竞争监测

投资动向

百奥赛图与大正制药达成RenNano全人仅重链抗体发现平台授权协议

3月30日，百奥赛图（北京）医药科技股份有限公司宣布与大正制药株式会社达成一项平台授权协议。百奥赛图授予大正制药其专有的RenNano全人仅重链抗体（HCAb）发现平台的使用权，以支持大正制药的内部新药研发项目。

根据协议条款，大正制药将利用RenNano全人纳米抗体小鼠在体内（in vivo）生成并筛选全人仅重链抗体，进一步推进相关的下游发现与研究工作。该协议的具体财务条款尚未披露。

百奥赛图董事长兼首席执行官沈月雷博士表示：“我们非常荣幸能与大正制药达成此次合作。RenNano作为一款功能强大的全人纳米抗体发现平台，能够为多种下一代创新疗法的开发提供理想的抗体分子基础。该平台将深度赋能大正制药的内部研发，助力其打造更为高效的全人纳米抗体发现流程。”

此次合作标志着百奥赛图全球合作伙伴网络的进一步拓展。得益于优异的体内免疫应答机制，RenNano平台能够高效产出兼具高度多样性、特异性、高亲和力及优良成药性的全人仅重链抗体。该技术可全面支持下一代基于VHH的抗体药物研发，涵盖双特异性抗体、抗体偶联药物（ADC）、以及体内CAR-T等多种前沿创新疗法。

（信息来源：百奥赛图官网官微）

礼来、英矽智能：达成药物发现合作

3月30日，礼来与英矽智能达成一项总额最高可达约27.5亿美元的药物发现合作，其中首付款高达1.15亿美元。

根据协议，礼来将获得一项全球独家许可，用于开发、生产和商业化针对特定适应症、目前处于临床前开发阶段的、具有潜在“同类最佳”水平的新型口服治疗药物。

此外，英矽智能与礼来还将围绕礼来选定的靶点开展多项研发项目，结合英矽智能的AI平台进行合作。

从晶泰科技首次年度盈利到英矽智能与礼来达成重磅合作，AI制药行业正从“技术积累”迈入“商业价值验证”的关键阶段。

英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰向动脉网表示，传统创新药研发正遭遇“低垂果实摘尽”的困境——周期拉长、效率走低、成本飙升、回报萎缩，单靠人类知识经验已难以应对越来越复杂的靶点与机制。所以行业共识正在形成：需要借助算法、数据与人工智能，才能突破瓶颈。

“当前AI制药已从技术积累迈入产业化落地阶段。”任峰强调，AI制药产业正处在临床验证与商业化验证的关键节点——前者看AI发现的药物能否在III期临床成功或上市，后者看商业模式能否实现持续盈利。无法完成验证的公司将逐渐边缘化，而通过验证的企业则前景向好。

另外值得关注的是，除了本次合作，跨国药企正密集抢滩中国AI制药。

2025年以来，阿斯利康与石药集团达合作，和铂医药牵手阿斯利康旗下Evinova……国泰海通证券指出，2025-2026年是MNC全面加码AI的关键窗口期。

在上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林看来，AI对创新药的价值，答案尚在演进之中，这一合作趋势，也才刚刚开始。

这场引发行业高度关注的合作，其价值远不止于金额本身，深入剖析，至少有四大看点值得聚焦。

看点一：GLP-1周制剂背后的战略布局。

虽然本次并未公布具体合作药物，但是对比英矽智能的官网和不久前招股书的管线图，一项靶向GLP-1R的代谢疾病管线，其权益状态已由“可授权”变更为“全球权益已授予未披露合作伙伴”，存在被礼来购入的可能性。

行业分析显示，从专利披露的临床前数据看，该GLP-1R药物有望成为“长半衰期激动剂用于每周一次给药”。

是否确实是这款药物？礼来为何会选择这一药物合作？背后可能离不开减重药物市场日益“内卷”的竞争态势。

当前双靶点已不够，要“卷”三靶点：恒瑞医药的三靶点激动剂HRS-4729已推进至Ⅰ期临床，礼来的三靶点药物Retatrutide已开展多项Ⅲ期临床。

注射不够，要“卷”口服：诺和诺德口服减重药Wegovy于2026年1月在美国上市，翰森制药口服小分子HS-10535已授权默沙东，恒瑞医药口服片剂瑞普泊肽即将进入Ⅲ期临床。

甚至周制剂也不够，要卷月制剂：质肽生物的核心产品佐维格鲁肽（ZT002）正在中国开展减重Ⅲ期临床，有望成为全球首个每月给药一次的GLP-1多肽；歌礼制药的小分子GLP-1R激动剂ASC30皮下储库型制剂（每月一次给药）也已取得积极临床结果。

由此来看，礼来在加速口服小分子orforglipron上市的同时，此次合作储备周制剂口服药，或许是为未来3-5年的产品迭代提前布局。

更深一层来看，GLP-1领域正被业内视为“可能诞生世界上首款抗衰老药物”的前沿阵地，这为与英矽智能的合作注入了更长远的想象空间。

看点二：首付款与里程碑的结构性“倒挂”。

金春林向动脉网表示，此次合作的关键不仅是27.5亿美元的总金额，更在于首付款与里程碑的结构性“倒挂”。

传统生物医药合作通常以小首付、高里程碑为主，而礼来直接给出1.15亿美元高额首付款，凸显其对英矽智能价值的高度认可。这意味着，AI制药已从“讲故事”走向“落实地”——礼来对AI生成分子的信任，正转化为真金白银的实质性背书。

看点三：合作模式从“工具外包”迈向“战略协同”。

自2023年初步达成Pharma.AI软件合作，到2025年正式开启1亿美元的药物研发协作，再到2025年底礼来首次作为基石投资者参与其港股IPO，礼来与英矽智能的合作持续加码。此次合作更标志着模式升级：从“工具外包”迈向“战略协同”。公告明确，除现有资产授权外，双方将围绕礼来选定靶点开展多项研发合作。

“这意味着英矽智能不仅是资产提供方，更是深度嵌入礼来未来新机制探索的核心伙伴——合作从‘卖现货’升维为‘共造未来’。”金春林强调。

看点四：在于AI对“多用途靶点”的系统性发现能力。

英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov表示，通过部署可从识别生物标志物扩展至构建复杂生物有机体模型的前沿AI技术，英矽智能能够识别可同时驱动多种疾病的多用途靶点。与礼来的合作将有助于提供面向重大未满足医疗需求的变革性疗法。

在金春林看来，英矽智能平台可识别同时驱动多种疾病的靶点，礼来作为代谢与肿瘤领域巨头，选择在此方向合作，看中的绝非单个分子，而是AI解析复杂生物机制的底层能力。

这种效率跃升，有望催生跨适应症的重磅炸弹药物——将AI研发从“概念叙事”推向“价值兑现”的商业新维度。

除了上述四大看点，值得关注的是近年来跨国药企密集牵手中国AI制药企业，而且后续可能会出现更多合作。

2025年6月，阿斯利康与石药集团达成战略研究合作，聚焦AI驱动的药物研究，首付款1.1亿美元，合作总金额可达53.3亿美元。

2025年11月，和铂医药与Evinova中国（阿斯利康旗下独立医疗科技企业）达成合作，共同应用AI与数字化技术，提升创新生物疗法的开发效率。

2026年，阿斯利康与清华大学签署校级科研合作协议，聚焦AI药物发现、转化医学、临床开发等核心领域。

国泰海通证券研报指出，2025-2026年成为MNC全面加码AI的关键窗口期，出现了并购基础模型公司、共建算力实验室及多项目平台合作等方式，跨国药企正将AI从单点工具升级为研发与生产体系的底层基础设施。

