技的mRNA平台不仅能精准预测各项指标，更在实战中展现出更加卓越的设计效率与成功率。在RSV疫苗、In vivo CAR-T、肿瘤疫苗等多个高难度药物研发场景中，不同于现有模型需要合成检测上百条序列的筛选规模，晶泰科技平均仅需设计约10条序列，即可筛选出蛋白表达量与稳定性大幅提升的全新分子，节省90%以上的实验需求；同时兼顾长效性与安全性，极大地提高了药物研发效率、降低研发成本。晶泰科技的AI mRNA序列设计平台凭借精准的设计能力与高效的交付能力，为mRNA药物研发提供更具竞争优势的解决方案。

此次合作是双方基于技术优势与行业资源的强强联合——尧唐生物是国际上体内基因编辑药物进入临床阶段管线最多的公司，其自主研发的体内碱基编辑药物已在中美两地获批临床试验。晶泰科技的AI预测设计“干实验”与尧唐生物的“湿实验”验证深度融合，形成“制备—设计—验证—优化”的快速迭代闭环，从而提高mRNA药物研发的效率和成功率。针对尧唐生物提供的靶点信息，晶泰的AI平台将对mRNA序列的表达效率、稳定性、长效性等多个目标进行全局优化，并筛选出性能最优的候选序列库。尧唐生物将利用其自主研发的mRNA合成与脂质纳米颗粒（LNP）递送平台，对晶泰科技提供的优化序列进行快速制备，并通过严谨的体外细胞实验与体内动物实验，系统评估其关键成药属性及生物学功能，生成高质量的标准化验证数据，进而反哺AI模型优化，形成持续迭代的良性循环。

值得一提的是，尧唐生物在LNP方面的深厚积累，为未来探索基于mRNA的in vivo CAR-T疗法等前沿方向奠定了坚实的技术基础，有望将传统CAR-T疗法治疗成本降低一个数量级，市场潜力巨大。双方共同构建的可规模化复制的“干湿实验”闭环迭代平台，不仅服务于当前特定靶点项目，未来还可拓展至实体瘤、中枢神经系统疾病等更多复杂疾病的应用场景，进一步丰富mRNA和基因疗法的研发管线布局，为更多患者带来突破性治疗方案的同时，覆盖更加广阔的药物市场空间。

晶泰科技联合创始人、首席创新官赖力鹏博士表示：“mRNA药物的本质是编程生命系统的信息代码，而AI正在重构这门‘生命编程语言’的编译规则，助我们更好地理解自然、战胜疾病。我们很高兴与尧唐生物这样拥有前沿体内基因编辑技术的创新伙伴携手，通过AI与实验的闭环持续沉淀领域知识，推动mRNA药物研发从经验驱动向模型驱动的范式迁移，开发出独具市场潜力与竞争力的新疗法。晶泰创新中心正重点布局多肽、小核酸等下一代创新药模式，借助AI之力，聚焦临床未满足需求，为全球患者带来更多更好的用药选择。”

尧唐生物创始人、首席执行官吴宇轩博士表示：“精准高效的序列优化是mRNA药物开发成功的关键。晶泰科技在AI药物发现领域的领先技术与平台化能力，特别是其mRNA2vec技术展现出的高效筛选能力，与我们的实验验证及体内递送平台形成了完美的互补。我们相信，这种‘AI设计+实验验证’的闭环模式，能够系统性解决传统研发中的痛点，极大加速mRNA分子从序列到药物的转化进程。我们期待通过本次合作，不仅优化现有管线，更为未来探索如体内CAR-T等创新疗法奠定基础，共同推出更优质、更具突破性的mRNA疗法，惠及全球患者。”

（信息来源：美通社）

科济药业订立战略合作协议，扩建上海金山CAR-T商业化生产基地

近日，科济药业宣布，公司透过其间接全资附属公司上海恺兴诊断技术，与上海市金山区湾区高新区的重要平台企业——上海金工企业发展签署战略合作协议，总投资额不超过人民币3.7亿元，将在上海市金山区建设先进的CAR-T细胞治疗产品商业化生产基地。

此举紧密配合公司多款CAR-T细胞治疗产品的商业化进程，包括已上市的赛恺泽®及处于新药上市申请阶段的实体瘤CAR-T细胞治疗产品舒瑞基奥仑赛注射液（研发代号“CT041”，拟定商品名“恺力美™”），并为多款通用型CAR-T细胞治疗产品（如CT0596、CT1190B等）的未来量产奠定基础。在此背景下，提升符合国际标准的CAR-T细胞治疗产能成为支撑多个产品商业化落地及增强全球竞争力的核心举措。此次交易中，本公司早期无需进行大额资本开支，有效保留了宝贵现金流用于核心研发与市场拓展。同时，回购机制确保本公司在长期运营后可完整取得资产控制权，既维持了生产稳定性，又强化了资产布局的灵活性。

此次合作彰显了本公司稳健的财务规划和对CAR-T细胞治疗产业生态系统的深度布局，也表明该项目高度契合国家及地方的生物医药产业政策，得到了政府层面的高度重视与大力支持。这项战略合作将助力科济药业进一步巩固其在全球CAR-T细胞治疗领域的领先地位，同时为股东创造长远价值。

科济药业是一家生物制药公司，专注于开发创新CAR-T细胞疗法，以满足未满足的临床需求，包括但不限于血液恶性肿瘤、实体瘤及自身免疫性疾病。公司形成了从靶点发现、临床前研究、产品临床开发到商业规模生产的CAR-T细胞研究与开发的端到端能力。公司通过自主研发新技术以及拥有全球权益的产品管线，以解决现有CAR-T细胞疗法的挑战，比如提高安全性，提高实体瘤治疗的疗效和降低治疗成本等。科济药业的使命是成为全球生物制药领域的领导者，为全球癌症及其他疾病的患者提供创新和差异化的细胞疗法，使癌症及其他疾病可治愈。

（信息来源：美通社）

中国生物制药达成重磅授权

3月4日，中国生物制药发布公告，旗下附属公司正大天晴药业集团股份有限公司与Sanofi S.A.的全资附属公司达成独家授权协议，涉及JAK/ROCK抑制剂罗伐昔替尼的全球开发、生产及商业化。

根据协议，公司将获得1.35亿美元的首付款及最高13.95亿美元的潜在开发、监管及销售里程碑付款，同时还有基于罗伐昔替尼年度净销售额的最高双位数的阶梯式特许权使用费。协议的生效需满足相关监管部门的批准。

罗伐昔替尼已于2026年2月获得中国国家药品监督管理局批准上市，用于中危-2或高危的原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化成年患者的一线治疗。

此外，罗伐昔替尼在慢性移植物抗宿主病治疗领域显示出突破性潜力，目前在中国已进入III期临床试验阶段，并于2025年8月被纳入突破性治疗药物程序。其Ib/IIa期临床数据已在《Blood》期刊上发表，显示其12个月无失败生存率表现优于其他已获批疗法。

（信息来源：财中社）

德琪医药达成重磅合作

3月4日，德琪医药发布公告，公司与优时比(UCB)就用于自身免疫性疾病的CD19/CD3双特异性T细胞连接器ATG-201达成全球独家授权协议。

根据授权协议，德琪医药的全资附属公司Antengene Biologics Limited及德琪（杭州）生物有限公司将授予优时比进一步开发、生产及商业化ATG-201的全球独家授权。

德琪医药将获得8000万美元的首付款及近期里程碑付款，其中包括6000万美元的首付款和满足若干条件后额外支付的2000万美元里程碑付款。

此外，德琪医药有资格在未来基于成功开发及商业化获得最高约11亿美元的里程碑付款，以及基于未来净销售额获得分级特许权使用费。

ATG-201是一款在研的CD19/CD3双特异性T细胞连接器，专为治疗由B细胞介导的自身免疫性疾病而设计与开发。德琪医药计划于2026年第一季度在中国及澳大利亚提交ATG-201的临床试验申请，并在上述两个地区完成首次人体（一期）临床研究后将ATG-201的后续临床及其他相关开发工作移交给优时比。

（信息来源：财中社）

资本竞合

近2亿元！首创CAR-T、TIL细胞疗法双线突破，莱芒生物宣布最新融资

3月4日，莱芒生物宣布完成规模近2亿元的A轮新增融资。本轮融资由粤财控股旗下机构粤财中垠联合晶泰科技领投，矿世之星、Mony Valley、泰珑投资、中山创投、以及个人财务投资者跟投，老股东富汇创投持续加注。

募集资金将重点用于推进极低剂量代谢增强型CAR-T细胞药物注册I期临床研究，并加速推进自动化生产工艺研发与验证，以及启动代谢增强型实体瘤细胞治疗药物的临床转化。此前，莱芒生物已获得包括晶泰科技、天图投资、五源资本、富汇创投、君熠资本等机构投资。

莱芒生物成立于2021年，是一家处于临床阶段的免疫代谢创新药物研发公司，由瑞士洛桑联邦理工学院（EPFL）唐力教授团队联合晶泰科技共同创立，专注于新型免疫细胞治疗药物的研发、生产与商业化。在联合创始人唐力教授的带领下，公司核心团队长期深耕细胞免疫治疗前沿，研究成果发表于Nature、Nature Biotechnolog、Nature Immunolog、The Lancet Haematology等国际顶级学术期刊，并已布局多项PCT及中国发明专利。

针对T细胞耗竭这一制约细胞免疫治疗疗效和持久性的关键瓶颈，莱芒生物基于创始团队在免疫代谢领域的原创发现，开发出了全球首个IL-10介导的免疫代谢重编程技术（META 10）平台，并以此构建了新型免疫细胞药物的全链条自主研发与生产平台。

目前，莱芒生物多条管线进入研究者发起的临床试验（IIT），适应症涵盖恶性血液瘤、实体瘤以及自身免疫性疾病，持续推动前沿研究成果高效临床转化：

血液肿瘤领域：在复发/难治性淋巴瘤、白血病等适应症中，莱芒生物的代谢增强型CD19 CAR-T以低至常规剂量1‰的超低给药量，实现20余位患者100%完全缓解（CR），受试者包括中枢神经系统转移患者、无法自主活动的重症患者等极具挑战性的病例。其中部分成果于2025年10月发表于国际顶级期The Lancet Haematology。

自身免疫性疾病领域：在中重度系统性红斑狼疮（SLE）患者中，代谢增强型CD19 CAR-T同样实现超低剂量给药（常规剂量的1‰），并取得“免清淋”重大突破——患者回输前无需清淋预处理、亦无需中断原有治疗，经单次输注后即可实现完全停药下的DORIS缓解（完全缓解）。该方案显著提升了治疗安全性与可及性，将为SLE患者开辟全新治疗路径。

实体肿瘤领域：首个实体瘤细胞治疗管线——代谢增强型肿瘤浸润淋巴细胞注射液（META 10-TILs）的IIT临床研究已在中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）和中国医学科学院肿瘤医院正式启动，旨在评估其在多种晚期实体瘤中的安全性与初步疗效，加快临床探索进程。公司还有多条实体瘤CAR-T管线正在进入IIT临床研究阶段。

此外，莱芒生物正在同步推进多项中美双报IND申请。多个储备项目亦在高效开展，其中代谢增强型体内CAR-T（in vivo CAR-T）进入快速迭代期。同时，自主研发的全自动细胞制造系统样机已初步完成，标志着公司在规模化、低成本、高一致性产业化道路上迈出关键一步。

（信息来源：医药魔方）

4亿美元！黑石押注梯瓦，开发TL1A单抗

3月3日，梯瓦制药（Teva Pharmaceuticals）与黑石生命科学（Blackstone Life Sciences）共同宣布，双方已达成一项战略融资协议。根据协议，黑石将分四年向梯瓦提供4亿美元，用于支持梯瓦旗下TL1A单抗duvakitug的临床开发。

根据协议，黑石提供的4亿美元将分四年支付，覆盖duvakitug目前及未来的开发成本。作为交换，梯瓦将在该药物获得FDA批准后向黑石支付里程碑款项，黑石还将获得该药全球销售额的低个位数特许权使用费。

作为一种能够放大炎症并驱动纤维化的关键因子，TL1A被认为是治疗溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）的理想靶点。Duvakitug的商业价值早已获得跨国药企背书，2023年赛诺菲以5亿美元首付款、最高10亿美元里程碑付款的价格，与梯瓦达成了共同开发及共同商业化duvakitug的协议。

2026年2月，赛诺菲和梯瓦公布了duvakitug的RELIEVE UCCD IIb期维持期研究的数据，该研究纳入了130例在诱导期有应答的患者，进入为期44周的维持治疗期。在维持治疗第44周（总暴露时间58周）时：

溃疡性结肠炎（UC）：接受900mg和450mg治疗组的临床缓解率（基于改良Mayo评分）分别达到58%和47%；

克罗恩病（CD）：两个剂量组的内镜应答率（基于SES-CD评分）分别达到55%和41%。

此外，研究还观察到duvakitug能优先抑制TL1A-DR3信号传导，从而在减轻炎症的同时抑制纤维化，具备best-in-class疗法的潜力。

目前duvakitug针对UC和CD的III期临床研究正在全球范围内推进。

（信息来源：医药魔方）

质肽生物完成超5亿元人民币C轮融资，加速核心临床管线开发

3月2日，质肽生物宣布完成超5亿元人民币C轮融资。本轮融资由奥博资本（OrbiMed）领投，启明创投、知名产业基金、五源资本、杏泽资本、华盖资本跟投，老股东泰福资本、蓝驰创投、泰煜投资持续加码，浩悦资本担任本轮融资的独家财务顾问。

质肽生物在慢性代谢疾病领域进行了差异化的超长效、口服多肽、多靶点的布局，以满足不同患者的临床需求，创新技术交叉融合也将引领慢性代谢疾病治疗的未来趋势。其核心产品创新型GLP-1RA月制剂——佐维格鲁肽（ZT002）注射液，正在中国开展减重III期临床研究（HORIZON-1研究），有望成为全球首个上市的每月给药一次的GLP-1多肽。

此前，佐维格鲁肽在临床II期试验中，已展现出具有竞争力的疗效和耐受性，即在第24周时体重减轻高达13.8%，且未出现平台期，胃肠道不良事件导致的停药率几乎为零。

据CIC称，GLP-1RA月制剂有望将减重治疗模式从每周给药切换至每月给药，极大地提高患者的依从性，预计到2035年将占全球2095亿美元GLP-1药物市场的约26%。

同时，创新型口服多肽GLP-1受体激动剂ZT006片剂正在中国开展减重II期临床研究；其创新型GLP-1/FGF21双靶点激动剂ZT003注射液，正在澳洲开展I期临床试验。质肽生物的司美格鲁肽生物类似药ZT001已经分别与通化东宝和爱美客在糖尿病、减重适应症上展开合作，共同推进其临床和商业化进程。