在任峰看来，这意味着AI制药已从技术积累迈入产业化落地阶段，下一步的里程碑便是临床成功与商业盈利的实现。

而且这些密集的合作也进一步印证了中国AI制药企业的实力。

任峰进一步向动脉网指出，中国生物医药已崛起为全球创新源头。中国在研发效率与成本上具备显著优势：临床前CRO成本低廉，临床推进速度可达海外2到3倍，成本仅为海外1/2到1/3，这种工程化能力让中国成为全球创新药的重要策源地。

“聚焦AI制药领域，中国企业在算法与技术层面与海外处于同一水平，甚至局部略有领先。更重要的是，中国特有的工程化优势与成本优势与之叠加，使得降本增效的作用被进一步放大。因此，中国AI制药在全球范围内处于领先地位——速度更快、成本更低。”

“这正是国内AI制药公司能频繁与跨国药企签订巨额订单、实现项目对外授权的重要原因。在这一赛道中，英矽智能作为全球最早布局者之一，处于领头羊的位置。”任峰表示。

另外值得关注的是，虽然已经有如此多合作案例，但这一趋势可能才刚刚开始。

金春林告诉动脉网，未来值得关注的已不再是AI“能否”赋能药物研发，而是它将以何种方式重塑行业规则——究竟是作为提升效率的辅助工具，还是成为颠覆传统研发范式的核心引擎？

“答案尚在演进之中，但可以确定的是，AI正从‘讲故事’的愿景走向‘降不确定性’的实践，系统性提升研发效率的路径正在变得清晰，这一切值得持续跟踪与期待。”

中科计算技术西部研究院研究员、图灵-达尔文实验室副主任赵宇近日发文指出，在创新药领域，当前AI被主要定位为一种效率工具，用于加速对已知靶点的化合物筛选与优化，以期尽快兑现商业价值，未来更大的空间在于对疾病理解方面的应用。

“仅将AI视为效率工具，可能赢得阶段性竞争，但无法解决创新药研发的源头性困境，终将面临内卷。”

“将AI视为‘疾病认知科学伙伴’，会更具挑战，但也是解锁全新治疗靶点、攻克疑难疾病的根本路径。”赵宇指出。

（信息来源：动脉网）

葛兰素史克与上药科园贸易达成战略合作

近日，葛兰素史克（GSK）与科园信海(北京)医疗用品贸易有限公司在上海举行战略合作启动仪式，宣布双方将在既有疫苗业务合作的良好基础上，就GSK旗下乙肝疫苗安在时开展深层次协同与商业模式创新，为疾病预防体系提供更加多元的接种选择。

今年正值乙肝疫苗安在时全球上市40周年。据悉，为保障安在时在中国市场成功重启与长期可持续发展，GSK将依托科园信海在全国范围内的冷链物流能力、疾控体系渠道资源，以及区域市场覆盖能力，尤其是在非GSK团队覆盖的区域，扩大安在时的可及性。此次战略合作的达成，也标志着双方在推动中国疫苗可及性与疾病预防事业上迈出了关键一步。

（信息来源：经济日报）

华奥泰与Almirall达成一款皮肤疾病单抗全球研发合作及许可协议

3月27日，华奥泰宣布已与Almirall就一款早期单克隆抗体候选药物达成全球研究合作及许可协议，开发具有多种潜在适应症（包括医学皮肤科）的新靶点的单克隆抗体候选药物。

根据协议，华奥泰拥有在中国开发和商业化项目和产品的权利，Almirall拥有在中国以外的全球开发和商业化项目和产品的权利。利用创新研发平台，华奥泰将开展相关研究，直至获得具有临床概念性验证的分子，Almirall将向华奥泰支付总额3.4亿美元的首付款、开发和商业化里程碑付款，以及相应的分级特许权使用费。

华奥泰CEO朱向阳博士表示：本次合作体现了华奥泰作为新锐大分子抗体药物研发平台的前沿创新及转化能力受到国际合作伙伴的高度认可，为后续更多创新项目立项的国际合作、自有研发项目的对外授权创造了开放、务实、有前瞻性的条件。双方后续将秉持合作共赢、强化协同、风险共担、收益共享的精神，在该领域实现合作项目的全球商业价值。

华奥泰将持续积极稳步推进产品对外授权或合作的战略决策，以加速拓展国际市场，实现战略升级和价值转化。

Almirall是一家专注医学皮肤科的全球制药公司。其与领先的科学家、医疗专业人士及患者紧密合作，秉持通过帮助患者实现健康生活的愿望与梦想，改善患者们的世界的使命，始终站在科学前沿，致力于提供突破性且具差异化的医学皮肤科创新疗法，以满足患者需求。Almirall成立于1944年，总部位于巴塞罗那，并在西班牙证券交易所公开上市。2025年公司总收入达11.145亿欧元，全球员工超过2100人。Almirall的产品每天都在改善患者的生活，目前已在全球100多个国家上市。

华奥泰生物系华海药业子公司，是一家以自主研发为主、着眼于全球的生物新药研发企业，专注于肿瘤和自身免疫疾病等领域。公司成立于2013年，坐落于上海张江，目前已推进12个项目的临床研究，包括已经处于新药申请阶段（NDA）的国产首个自研用于治疗泛发性脓疱型银屑病的IL-36R单抗；已经进入关键性临床III期的用于治疗非小细胞肺癌、子宫内膜癌的PD-L1/VEGF双抗；以及进入临床I期的全球首创用于治疗中重度哮喘等多个适应症的TSLP/IL-11双抗和治疗化脓性汗腺炎等的IL-17A/IL-36R双抗。

（信息来源：医药魔方）

资本竞合

元思生肽（Syneron Bio）完成1.5亿美元B轮融资

3月31日，元思生肽（Syneron Bio）宣布完成B轮融资。本轮融资由一家国际生物科技基金领投，并由德诚资本与鼎晖VGC联合领投，阿布扎比投资局(ADIA)旗下全资子公司、淡马锡独立全资子公司淡明资本、启明创投、博远资本及知名产业投资机构跟投。同时，原有股东阿斯利康、礼来亚洲基金、创新工场、五源资本、高瓴创投（GL Ventures）、Biotech Development Fund及联想创投等机构持续加持。

本轮募集资金将重点用于深化其自主研发的大环肽发现平台Synova™的智能化迭代，并全力加速公司多元化创新药管线向临床阶段转化。

元思生肽（Syneron Bio）是一家致力于开发新型大环肽药物的生物科技公司，公司利用独有的Synova™平台技术建立了丰富而差异化的大环肽药物管线，为全球肿瘤、自身免疫疾病及罕见病领域提供突破性的治疗方案。Syneron Bio核心团队具有丰富的药物研发经验及国际一流的数据科学技术能力。公司成立四年以来完成了多轮股权融资，投资人涵盖多家知名产业基金及风险投资基金。

（信息来源：多肽圈）

数亿元！“VLP+慢病毒”两大递送技术双擎驱动，本导基因完成最新融资

4月2日，杭州本导生物医药科技有限公司宣布于3月完成数亿元人民币战略融资。本轮融资由倚锋资本领投，拱墅国投与宏诚资本跟投（公司由原“上海本导基因技术有限公司”正式更名为现名）。

本导基因是一家以体内基因编辑治疗为特色的基因治疗创新药物研发企业，核心竞争力在于其两大自主开发的平台型递送技术：经过临床验证的类病毒载体BD-VLP平台与下一代慢病毒载体BD-Lenti平台。公司运用AI技术优化载体靶向性，持续提升递送系统性能。其中，BD-VLP平台具有瞬时表达、高载量、高靶向性与高编辑效率等特点。

基于上述两大递送平台，公司建成“2+8+N”的基因药物开发体系（2大递送平台8大治疗机制，覆盖N个疾病领域），并形成了涵盖10余条管线的可持续发展矩阵，将治疗领域从罕见病拓展至青光眼、病毒感染、肿瘤疫苗、CNS等存在巨大未满足临床需求的慢病及常见病领域。

目前，公司研发进展显著：全球首个CRISPR抗病毒基因编辑药物BD111已进入II期临床；获国家卫健委地贫IIT批件的BD211项目正加速转化；针对青光眼的BD312和针对生殖器疱疹的BD115项目已启动IND（新药临床试验）申报。

此外，本导基因参与孵化了体内CAR-T企业锋寻生物。经过近一年的发展，锋寻生物获得了多家顶尖机构投资，并获得了顶尖三甲医院的IIT伦理批件，进一步拓展了递送平台的应用场景。

本导基因的众多研究成果发表于Nature、Nature Biotechnology、Nature Biomedical Engineering、Cell Stem Cell等国际顶尖学术期刊。公司拥有4000平方米的GMP中试基地和研发基地，并与上海交通大学系统生物医学研究院共建了“基因治疗联合研发中心”。

（信息来源：医药魔方）

市场风云

未来科学城将添生物医药产业载体

未来科学城生命谷今年下半年将再添重磅生物医药产业聚集载体，从ATLATL（飞镖）获悉，北京飞镖国际创新平台三期项目近期已正式开启全球招商。该项目以“孵化-研发-市场转化-加速-投后”全生命周期服务为主线，聚焦生命科学前沿领域打造“生命谷飞镖创新综合体”，预计今年8月竣工。三期项目将与一期、二期形成联动互补，进一步夯实未来科学城生物医药产业集群的核心竞争力。

自落地北京以来，飞镖国际创新平台一期、二期项目已形成成熟的产业服务生态，凭借国际化研发资源、专业化技术赋能与全链条产业服务，成功吸引细胞治疗、基因编辑、生物制药等领域一批优质企业入驻，孵化出多个进入临床阶段的创新药项目，其中不乏国内首款靶向RNA疗法候选药物、自主研发的基因编辑工具等重磅成果，成为未来科学城生命谷生物医药产业创新发展的重要引擎，也为三期项目的建设运营积累了丰富的产业培育与资源整合经验。

此次启幕的三期项目——生命谷X广场，由ATLATL与昌发展集团联合打造，位于中关村生命科学园三期地块，地处生命谷核心区域，总建筑面积达10.2万平方米，是对标国际顶级标准建设的专业化生命科学研发生产园区。项目规划两栋楼宇为中试生产空间、一栋楼宇为研发创新空间，打造研发、中试、生产全链条载体条件。同时，园区还将打造X²创新中心，配备跨国药企级研发环境、运营一体化托管专业服务、开放共享的一流研发设备、专家驻场研发服务等专业服务保障，助力入驻的潜力项目实现指数级发展。

北京飞镖国际创新中心副总经理江茂华介绍，三期项目建成后，将与一期、二期形成产业联动，实现研发资源、设备平台、产业服务的共享互通，同时联动ATLATL全球研发中心及跨国药企资源，推动前沿技术高效转化，显著缩短企业研发转化周期。作为未来科学城生命谷生物医药产业的全新聚集区，飞镖三期将进一步完善区域生物医药产业生态，推动更多生命科学成果从实验室走向临床应用，助力未来科学城打造具有全球影响力的生命科学创新高地。

（信息来源：北京日报）

康诺亚NewCo闭环，打开中国创新药出海新想象

3月23日，全球生物医药圈迎来重磅交易：吉利德科学以21.75亿美元收购Ouro Medicines，而后者的核心资产正是康诺亚自主研发的BCMA/CD3 TCE CM336/OM336。

作为Ouro Medicines股东，康诺亚将获得最高3.2亿美元的回报，后续里程碑（约6亿美元）及销售分成由吉利德履行。

这意味着，NewCo终于不再是市场眼中的“攒局”了。2024年这一模式在国内生物医药圈兴起之际，市场不乏观望与质疑，能否实现真正的价值落地与资产闭环，始终悬而未决。

但现在，第一个闭环出现了。

从2024年11月发起Newco，时隔一年四个月，康诺亚便即将斩获3.36亿美元的回报，实现了从管线出海、国际开发到高价退出的完整价值闭环。

对于手握多元化技术平台康诺亚来说，闭环的核心意义在于，其TCE技术平台得到了MNC的认可与背书。而这无疑会进一步打开后续出海想象空间。

对于行业来说，当中国创新药奋力告别“卖青苗”，加速探索出海新时代，康诺亚正为行业解答一个关键问题：

如何让本土研发实力，转化为全球市场的竞争力，真正提升产业价值链分配的地位？

这无疑是所有人都关心的。

01、从“攒局”到“闭环”

一直以来，NewCo模式都存在争议。

正方是，这种模式让中国创新药企从单纯的“管线供应商”，转变为全球价值创造的“合伙人”，破解“卖青苗”、“被赚差价”的痛点，通过股权绑定分享资产增值的超额红利，实现研发价值的最大化。

反方则认为，所谓NewCo不过是一种新的资本“攒局”，找不到MNC就先卖给中间商，没有中间商就和海外资本一起创造中间商，最终能否实现真正的资产退出与价值兑现还有待观察。

彼时，L.E.K.Consulting大中华区管理合伙人兼医疗保健联席主管Helen Chen便表示，“NewCo火热的情况会持续多久，将取决于我们在一两年内是否看到良好的退出，然后中国资产继续保持多、好的状态。”

的确如此，打破质疑最好的方式就是拿出结果。

眼下，吉利德21.75亿美元收购Ouro Medicines，让康诺亚成为国内首个实现NewCo模式价值闭环的创新药企，给市场交出了一份无可辩驳的答卷。

回溯交易始末，康诺亚的布局早已埋下伏笔。2024年11月，康诺亚将CM336大中华区以外全球权益，授权给Ouro Medicines旗下公司Platina Medicines。彼时因产品尚处于研发早期，交易的首付款及近期付款仅1600万美元，但康诺亚通过交易拿到了Ouro Medicines的部分股权，锁定了长期、高额的回报。

Ouro Medicines并非普通资本平台，而是由GSK与海外NewCo资深玩家Monograph Capital联合孵化，投资者阵容也十分豪华，包括TPG、NEA等顶级资本。

也就是说，康诺亚在发起NewCo之初，便精准选择与这些具备产业孵化、资本退出的全链条能力的机构站在一起，从源头上规避了NewCo模式“只攒局不落地”。

正如前文所说，短短一年多后，不考虑未来的里程碑、销售分成，仅通过股权溢价退出，康诺亚将获得2.5亿美元预付款，以及7000万美元里程碑金额，总额最高约3.36亿美元的回报，实现了管线价值的跨越式提升。

这也击碎了市场对NewCo模式“虚而不实”的观点，让这一模式从概念走向现实，成为中国创新药出海的全新可行路径。

02、不是偶然，而是必然

NewCo的闭环，不是偶然，而是必然。因为中国分子的质量，早已不可同往日而语。

而康诺亚率先达成闭环，正是其十年深耕自主研发、打造硬核技术平台的一个必然结果。自2016年成立以来，康诺亚便摒弃了“跟风研发、快速跟进”的短视路线，始终坚持源头创新，构建起抗体发现、双抗、ADC、寡核苷酸、PROTAC、透脑递送六大可迭代、可协同的核心技术平台。

其中，抗体发现平台融合杂交瘤、噬菌体展示与AI技术，实现高通量筛选高特异性、高亲和力候选分子；ADC平台由不同机制的新型载荷、创新连接子、可控的偶连工艺及各种新型抗体组成，力求打造安全性高、疗效更好的ADC产品；寡核苷酸平台掌握自主化学修饰与肝/肝外靶向递送技术，PROTAC平台打造快速迭代分子设计引擎，透脑递送平台以转铁蛋白受体为核心提升递药效率。六大平台技术相互渗透，让抗体开发经验赋能双抗设计、小分子技术优化ADC载荷，形成生态化研发体系。

其中，nTCE双抗平台更是康诺亚自主创新的核心利器。该平台可以开发出兼具强活性与高靶向性的CD3双抗，通过精准桥接靶细胞与CD3阳性T细胞，将诱导T细胞介导的肿瘤细胞杀伤（TDCC）效应最大化，且独特的低细胞因子释放特性，能够有效规避传统TCE药物的细胞因子风暴风险，安全性大幅提升。