目前，围绕代谢性疾病领域，质肽生物已经建立了4大技术平台：QLLong超长效技术平台、QLOral口服多肽技术平台、QLFold高效包涵体蛋白复性技术平台、QLFusion融合蛋白技术平台，覆盖了重组蛋白生产的全过程。随着质肽生物商业化生产基地获批生产许可，质肽生物已经具备了从早期药物研发，中试生产到商业化落地的全产业链。相信在本轮资本的助力下，质肽生物也将继续加大研发投入，加速推进管线的临床和申报，在慢性代谢疾病领域不断拓展布局，早日为患者提供更好的药物。

（信息来源：医药魔方）

市场风云

广州医药加码华东市场，医药流通行业格局加速变革

2月27日，国家市场监管总局发布最新一期无条件批准经营者集中案件，包括广州医药股份有限公司收购浙江省医药工业有限公司股权案，标志着该笔交易已无重大政策风险，反垄断审查顺利收官。

该交易始于2025年12月，广州医药以5.005亿元收购浙江医工100%股权，借此加码华东市场。广州医药是白云山旗下子公司，是深耕华南的区域医药流通龙头；浙江医工此前为海正药业全资子公司，是浙江省排名前6的医疗流通企业。

有券商分析师表示，广州医药此番动作意在优化其在华东地区的布局，推动业务发展；对海正药业而言，可以专注于发展高附加值的核心业务，同时回笼资金，可以说是双赢的局面。随着交易获无条件批准，双方整合将稳步推进。

这笔交易也是当前医药流通行业变革的一大缩影。近年来，随着“两票制”持续深化与药品集中采购政策的推进，叠加较为激烈的市场竞争，医药流通行业整合持续加速。业内认为，行业整体呈现出全国性平台型药企横向扩张与区域龙头纵向整合并行的特征，同时伴随控制权转移与非核心资产剥离，未来行业整合仍将进一步深化。

5.005亿元加码华东市场

当前，国内医药流通行业呈现清晰的梯队化竞争格局，头部集中与区域深耕并存。

华经产业研究院将行业格局划分为三大梯队，第一梯队由国药控股、上海医药等四家全国性巨头构成，营收均超千亿，凭借全国性网络与全产业链布局主导市场；第二梯队为广州医药、重药控股等区域龙头，营收集中在200亿-600亿元，聚焦核心区域精细化运营；第三梯队则是大量中小型区域企业。

处于第二梯队的广州医药成立于1951年，深耕华南地区，主要从事医药及大健康产品的批发、零售与供应链服务，是一家新三板上市公司，目前由白云山控股72.74%；而本次交易的标的方浙江医工，则成立于1999年，主要从事药品批发、医疗器械批发业务，此前由海正药业全资控股。

为聚焦医药工业核心主业，优化资源配置，2025年海正药业选择出售浙江医工。同年12月，广州医药以5.005亿元的价格成功摘牌，相较于评估基准日2025年5月31日的账面净资产3.53亿元溢价41.95%。

浙江医工拥有浙江省麻黄素、咖啡因及二类麻醉药品的经营及配送资质，销售网络在浙江省内覆盖90%县级以上医院和数百家基层社区卫生服务中心。白云山在2025年12月的公告中披露，浙江医工最近一年年销售收入规模达40亿元以上。

对于此次收购，白云山表示：“本次交易有利于广州医药获得浙江省及周边地区成熟的客户网络，进一步优化广州医药在华东区域的产业布局，提升对国内终端市场的覆盖广度和深度，符合本公司及广州医药长远发展的战略规划。”

广州医药选择加码浙江市场，其实与华东地区庞大的药品流通市场规模高度契合。据商务部发布的《2024年药品流通行业运行统计分析报告》，2024年我国药品流通行业销售额29470亿元。从区域分布来看，华东占比36.3%，中南27.0%，华北15.2%，西南13.4%，东北4.3%，西北3.8%。其中，华东、中南、华北三大区域销售额占全国销售总额的78.5%。从具体省份看，浙江以2003.23亿元位居全国第5，市场潜力突出。

值得一提的是，这笔交易还能与白云山的另一笔资本运作形成战略协同。2月27日，白云山公告称，旗下广药二期基金完成收购南京医药11.04%股份。该笔交易自2025年9月启动，有望推动双方在医药流通等领域展开深度合作。这也意味着，随着浙江医工、南京医药等相关布局陆续落地，白云山将在华东地区逐步构筑起核心竞争壁垒。

行业格局加速变革

在医保控费和带量采购政策持续深化的背景下，医药流通领域整体规模保持扩张但增速回落趋势明显。据中物联医药物流与供应链分会数据，2025年下半年医药流通行业市场规模约1.5万亿元，全年医药流通行业市场规模约2.99万亿元，同比增长1.5%。

截至2024年底，全国共有《药品经营许可证》持证企业超70万家，其中批发企业达1.5万家，行业竞争趋于激烈。“市场竞争加剧是行业整合的内在动力。随着行业集中度的提升，头部企业通过并购重组扩大市场份额，形成规模效应。中小流通企业在市场竞争中面临较大压力，要么被并购，要么退出市场。”上述分析师表示。

换言之，当前医药流通行业正经历深刻变革，整合成为行业发展的核心主题。整体来看，全国性平台型企业横向扩张与区域龙头纵向整合正成为当下行业整合的重要特征。

在全国性平台型企业横向扩张方面，2025年1月，华润医药商业完成收购浙江震元51%股权，补齐华东区域医药流通网络。

与此同时，头部企业也在推进多元化布局。2026年1月，上海医药完成收购上海上实集团财务有限公司10%股权，持股比例由30%提升至40%，进一步优化资金管理与财务资源配置效率；2025年12月，中国医药拟收购上海则正医药科技70%股权，加速向创新研发转型。

而在区域龙头纵向整合方面，2025年11月，英特集团完成全资收购浙江华通医药集团，进一步巩固其在浙江省内的市场地位；同年7月，达嘉维康收购安徽达嘉维康健康大药房60.85%股权获股东大会通过，通过收购连锁药店股权，达嘉维康将增强对终端市场的控制力。

有研究指出，由于医药流通企业研发和生产制造任务较少，所以业务整合主要在采购端和销售端。需要结合各企业的业务特征、优劣势，以及整合后优势互补能带来的收益进行执行。需注意的是，业务的整合实际是一项十分具体和逐渐完善的工作，往往会持续1年到3年，在此期间要根据最新的行业发展趋势实时优化调整。

未来，医药流通行业整合将持续深化。随着政策的推动和市场竞争的加剧，行业集中度将进一步提升，头部企业的市场份额将继续扩大。同时，整合的方式将更加多样化，包括横向整合、纵向整合、混合整合等。

“在这种大背景下，企业可以积极参与行业整合，通过并购重组扩大经营规模、提升核心竞争力。同时加快数字化转型进程，以技术赋能提升运营效率与服务能力。此外，企业还可以积极布局国际化，稳步拓展国际市场。”上述分析师说。

（信息来源：21经济网）

千亿市场博弈：罕见病支付孤岛，如何打通“最后一公里”？

2026年的早春，北京。两会会场内外，“罕见病”再度成为高频热词。

在第19个国际罕见病日（2月28日）之际，一则消息在医疗圈引起广泛关注：中国罕见病患者的平均确诊时间已大幅缩短，从过去的四年缩短至四周左右。与此同时，国家药监局数据显示，2025年中国共批准罕见病用药约48款，其中超过17款来自中国企业。

这组看似乐观的数据背后，是一场涉及2000万患者、数千亿产业以及复杂公共治理的深度博弈。在“十五五”开局之年，罕见病事业正站在从“被看见”到“被保障”的关键门槛上，而在两会期间，关于罕见病的讨论也不断，聚焦于如何进一步完善支付体系和提升药物可及性。

两会期间，不少与会代表和专家提出，需要在医保覆盖、商业保险补充以及社会救助等多个层面协同发力，以构建更为全面的保障网络。同时，针对罕见病药物研发成本高、市场回报周期长的特点，政策制定者也在探索更具针对性的激励机制，鼓励更多本土企业投入这一领域。此外，加强基层医疗机构的诊断能力和推动分级诊疗也被视为解决“最后一公里”问题的重要抓手。

从“医疗边缘”到“创新蓝海”

长期以来，罕见病因患者人数稀少、研发成本高昂，被视作医药市场的“边缘地带”。但这一认知正在被颠覆。

根据《2026罕见病行业趋势观察报告》，中国已知的罕见病种类超过4000种，患者规模高达2000万。这意味着，从疾病谱特征来看，罕见病在中国绝非边缘性问题，而是一个不容忽视的刚性医疗需求。

在全球医药市场，罕见病用药（孤儿药）早已是巨头必争之地。Fortune Business Insights数据显示，全球罕见病药物市场规模在2025年已达2102.6亿美元，预计到2034年将攀升至6038.9亿美元，年复合增长率高达12.57%。

在这一波浪潮中，中国不再只是旁观者。阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清在访谈中透露了一个关键信号：“目前中国的患者已经100%同步参加全球Ⅲ期临床试验，这意味着未来在欧美上市的新药，中国将同步上市。”

这种“零时差”的背后，有着中国市场的特性——庞大的患者基数、极高的患者依从性以及临床专家的快速成长。胡轶清表示：“在罕见病赛道，中国创新一定可以弯道超车。”

然而，市场的热忱与患者的困境，往往仅隔一墙。

尽管诊断难题正被AI大模型（如上海交大发布的DeepRare）快速攻克，但在治疗端，一个更为坚硬的核心问题，始终横亘在2000万患者面前：支付难题。

全国政协常委蔡威教授直言：“罕见病药物研发成本极高，定价较高。但如果医保报销环节不畅，企业收不回成本，下一轮研发就成了空谈。”

即便药品进了国家医保目录，也并不意味着患者能顺利用上药。全国政协委员孙洁教授调研发现，目前罕见病患者就医面临“两低一高”：尤其是在三级医院，城乡居民医保的门诊报销比例低、封顶线低，而罕见病用药往往价格高昂。

更棘手的在于医院内部的“隐性壁垒”。浙江省医疗保障研究会副会长王平洋一针见血地指出了“用不起”和“用不着”的矛盾：一方面，门诊“用不起”。许多地区门诊报销封顶线仅千元，对于年费用高达数十万的罕见病药物而言，无异于杯水车薪；另一方面，住院“用不着”。由于DRG/DIP（按疾病诊断相关分组/按病种分值）支付方式改革的考核压力，一旦收治罕见病患者，高昂的药费很容易导致该病例“超支”，科室面临亏损风险，医生陷入“用药对不起科室，不用药对不起病人”的伦理困境。

从“浙江样本”看“专项基金”设计

面对“有药用不起”的支付难题，一个声音在今年两会舆论场中愈发响亮：建立国家级的罕见病专项基金。

这并非空想，浙江省早在2019年就公布了《关于建立浙江省罕见病用药保障机制的通知》，并设立了浙江省罕见病用药保障专项基金，迈出了罕见病专项基金建设的第一步，至今已运行6年多。王平洋详细拆解了“浙江模式”：每人每年从大病保险基金中拿出2元钱，形成省级统筹的专项基金。浙江参保人员约5600万，据此计算，每年可稳定筹集资金超过1亿元。

这笔钱实行“五统一”——统一筹资标准、统一保障范围、统一待遇水平、统一诊治规范、统一用药管理。最关键的是，它脱离了传统医保支付方式的束缚：药品由医保中心直接拨付给医院，不受药占比、DRG考核的管控。

效果如何？数据显示，从2020年至今，覆盖人数从56人增至128人，资金结余仍超过1亿元。这意味着，用一种极小的社会成本（每人2元），撬动了对极少数最困难群体的高额保障。

如果说专项基金解决的是“买单”的问题，那么如何让企业愿意持续“造单”，则是产业可持续发展的核心。

蔡威教授提出了“双轮驱动”的概念：产业发展与患者保障必须同步。他特别提到，今年年初颁布的药品管理法明确了罕见病药品7年市场独占期。这是一剂强心针。

在阿斯利康方面看来，政策的支持不仅是“给钱”，更是“给空间”。胡轶清罕见地将罕见病产业与电动汽车产业做了类比：“国家给电动车免费牌照、税收扶持，吸引了大量资本投入研发。罕见病也一样，前端有快速审评和独占期，后端如果能有一个独立于基本医保的专项基金，对高价值药品进行‘价格松绑’和‘风险共担’，企业看到了稳定的回报预期，才敢把全球最好的管线引到中国来。”

从数据看，这种驱动力已经开始显现。《2026罕见病行业趋势观察报告》显示，2025年中国全年获批罕见病药48款，中国罕见病在研管线也已超300条，其中超过30%进入临床三期，覆盖血友病、重症肌无力等多个病种。以基因治疗为代表的创新疗法取得突破，AI技术正深度赋能药物靶点筛选与临床辅助诊断。

资本的嗅觉是最灵敏的，当支付端的“堰塞湖”开始松动，研发端的活水便会涌入。

破局“最后一公里”

除了国家层面的基金设计，要让好药真正落到患者身上，还需要医院“最后一公里”的微循环改造。

孙洁教授建议，在医院层面应设立“罕见病用药事管理费”，并对经营罕见病用药的商业保险公司给予税收优惠，激励其承保积极性。同时，在卫健委的“国考”（三级公立医院绩效考核）中，应适当提高创新药和罕见病用药的指标权重，让医院有意愿接收这类患者。

王平洋则提出更为具体的操作路径：把罕见病纳入“特殊病种”管理，门诊报销参照住院比例；在住院端，要么让罕见病单独成组（不与普通疾病混为一谈），要么对使用罕见病药物的病例实行“按项目付费”的除外支付。

在蔡威看来，应推动产业与事业双轮驱动、协同发展。立足国产研发并给予鼓励至关重要，这也是我国医药企业实现高质量发展的必由之路之一。罕见病研发涉及诸多高科技手段，如基因编辑、基因修饰，甚至三代试管婴儿技术——通过产前基因检测，在筛选卵子或精子时进行基因修饰，可使孩子健康出生。这些技术均属当前世界前沿治疗手段，还包括CAR-T治疗、细胞治疗等。

“因此，一方面，我们需要瞄准全球共同关注的罕见病赛道，推动中国积极跟进；另一方面，我们需要加大对相关产业的扶持力度，出台足够的政策保障，确保企业能够有序、长期地投入罕见病事业。”在蔡威看来，我国便能借此实现产业与事业的双向驱动、双向赋能，让更多罕见病患者用上国产的高效好药。

站在“十五五”的开局回望，中国罕见病事业在十年间完成了从“无人知晓”到“目录管理”再到“AI诊断”的跃迁。

但医疗的本质，远不止一纸诊断书或一盒新药，更在于患者能否用得起、用得上。2000万罕见病患者的背后，是2000万个家庭的悲喜。

正如胡轶清所言：“罕见病患者不是一辈子都是社会的负担。当他们得到有效治疗，他可以重新成为卡车司机养活全家，他可以生下健康的宝宝，他可以成为社会栋梁。”

要实现这一愿景，需要的不仅是医者的仁心、企业的创新，更需要在制度上搭建一座跨越“支付孤岛”的桥梁。而这座桥的蓝图，正在今年两会的热议中，从模糊走向清晰。

（信息来源：21经济网）

政策赋能创新药加速跑

“当前创新药销售费用中，基本医保承担44%，商业保险承担7%，其余近半数需由患者自费或通过其他途径解决。”国家医疗保障局医药管理司司长黄心宇在医保目录解读会上公布的这组数据，直指创新药支付端的现实痛点。

2026年以来，创新药产业迎来政策密集赋能，支付体系优化与药品可及性提升的双重利好同步落地，国家打通创新药落地“最后一公里”的力度空前。1月1日，2025年新版国家医保药品目录与首版商保创新药目录在全国正式实施；1月22日，商务部等9部门联合印发《关于促进药品零售行业高质量发展的意见》，明确鼓励创新药、参比制剂等进入零售药店销售渠道。一系列新政落地，正从支付、渠道等多维度重构创新药行业生态，为产业发展注入全新动力。

一次规模扩容

2025年新版国家医保药品目录的调整，堪称医保目录诞生以来创新药规模最大的一次扩容。黄心宇介绍，本次目录新增114种药品，同步调出29种临床无供应或可被更好替代的药品，新增药品111种为5年内新上市品种、50种为I类新药，数量与占比均创历年新高。

此次新增的医保药品，均具备填补临床空白、同类疗效更优、性价比突出三大核心特征，精准对接临床未满足的治疗需求。黄心宇说：“比如治疗三阴乳腺癌的芦康沙妥珠，此前医保目录中并无针对该病症的药物，此次纳入填补了空白。该领域此前仅上市一款进口药物，因价格昂贵未能通过专家评审。还有针对KRAS靶点非小细胞肺癌的‘三兄弟’——氟泽雷塞片、格索雷塞片、戈来雷塞片。此前目录中无此类靶点药物，如今一次性纳入3款I类创新药，弥补了治疗缺口。此外，糖尿病领域明星药物替尔泊肽、降血脂药物英克司兰钠，凭借更多选择或依从性优势成为同类优先。治疗特应性皮炎的国产药物司普奇拜单抗，则以更合理的价格减轻患者负担，丰富了临床治疗选择。”

首版商保创新药目录的发布，成为本次医保目录调整的一大亮点，也标志着我国多层次医疗保障体系对创新药的支持更趋完善。该目录共纳入19种药品，涵盖CAR-T等肿瘤治疗药品、神经母细胞瘤与戈谢病等罕见病特效药，以及社会高度关注的阿尔茨海默病治疗药品，与基本医保形成精准互补、有效衔接。

“可以看出，进入商保目录的药品都是以治疗为主，且在同领域内价值大、价格高。支持真创新、真支持创新、支持差异化创新的导向将愈加显著。”黄心宇介绍，通过此次“双目录”更新，厘清了基本医保保障边界，为商保发展留出空间，助力构建多元化支付体系。

拓宽零售渠道

对于创新药企业而言，药品获批上市只是起点，实现商业化落地、触达广大患者才是核心目标。随着医药卫生体制改革深化与三医协同推进，药品零售行业在药品供应保障、药学服务等方面的作用愈加重要，而新政的落地则为创新药打通院外零售渠道按下“加速键”。

日前，商务部等9部门印发的意见，明确鼓励创新药、参比制剂进入零售药店销售渠道，这一举措被业内认为将重塑药品零售生态，大幅提升创新药可及性与使用效率，加速创新药从获批到商业化的进程。荣昌制药董事长王荔强表示，近些年，为解决医保谈判药品落地“最后一公里”问题，我国建立了医保谈判药品双通道管理机制，患者在定点零售药店与医疗机构享受同样购药、报销、结算政策。院外DTP（直接面向病人）药房/医保“双通道”药店已成为创新药上市后或谈判纳入医保后比较重要的落地场景，在药品无法进院的情况下，使创新药更容易通过零售渠道触达患者，提升了创新药的可及性。

中康科技副总裁李俊国分析，过去创新药以肿瘤药等重大疾病治疗品种为主，主要通过DTP药房销售，与普通零售药店关联度较低。而新政落地后，创新药的市场销售格局将迎来重构：一方面，创新药企业与零售药店的合作将走向深度融合，更多创新药品种将进入零售渠道；另一方面，具有消费医疗属性的新药将突破DTP药房的局限，慢病类创新药也将成为零售药房的重要战略发展方向。

多位业内人士表示，新政对创新药企业而言是重大利好，将在拓宽销售渠道、优化支付流转、重塑零售生态、强化专业服务等多方面产生积极影响，但落地过程中也面临诸多挑战。一家创新药企业相关负责人坦言，企业产品目前仅在医疗机构、“双通道”药店销售，新政的具体影响仍需结合后续执行细则、市场反馈进一步观察评估。

王荔强则关注到药品周转效率问题，部分创新药需在医疗机构住院输注，对地方电子处方流转平台的建设和运行效率提出高要求，零售药店与医疗机构间的药物周转滞后，可能影响患者及时用药。李俊国表示，零售药店的药学服务能力还需继续提高，更重要的是在制度层面进一步明确药师的价值与地位，才能把创新药的可及性与用药安全高效结合。

重构创新生态

作为中国医药市场最大的支付方，医保在坚守“保基本”核心定位的同时，正以前所未有的力度支持创新药发展。数据显示，截至2025年10月底，医保基金为协议期内谈判药品累计支付超4600亿元，惠及患者10亿人次，带动相关药品销售超6700亿元。“这些数据体现了医保部门真金白银支持创新药发展。”黄心宇说。

政策的持续赋能，也让创新药企业迎来发展新机遇。和黄医药（中国）有限公司的多款药物经医保续约继续纳入新版医保目录，并有产品入选首版商保创新药目录。该公司相关负责人表示，首版商保创新药目录聚焦创新程度高、临床价值显著但超出基本医保保障范围的药品，涵盖部分高价肿瘤创新药、基因治疗药物及罕见病特效药，通过百万医疗险、惠民保、团体健康险等商业保险提供支付支持，与国家医保目录共同构成多层次医疗保障体系的重要组成部分，既提升了突破性治疗药物的患者可及性，也为创新药产业可持续发展注入强劲动力。

在王荔强看来，当前创新药行业正处于高质量发展的黄金期：国家层面出台全链条政策，持续加大研发支持力度；行业层面新靶点、新机制药物不断涌现，全球化多中心临床试验广泛开展，商业化出海模式愈加多元，授权交易的数量、金额及首付款金额均屡创新高。

“以芦康沙妥珠单抗为代表的突破性疗法顺利纳入目录，不仅为患者带来了治疗希望，更向整个医药行业传递出清晰而有力的信号——在中国，真正的创新必将得到真心实意的支持。”科伦博泰总经理葛均友表示，医保谈判桌前的一来一往，本质上是国家医疗需求与企业创新方向的对齐过程。企业带着创新成果而来，国家带着患者需求而坐，双方的共同目标是如何让创新成果更快、更广地惠及患者。

在葛均友看来，这种双向奔赴正在构建一个可持续的创新生态：企业更加明确研发方向——真正聚焦临床未满足的需求，而不是简单的仿制或微创新；创新价值得到合理回报——让投入真创新的企业能够可持续发展，形成正向循环；患者更快用上新药——通过医保准入，创新药的可及性大幅提升；国家医疗体系不断完善——治疗空白被逐步填补，全民健康保障网更加牢固。

一边是医保政策对创新药的倾斜，一边是零售药店带来的增长曲线，行业整体处于创新成果井喷的黄金期。李俊国表示，展望未来，我国创新药产业在迎来发展红利的同时，也需要在基础研究、产业配套政策等方面持续发力，不断夯实创新根基，才能保持在全球医药创新领域的领先优势，推动产业实现更高质量的发展。

（信息来源：中国经济网-《经济日报》）

本土创新药协力中国专家，全球破圈

2026年开年，中山大学张力教授团队就创下“医学四大顶刊大满贯”的最快纪录，打造了又一个中国创新药的高光时刻。

2024-2025年，该团队接连登上Nature Medicine、NEJM、Lancet、JAMA、BMJ等国际顶级医学期刊，甚至一天连发两篇顶刊研究，不仅创下了“医学四大顶刊全覆盖（2024-2025）”的国内纪录，更以牵头多款创新药的临床研究，让中国方案深度参与全球癌症治疗标准制定。

深究来看，这一突破并非偶然。以张力团队为代表的中国PI，之所以能交出如此亮眼的成绩单，本质是“中国学者+本土新药”组合共振的必然结果，同时也与中国临床试验体系十年进化息息相关。

本土新药助跑，创下最快纪录

此次张力团队创纪录的背后，活跃着多款本土创新药的身影。

2025年，张力团队发表于《The Lancet》（《柳叶刀》）的一项研究，对全球首个靶向EGFR/HER3的双特异性抗体偶联药物进行评估。而这款药物正是百利天恒曾经拿下巨额BD交易的Izalontamab brengitecan（iza-bren）。

作为全球首创且唯一进入III期临床阶段的EGFR×HER3双抗ADC，iza-bren率先出圈的适应症是鼻咽癌。其于2025年7月在治疗鼻咽癌的III期临床试验在期中分析达到主要终点。

张力团队就在《The Lancet》上表示，研究显示，iza-bren在治疗难治性鼻咽癌时客观缓解率达到54.6%，显著优于化疗组的27.0%；中位无进展生存期延长至8.38个月，较化疗的4.34个月大幅提升。同时，其安全性表现良好。

这是全球首个完成从“概念验证”到“疗效验证”的双抗ADC。随后，iza-bren鼻咽癌适应症被CDE正式纳入优先审评。换句话说，iza-bren已经即将敲开商业化大门。

事实上，早在2024年7月，凭借对该药物在治疗难治性鼻咽癌方面的探索，张力团队就在《The Lancet Oncology》发表了研究文章。彼时的Ⅰ期临床试验结果显示，该药物在既往治疗失败的多种晚期实体瘤中均显示出显著疗效，尤其在多药耐药的肺癌和鼻咽癌患者中观察到高客观缓解率，且安全性与耐受性良好。

截至2026年1月，iza-bren正在中国和美国开展40余项针对多种肿瘤类型的临床研究，其中包括10项中国注册III期临床研究和3项全球关键注册临床研究。

上个月，iza-bren又在局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）的III期临床研究中取得成功，其预设的期中分析成功达到了PFS（无进展生存期）与OS（总生存期）双主要研究终点。

另一款频频显现身影的新药同样是ADC。就在柳叶刀发表研究的同一天，张力团队在《The New England Journal of Medicine》发表的文章则是基于对科伦博泰靶向Trop-2的抗体偶联药物Sacituzumab Tirumotecan（sac-TMT），也即芦康沙妥珠单抗的一项临床研究。

作为首款国产Trop2 ADC，芦康沙妥珠单抗已于2024年11月上市。一经上市，这款明星产品便吸引了市场的关注。在2025年的半年报里，芦康沙妥珠单抗上市仅半年，就贡献了超3亿元的销售额，成为一大创收支柱。

其中，三阴乳腺癌是该药最先获批的适应症。2025年9月，芦康沙妥珠单抗又拿下了药治疗EGFR-TKI治疗进展的局晚期或转移性EGFR突变阳性非小细胞肺癌这一适应症。

张力团队的研究显示，芦康沙妥珠单抗治疗对EGFR-TKI耐药的肺癌患者中表现出突出疗效。相较于化疗，sac-TMT使疾病进展或死亡风险降低了51%，中位无进展生存期延长至8.3个月。中期分析结果已显示该药物在改善患者总生存期方面具有明确优势。

眼下，芦康沙妥珠单抗已成为科伦博泰和默沙东开发的核心资产。上个月，默沙东又注册了芦康沙妥珠单抗（MK-2870、SKB264）治疗转移性尿路上皮癌的III期临床试验，这也是默沙东围绕芦康沙妥珠单抗开展的第17项全球III期临床试验。

除了百利天恒的iza-bren、科伦博泰的芦康沙妥珠单抗之外，宜联生物的B7H3 ADC（YL201）与康方生物的依沃西单抗（Ivonescimab）同样在列。

其中，YL201是宜联生物基于其连接子平台TMALIN首个自主开发的ADC药物，同时采用全新结构异构酶抑制剂毒素YL0014，DAR值为8。2025年6月，YL201获得美国FDA授予用于治疗小细胞肺癌的突破性疗法认证。1月份，罗氏与宜联生物再签5.7亿美元首付款订单，合作内容就是联合推进这款ADC的开发和商业化。

依沃西单抗则不用多说，作为全球首款PD-1/VEGF双抗药物，其通过独特的设计和双靶向策略，为癌症治疗开辟了新的路径。2025年上半年，依沃西单抗在国内实现了7.2亿元销售额。

可以说，在助力PI拿下医学四大顶刊大满贯中，有关ADC与双抗的研究成为了核心力量。

事实上，顶尖的临床PI，对于一款新药的开发起着关键作用，正是他们将科学假设转化为了临床价值。然而换角度来看，近十年中国创新药的崛起，也为PI提供了一个发挥才能，推动学术发展的平台。双方相互依存、相互成就。

临床试验数量跃居第一，中国声音凸显

值得一提的是，此次纪录的诞生，同样离不开中国临床试验体系的持续进化。近些年，依托中国创新崛起与体系的优化，中国PI正成为全球临床研究的核心力量，话语权与核心参与感皆在不断提升。

医药魔方《全球创新药临床试验十年趋势洞察》报告就指出，2024年，中国内地新开展创新药临床试验数量达2069项，占当年全球新开临床试验总数量的44%。而在全球创新药浪潮中，中国临床试验数量已位列全球第一，成为跨国药企的关键市场。

其中，按疾病领域来看，肿瘤领域占据近1/3，免疫、内分泌与代谢等疾病的研发活跃。如若按药物类型来看，抗体类药物近些年持续增长，以细胞疗法、基因治疗、ADC等为代表的新型药物研发显著升温。

对于近两年大热的ADC、双/多抗，中国药企的试验数量更是自2020年后迅速增加，且已超越国外药企开展的试验数量。可以说，中国药企已在这两大领域成了开发主力军。而这些便为临床研究提供了机遇。

从数据来看，眼下大部分的临床试验掌握在顶尖PI团队里，头部效应尤为突出。该报告指出，近十年共有2941名研究者牵头I-III期IST试验，牵头试验数量TOP50的牵头研究者（约占总牵头研究者的1.7%）承接了超过25%的牵头试验。头部牵头研究者通常年均牵头试验多于10项甚至20项的试验。顶尖研究者在推动临床试验，特别是大型或复杂项目中，确实有着不可替代性。