目前该平台已经开发出包括CM336在内的多款TCE双抗，这些产品在临床前或临床数据中，均展现出其TCE平台的特性（高TDCC、低CRS）的特性。

以CM336为例。作为这笔超20亿美元交易的核心资产，CM336在自免领域出色的临床表现无疑是吸引吉利德的关键。

CM336在临床研究中展现出惊艳的疗效与差异化优势：在自身免疫性溶血性贫血（AIHA）适应症中，既往经过多种治疗的2例患者，未发生CRS和ICANS事件，1例患者于第17天血红蛋白水平恢复正常，1例患者于第21天达完全缓解，随访6个月均处于无治疗缓解中，研究结果发表于顶刊《新英格兰医学杂志》。

目前，CM336针对AIHA和原发免疫性血小板减少症（ITP）两大适应症，均已获美国FDA快速通道资格与孤儿药资格，成为自免疾病治疗领域的潜力新星。

全球层面，TCE资产交易持续火热，尤其在自免领域的应用潜力，这也是吉利德收购的核心。吉利德首席医疗官Dietmar Berger博士表示，此次收购突显了吉利德致力于为严重自身免疫性疾病患者推进变革性疗法的承诺。

这也意味着，康诺亚TCE平台的全球竞争力，获得了MNC的认可与背书。

事实上，此次NewCo闭环只是康诺亚全球BD布局的一个缩影。

依托六大核心技术平台，康诺亚已达成多项NewCo/BD交易。比如，其与阿斯利康合作的Claudin 18.2 ADC药物CMG901，完成胃癌一线III期研究首例给药并触发4500万美元里程碑付款；

与Timberlyne达成CM313全球授权，后者由贝恩资本、Venrock等顶级医疗资本联合创立，康诺亚收获3000万美元首付款的同时成为其最大股东；

联合RTW等资深NewCo玩家成立Prolium，海外开发同样出自nTCE双抗平台的CD20/CD3双抗CM355，CM355同样显示出更强的TDCC活性，且释放更少的细胞因子。

每一笔交易的背后，都有硬核技术平台的支撑与优质合作方的加持，这为其后续继续突围、创造更大价值，埋下了伏笔。

站在行业层面，接下来，中国NewCo可能会来到密集交卷阶段，而能否缔造更多如康诺亚这般的价值最大化，还取决于分子的全球临床质量。

03、更高的期待

当然，NewCo从来不只是锦上添花。对于创新药企来说，闭环之后带来的是发展飞轮的转变，以及由此而来更高的期待。

仍以康诺亚为例，NewCo模式的成功，可以视为其研发实力向全球维度进行价值延伸与突破的关键一环。对于站在从临床研发向商业化跨越的关键节点的康诺亚，这也让市场看到，其“研发创新+商业/出海变现”双轮驱动的差异化竞争力。

具体来说，研发端六大平台协同发力，让康诺亚拥有了持续产出高潜力候选分子的能力。目前公司已构建50余个在研项目管线，超10项进入临床阶段，为全球合作提供了源源不断的优质资产。

仍以nTCE双抗平台为例，除了前文提及的CM336、CM355，还有GPC3/CD3双抗CM350，也是全球第二、国内首家进入临床阶段的GPC3/CD3双抗，目前正处于实体瘤I/II期研究的剂量递增阶段。

GPC3是细胞膜表面的硫酸乙酰肝素糖蛋白，在肝癌组织中高度表达。临床前数据显示，CM350通过TDCC在同等剂量水平下引起了强于ERY974的肿瘤细胞溶解，有望成为潜在同类最佳和同类首创。

除此之外，公司第二个ADC分子CM518D1（CDH17 ADC）也已于2025年6月启动晚期实体瘤I/II期临床，目前处于剂量递增阶段。ADC平台也有望复制其TCE平台的成功模式。

换句话说，康诺亚的技术平台正在开发出更多创新分子，随着CM336、CM313、CM355、CMG901等分子不断读出优异的临床数据，后续的平台分子就能够陆续达成出海BD。

尤其是在其技术平台获得阿斯利康、吉利德等MNC的背书与认可后，康诺亚的技术品牌在全球市场的影响力大幅提升，后续管线的出海想象空间被进一步打开，研发创新的飞轮将转动得更快、更稳。

与此同时，康诺亚的商业化飞轮也已进入全速转动阶段。2025年是康诺亚从临床研发向商业化跨越的关键之年，公司首款商业化产品康悦达（司普奇拜单抗）实现了跨越式发展：作为国内首个自主研发的IL-4R单抗，其拿下中重度特应性皮炎、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、季节性过敏性鼻炎三项适应症，且全部纳入国家医保目录，新剂型预充式自动注射笔也已被纳入医保，全年销售额3.1亿元；截至2026年3月，康悦达已覆盖医院超1500家，布局药房650余家，构建起全国性的商业化网络，这为其后续快速放量奠定了坚实基础。

在康悦达的带动下，康诺亚2025年收入大幅提升至7.2亿元，同比增长67%；对外合作收入（4.1亿元）则成为另一重要增长引擎，Timberlyne、Prolium等合作方的付款持续到账。

值得关注的是，在实现收入增长的同时，康诺亚始终坚持稳健的研发投入（7.2亿元），持续为管线研发注入动力；截至2025年底，公司现金储备19.6亿元，待到最近的吉利德对Ouro Medicines收购完成，公司现金储备还将大幅提升，为在研管线的临床推进、产能建设与全球布局提供了充足的资金保障。

研发创新为商业变现提供核心资产，商业变现（包括国内商业化与全球出海）为研发创新注入持续资金，二者相互赋能、双向驱动，让康诺亚走出一条差异化的高质量发展之路。而最新的NewCo模式闭环，则让康诺亚的双轮驱动战略进一步提速，也让市场看到了中国创新药企的全新可能：

不再依赖单一的研发或商业化，而是通过二者的深度协同，实现可持续的发展。

04、总结

当中国创新药告别野蛮生长的时代，拼研发、拼平台、拼模式的全新竞争格局已然形成。

康诺亚的探索证明，只有坚持自主创新，打造硬核的技术平台与管线，同时创新全球化合作模式，才能将本土孕育的研发实力，转化为在全球医药版图上制定规则、分享价值的硬核竞争力。

而这，或许正是中国创新药产业实现从“跟跑”到“并跑”再到“领跑”的关键所在。

（信息来源：氨基观察）

超越降糖：中国代谢性疾病创新药进入“系统获益”新时代

我国有超1.4亿糖尿病患者，其中近七成2型糖尿病患者面临极高心肾风险，凸显疾病负担和未被满足的临床需求。当前，传统的“控糖”单一目标已无法应对这一复杂挑战，对血糖、体重、肝脏健康、心血管风险等多种代谢异常进行综合干预成为代谢疾病治疗的核心趋势，治疗范式已演进为“心血管-肾脏-代谢综合征(CKM)”综合管理。中国代谢性疾病创新药正迎来研发转折点。

在这一赛道上，中国药企凭借源头创新实现了从“跟跑”到“并跑”乃至“领跑”的跨越。其中，肥胖作为驱动“心-肾-代谢”共病网络的核心因素，成为中国创新发力并引领趋势的关键切入点。2025年6月，《自然》杂志的封面文章《Obesity drugs made in China could power next wave of treatments》即指出，中国正成为肥胖领域创新药研发的重要驱动力量。这背后，是以多款中国创新药临床研究数据登顶顶尖期刊为标志的全面进步——中国创新药不仅直击本土患者临床痛点，更在“多靶点、超长效、口服化”等维度全面布局、快速迭代。中国代谢性疾病创新药，已进入追求“系统获益”的新时代。