然而，仅凭临床试验数量激增，尚不足以撑起中国创新药的话语权。真正让中国研究站上全球舞台的，还是质量实现了与数量的同步跃升。

优质创新药与顶尖PI团队的协同发力，就显得至关重要。该报告显示，2015-2025年，中国本土企业申办的创新药临床试验中，就共有16项临床试验结果登上NEJM、Lancet、Nature、Cell四大顶级期刊。

在这期间，中国药企作为试验申办方主导的创新药临床试验共发表期刊文献1354篇，涉及1303项试验，其中92%于2020年以来发表。其中，高水平期刊（影响因子≥5）文献共计760篇；影响因子平均值呈波动性上升趋势。

而除顶刊发表外，以肿瘤领域重要学术会议（ASCO、ESMO、ASH、AACR）公布的相关研究摘要为例，这一数量也在快速增长，共计1673篇，涉及1001项试验。

可以说，顶刊发表和国际会议曝光的快速增长，皆反映了中国临床研发数据可信度，越来越获得国际市场认可，也体现了中国正在深度参与全球治疗标准制定。

但我们也仍需时刻警醒，中国临床试验体系尚有提升空间，好比围绕人才体系、机构治理、全球协同等方面都需更系统的建设。这将最终关系到中国能否成为创新药大国，成为全球医药创新的策源地与引领者。

（信息来源：医药魔方）

市场分析

中国创新药再突破：15.3亿美元授权交易背后的全球定价权

2026年的春天，对于中国创新药产业而言，比往年来得更早一些。

3月4日，中国生物制药与赛诺菲就罗伐昔替尼，一款全球首创（First-in-Class）的新型、强效口服小分子JAK/ROCK抑制剂达成独家授权协议。

根据协议，中国生物制药子公司正大天晴授予赛诺菲在全球范围内开发、生产及商业化罗伐昔替尼的独家许可。中国生物制药有权获得最高15.3亿美元的付款，其中包括1.35亿美元的首付款以及潜在开发、监管及销售里程碑付款，另外还将获得基于罗伐昔替尼年度净销售额的最高双位数的阶梯式特许权使用费。协议的⽣效以惯常的交割条件为前提，包括取得相关监管部⻔的批准。

本次交易的落地，不仅是一次简单的License-out（海外授权交易），更是对中国生物制药创新研发实力的一次全球性定价。有券商医药行业分析师表示，对中国生物制药而言，高达15.3亿美元的交易总额，特别是即刻到账的1.35亿美元首付款，将极大改善公司现金流状况，为后续研发投入提供坚实弹药。更重要的是，此举标志着公司正式迈入“全球创新合作伙伴”行列，其估值体系有望从传统的仿创龙头向平台型创新药企跃迁。

实际上，2026年，中国创新药对外BD交易持续升温、势头强劲。例如，荣昌生物与艾伯维达成首付款6.5亿美元交易（总交易额最高56亿美元）；石药集团与阿斯利康联手达成最高185亿美元战略合作；前沿生物将两款小核酸管线授权给葛兰素史克……

截至2月25日，年内中国创新药已发生44起对外授权交易事件，首付款约为31.23亿美元，总金额达532.76亿美元。这一规模已超过2025年全年的三分之一，相当于短短不到两个月时间就完成了过去需要半年的交易量。“对行业而言，这是继恒瑞、百济等之后，又一个由本土企业主导、被跨国药企全盘接收全球权益的重磅案例。它不仅验证了国产创新药的全球竞争力，更为整个港股/A股创新药板块注入了强心剂。”该分析师说。

FIC药物的含金量

罗伐昔替尼作为一种双靶点抑制剂，通过双通路协同实现抗炎与抗纤维化。一方面，它靶向JAK/STAT通路，直接阻断炎症信号传导，从源头减少髓系细胞产生的炎症因子；另一方面，它靶向ROCK通路，通过调节STAT3/STAT5磷酸化来下调过度活化的T辅助细胞（Th17）、增强调节性T细胞（Treg）功能，从而重建免疫平衡。

2026年2月，罗伐昔替尼（商品名：安煦®）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于中危-2或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症后骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症后骨髓纤维化(PET-MF)成年患者的一线治疗。

此外，罗伐昔替尼在慢性移植物抗宿主病(cGVHD)治疗领域亦展现出突破性潜力：在中国已进入III期临床试验阶段，并于2025年8月被CDE纳入突破性治疗药物程序；在美国已获准开展II期临床研究。其治疗cGVHD的Ib/IIa期临床数据已发表于《Blood》期刊，研究显示，与其他已获批疗法相比，罗伐昔替尼的12个月无失败生存率（FFS）表现更优，且在纤维化主导的器官中展现出更强的治疗应答，并具有克服芦可替尼耐药的潜力。

这意味着赛诺菲接手的是一款已经在中国完成商业化验证的成熟资产。这种“在中国获批后再授权全球”的模式，正在成为国产创新药质量的新背书。此外，对于赛诺菲而言，在专利悬崖和市场竞争日益激烈的背景下，直接引入一款临近后期临床（美国已批II期、中国III期）、且具备FIC潜力的药物，远比从零开始内部研发更具性价比。

“这印证了当前全球制药巨头的一个核心焦虑：面临2025-2030年的专利悬崖高峰，与其在内部高风险研发中孤注一掷，不如在全球‘扫货’，而中国，正是目前全球创新药资产性价比最高的标的池。”前述分析师说。

不过，罗伐昔替尼的授权协议，仅仅是2026年中国创新药BD狂潮中的一朵浪花。医药魔方NextPharma数据库显示，截至2025年12月31日，中国创新药BD出海授权全年交易总金额达到1356.55亿美元，首付款70亿美元，交易总数量达到157起，各个维度的数据统计均达到了历史新高。

在刚刚过去的2月，信达生物与老搭档礼来达成了一项震撼市场的协议：双方就肿瘤与免疫领域多项目签署全球战略合作，交易总额高达88.5亿美元。更早的1月，石药集团与阿斯利康就长效GLP-1等多肽药物达成独家授权，交易总额更是刷新纪录至185亿美元。

如果说前几年的“出海”还带有几分尝试性质，那么2026年的BD市场已经呈现出“常态化”与“具象化”并存的特征。十亿乃至百亿美元级别的交易不再是新闻，而是头部药企的“标配”。

这一轮BD爆发背后，是全球多家大型药企的专利悬崖爆发期。为了补充管线、平滑营收曲线，MNC（跨国药企）必须不计成本地引入后期优质资产。而中国经过十年的投入积累，已经成为全球创新药资产最丰富的“货架”。与此同时，重磅交易密集落地，折射出中国创新药正从“跟跑”向“并跑”乃至“领跑”转变。中国不再仅仅是模仿者，而是在双抗、ADC（抗体偶联药物）、小核酸、CGT（细胞与基因治疗）等多个前沿领域拿出了具有全球竞争力数据的FIC或BIC（同类最佳）药物。

“随着国内医保控费常态化和一级市场融资收紧，通过BD获取现金流（首付款+里程碑）已成为药企维持研发投入、改善财务报表的核心手段。”不少行业人士表示，BD首付款正成为稳定企业现金流、降低融资依赖的“压舱石”。

从“卖单品”到“卖平台”

在本次中国生物制药与赛诺菲的合作中可见：此次授权并非局限于某一个适应症或某一个地区，而是全球范围内的开发、生产及商业化独家许可。这种“一揽子”授权模式，恰恰是2026年BD市场最显著的特征——交易正在从单一产品的“点状”输出，升级为技术平台和多产品组合的“面状”输出。

例如，2026年1月石药集团与阿斯利康的合作，后者拿下的不仅是单个药物，而是包含长效GLP-1/GIPR等在内的8个项目组合。由此，上市公司通过多项目联合开发，实现技术持续变现，核心逻辑转变为：依托多年积累的制剂技术、规模化生产、靶点发现能力，把“技术底座”卖给跨国药企，用成熟平台换全球订单。

实际上，这也意味着，市场已从早期的“一次性买断”演变为“全球权益+里程碑+销售分成”的深度捆绑模式。以本次赛诺菲与中国生物制药的交易为例，MNC更倾向于全盘接手全球商业化权利，而中国企业则通过保留部分区域权益或参与后续分成，实现利益最大化。

前述分析师也指出，基于当前的交易态势与宏观环境，对2026年全年创新药BD市场走势可以做出如下研判：首先，交易节奏高位运行，大额交易仍将频发：预计全年交易数量和总金额有望再创新高。除了已公布的GSK/前沿生物、辉瑞/先为达等案例，预计还将有数个百亿美元级别的超级交易落地，市场活跃度将维持在历史高位。

其次，从“拼数量”转向“拼质量”。随着资本回归理性，交易的核心驱动力将从单纯的“管线填充”转向对“临床价值”和“商业化确定性”的极致追求。拥有扎实临床数据、清晰注册路径及强大专利保护的资产，将继续享有极高的议价权。

此外，资本市场逻辑演变。从“主题炒作”到“业绩兑现”。2025年至2026年初的BD热潮已充分反映在估值中。展望后市，投资者的关注点将从“签了多少合同”转向“里程碑是否如期兑现”以及“产品上市后能否放量”。因此，具备持续产出高质量BD项目能力的平台型公司，而非单一项目的“一次性卖家”，才具备长期的配置价值。

中国生物制药与赛诺菲的握手，是2026年中国创新药BD浪潮中的一个缩影。它向市场传递了一个清晰的信号：中国原研药物已经具备了与全球顶尖药企平等对话的资格。

但热潮之下，BD合作的潜在风险也初现端倪。在交易规模快速扩容的同时，部分许可合作协议未能履行至期满，不少项目在执行数年后被提前终止，更有个别案例因合同争议陷入仲裁或诉讼程序，为行业敲响警钟。

西盟斯律师事务所（Simmons&Simmons）合伙人、医疗健康及生命科学业务大中华区主管李程此前表示，中国药企应前瞻性地建立覆盖交易全流程风险防控体系，强化协议履约及潜在争议的风险意识，主动做好纠纷预防与应对准备，并有意识地提升内部团队与外部专业力量在争议和危机处理方面的协同能力，而非事后被动补救。

否则，一旦危机爆发，企业将不可避免地陷入被动与措手不及的局面，其影响不仅限于既有合作项目，还可能波及正在推进或计划中的整体战略布局（如股权融资与上市安排）与日常经营安排，并进一步对团队稳定性和员工士气造成重大影响。

正如国联民生证券所言，“2026年有望延续2025年的高增态势”。在这个研发投入必须依靠全球市场来变现的时代，BD已不再是可选项，而是中国创新药企融入全球产业体系的必由之路。与此同时，创新药行业的发展始终与高风险相伴，对企业而言，每一步合规布局与风险防控，都是向高质量国际化发展迈进的坚实基础，也是在全球创新药竞争中立足的核心底气。

（信息来源：21经济网）

全球首创新药希维她获批，如何撬动百亿蓝海市场？

当手术刀不再是唯一选择，当宫颈癌前病变的治疗从“切除”走向“修复”，一场治疗范式的变革已经开启，而最终受益的将是数以千万计的女性患者。

3月3日，亚虹医药宣布，公司自主研发的核心产品——希维她（APL-1702）正式获得中国国家药品监督管理局批准上市，用于治疗宫颈上皮内瘤变2级（CIN2）。

在当晚召开的媒体沟通会上，亚虹医药创始人、董事长兼首席执行官潘柯指出，希维她获批给亚虹企业带来了巨大的影响，公司正致力于开拓全球性的蓝海市场。希维她作为全球首个且当前唯一的无创治疗宫颈癌前病变产品，在该领域具备绝对优势。

“希维她的核心使命在于重新界定宫颈癌前病变的全球治疗标准，推动当前传统的‘一刀切’手术模式向以无创治疗和生育保护为核心的精准治疗新纪元转变。基于这一全新标准，我们将构建一个呈阶梯式不断扩大的市场格局，商业路径十分清晰。”潘柯指出，以目前获批的CIN2适应症为坚实基础和切入点，公司将迅速向更为广泛的CIN1早期病变领域拓展，进而进军更具发展潜力、患者群体更为庞大的HPV清除领域。每一次成功的市场拓展都将促使市场空间实现倍数级增长。

受此消息影响，3月4日，亚虹医药股价高开高走，收盘20CM涨停。更有分析师指出，此次该全球首创宫颈癌无创治疗产品获批，亚虹国际化布局取得进展也推动了该公司即将开启商业化元年。

作为全球首个且目前唯一针对宫颈癌前病变的无创治疗产品，希维她的获批填补了“观察等待”与“有创手术”之间长达数十年的临床空白。这款集药物与器械为一体的光动力产品，究竟打开了多大的市场空间？亚虹医药又将如何操盘这场“治疗范式”的颠覆？

切入宫颈癌赛道

要理解希维她的商业价值，首先需要看清宫颈癌前病变治疗市场的供需裂痕。

宫颈癌是全球女性健康的重大威胁。据世界卫生组织（WHO）统计，我国宫颈癌2022年新发病例约15万，死亡人数约5.6万。导致宫颈癌的主要原因是高危型HPV持续感染，99.7%的宫颈癌检出与HPV有关。另据宫颈癌流行病学研究，我国女性高危型HPV感染存在两个高峰期，且有年轻化趋势：第一个高峰期是15—24岁，第二个高峰期是40岁以上。

然而，与庞大的患者基数形成鲜明对比的，是临床治疗手段的长期匮乏。长期以来，CIN2的标准治疗方案以宫颈环形电切术（LEEP）等有创手术为主。这类手术虽能切除病灶，却往往以牺牲宫颈器质性结构为代价。临床数据显示，手术可能增加女性未来妊娠时早产、流产的风险，约4%至13.6%的患者术后可能出现宫颈狭窄，严重影响生育功能。此外，术后5年复发风险仍有约8.1%至18.6%。

这导致医生和患者长期陷入一种两难抉择：一边是只能“观察等待”所带来的焦虑与病变进展风险，另一边是“手术切除”带来的身心创伤与生育能力受损。从高危HPV感染发展为癌前病变约需5年，从癌前病变进展为浸润癌需10到20年，这漫长的窗口期恰恰缺乏一种既能主动干预、又能保护生育功能的理想选择。

全球顶级学术组织对于CIN2管理策略的指导方向，正经历一场从“积极手术”向“个体化保守管理”的模式转变。这为希维她的登场提供了绝佳的历史机遇。

希维她的核心竞争力，在于其“药械联用”的技术路径与“无创治疗”的临床价值。

据亚虹医药首席医学官张云介绍，希维她采用高选择性脂溶性光敏剂，通过便携式冷光源进行靶向光照。其作用机制高度集中于需要清除的病变上皮细胞层，而不损伤具备宫颈结构和功能再生能力的基底细胞层，从而实现无创和生育保护。在门诊场景下，医生仅需3到5分钟进行放置操作，患者即可“即放即走”，自行取出，极大提升了治疗的可及性和依从性。