1、多靶点、长效化、口服化的技术浪潮

全球代谢性疾病赛道的研发竞赛已从解决“有无”问题，升级为追求“更强效、更安全、更便利”的治疗体验。

信达生物研发的全球首款GLP-1/GCG双受体激动剂玛仕度肽的研发历程，便是这一浪潮中的高光缩影。2025年5月其用于肥胖/超重治疗的Ⅲ期研究(GLORY-1)结果荣登《新英格兰医学杂志》，数据显示在强效减重(48周体重降幅最高达14.84%)的同时，腰围、血压、血脂、肝脏健康等多个心血管代谢指标也得到了显著改善。这意味着，其临床效果不仅仅体现在体重数字上，更涉及身体代谢系统的整体向好。

当前，多靶点药物的研发已经成为国内糖尿病及代谢病领域研发热点。这类药物的优势在于，能够模拟人体内几种激素协同起效的过程，从疾病网络的多个环节同时介入。因此，患者在使用后，血糖、体重、血脂、肝脏脂肪等指标有望获得整体改善。这种“一药多效”的特点，更贴合代谢综合征本身的复杂性，也为患者提供了一种更综合、更简便的治疗方案。

除了双靶点，GLP-1/GIP/GCGR三靶点激动剂等更复杂的协同机制药物也已进入临床。如华东医药全球首创的靶向FGF21R、GLP-1R和GCGR的长效三重激动剂DR10624，Ⅱ期临床结果显示，在治疗重度高甘油三酯血症患者12周后，甘油三酯中位百分比降幅最高达75%，肝脏脂肪含量降幅最高达67%，展现出在调节血脂和改善肝脏健康方面的强大综合效益。

此外，对药物作用时间的优化同样也是竞争的关键维度。甘李药业的GLP-1双周制剂(GZR18)和胰岛素周制剂(GZR4)，将注射频率降至每月一次；派格生物自主研发的维培那肽以“起始剂量即治疗剂量”的便捷设计，进一步提升了患者的治疗依从性；来自银诺医药的国产首款人源超长效GLP-1药物——依苏帕格鲁肽α注射液长达204小时的平均半衰期，可实现每1-2周一次皮下注射，大幅提升治疗便捷性与患者生活质量。

与此同时，中国药企也在口服化领域布局迅速，华东医药的口服小分子GLP-1受体激动剂HDM1002、恒瑞医药的HRS-7535均已进入Ⅲ期临床阶段；更值得关注的是，中国企业的创新成果正获得国际巨头认可：复星医药控股子公司药友制药将其口服小分子GLP-1药物YP05002的全球权益授予辉瑞，潜在交易总额超20亿美元；翰森制药亦将其口服小分子GLP-1药物HS-10535授权给默沙东。与需要复杂递送系统、服用条件苛刻的口服多肽药物不同，小分子口服GLP-1药物在生物利用度、生产成本和用药便利性上具备显著优势，有望实现“随餐服用”，真正重塑患者的用药习惯。这场“入口”之争，不仅关乎市场份额，更关乎未来代谢性疾病管理模式的革新。

2、中国创新——从快速跟跑到源头突破

中国创新药研发在部分领域已开始定义全球新靶点和新机制。这类“快速跟进”并非简单模仿，而是以国际品质和成本优势参与竞争，定义全球新靶点和新机制，书写“全球新”的章节。

面对心、肾、代谢疾病相互交织形成的复杂网络，传统的“单兵作战”式药物往往力不从心。君圣泰医药另辟蹊径，专注于开发能直击疾病根源的“多机制协同”疗法。其核心产品HTD1801是一种全球首创的抗炎代谢调节剂(AIMM)，它通过同时激活AMPK(改善代谢)和抑制NLRP3炎症小体(减轻炎症)，精准干预心肾代谢疾病的两大核心驱动机制。这种“一药双效”的设计，旨在从源头实现“异病同治”，为患者提供系统性解决方案。

微芯生物的PPAR全激动剂西格列他钠，作为全球首个获批治疗Ⅱ型糖尿病的PPAR全激动剂，其核心价值在于“多通路、适度全面调节”的作用模式。与主流强效降糖药不同，它从改善胰岛素抵抗这一更基础的病理环节入手，同时调节糖、脂、能量代谢，更像一种“代谢综合征基础用药”。这种定位使其展现出一药多效的临床潜力：针对MASH的Ⅱ期研究显示，西格列他钠可降低肝脏脂肪含量高达39.5%，并改善肝纤维化。这正体现了其“糖肝共管”的系统思维，为合并脂肪肝、血脂异常的庞大糖尿病患者群体提供了差异化的综合管理选择。

如果说前两者是在现有药物范式内的卓越突破，那么正序生物则迈向了更为前沿的“治愈”时代。利用其自主原创的变形式碱基编辑技术(tBE)，正序生物开发了针对高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症的体内基因编辑药物CS-121注射液。这项技术的革命性在于，它通过单次静脉注射，将由脂质纳米粒(Lipid Nanoparticle，LNP)包装的tBE递送至肝脏，在肝脏中对靶基因APOC3进行精准碱基编辑，模拟天然有益突变，旨在实现“一次给药，终身有效”的降甘油三酯的治愈性疗效。2025年，全球首例患者接受治疗后，三天内空腹甘油三酯水平即显著下降，且未发生不良反应，在数月持续观察中展现了长期稳定性，初步验证了其卓越的安全性与快速起效的潜力。这标志着中国药企已在基因治疗这一代表未来的终极赛道上，与国际前沿同台竞技，探索从“长期控制”疾病到“潜在治愈”的范式革命，为病患者带来了根本性治愈的曙光。

3、系统获益的价值闭环

无论是通过“一药多效”的多靶点药物对代谢指标进行整体改善，还是凭借“多机制协同”或“多通路调节”从疾病根源实现干预，乃至探索“一次治疗、终身有效”的治愈性可能，中国药企的技术突破已清晰指向同一个目标：让患者获得超越单一血糖控制的系统性健康益处。所有技术创新的最终价值，在于解决真实的临床痛点。当前，CKM已经成为全球健康和疾病治疗的挑战，患者往往需要面临多种危险因素和疾病的共同管理。

中国领先药企的研发视野，正从“糖尿病”单点，扩展至整个代谢综合征及其共病领域。过去，医生和患者可能紧盯血糖仪上的数字；现在，他们开始共同关注体重、血脂报告和肝脏超声结果的变化。这不仅仅是治疗目标的升级，更是医疗理念从“单一指标”到“整体健康”的深刻演进。而中国创新药提供的，正是支撑这一理念落地的多样化解法。

面对高血压、高脂血症等慢病管理中普遍存在的长期治疗依从性难题，如何提升患者的治疗依从性，实现血压、血脂的持续平稳控制，切实降低心血管风险，创新正从改变治疗范式本身入手。以信立泰的研发布局为例，其针对CKM综合征的小核酸药物与基因编辑疗法，直指现有疗法的临床困境。用药依从性和血压变异性对患者临床结局至关重要。相比于传统的每日一次口服降压药物，特异性靶向肝脏血管紧张素原(AGT)的siRNA药物，旨在通过长周期给药的方式(如3个月、6个月，甚至12个月给药一次)突破治疗瓶颈。相关研究已聚焦于评估其对伴有高心血管风险患者的长期心脑血管保护作用。而对于家族性高胆固醇血症患者，即便联合采用多种降脂手段，其“坏胆固醇”(LDL-C)水平仍无法达标，面临极高的早发心脑血管疾病风险。针对这一难题，旨在一次性精准调控PCSK9等关键靶点的基因编辑疗法，利用碱基编辑系统实现PCSK9基因的长期沉默，使血液中LDL-C水平持久(甚至是永久性)地降低。这将显著提高家族性高胆固醇血症患者服药依从性，带来“一次干预、终生获益”的新希望。这些探索的共同内核，正是从“每日服药”的传统模式，迈向“超长效干预”乃至“潜在治愈”的范式跃迁，以解决依从性难题为支点，通过更根本的疾病调控，实现对患者整体健康和远期结局的深层保护。