这一技术路径在临床数据上得到了有力验证。三期临床研究显示，CIN2治疗组57.5%的患者在首次治疗后6个月的组织病理学结果显示已转为正常组织或宫颈低级别鳞状上皮内病变（LSIL），而安慰剂组仅为30.6%。这意味着仅经过1到2次治疗，接近60%的患者可以免于手术切除。更值得关注的是，治疗组的HPV清除也呈现显著下降趋势，12个月时约有近60%的基线HPV被清除。

这一数据意味着，希维她并非仅仅是手术的“替代品”，而是在更早期、更优的干预窗口，为患者提供了全新的治疗路径。“我们正在重新定义宫颈癌前病变的全球治疗标准，将传统‘一刀切’手术模式，推动到以无创治疗和生育保护为核心的精准治疗新纪元。”潘柯说。

制定商业化策略

对于任何一款First-in-class产品而言，如何将技术优势转化为市场份额，是商业化面临的核心命题。

亚虹医药首席商务官徐瑛在沟通会上拆解了希维她的市场渗透路径，这一路径被定义为“三级推进”特征。第一级：立足CIN2，建立无创治疗标准。这是当前获批的适应症，也是市场渗透的基石。据测算，到2030年，中国CIN2确诊人数将达到近70万，到2035年将超过100万。根据市场调研，约50%的CIN2患者可以接受无创治疗，医生对这一产品的期待度亦处于高位。这一市场不仅是营收的基本盘，更是建立临床信任的“支点”。

第二级：向CIN1拓展，释放数倍增量。CIN1的存量患者规模远大于CIN2，其中约20%具有进展风险。市场调研显示，已有超过50%的CIN1患者接受了各类治疗——这背后是患者焦虑情绪驱动的治疗需求。随着CIN1临床数据的逐步积累，亚虹医药的目标是将治疗节奏前移，让“早诊早治、无创治疗”成为共识。这一市场的开拓，将驱动市场空间实现倍数级飞跃。

第三级：进军HPV清除，占据疾病预防制高点。这是亚虹医药战略布局的终极目标，也是最具想象力的市场。高危HPV感染人群规模远大于已发生病变的患者群体，在中国城镇20-59岁女性中，高危HPV感染人数超过5000万。“基于希维她三期临床中展现的HPV清除潜力，公司已启动HPV清除适应症的全球临床开发。从治疗病变升级为阻断病变发生，意味着亚虹医药将进入整个宫颈健康管理的最上游，市场空间将再次实现数量级跃升。”徐瑛说。

与许多创新药获批后才匆忙组建商业化团队不同，亚虹医药针对希维她的市场准备工作已提前两年启动。

在团队建设方面，亚虹医药方面披露，已组建专门的女性健康事业部，核心成员70%以上具有妇科领域及成功上市产品的经验。商业化团队并非从零起步——公司的肿瘤事业部已成功运营两年，保持年均两位数增长，在准入、渠道管理、市场教育等方面沉淀了系统性能力。

在渠道覆盖方面，亚虹医药采取自营与招商组合模式。上市第一年，自营团队将覆盖约400家核心头部医院，通过招商合作覆盖800家广阔目标医院。到2030年，这一网络将拓展至总计5000家医院，覆盖绝大多数患者群体。

在支付创新方面，亚虹医药称，策划了多层次方案以降低支付门槛。上市初期将推出包含早鸟福利、多元化治疗福利的定制化创新支付方案，直接降低患者支付压力，快速启动市场。同时，公司正积极筹备医保国谈，已开展疾病负担研究、药物经济学研究等基础性工作，力求将无创治疗纳入宫颈癌防治的国家战略。

在供应链保障方面，由于希维她是药械组合产品，生产周期长于一般药品，且中国是全球首个获批国家，无法提前生产。但亚虹医药方面指出，已提前磨合所有生产和供应链细节，包括首次进口的预检，力争在获批四个月内实现市场供应。

剑指欧美蓝海

希维她的市场想象空间，并不局限于中国。

2026年2月，希维她的上市许可申请已成功获得欧洲药品管理局受理。同时，亚虹医药已与美国FDA就支持希维她美国上市的另一项三期临床设计达成一致。

据国际市场调研，欧洲每年确诊HSIL约100万例，美国近60万例，LSIL及HPV感染人群则更为庞大。欧美市场同样面临手术治疗的弊端，医生和患者对无创治疗手段的期待度极高。

在海外商业化策略上，亚虹医药保持务实态度。潘柯在沟通会上明确表示：“我们亚虹的定位还是以中国市场为主，对于欧洲市场来说，我们希望找一个具有非常强大的妇科营销能力的市场领军企业作为欧洲商业化的合作伙伴。”他透露，BD洽谈从去年就已启动，多家欧洲及跨国企业已签订保密协议，对产品及合作方案进行深入交流。

关于BD的交易模式与规模，潘柯强调，尽管希维她是药械联用产品，但其价值取决于给患者带来的临床获益，因此交易规模应与药品交易保持一致。

根据亚虹医药2025年度业绩快报，公司实现营业收入2.77亿元，同比增长37.49%，但扣非后归母净利润为-4.40亿元。收入主要来自引进及仿制产品的销售，核心产品尚处研发或审批阶段。希维她的上市，被公司视为撬动盈利结构改善的支点。

潘柯在沟通会上将这一节点定义为公司从“1.0商业化阶段”向“2.0商业化阶段”的跨越：“以前亚虹还是属于一个靠管线产生预期的研发型公司，那么现在我们已经手握了一款非常重磅的产品，将会快速拥有自我造血的能力，转型成为一家具备研发、生产和商业化，还包括国际化的综合性Biopharma。”

这一转型体现在三个维度：第一，希维她作为全球首创产品，将快速为公司带来现金流，改善财务状况；第二，通过药械联用平台的验证，为后续光动力技术及膀胱癌显影技术等管线产品奠定基础；第三，全球市场的同步开发，将提升公司的国际化运营能力。

亚虹医药财务执行副总裁陈宝华在沟通会上表示，未来公司将更加强调聚焦核心领域和管线，根据业务进展匹配研发投入。随着商业化拓展、研发管线高质量输出以及出海项目落地，公司有信心尽早实现盈利平衡。

尽管前景广阔，但希维她的商业化仍是一场需要耐心的长跑。

First-in-class产品的市场教育成本不容低估。从医生的处方习惯转变，到患者的认知建立，再到支付体系的逐步完善，每一个环节都需要时间。亚虹医药虽然在前期做了大量铺垫，包括与国内顶级专家团队合作、启动三部关键指南共识撰写、建立全国首个宫颈关爱示范门诊等，但真正的市场考验才刚刚开始。

此外，尽管希维她目前是全球唯一获批产品，但随着市场的打开，未来或将面临同类产品的竞争。如何在窗口期内快速建立品牌壁垒、扩大临床证据体系、构筑专利护城河，是亚虹医药需要持续应对的挑战。

（信息来源：21经济网）

被浪费的10年，日本药企的全球化警示录

中国创新药行业过去两三年的主流叙事是BD，这本质上是对研发能力的背书，是“创新叙事”的延续。而商业化市场的故事，则明显从本土转向了全球。这些构成了企业价值最底层的支撑点。

趋势背后，寻求增长是企业最原始的动力。在这一动力驱使下，在创新叙事和全球化叙事上，中国药企正集体站在一个十字路口，每一家企业都在重新校准自己的战略坐标系。

历史总是惊人的相似。现在回头看，在20世纪80年代早期，日本制药公司也曾面临着同样的战略抉择：他们可以加深与国内市场的联系，或者专注于日益不同的全球市场。

这个战略权衡在研发上体现为：是做困难的全球化创新产品，还是做容易且短期内赚钱的本土微创新产品？

遗憾的是，绝大多数日本药企选择了后者，即“本土化微创新战略”，导致当时日本药企的R&D投入看似巨大（占全球17%），但全球化产品的产出的效率极低。

一直到1990年以后，面向本土的日本药企继续为了生存而挣扎，而以武田、安斯泰来、卫材为代表的药企才转向海外，做出了明确的全球化战略调整。可以说，日本制药业为此整整浪费了10年。

这“被浪费的10年”，对于正在走向全球化的中国药企而言，具有巨大的警示意义。拨开历史的云雾，需要理解背后的产业基本逻辑。

一个全球药品还是大量本土药品？

将研发集中在少数重要和高度创新的“全球药物”上，还是分散在大量但是微创新的产品上？这是制药企业在创新策略上面临一个非常明确的战略权衡。

通常，在有限的资源下，药物发现的重要性和数量不可兼得。

一项针对日本药企全球化的研究分析了1985年到1994年，日本、美国、英国、法国等多个国家的药企所做出的战略选择。

结果显示，瑞士、英国、美国位于象限左上侧，它们的研发看起来很贵（每10亿美元产出的新分子实体少），位于横轴左侧，但它们主要生产面向全球市场的药物（纵轴很高，55%-60%以上）；位于象限右下侧的意大利、日本、法国，它们非常“高产”（横轴靠右，研发便宜，产出分子多），但这些药绝大多数不仅走不出国门，甚至在国内也是微不足道的产品（纵轴极低，意大利甚至接近0%，日本仅10%左右）。

研究者指出，从利润和增长来衡量，瑞士、英国和美国的公司获得了最大的成功，因为他们把战略重点放在了全球药物上。

研究者严厉批评了日本、法国和意大利，坚持了一种“劣等策略”（inferior strategy），即大量生产微创新产品，这些都是“次要产品”（minor products）。

也就是说，如果不成为“全球药物”，仅仅停留在做“本地药品”，在经济学上被视为一种低效且缺乏竞争力的战略。

1975年至1995年间，特别是20世纪80年代，日本药企曾因国内政策红利制造了大量“微创新”药物，甚至形成了所谓的“创新泡沫”。这些药物仅能满足日本国内特殊的市场环境，一旦推向FDA或EMA标准下的全球市场，便毫无竞争力。

更糟糕的是，随着80年代后期日本政府加强了对药品价格的控制，国内市场变得越来越没有吸引力。然而，这项研究调查的60多家日本制药公司中，没有一家打破常规，改变其创新战略专注于全球药物的研发。

这不仅仅是研发策略的选择，更是商业逻辑的根本分野。高度创新产品往往具备全球商业价值，是能获得巨大回报的“重磅炸弹”药物，微创新产品将只投放到一两个市场，填补当地的利基市场。

这就引出了中国药企当前的面临的第一个最底层的战略选择：到底是迎合国内或者某个特定市场的短期需求，还是将创新集中在重大创新、重磅的全球产品上？

什么样的创新才能带来全球化的产品？通过PD-1的教训，百济神州泽布替尼和传奇生物西达基奥仑赛的成功案例，相信中国药企已经有了更加深刻的感知。

全球化的创新只有一条标准：解决全球范围内未被满足的临床需求，并且，全球化产品在临床价值上经受住了全球最严苛标准的考验。只有那些在头对头试验中击败现有标准疗法（Standard of Care，SoC)，或者针对无药可治领域提出全新机制（First-in-Class）的产品，才具备全球流通的“硬通货”属性。

在讨论中国创新药的全球化竞争时，从机制层面，行业过往似乎过多的强调FIC和BIC。如今，BID(Best-in-Disease)或者Superior to SoC的说法在美国专业媒体出现的越来越多。

FDA也鼓励药企在早期就在临床一线中对比SoC进行研究，而不是仅仅在末线患者中做安慰剂对照。这实际上就是要求药物必须具备挑战该疾病当前“最佳疗法”的潜力。

靶点和机制只是路径，如果在同一疾病领域做不到BID，即便同靶点做到了BIC，意义也有限。这也是从“技术导向（寻找靶点）”向“临床价值导向（解决疾病）”的回归。

同理，如果以终为始，“全球化药物”的概念同样需要更进一步强调。

新药创新性和商业化回报常常体现在药物扩散到的国家的数量。为什么要追求全球化？因为创新药由于监管审批（不同国家的临床要求）和市场推广（以改变现有的医疗实践，鼓励临床采用新产品），面临着巨大的固定成本。仅靠单一市场往往难以覆盖这些成本并获得超额回报，只有全球化药物提供的高额收益，足以抵消这些成本。

FDA长期以来也一直使用新药在全球范围内的扩散来衡量药物创新程度，广泛扩散的创新药被标记为“共识药物”（consensus drugs）。

在药物经济学等学术研究中，研究者则通常会选取全球最重要的14-15个发达国家市场（通常包括：美国、日本、德国、英国、法国、意大利、西班牙、加拿大、澳大利亚等）作为样本池。

如果一个药只在1-2个国家（通常是原产国）上市，它被定义为“本土药物”（Local drugs）。

如果扩散到了3-5个国家，说明它开始尝试国际化，但尚未覆盖主要市场，属于中等扩散药物（Mid-diffusion drugs）。

如果进入了6个以上（尤其是达到10-14个）主要国家，说明该药物克服了各国的价格谈判和审批障碍，是真正的全球化药物（Global drugs）。

这是一个用于衡量药物地理扩散广度的学术指标，数字可能并准确，特别是在当今的中美双引擎市场环境下，其准确性和适用性已大打折扣。现在的“全球药物”更多是指在中美欧三大核心市场均有布局且商业成功的药物，而不在于凑够多少个国家的数量。

但是，从“全球药物”和“本土药物”这两个底层概念，可以更加清晰地看到中国药企目前所面临的核心的战略选择。

日本制药业被浪费的10年

上述研究还深入剖析了日本制药行业在1975-1995年间为何会陷入“本土微创新”或者说“本土伪创新”的泥潭。

这就像一面镜子，可以更清晰的看到中国药企为何也曾深陷me-too的创新泡沫中。

日本制药企业的战略选择并非完全基于市场自由竞争，而是被日本国内特殊的制度环境深刻塑造的。

比如，日本制药企业面临的监管环境就有其特殊性。当时的日本厚生省（MHW）对新药审批只重安全性，严重忽视有效性。这与美国FDA严苛的有效性审查形成鲜明对比，所以日本的新药批准成本比美国小得多。

Krestin（云芝多糖K）是临床试验标准差异的一个显著案例，这是一种一种蘑菇提取物，然而在20世纪80年代中期的几年里，它是日本最畅销的药物。Krestin之所以成功，是因为它价格昂贵，而且完全安全，但是它对人体几乎没有生理疗效。

当时，Krestin和类似的无效抗癌产品的总销售额在日本达到1亿美元，占日本总需求的10%以上。

这也是一个典型的“本土药物”，在日本它是重磅药物，但是显然永远不会被FDA批准在美国上市。

除了监管环境外，日本制药市场的价格机制和医疗体系同样特殊。1981年，为了控费，日本政府修改了药品定价规则，日本厚生省规定，老药的价格每年会被强制下调（平均每年5%）。