将前沿科技的“潜力”转化为患者可及、社会可持续的“福祉”，需要一个协同进化的生态系统作为土壤。首先，是支付体系的智慧演进。当一款药物能带来减少心衰住院、延缓肾透析等远期、跨器官的收益时，如何评估其长期药物经济学价值?特别是对于高昂初始费用，支付方需要更前瞻的模型，计算其避免未来数十年并发症、长期用药和住院的总成本，证明其长期成本效益。创新支付模式，如按疗效付费、分期付款等，正在被探索，以让真正具有高价值的创新不被“价格”挡在门外。

其次，是诊疗模式与评价体系的协同升级。“系统获益”要求打破内分泌科、心内科、肾内科、肝病科之间的壁垒，推动以患者为中心的多学科协作(MDT)诊疗成为常态。同时，药品监管和临床指南的评价标准也需要与时俱进，从主要依据血糖、血压等单一终点，转向采纳更多像肝脏脂肪含量、心血管事件复合终点等能反映“系统健康”的指标，从而引导研发资源和临床实践都向着综合获益的方向迈进。

中国代谢性疾病创新药的征程，终点是“健康中国2030”。这需要不止于科学家的灵光一现，更需要药企、医生、支付方、监管机构携手，构建一个能持续孕育、评价并兑现创新价值的良性生态。

（信息来源：中国医药创新促进会）

2025医药工业，交出了怎样的答卷？

2025年，站在“十四五”收官与“十五五”开局的历史交汇点上，中国医药工业交出了一份向新向优的成绩单。面对复杂多变的国内外环境，医药工业经济运行整体平稳，结构调整步伐加快，创新成果加速涌现，展现出强大的韧性与活力。

这一年，规模以上医药工业增加值同比增长3.3%，利润总额实现1.4%的正增长；生物制品领域营业收入与利润分别增长7.5%和37.9%，成为行业亮眼增长极。65个国产创新药获批上市，创历史新高，干细胞、基因治疗、双抗、ADC等前沿领域接连取得突破性进展。创新药对外授权交易总金额突破1300亿美元，首付款超70亿美元，中国正从全球医药创新的重要参与者，迈向更深层次的风险共担与战略合作者。

与此同时，医药出口持续强劲，全年出口交货值同比增长9.8%，化学制剂、生物制品出口增速分别达23.1%和25.5%。国内投融资市场明显回暖，VC/PE投资规模超1200亿元，创新药指数大幅上涨，资本市场对产业前景保持高度乐观。江苏、广东等医药大省持续引领高质量发展，西部省份因地制宜、特色崛起，区域协同与产业生态日益完善。

这一切，共同勾勒出一个创新驱动、结构优化、全球布局的医药产业新图景。

“十五五”时期，是医药产业全面转向创新驱动、迈向高质量发展的关键五年。面对新一轮科技革命与产业变革，如何乘势而上、聚势而强，成为全行业共同思考的时代命题。

（信息来源：医药地理）

市场分析

盈利转正、BD落地，荣昌生物全球化布局走到哪一步？

受益于核心产品商业化放量，叠加BD（商务拓展）授权收入贡献，荣昌生物交出近三年来最优业绩答卷。

2025年年报显示，期内公司实现营业收入32.51亿元，同比上涨89.36%；归母净利润扭亏为盈，达7.1亿元。

作为国内为数不多的在研发、生产、销售同时发力的Biotech（创新药企），进入2026年，荣昌生物持续披露多项重磅进展，包括维迪西妥单抗第四项适应症获批上市、双抗ADC RC288治疗晚期恶性实体肿瘤获批临床，以及与艾伯维就PD-1/VEGF双特异性抗体药物签署独家授权许可协议等。

二级市场方面，2026年以来荣昌生物股价表现活跃。其中，A股股价从年初80元/股附近涨至140元/股附近，涨幅达75%；港股股价从年初约65港元/股涨至110港元/股，涨幅约69%。截至4月1日晚间收盘，荣昌生物A股市值为812.85亿元，港股市值为623.18亿港元。

在业内看来，当前中国创新药行业正从规模扩张转向价值深耕，行业竞争的逻辑已从“拼速度”转变为“拼厚度”。在这场深层次变革中，唯有具备源头创新能力、自主商业化体系与全球化视野的企业，才能真正穿越周期、确立增长确定性。

核心产品商业化提速

回顾2022年至2024年三年间，荣昌生物持续面临经营压力。期间，营业收入分别为7.72亿元、10.83亿元、17.17亿元，同比增速分别为-45.87%、40.26%、58.54%；归母净利润则持续处于亏损状态，分别亏损9.99亿元、15.11亿元、14.68亿元。截至2024年末，公司货币资金为7.62亿元，资产负债率上升至63.88%，资金压力不容小觑。

不过，从荣昌生物披露的2025年年报来看，公司经营状况实现好转。截至2025年末，公司账面货币现金约11.98亿元，资产负债率下降至50.21%。

商业化方面，财报显示，荣昌生物全年实现生物药销售收入达23.07亿元，同比增长35.80%，占总营收比重70.97%，毛利率为83.41%，较上一年增加2.79个百分点。

目前，荣昌生物拥有泰爱®（泰它西普）和爱地希®（维迪西妥单抗）两款商业化产品。其中，泰它西普2025年销量达225.50万支，同比增长47.92%；维迪西妥单抗销量30.19万支，同比增长27.31%。

对于这两款已进入商业化阶段的药物，荣昌生物正持续推进适应症拓展。其中，2026年1月，荣昌生物宣布，维迪西妥单抗被中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式纳入突破性治疗药物品种，针对适应症为注射用维迪西妥单抗联合曲妥珠单抗及特瑞普利单抗一线治疗HER2高表达的晚期胃/胃食管结合部腺癌。

2月，维迪西妥单抗一项新适应症获国家药品监督管理局正式批准上市，用于治疗既往在转移性疾病阶段接受过至少一种系统治疗的，或在辅助化疗期间或完成辅助化疗之后12个月内复发的，不可切除或转移性HER2低表达（IHC 1+或IHC 2+/ISH-）且存在肝转移的成人乳腺癌患者。

有业内人士表示，随着创新药适应症的持续拓展，产品商业化空间或进一步打开，荣昌生物完善商业化团队和医院准入布局，有望持续释放核心产品的增长潜力。

荣昌生物也在年报中提及，创新生物药从早期药物发现到完成临床试验往往需要10年至15年，且需要数千万美元到上亿美元的巨额研发投入。对于已成功上市的生物药，建设商业化大规模生产设施也需花费2亿至7亿美元的建造成本。因此，对于较早进入生物药行业并已推动部分产品进入后期临床或商业化阶段的企业，相比后来者将具备较高的资金投入壁垒。

BD交易持续落地

在核心产品商业化收入持续增厚公司业绩的同时，荣昌生物通过BD授权交易实现的收入也成为重要增长支撑。

2025年6月，荣昌生物宣布将泰它西普药物有偿授权给美国纳斯达克上市公司Vor Biopharma Inc.（以下简称Vor Bio），Vor Bio将获得泰它西普在全球范围内（除大中华区外）的开发、生产和商业化独家权利。

根据协议，荣昌生物将获得Vor Bio价值1.25亿美元的现金和认股权证（包括4500万美元的首付款和价值8000万美元的认股权证，认股权证允许以每股0.0001美元的价格认购Vor Bio 3.2亿股普通股，约占Vor Bio扩大后总股本的23%）、最高可达41.05亿美元的里程碑付款，总计42.3亿美元。此外，荣昌生物还将获得基于销售额的高个位数至双位数的提成。

同年8月，荣昌生物公告与日本参天制药株式会社全资子公司参天制药（中国）有限公司（下称“参天中国”）达成协议，参天中国将获得RC28-E在大中华区及韩国、泰国、越南、新加坡、菲律宾、印度尼西亚及马来西亚的独家开发、生产和商业化权利，而荣昌生物将保留RC28-E在上述区域以外的全球独家权益。