当时日本医生有“以药养医”的机制。因为老药变便宜了，利润变薄，医生会迅速抛弃老药，倾向于处方更新、更贵的药物来维持收入，哪怕新药并不比老药好。在日本等级森严的医疗文化中，患者没有知识也没有机会去质疑医生的换药决定。

这些决定了药企的生存策略，如果一家日本药企只守着一款好药，随着政府强制降价，收入会暴跌。因此，药企被迫不断推出“新药”。这些所谓的“新药”往往只是对老分子做微小的改动（Me-too drugs/Trivial products），只要能注册成新药，就能定高价，医生就会用。

通过比较β-受体阻滞剂药物在日本和美国市场的产品生命周期，可以更加清晰的看到日美市场环境的巨大差异。

β-受体阻滞剂是心血管产品，是20世纪70年代后期最重要的商业化药物之一。在美国，前4个上市的药物牢牢占据了近90%的市场份额，且持续十几年不变，先发优势锁定市场的逻辑非常清晰。

但是，在日本，前四个产品一开始是成功的，但是很快就失去了市场份额。模仿β-受体阻滞剂的产品层出不穷，超过30种不同的产品进入市场，这些产品是不同的分子，具有相同的生物医学功能，每个都有自己的专利，自己的品牌名称，以及自己的营销网络，导致前4个上市药物的市场份额从80%迅速暴跌到不足20%。

当年的日本搞出一堆只能在内循环里消化的“伪创新药”，这种情况同样也发生在中国药企身上，无论是“大靶点的中国化”还是me-too产品都是瞄准了内循环市场。

但是今天看来，如果仅仅为了迎合本土监管政策和市场红利而研发的产品，往往正是“全球化产品”的反面。

但是，1990年以后，变局到来。美国和欧洲施压要求开放市场，ICH标准的推行使得外国药企可以直接用海外数据在日本注册，外资大举进入。政府为了控制医保支出，实施每两年一次的强制降价；分销体制改革打破了传统的“医生-批发商-药企”利益链。

1990到2010年，日本制药业作为一个整体仍然缺乏全球竞争力，但在这一时期，面向国内的公司继续为了生存而挣扎，而更面向海外的公司，以武田、安斯泰来、卫材为代表的日本头部药企则逐渐走出了一条全球化道路。

通过下面这张表，可以清晰地画出日本制药企业在1985年至2005年间全球化能力建设的演变。

首先，海外扩张的企业数量从1985年的64家，翻倍至1995年的146家，再翻倍至2005年的284家。这进一步证明了1995-2005年是日本药企全球化转型的剧变期，出海成为了企业生存的唯一出路。

企业的全球化能力建设则有三个层面，这也预示了未来中国药企全球化能力建设的演变路径：

第一，拥有海外的销售据点。2005年284家出海的日本药企206家都有了海外销售团队。

第二，拥有海外制造能力（Manufacturing），将生产线转移到海外，2005年284家出海的企业中只有102家具备海外制造能力。

第三，全球研发能力（R&D），这是“全球化”的终极门槛。1985年和1995年，日本没有企业具备这一能力，2005年，在284家出海企业中，只有15家（约5%）具备了海外研发能力。

虽然90年代后期在压力下觉醒，但是回顾20世纪80年代，对于日本制药业而言是彻底“被浪费的十年”。彼时的日本药企虽然坐拥仅次于美国的研发投入与强大的化学制造能力，却在全球化战略岔路口集体选择了“短视的安逸”。

田边制药（Tanabe Seiyaku）就是一个案例，田边曾在1973年推出了具有全球影响力的地尔硫卓（Diltiazem），证明其具备顶级研发实力。它几乎卖到了世界上每一个国家。在美国市场，它被授权给辉瑞公司，获得了巨大的成功。地尔硫卓成为一种重要的重磅炸弹药物。到1983年，其原材料的出口占田边公司总销售额的18%和公司利润的40%以上。

但在80年代的“泡沫”中，受国内宽松政策诱惑，田边制药将战略重心转向了本土特供药——如治疗胃溃疡的松树提取物（Gastrom）或所谓的强心剂。这些产品在美国市场被视为无效或过时，但在日本却能赚钱。

结果是，田边制药逐渐丧失了研发全球重磅药物的动力和能力，最终在真正的国际竞争中掉队。

全球化警示录

最后，需要一再强调的是，20世纪80年代初，日本制药业看起来前途无量，日本也是全球第二大药品市场。然而，这二十年间，日本药企并没有顺势成为全球领导者，反而陷入了一个怪圈：它们制造了大量的“新药”，但绝大多数在国际市场上毫无价值。

90年代后，日本本土市场竞争进一步极化，但是对于诞生一个全球化的企业来说，却是一个历史性的机遇。

这对中国药企的全球化启示是巨大的：当本土市场足够大，且本土市场的标准具有特殊性（如医保支付倾向、临床标准差异），企业很容易产生一种“内卷”的生存智慧。

但这种智慧是由于地缘产生的特殊能力，一旦脱离本土温室，这种能力不仅无用，反而会成为负担。本土环境决定了企业的能力基因，但封闭的本土环境会锁死企业进化的上限。

一旦企业习惯了本土市场生存，这种路径依赖会锁死企业的战略选择，即便拥有创新能力，也难以自发产生全球竞争的雄心。

最后，必须要强调的是，在观察一家企业的全球化战略选择时，一些人可能会将“能力”等同于“意图”，但是事实并非如此，拥有创新技术能力并不等于拥有全球创新的意图。

相反，制度环境往往会扭曲企业的意图，导致“高能力”的企业选择了劣等战略。

日本制药业的历史证明，如果制度环境提供了错误的激励，企业手中的“屠龙刀”就会被用来“切菜”。能力越强，在错误的道路上跑得越远。

另一方面，当意图改变时，这时候，能力可能成为瓶颈。意图的转变往往是滞后的、被动的，为了生存，日本头部药企如武田、安斯泰来被迫改变战略意图，立志要做全球创新药。此时它们发现，虽然意图变了，但能力跟不上。它们缺乏全球临床试验网络、缺乏通过FDA审批的经验、缺乏海外营销团队。这也解释了为什么日本药企后来必须通过并购来“购买能力”。全球化也就是一个建设全球销售、制造和研发能力的过程。

总而言之，真正的全球化企业，是“全球化药品”的创造者，是那些真正能够超越本土制度诱惑，将强大的创新能力与征服全球市场的宏大战略意图强力结合的企业。

（信息来源：医药魔方）

2026，将是创新药BD大年

2025年，MNC在创新药资产上的交易（包括并购和BD）创下历史新高。

国信证券统计，2025年，创新药交易事件达到142起，其中并购/BD分别为36/106起，均创2015年至今新高。

交易总金额则达到2,645亿美元，其中并购/BD总额分别为1,060/1,584亿美元，交易总额及BD总额均为2015年至今新高，并购总额仅次于2019及2023年。

目前来看，不论中外，MNC的“买单力”不仅是全球生物医药生态的“燃料”，也是Biotech估值的关键锚点。就此而言，2026年行业发展几何，或许也要看MNC是否有意、有能力再造一个“交易大年”。

MNC刚需：用交易换时间和确定性

目前，MNC们多少都处于专利悬崖的“漩涡”中心。根据Evaluate Pharma预测，2023-2028年，按产品销售额计，原研药专利到期带来的总风险敞口将达到3,540亿美元，占2022年全球医药市场总规模的32%。

中期来看，国信证券指出，至少5款100+亿美元级别产品（Darzalex/Stelara/Semaglutide/Keytruda/Eliquis）及5款50+亿美元级别产品（Trulicity/Entresto/Farxiga/Opdivo/Revlimid）将于2030年前专利到期。大部分MNC的风险敞口都将在30%以上。

这意味着，如果有多款产品在3—5年后集中专利到期，MNC很难单靠内部管线的生命周期管理完全覆盖营收端缺口。雪上加霜的是，药企创新药研发回报率（ROI）近年来十几年来持续下降，进一步加大了依靠内部管线覆盖营收缺口的难度。

德勤2025年度追踪医药创新回报的报告显示，全球头部制药企业的研发回报率从2010年的10.1%下降到2022年的1.2%，直到近两年，得益于肥胖症和糖尿病等领域中，大量高价值产品产品进入后期阶段，研发回报率才有所上升，2024年回到5.9%。

但是，研发成本和临床开发周期仍然居高不下，这让研发回报率的复苏显得极为脆弱。报告指出，一款创新药从靶点发现到注册上市的平均开发成本，已由2013年的12.96亿美元上升至2024年的22.29亿美元，而整体研发与注册周期从2020年的93.4个月上升到了2024年的100.4个月。

可以想见，在未来3~5年乃至更长的时间内，稳定持续的创新药交易将是MNC扩充产品组合、激发更多增长曲线的“刚需”，也构成了行业发展的最大背景。

交易路径分化：一锤定音VS小步快跑

MNC创新药交易持续的确定性不仅在于有需求，也在于有能力。

2025年10月，美国投行Stifel发布了一份全球制药公司交易能力的分析报告。报告指出，全球前18家制药公司资金充裕，交易上限额度（理论上通过杠杆手段可以达到的最大交易规模）高达1.2万亿美元，正常交易额度（保持财务稳健和股东回报前提下可投入的安全资金规模）也有5,000亿美元。

这份报告还以上限交易额度统计出了MNC“火力榜”，其中前五名为：强生和罗氏（1,190亿美元）、默沙东（1,150亿美元）、诺和诺德（1,130亿美元）、诺华（920亿美元）。其中，强生、默沙东、诺华都在2025年一锤定音地完成了总额超100亿美元的创新药并购交易。

但“并购大年”并非唯一的交易叙事。事实上，MNC也在以BD交易或中小规模并购小步慢跑，尤其是以这种方式完成对前沿创新或未来增长曲线的布局，多点开花。

“火力”最为充足的强生和罗氏，目前都倾向中小规模并购交易。强生的态度尤其明确——在2025年初以146亿美元收购Intra-Cellular，拿下抗抑郁药物卢美哌隆后，强生宣布未来的交易规模将控制在中小范围。

强生首席执行官Joaquin Duato在当年9月的摩根士丹利全球医疗健康会议上明确表态：现阶段不需要通过大型并购来推动增长，而是选择依靠内部创新来持续扩张。

相应的，强生近一年多来更多开展早期资产孵化与技术授权合作，尤其关注阿尔茨海默病等神经退行性疾病领域，就靶点发现平台、AI技术平台和潜力资产等达成多次早期合作。

罗氏则选择以中小规模并购+BD“双驱”捕捉临床中后期资产，从传统的肿瘤与免疫优势领域向MASH、肥胖等代谢疾病领域拓展。

2025年，罗氏以35亿美元总价收购89bio，获得3期阶段FGF21类似物pegozafermin，杀入MASH领域。同时，罗氏2025年至今规模最大的BD交易也花落代谢领域：以16.5亿美元首付款、最高53亿美元总额与Zealand Pharma共同开发和商业化处于2期阶段的胰淀素类似物petrelintide，用于治疗肥胖和超重患者。

“火力”处于第二梯队的默沙东和诺华反而比较活跃。默沙东面临K药“药王”易主、专利即将到期，2025年先后以100亿美元和92亿美元收购Verona Pharma和Cidara Therapeutics，获得已上市的首创COPD药物恩司芬群和3期阶段的创新流感疫苗。尤其是收购Verona Pharma，是默沙东继115亿美元收购Acceleron布局肺动脉高压、108亿美元并购Prometheus进入自免疾病领域后的第三大并购补位。

在2025年9月的投资者会议上，默沙东首席执行官Rob Davis公开表示，公司希望通过“并购+内部研发”的双轨策略持续巩固核心竞争力，并提前为Keytruda的专利到期做准备，不排除未来发起更大规模交易的可能。

诺华也不遑多让。在2025年7月的财报会上，诺华首席财务官Harry Kirsch直言正在寻找“创造价值的bolt-on(补强型)交易”，尤其关注中枢神经系统、自身免疫与罕见病等高价值赛道，希望通过连续的bolt-on并购构建中期增长梯队。

由此，2025年，诺华达成了4笔并购交易，其中规模最大的是10月以120亿美元、溢价46%收购罕见病生物技术公司Avidity，创下公司十多年来最大收购案。据悉，Avidity有三种在研药物预计2030年前上市，峰值年销售额可达数十亿美元。

在BD方面，诺华2025年至今达成了14笔受让交易，在MNC中排名第5，在其聚焦的三大赛道达成了多笔早期药物发现或创新技术合作。

手握减肥药现金奶牛的诺和诺德和礼来（“火力榜”排名第6），也显示出这样的分化。

诺和诺德近年来在创新药资产交易上相对谨慎。2025年新任首席执行官Maziar Mike Doustdar上任后，也在公开场合多次强调“在战略调整期间不会急于发起大型交易”。不过，在2025年10月，诺和诺德宣布以52亿美元收购Akero Therapeutics，由此获得一款3期FGF21类似物，拓展MASH产品组合。

谨慎收购的同时，诺和诺德一直在通过BD巩固其通过GLP-1药物在肥胖和心血管代谢领域的优势。医药魔方NextPharma数据库显示，诺和诺德在过去一年多达成10余项临床前交易，涵盖了多种药物类型。

相较而言，礼来近两年在BD交易和并购市场都比较活跃。据医药魔方NextPharma数据库，2025年至今，礼来作为受让方达成的BD交易是MNC中最多的，高达30起，主要是心血管代谢、肿瘤和自免领域的临床前资产或技术合作。

同时，礼来更喜欢通过并购拓展前沿创新领域的增长潜力，自2025年至今已达成7笔并购交易，平均规模在15亿美元，涉及非阿片类止痛疗法、基因编辑疗法、体内CAR-T等，且都处于早期阶段。

而就在今年1月，礼来传出正在与Abivax谈判收购，后者的核心资产是全球首个口服miRNA药物Obefazimod，2025年7月已在治疗中重度溃疡性结肠炎（UC）的3期试验中达到主要终点，也意味着miRNA机制首次在自身免疫疾病中完成三期临床验证。

对于这个机制创新、进度领先的潜在颠覆性药物，礼来开出了高达150亿欧元的价格，这也成为2026年最值得期待的MNC创新药交易之一。

中国创新药BD交易将告别“低价时代”？

国信证券指出，2025年MNC达成的2,645亿美元交易总金额中，对应首付款（包括一次性现金/股份支付的收购款）为1,074亿美元，其中并购/BD分别为950/124亿美元，这也是历年来的最高值。

这一趋势，在中国创新药近年来的对外授权交易热潮中尤为突出。

据外媒报道，根据生物医药情报机构Evaluate提供的数据显示，海外生物医药企业与中国药企之间的BD合作平均首付款金额从2022年的5200万美元攀升至2026年迄今的1.72亿美元，涨幅达230%。

2026年迄今的平均首付款金额较2025年全年平均值高出22%。若当前的交易价值趋势保持稳定，2026年中国创新药企参与的授权合作首付款金额将持续增长。而这也意味着投资者对其价值的看好。

Evaluate的分析师马克·兰斯德尔对于当前海外药企从中国引进创新药资产现状，给出了明确的观点：中国创新药BD交易已告别“低价时代”。

他说：“这里再也不是廉价洼地了。”

近年来，中国创新药BD交易数量稳步上升，交易金额也彻底改变了市场对中国技术授权合作的固有印象。

Evaluate资产与投资组合战略业务负责人兰斯德尔透露，中国生物科技产品的跨境授权合作总数量从2022年的42笔增至2025年的93笔，涨幅达120%；同期，这些交易的首付款总额从2022年的11亿美元增至2025年的56亿美元，涨幅约400%。

凭借多年来自身资产持续的市场需求，中国生物科技企业的领军者逐渐意识到，其创新成果能够要求更高的首付款和里程碑付款。

兰斯德尔称：“中国企业如今的首付款报价，已与其他国家企业的交易水平持平。海外药企最初能拿到性价比极高的合作条件，但随着市场逐渐意识到中国创新资产对海外的价值，合作价格也水涨船高。”

兰斯德尔自21世纪初进入生物科技行业，彼时的中国，还只是以药物研发外包和合同研究组织服务为海外所知。而如今，中国实现了研发基础设施的现代化升级，人才留存率大幅提升，临床试验入组门槛也相对较低，这些因素推动中国生物医药产业实现了跨越式发展。

在部分药物研发领域，中国已成为全球主导力量，进入临床试验阶段的产品中，约有一半来自中国。

Evaluate的数据显示，在双抗领域，中国创新资产占全球临床阶段项目的48%；ADC领域的临床试验中有51%是中国企业的产品；嵌合抗原受体疗法相关临床试验里，48%采用的是中国原创创新资产。

兰斯德尔表示：“即便海外药企并非专门赴华寻求合作，但若计划为研发管线布局这类创新资产，其筛选的候选项目中，绝大多数都源自中国药企。”

中国生物科技创新资产的全球普及性意味着，即便合作价格上涨，交易另一端的投资者和企业也几乎没有其他渠道获取同类优质创新候选项目。因此，尽管价格大幅攀升，中国对外的生物科技合作交易数量保持稳定，投资者依然认可其价值。

尽管近年有地缘政治等因素的影响，中国生物医药的BD交易数量和金额仍在持续增长。

2025年末至2026年初，多家海外药企与中国药企密集达成合作，如艾伯维、阿斯利康、赛诺菲、施维雅等。

兰斯德尔指出，这一背景下，美国生物科技行业的领军者担忧其竞争优势被中国赶超，但同时又自我安慰，认为美国仍在基础科学研究和新作用机制发现领域占据主导地位。

尽管中国药企跻身全球顶尖制药企业行列仍需时日，但兰斯德尔认为，低估中国在新作用机制发现领域的潜力，是一种短视行为。

他表示：“这种想法未免有些自大。中国科学家完全有能力实现新作用机制的突破，只是中国生物医药产业在这一研发赛道上，起步稍晚而已。”

（信息来源：医药魔方）

运作管理

助力创新药发展加速跑

“心里的负担突然放下了，感觉自己又有了希望！”广西的乳腺癌患者霍女士，在当地买到了“当年获批、当年入保”的创新药伊那利塞片。

这款原本每盒售价3万多元的创新药，经医保谈判降价再叠加报销，患者自付费用大幅降低。

霍女士的境遇改善，是国家医保局积极回应全国人大代表和全国政协委员关切、推动创新药惠及民生的生动写照。

近年来，我国创新药发展进入了快车道，仅2025年获批上市的创新药76个，创新药海外授权总金额突破1300亿美元，产业发展成果亮眼。

2025年全国两会期间，甄爱华代表、孙洁委员等代表委员们聚焦创新药产业高质量发展的核心需求，围绕创新药价格体系建设、多元支付、入院使用等发展堵点，提出了具有针对性、可行性的意见建议。

创新药关系到人民群众健康和医药产业高质量发展，办理好相关建议提案，既是回应社会关切，也是推动医药领域新质生产力发展的关键。

作为牵头办理部门，国家医保局与代表委员积极联系，通过专题座谈、实地调研、电话沟通等多种方式，深入了解诉求，并邀请代表委员作为专家参与相关政策文件的制定，共同探讨推动创新药发展的具体路径，全年主办了9件“医保支持创新药高质量发展”的相关建议提案。

梳理这一年，建议提案里的中肯建议及意见，陆续转化为一系列实打实的政策举措——

发布十六条支持创新药发展的举措，涵盖研发支持、医保准入、临床应用、多元支付等方面；召开医保支持创新药械系列座谈会，广泛聆听一线药企、科研机构及医疗机构的诉求；推动建立商业健康保险创新药目录，为创新药发展拓宽空间；优化新药挂网服务，搭建“医保搭台、企业定价”的国际化医药价格体系……一份暖民生、惠产业的答卷，正在落地。

截至2025年12月底，仅协议期内谈判药品医保基金支出已近5000亿元，为创新药企稳定预期、注入发展信心。

“看到意见建议一步步落地生根、开花结果，既减轻了患者用药负担，也为创新药企发展增添动力，我感到非常欣慰。”全国政协委员、对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁表示，国家医保局的办理工作务实高效、回应及时，不仅认真吸纳了提案中的合理意见，还主动沟通、全程反馈，“我也更加坚定了自己立足行业、建言献策的信心”。

落实有行动。2025年，国家医保局牵头办理的建议提案问题已解决或采纳206件，出台相关政策措施29项，共采纳代表委员意见建议40条。

“建议提案办理工作是回应群众关切、提升履职效能的重要抓手，我们坚持事前精准分析、事中件件沟通、事后闭环跟踪的全流程办理机制，以严标准、实举措推动建议提案办理落地见效。”国家医保局办公室有关负责人表示，医保工作事关民生福祉，我们把办理工作与深化医保改革、保障群众用药权益紧密结合，将代表委员的真知灼见转化为推动工作的具体行动。

2025年，国家医保局主动公开相关答复信息，全年承办的全国人大代表建议、全国政协委员提案全部按时并高质量办结，这些建议提案涵盖完善居民医保筹资机制、推进长期护理保险制度、优化药品耗材集中带量采购政策、深化医保支付方式改革、支持创新药高质量发展、推进医药价格改革等多个重点领域。

下一步，国家医保局将不断创新工作方式方法，持续加强与代表委员沟通对接，努力解决代表委员关心关注的重点难点问题，推动建议提案办理工作再上新台阶，不断增进人民群众健康福祉。

（信息来源：新华社）

科技研发

康宁杰瑞HER2双抗ADC药物JSKN003治疗结直肠癌Ⅲ期临床研究完成首例患者给药

近日，康宁杰瑞生物制药宣布，公司自主研发、与石药集团全资附属公司上海津曼特生物科技有限公司合作开发的HER2双特异性抗体偶联药物（ADC）JSKN003治疗HER2阳性晚期结直肠癌的Ⅲ期临床研究（研究编号：JSKN003-005）已完成首例患者给药。

结直肠癌是全球最常见的恶性肿瘤之一。中国是结直肠癌高发国家，每年新发病例数超过50万，约83%的患者首诊即中晚期，且44%存在肝、肺等远处转移。尽管系统治疗不断进步，转移性结直肠癌患者的5年生存率仍不足20%，预后严峻。目前，中国尚无针对结直肠癌的抗HER2靶向药物获批，对于经奥沙利铂、氟尿嘧啶和伊立替康治疗失败的HER2阳性晚期结直肠癌患者，已获批疗法的中位无进展生存期（mPFS）仅为2.0—3.7个月，中位总生存期（mOS）约为7—10个月，存在着巨大的未满足临床需求。JSKN003的早期临床研究数据带来了新希望，已获国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）授予该适应症的突破性疗法认定。根据2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上发布的数据，JSKN003在32例HER2阳性晚期结直肠癌患者中，客观缓解率（ORR）为68.8%，mPFS为11.04个月，相较于现有疗法展现出明显的疗效优势。

JSKN003-005是一项随机、开放、对照、多中心Ⅲ期临床研究，旨在评估JSKN003对比研究者选择的方案（瑞戈非尼/呋喹替尼/曲氟尿苷替匹嘧啶）治疗经奥沙利铂、氟尿嘧啶和伊立替康治疗失败的HER2阳性晚期结直肠癌的有效性和安全性。主要研究终点为盲态独立中心评估（BICR）根据RECIST v1.1评价的PFS，次要终点为OS，其他次要终点包括研究者评价的PFS及BICR/研究者根据RECIST v1.1评价的ORR、疾病控制率（DCR）、缓解持续时间（DOR）、至缓解时间（TTR）等。

（信息来源：美通社）

信达生物IBI354一线治疗HER2阳性乳腺癌的III期临床研究完成首例受试者给药

近日，信达生物制药集团宣布，其自主研发的HER2单克隆抗体-喜树碱衍生物偶联物IBI354（HER2 ADC），用于一线治疗HER2阳性不可切除的局部晚期或转移性乳腺癌的关键III期临床研究（HeriCare-Breast01）完成中国首例受试者给药。IBI354目前已经启动了两项关键III期临床研究（HeriCare-Ovarian01及HeriCare-Breast01），有望为卵巢癌、乳腺癌等瘤种带来"高效低毒"的新一代ADC治疗方案。

HeriCare-Breast01（NCT07377643）是一项多中心、随机、开放标签、阳性对照的研究，旨在评估IBI354联合或不联合帕妥珠单抗对比当前标准治疗紫杉烷联合曲妥珠单抗和帕妥珠单抗（THP）的有效性和安全性。研究的主要终点为无进展生存期（PFS）。

此前，一项IBI354在晚期实体瘤受试者的多中心临床I/II期研究中，共入组88例HER2阳性的乳腺癌受试者（既往中位治疗线数为4线），分别接受IBI354 6—15mg/kg剂量治疗。

截至2025年3月24日，总体经确认的客观缓解率（cORR）为59.1%，疾病控制率（DCR）为90.9%。

其中，在29例接受9mg/kg Q3W IBI354治疗的乳腺癌受试者中，ORR达到72.4%，DCR为89.7%。

至数据截止日期，9mg/kg Q3W剂量组中位随访时间为13.6个月，无进展生存期（PFS）为14.1个月（95% CI：8.3，NC）。该研究数据已2025年ASCO大会公布。

IBI354单药治疗展示出优异的安全性信号，在同项临床I/II期研究中整体治疗人群中（n=368）：

剂量爬坡至18mg/kg，未发生DLT事件。

在9mg/kg Q3W剂量组（n=81），三级及以上治疗相关不良事件（TRAE）的总体发生率为21.0%，导致剂量暂停的TRAE发生率为9.9%，导致剂量降低的TRAE发生率为1.2%，导致永久停药的TRAE总体发生率为1.2%，无导致死亡的TRAE。

最常见的TRAE是白细胞计数降低、贫血和恶心。间质性肺炎发生率仅为1.2%，且均为1级。

本项研究的主要研究者、中国医学科学院肿瘤医院徐兵河院士表示："很高兴HeriCare-Breast01研究在我院完成首例入组。当前，HER2阳性晚期乳腺癌的一线治疗已取得显著进展，THP方案可为多数患者带来持久缓解。然而，临床实践中仍面临挑战——例如部分患者因毒性影响治疗连续性，或存在特殊人群（如老年、合并基础疾病者）对现有ADC类药物耐受性受限等问题。IBI354作为新一代HER2靶向ADC，在早期研究中不仅保持了优异的抗肿瘤活性（ORR与DCR达同类前沿水平），更展现出突破性的安全性特征，尤其在间质性肺病（ILD）、周围神经病变及中性粒细胞减少等关键安全性终点上表现突出。这一"高效低毒"的治疗窗，有望使更多患者实现长期、稳定、高质量的治疗获益。我们高度期待HeriCare-Breast01 III期研究验证这一潜力，推动IBI354成为HER2阳性晚期乳腺癌一线治疗的新标准。"

信达生物制药集团首席研发官(肿瘤管线)周辉博士表示：“IBI354在中国III期关键研究HeriCare-Breast01中顺利完成首例受试者首次给药，是信达生物ADC管线迈向临床价值转化的重要里程碑之一。信达生物结合世界领先的抗体工程和差异化的连接子-毒素（linker-payload）技术，打造了具有高度竞争力的创新型TOPO1i ADC技术平台SoloTx®。IBI354在前期研究中展现出了优异的安全和疗效数据，有力印证了信达生物ADC的平台价值与开发实力，有望为一线HER2阳性晚期乳腺癌患者提供兼具持久抗肿瘤活性与长期用药安全性的新方案。展望未来，信达生物将深耕ADC和免疫治疗双重升级创新，致力于为肿瘤患者带来更优的获益。”

（信息来源：美通社）

华东医药：三靶点新药DR30206获临床批准 瞄准非小细胞肺癌治疗

3月2日，华东医药发布公告，控股子公司浙江道尔生物科技有限公司近日收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，该公司申报的注射用DR30206临床试验申请获得批准。

注射用DR30206是一种靶向PD-L1、VEGF和TGF-β的抗体融合蛋白，拟用于局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的治疗。此次临床试验获批是该款新药研发进程中的重要进展，全球尚无同时靶向PD-L1、VEGF和TGF-β的抗体融合蛋白药物上市。

尽管此次进展对公司近期业绩不会产生重大影响，但药物研发存在投入大、周期长、风险高等特点，未来临床试验进度及结果、市场竞争形势均存在不确定性。

2025年前三季度，华东医药实现收入326.64亿元，归母净利润27.48亿元。

（信息来源：财中社）

甘李药业前列腺癌新药GLR2037片获临床试验批准

甘李药业股份有限公司近日宣布，其自主研发的1类化学新药GLR2037片已获得国家药品监督管理局下发的《药物临床试验批准通知书》，同意该产品开展用于治疗晚期前列腺癌的临床试验。GLR2037片是一款蛋白降解靶向嵌合体（AR PROTAC）药物，属于全球创新研发领域。目前，全球范围内尚无同类PROTAC产品获批上市。前列腺癌是我国男性高发恶性肿瘤，据2024年国家癌症中心数据，2022年我国新发病例达13.42万例，且发病率呈增长趋势。此次获批标志着该创新药正式进入临床开发阶段。根据公告，截至2025年9月30日，甘李药业在该项目上已累计投入研发费用约5805.47万元人民币。公司表示，后续将按国家相关规定推进临床试验，但新药研发周期长、环节多，存在不确定性风险。

（信息来源：中访网）

默沙东首创HIF-2α抑制剂两项III期结果积极

2月28日，默沙东在2026年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统肿瘤研讨会(ASCO GU)上公布了其首创HIF-2α抑制剂贝组替凡的两项III期临床试验结果(LITESPARK-011和LITESPARK-022)，分别覆盖肾细胞癌(RCC)晚期治疗及术后辅助治疗阶段。