进入2026年，荣昌生物与艾伯维就PD-1/VEGF双特异性抗体药物RC148签署独家授权许可协议。根据协议，艾伯维将获得RC148在大中华区以外地区的独家开发、生产和商业化权利。对此，荣昌生物将收到一笔6.5亿美元的首付款，并有资格获得最高达49.5亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款，以及在大中华区以外地区净销售额的两位数分级特许权使用费。

上述业内人士也指出，2025年三生制药与辉瑞就PD-1/VEGF产品的交易刷新本土创新药出海授权首付款记录，PD-1（L1）/VEGF双抗的市场热度持续攀升；加之跨国药企对中国创新药资产认可度的不断提升，中国创新药出海已进入新的发展阶段。不过，首付款之外，更重要的是里程碑付款的兑现能力及长期销售分成的可持续性。”

事实上，随着我国生物医药领域的BD交易不断增多，市场也有担忧的声音指出，在当前的BD合作中，本土药企主要承担药物研发及中国市场商业化职能，而全球其他市场的相关权益多归属于跨国药企，这一模式在一定程度上可能限制本土药企的长期发展空间。未来，荣昌生物如何在BD授权合作与自主全球化布局之间实现平衡，持续提升核心竞争力，仍有待市场观察。

（信息来源：21经济网）

AI制药，奇点已至？

一场发生在新药研发领域深处的悄然变革。

3月30日，英矽智能与礼来宣布达成全球管线授权与深度研发合作。

根据已披露的协议，礼来将获得一款处于临床前开发阶段、针对特定适应症的新型口服疗法的全球独家开发、生产和商业化权益。并将利用英矽智能的AI引擎加速多个治疗领域中新型疗法的发现与开发。

在交易结构上，英矽智能将获得1.15亿美元的首付款；若将后续的开发、监管和商业化里程碑付款计算在内，该交易的潜在总价值最高可达27.5亿美元。此外，还将获得基于未来销售额的分级特许权使用费。

在医药产业经历资本周期调整、管线估值逐渐回归理性的当下，这样一笔大额授权交易引发业界关注。然而，这并非一次简单的“管线买卖”，而是跨国制药巨头在面对研发效率瓶颈时，对底层技术路径的一次重要押注；同时，它也标志着AI制药行业在经历了早期的概念验证与泡沫出清后，正在实质性地融入全球主流的新药研发工业体系。

01、求解“反摩尔定律”

近年来，凭借在GLP-1及相关多靶点代谢类药物上的史诗级成功，礼来在营收规模和资本市场估值上均取得了历史性的跨越。丰沛的自由现金流为其在全球范围内寻找优质创新资产提供了充足的弹药。然而，对于任何一家成熟的制药巨头而言，单一领域的阶段性繁荣无法掩盖长期的战略隐忧。

一方面是悬在头顶的“专利悬崖”。无论是何种重磅药物，其核心专利一旦到期，市场便会迅速被蜂拥而至的仿制药或生物类似药瓜分，原研药企的利润率将面临断崖式下跌。为了在未来十年甚至更长时间内维持增长曲线，巨头们未雨绸缪，保持庞大且具备持续造血能力的早期研发管线。

另一方面，则是整个现代制药工业难以回避的系统性难题——“反摩尔定律”。与半导体行业算力每隔一段时间便翻倍且成本降低的趋势不同，新药研发在技术、监管和生物学复杂性等因素影响下，呈现出边际成本递增的系统性难题。

传统的新药发现过程依赖于高通量筛选(HTS)和药物化学家的经验试错。从数十万个化合物库中寻找具有活性的苗头化合物，再经过漫长的结构修饰优化为先导化合物，最终推向临床候选化合物，这一过程往往需要耗费数年时间和高昂资金。更为致命的是，许多机制清晰、易于成药的靶点已被开发殆尽，业界正被迫向发病机制复杂、蛋白结构缺乏明确结合口袋的“难成药靶点”进军。这使得传统的研发模式愈发显得力不从心。

正是在这一背景下，引入具备系统性降本增效潜力的新型研发引擎，成为了跨国巨头的新选择。从早前与各类AI技术平台的探索性合作，到此次重金引入英矽智能的早期管线，礼来的决策逻辑呈现出从“技术前沿追踪”向“核心生产力工具实质性整合”的转变。

02、穿越技术周期

回顾过去近十年的发展，AI在制药领域的应用经历了明显的起伏与蜕变。

在2018年至2021年的“狂热期”，伴随着深度学习算法的突破，市场对AI制药寄予了较高期望。彼时，一种普遍的乐观情绪认为，AI可以通过强大的算力直接破解生命科学的密码，大幅缩短甚至彻底省去繁琐的实验环节。大量资本涌入，催生了一批明星初创企业。

然而，从2022年开始，行业不可避免地迎来了“阵痛期”。随着多款由AI发现的候选药物在临床试验中折戟，行业开始清醒地认识到：生物学并非单纯的数学问题。AI算法的强大预测能力，受制于底层数据的质量。更为核心的是，人体是一个高度复杂的动态系统，靶点与疾病之间的因果关系、药物在体内的代谢分布与毒性反应，目前还很难在计算机(干实验)中被完美模拟。

在这一轮行业洗牌中，以英矽智能为代表的一批企业之所以能够穿越周期，关键在于构建了“数据驱动+验证闭环”的战略模式。

目前，利用自主研发的Pharma.AI平台和先进的自动化生物学实验室，英矽智能正在为纤维化、肿瘤学、免疫学、疼痛、肥胖和代谢紊乱等未满足的疾病领域提供创新药物解决方案。

在探讨这笔交易时，一个不容忽视的细节是：礼来引进的是一款处于临床前阶段的“新型口服疗法”。

在当前，ADC(抗体偶联药物)、细胞与基因治疗(CGT)等注射类大分子前沿技术往往占据着聚光灯的中心。但在真实的临床场景和商业逻辑中，口服药物依然拥有极其重要且不可替代的战略地位。

相比于大分子药物复杂的冷链运输、高昂的生产成本以及必须依赖专业医护人员进行静脉注射的局限性，口服疗法在患者依从性、长期用药的便利性以及渗透基层医疗市场方面具有压倒性优势。对于需要进行全生命周期管理的慢病领域或广泛分布的自免疾病，口服剂型是极具战略价值的重要方向。

然而，只要选择口服给药，药物分子就必须在人体的ADMET(吸收、分布、代谢、排泄和毒性)环境中寻找微妙的平衡。它要在胃酸中存活，要穿过肠道上皮细胞屏障，要经受住肝脏的首过消除效应，最后依然能在血液中维持足够的浓度去击中靶点，且避免对心肝肾等产生毒性。

传统的药物化学优化往往陷入“按下葫芦浮起瓢”的窘境：提升了水溶性，可能丧失了穿透细胞膜的能力；增强了靶点亲和力，可能又极大地增加了脱靶毒性。

这正是生成式AI能够实施“降维打击”的主场。AI能够将分子骨架的新颖性、极性表面积、亲脂性等物理化学指标，在庞大的虚拟化学空间中进行多参数优化。这种全局计算能力极大地拓宽了化学家的设计边界，使得探索那些过去被认为“口服生物利用度极差”的新型化学实体成为可能。

03、底层能力的耦合

如果说引进一款“新型口服疗法”只是礼来补充管线的一环，那么协议中披露的另一项核心内容——“双方将围绕礼来选定的靶点开展多项研发项目合作”，则彻底揭示了这场交易的长期战略纵深。

这标志着跨国药企与创新Biotech之间的合作模式，正在从“一次性的产品买卖”向“底层能力的深度耦合”演进。

跨国巨头的核心护城河，在于其拥有百年积累的疾病生物学认知、海量的患者临床数据以及对真实世界临床需求的敏锐嗅觉。在这项合作中，由礼来主导“选定靶点”。在接收到礼来设定的“靶点考题”后，英矽智能先进的Pharma.AI平台便开始高速运转，能够在海量数据挖掘和分子从头设计方面发挥优势。