LITESPARK-011是一项随机、开放标签III期研究(NCT04586231)，评估贝组替凡联合仑伐替尼，对比VEGF-TKI标准治疗卡博替尼，用于既往接受过抗PD-1/PD-L1治疗后疾病进展的晚期肾细胞癌患者。LITESPARK-022则是一项随机双盲III期研究(NCT05239728)，评估贝组替凡联合帕博利珠单抗，对比帕博利珠单抗加安慰剂，用于肾切除术后具有高复发风险的透明细胞型肾细胞癌患者辅助治疗。

贝组替凡是全球首个获批的HIF-2α抑制剂，通过选择性阻断HIF-2α与HIF-1β形成转录复合体，抑制VHL-HIF信号通路下游VEGF等促血管生成基因表达，从而干预肿瘤缺氧驱动的血管生成与细胞增殖过程。

（信息来源：智通财经网）

新药上市

国内上市

济民可信：硫酸艾沙康唑胶囊获批上市

3月3日，济民可信集团宣布，公司自主研发的抗真菌药物硫酸艾沙康唑胶囊已获得国家药品监督管理局批准上市。这是国内第二家申报并获批上市的该品种仿制药，将为患者带来新的治疗选择和希望。

硫酸艾沙康唑胶囊主要用于治疗成人患者的侵袭性曲霉病和侵袭性毛霉病。这两种感染是免疫抑制、低下或受损患者中常见且严重的并发症，常见于恶性肿瘤、器官移植、重症流感以及高龄合并慢性疾病等免疫力低下人群。此类感染具有诊断困难、病情进展迅速、死亡率高等特点，临床治疗需求迫切。

作为一种新型、广谱的三唑类抗真菌药物，硫酸艾沙康唑胶囊的突出临床优势在于其生物利用度近乎100%，无需通过静脉给药即可实现与注射剂型相当的血药浓度和治疗效果，为需要长期治疗或不便住院的患者提供了更为便捷、高效的治疗方案。

凭借卓越的疗效，硫酸艾沙康唑胶囊已获得多项国际权威指南的推荐。在2017年ECIL-6《白血病及造血干细胞移植患者侵袭性念珠菌病、曲霉病及毛霉病指南》中，艾沙康唑胶囊被推荐作为侵袭性曲霉病的一线治疗药物；在同年发布的ESCMID-ECMM-ERS《曲霉病诊断管理指南》中，亦被推荐用于侵袭性肺曲霉病的一线治疗。

（信息来源：生物谷）

以岭药业全资孙公司泊马度胺原料药获批上市

石家庄以岭药业股份有限公司于近日发布公告，其全资孙公司万洋衡水制药有限公司收到国家药品监督管理局下发的《化学原料药上市申请批准通知书》，公司提交的“泊马度胺”化学原料药上市申请已获批准。泊马度胺是第三代免疫调节剂，主要用于治疗多发性骨髓瘤等恶性血液疾病。根据行业数据，2025年中国泊马度胺市场容量预计达2.6亿元，且全球患者负担呈增长趋势，市场潜力较大。此次获批意味着该原料药可在国内市场销售，丰富了以岭药业的产品管线。公司表示，将凭借成本与质量优势抢占市场份额，并计划推进该产品的国际注册与海外销售，以拓展欧美等市场。公告同时提示，药品业务受行业政策及市场环境等多重因素影响，存在不确定性，本次获批短期内不会对当期经营业绩产生重大影响。

（信息来源：中访网）

四环医药轩悦宁®(吡洛西利片)第三个适应症上市申请获得NMPA批准用于一线治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌

近日，四环医药发布公告，集团旗下非全资附属公司轩竹生物科技股份有限公司自主研发的创新药吡洛西利片(商品名：轩悦宁®)联合芳香化酶抑制剂(AI)一线治疗激素受体阳性(HR+)、人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)(HR+/HER2-)晚期乳腺癌的新适应症上市申请(sNDA)，已获得NMPA批准上市。这是吡洛西利继联合氟维司群、单药治疗适应症获批后，在中国获批的第三个适应症，至此吡洛西利成为中国首个且唯一覆盖HR+/HER2-晚期乳腺癌一线、二线、后线全疗程的同类药物。吡洛西利获批适应症扩展至HR+/HER2-晚期乳腺癌一线治疗，显著扩大了患者覆盖范围，有效提升了产品的临床价值与药物可及性，为其后续销售规模增长提供了有力支撑。

乳腺癌是全球女性最常见被诊断出的恶性肿瘤，灼识咨询报告显示，中国乳腺癌新发病例由2018年的32.22万例增至2024年的37.47万例，预计2032年将达到43.5万例。HR+/HER2-乳腺癌是中国最高发的亚型，占病例总数约75%，HR+/HER2-乳腺癌患者中约有30%被诊断为晚期乳腺癌。在中国，CDK4/6抑制剂联合内分泌治疗用于HR+/HER2-晚期乳腺癌已成为标准一线治疗，中国CDK4/6抑制剂市场规模预计2032年将达至人民币130亿元。

本次新适应症的获批主要基于BRIGHT-3研究(NCT05257395)的数据结果。BRIGHT-3研究是一项在中国58家中心开展的随机、双盲的III期临床试验，旨在评估吡洛西利联合来曲唑或阿那曲唑一线治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌的有效性和安全性。此前，BRIGHT-3的研究成果在2025年欧洲肿瘤内科学会(2025年ESMO)首次发表。结果显示，在疗效方面，吡洛西利组由研究者和独立评审委员会评估的mPFS均暂未达到，对照组分别为18.43个月和19.55个月。mPFS尚未达到，提示吡洛西利组有更多患者仍未发生疾病进展，反映出其持久的疗效优势。与安慰剂联合内分泌治疗相比，吡洛西利方案可降低47%的疾病进展或死亡风险，且尤其在预后较差的肝转移患者中，疾病进展或死亡风险大幅降低64%，显示出其在难治人群中的突出潜力。在意向治疗人群中，吡洛西利组的ORR达63.5%，显著优于对照组的42.5%；安全性方面，吡洛西利联合方案常见不良事件(如腹泻、中性粒细胞减少等)多为1–2级，可通过支持治疗或剂量调整得以有效管理，整体安全性可控。

（信息来源：智通财经）

国内首个！礼来IL-13单抗在华申报上市

3月3日，CDE网站显示，礼来的IL-13单抗来瑞奇珠单抗（Lebrikizumab，英文商品名：Ebglyss）申报上市。该药物是首款在国内递交上市申请的IL-13单抗。

来瑞奇珠单抗能够高亲和力结合可溶性IL-13，阻断IL-13介导的炎症信号通路，从而起到治疗炎症性疾病的效果。2023年11月，来瑞奇珠单抗首次在欧洲获批上市，随后于2024年9月在美国获批上市，适用于治疗患有中度至重度特应性皮炎（AD）的12岁及以上青少年和成人患者。据礼来2025年报，来瑞奇珠单抗全球销售额约为4.08亿美元。

在ADvocate 1研究中，治疗第16周，来瑞奇珠单抗组和安慰剂组达到研究者总体评估评分为0或1（IGA 0/1）且较基线至少下降2分的受试者比例分别为43.1%和12.7%（P<0.001），达到湿疹面积和严重程度指数至少改善75%（EASI-75）的受试者比例分别为58.8%和16.2%（P<0.001）。

在ADvocate 2研究中，治疗第16周，来瑞奇珠单抗组和安慰剂组达到IGA 0/1且较基线至少下降2分的受试者比例分别为33.2%和10.8%（P<0.001），达到EASI-75的受试者比例分别为52.1%和18.1%（P<0.001）。

医药魔方数据库显示，目前全球仅有两款IL-13单抗获批上市，即Tralokinumab（Leo Pharm）和来瑞奇珠单抗（礼来）。

（信息来源：医药魔方Info）

全球上市

百奥泰Usymro（乌司奴单抗注射液）获得英国MHRA上市批准

百奥泰公布，公司于近日收到了英国药品和健康产品管理局签发的关于Usymro®（BAT2206，乌司奴单抗注射液）上市批准通知。

BAT2206是百奥泰根据中国NMPA、美国FDA、欧洲EMA生物类似药相关指导原则开发的乌司奴单抗注射液，乌司奴单抗是一款靶向白细胞介素IL-12和IL-23共有的p40亚基的全人源单克隆抗体。IL-12和IL-23是天然产生的细胞因子，能够参与炎症和免疫应答过程，可以与p40亚基以高亲和力特异性地结合，阻断其与细胞表面受体结合，从而破坏IL-12和IL-23介导的信号传导和细胞因子的效应。

截至本公告披露日，BAT2206（乌司奴单抗注射液）已获得美国FDA、欧洲EMA和英国MHRA批准上市，美国注册商品名称为STARJEMZA®，欧洲注册商品名称为Usymro®；已向中国NMPA递交上市许可申请，目前正在评审中。BAT2206（乌司奴单抗注射液）的商业化授权合作目前已覆盖全球71个国家和地区。

Usymro®获得英国MHRA上市批准后可在英国进行销售，公司海外销售产品品类得到进一步扩充，将进一步提升公司产品的国际影响力，有望对公司长期经营业绩产生积极影响。

（信息来源：格隆汇）

科兴制药引进产品碳酸司维拉姆片获秘鲁上市批准

近日，国内医药出海标杆企业科兴制药新动态不断，其从新华制药引进的碳酸司维拉姆片正式获得秘鲁国家药品与医疗器械管理局（DIGEMID）上市批准。科兴制药拉美市场根基持续夯实，海外商业化进程不断提速，“创新+国际化”战略成效显著，全球化发展势能持续释放。

此次获批的碳酸司维拉姆片，主要用于控制正在接受透析治疗的慢性肾脏病（CKD）成人患者的高磷血症。高磷血症作为慢性肾脏病患者的常见并发症，是诱发肾性骨营养不良、血管钙化的核心危险因素，严重威胁患者生命健康，临床治疗需求迫切。碳酸司维拉姆是一种非吸收磷酸结合交联聚合体，通过结合消化道中的磷酸根并降低其吸收，从而有效降低血清中的磷酸根浓度，且具有不增加钙负荷、更为安全的特点，相较于传统含钙磷结合剂，可显著降低透析患者心血管死亡率，是临床治疗指南推荐的一线药物。

从市场前景来看，碳酸司维拉姆片拥有广阔的全球市场空间。其原研产品已在美国、日本、加拿大、欧洲等40多个国家上市并被广泛使用，经过长期临床验证，疗效与安全性获得广泛认可。据相关数据统计，碳酸司维拉姆制剂2020年全球销售额已突破7亿美元，2021年在中国公立医疗机构终端销售额突破人民币5亿元，而2024年该产品在国内销售额已攀升至约13.9亿元人民币，市场增长势头强劲。随着全球慢性肾脏病患者群体的扩大，以及各国对肾病治疗重视程度的提升，碳酸司维拉姆片的市场需求空间广阔。

目前，海外商业化能力已成为医药企业抢占国际市场的核心关键。科兴制药始终以全球视野布局产品管线，凭借成熟的海外运营体系和扎实的市场基础，在国际市场中稳步前行。拉美市场是科兴制药优势区域，多款产品在巴西、阿根廷、哥伦比亚等国家落地。截至目前，科兴制药已有包括白蛋白紫杉醇、英夫利西单抗、甲苯磺酸索拉非尼片、利拉鲁肽等多款引进产品在秘鲁成功获批，形成了多元化的产品矩阵，不断巩固当地市场基础和品牌影响力。

此外，在肾病治疗领域，科兴制药自有产品——治疗肾功能不全所致贫血的一线药物人促红素EPO（依普定），自2000年左右便开始布局海外市场，经过20余年的深耕细作，已在全球市场打下坚实基础，积累了丰富的海外推广经验和渠道资源。本次碳酸司维拉姆片的获批，将与依普定形成协同效应，进一步丰富科兴制药在肾病领域的产品管线，提升公司的国际市场竞争力。

（信息来源：e公司）

亚虹医药APL-1702宫颈病变治疗产品上市申请获欧洲药管局受理

江苏亚虹医药科技股份有限公司近日宣布，其核心产品APL-1702（CEVIRA®）用于治疗宫颈高级别鳞状上皮内病变的上市许可申请，已成功获得欧洲药品管理局受理。APL-1702是一款全球首创的光动力治疗产品，采用药械一体化设计，实现了“门诊短时放置+居家完成治疗”的创新模式，单次治疗时间可缩短至10分钟以内，且无需麻醉，旨在提升治疗便捷性与患者舒适度。此次上市申请基于一项国际多中心Ⅲ期临床研究，该研究结果已发表于国际权威期刊《Med》。该产品此前已在中国获得上市批准。此次EMA受理标志着该产品向进入欧洲市场迈出了关键一步，但其最终能否成功上市及上市时间仍存在不确定性，对公司近期业绩不会产生重大影响。

（信息来源：中访网）

行业数据

亳州市场3月4日快讯

牡丹皮价格：目前亳州市场与集镇周边新统货刮丹要价在90-100元，陈统货刮丹皮因质量不等售价在60-100元。

益智价格：现市场益智仁多要价在100元上下。

牛黄价格：现市场天然牛黄价在50万左右。

广藿香价格：目前市场饮片货价格在9-10元之间。

地黄价格：目前市场统货价格在10.5元上下，三级货价格在11-11.5元之间。

菟丝子价格：现亳州市场宁夏水洗货多要价在17-18元左右。

金银花价格：目前亳州市场河南优质青花要价在110元左右，山东一级白花多要价在90元左右，二级货报价在80元左右。

（信息来源：康美中药网）

安国市场3月5日快讯

赤小豆，现市场赤小豆统货报价在7.5元上下。

黑豆，现市场黑豆零售报价多在10元，大货成交价低。

射干，现市场射干一般统个报价在26-27元之间，片多报价在31-32元之间。

香附，现市场香附大货多报价在7元上下，零售多报价在8-9元之间。

地产防风，现市场地产防风籽播货多报价在12-13元之间。

附子，现市场附子黑顺片多报价在43-45元之间。

覆盆子，现市场覆盆子一般统货报价在85-90元之间，包检货报价在110-115元之间。

甘草，现市场5-8丁不够含量的货报价在10-11元之间，够含量的货报价在12-14元之间。

甘松，现市场甘松纯叶切好的货售价在20-35元不等，带根切好的货价在45-75元之间不等，纯根货价格在90-130元之间。

甘遂，现市场甘遂多报价在65-75元之间。

干姜，现市场云南干姜片多报价在15.5-16元之间。

藁本，现市场藁本一般统货个子报价在33元上下，好货报价在45元上下。

葛花，现市场小花多报价在18-20元之间。

（信息来源：中药材天地网）

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