对于礼来而言，这意味着其内部接入了一个外挂的“高速涡轮引擎”，能够以成倍的速度、更低的试错成本，批量化地产出针对高价值靶点的候选药物；对于英矽智能而言，则是在真实的高难度工业考题中，进一步淬炼和向行业证明了其AI平台的底层基础设施价值。

站在新药研发的历史节点上，我们既不应过度神化AI，将其视为包治百病的灵丹妙药；也绝不能低估其作为底层技术对制药工业带来的深远影响。

复杂的生命科学体系决定了，在可预见的未来，新药研发依然离不开基础生物学家的深耕、转化医学的洞察以及严谨客观的人体试验。AI并没有改变药物发现必须遵循的科学规律，它无法凭空创造出违背热力学和药代动力学常识的奇迹分子。一粒药丸能否最终拯救生命，最终的裁判权依然掌握在复杂的生物体手中。

但是，AI正在以肉眼可见的速度，作为一种极其强大的工程化辅助工具，系统性地剥离传统研发中那些依赖运气、穷举试错的高耗损环节，极大地拓宽了探索效率。

AI制药的“达尔文时刻”即将到来。

（信息来源：贝壳社）

运作管理

业绩爆发撞上价值“击球区”，迪哲医药财报大起底

中国创新药行业叙事，正在发生关键转向。

头部企业逐步进入盈利拐点，市场终于可以从管线故事的狂热与烧钱亏损的焦虑中抽离，开始重新锚定确定性。

最新披露财报的迪哲医药，正是这一行业转向的典型样本。公司交出的业绩答卷依旧亮眼，核心逻辑可浓缩为几组关键信号：

高增长韧性持续显现。全年实现营收8.01亿元，同比大幅增长123%，商业化动能持续释放。

盈利拐点已近在眼前。在精益运营模式下，2025年公司在商业化层面实现盈利，利润规模已接近1亿元。

全球化进入关键节点。源头创新价值有望在全球市场完成兑现，进一步打开成长天花板。

创新具备真实商业价值、商业化持续反哺研发投入、加速走向全球，这一正向循环的形成，迪哲医药已然属于中国创新药行业的少数者。而这，也是市场对其重新定价的核心逻辑。

01、对标MNC的FIC/BIC转化能力，被验证、且可复制

中国创新药产业的底气，已从口号变成实打实的证据。在巨头难啃的领域，中国破局者开始出现。

3月22日，迪哲医药公告，其核心产品舒沃替尼针对表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变（ex20ins）晚期非小细胞肺癌一线治疗的国际多中心III期临床悟空28（WU-KONG28）达到主要终点，公布阳性顶线结果。

这是一次里程碑式的突破。舒沃替尼是全球首个、也是唯一在EGFR ex20ins NSCLC一线治疗的国际多中心随机对照III期临床中取得成功的口服靶向药。

该结果分量极重，因为EGFR ex20ins靶点本身就是行业公认的难题。因空间构象特殊、突变亚型繁杂、肿瘤异质性极强，长期盘踞肺癌靶向治疗的禁区。包括多家国际大型MNC在内的全球药企先后入局，最终均在关键III期临床折戟。

而迪哲医药的突围，不仅带来新选择，更可能改写治疗范式。悟空28以小分子口服单药头对头挑战含铂双药化疗并成功，意味着这一领域有望走向“去化疗化”。若最终兑现，对未来临床实践的影响，将远超一次试验成败本身。

事实上，在EGFR ex20ins这一高难度领域，迪哲医药不是首次突破。在悟空28成功之前，公司全程独立自主推进研发，成功推动舒沃替尼在中国、美国双双获批，用于二/后线单药治疗EGFR ex20ins NSCLC。该药也是该领域目前唯一同时获得国内外权威指南最高级别一致推荐、且已纳入医保的口服靶向药。

凭借全球顶级监管机构的背书与全球注册临床研究的反复验证，迪哲医药有力证明了，一家中国公司具备比肩MNC的源头创新与临床开发能力，并且这种能力并非孤例，而是可复制、可持续的体系化胜利。

02、从能创新，到“能创收、能赚钱、能持续”

中国创新药走到今天，行业的考核标准早已悄然升级。行业不再只是能不能做出FIC、BIC，而是能否真正建立深度研商协同闭环——完成从“能做出好药”到“能卖好药、能持续做好药”的跨越。

这一步更难，也更稀缺。而这，正是迪哲医药与多数Biotech最本质的分野。

公司在2025年财报已经给出了清晰答案。营收继续高增，且公司已实现商业化层面盈利（不计算研发投入）。这不是简单的业绩数字，而是一套商业化能力被验证、经营效率被证实的硬核信号。

迪哲的商业化，从一开始就建立在高效团队与精细化运营之上，销售费用率的变化便是最直观的印证。2025年，公司销售费用率降至71%，较2024年大幅下降52个百分点，以更少投入撬动更大增长，效率优势持续凸显。

效率之外，时间维度和爆发力也是直接证据。

时间维度方面，舒沃替尼2023年国内获批，2025年迪哲医药就实现商业化盈利，在普遍烧钱的创新药领域极为稀缺。

爆发力层面，两款药首发适应症均为小众赛道，却实现了通常仅大适应症才能达成的医保首年销售收入翻倍。

在更短的时间、更高难度的领域，做出更好的成绩，充分凸显了迪哲医药的商业化能力。这也让市场对其后续大适应症的上市，充满期待。

舒沃替尼的价值仍会持续释放。随着EGFR ex20ins晚期NSCLC一线治疗的国际多中心Ⅲ期研究悟空28公布阳性顶线结果，公司已计划近期与监管机构沟通NDA，打开更大市场空间。

与此同时，舒沃替尼仍在向更难的临床领域持续突围。EGFR PACC突变约占EGFR突变NSCLC的12.5%，复合突变比例高、异质性强、现有治疗获益有限。3月底ELCC公布的数据显示，舒沃替尼一线治疗EGFR PACC及其他罕见突变NSCLC的客观缓解率（ORR）达到81.3%，疾病控制率（DCR）100%，疗效与安全性均展现出令人信服的潜力。

事实上，从ex20ins到PACC，从后线到一线再到辅助治疗，舒沃替尼正在从一个“细分突变特效药”，成长为覆盖更广泛EGFR突变的广谱解决方案。

除了舒沃替尼本身，迪哲医药管线梯队所有项目均延续“高难度靶点+全球布局”策略，且并非孤立推进，而是共同织就一张“后线突破、一线竞争、联合增效”的治疗矩阵。

DZD6008便是其中极具想象空间的一环。在2026年JPM大会上，这款四代EGFR-TKI公布最新临床数据：针对三代TKI耐药患者，ORR达60%，中位无进展生存期（mPFS）超10个月，透脑性突出，安全性优于奥希替尼，跻身全球第一梯队。更关键的是，舒沃替尼+DZD6008的全自研组合已步入临床，有望实现全突变覆盖、阻断耐药、强效控脑转，成为迪哲在EGFR领域的终极壁垒。

在血液瘤领域，迪哲同样在复制这套“单点突破→平台扩张”的逻辑。

戈利昔替尼作为全球首个获批复发/难治性外周T细胞淋巴瘤的高选择性JAK1抑制剂，只是起点。其前线治疗的推进，更是已经拿出了实质性进展：

去年ASH公布的一线PTCL GO-CHOP方案中，最高ORR达94.1%，85%患者仍在持续治疗，最长PFS已超15个月。

维持治疗方面，其2年随访数据近日发表于《Blood Cancer Journal》，首次前瞻性证实戈利昔替尼可作为PTCL一线巩固后的有效维持选择，有望填补临床空白。

而迪哲医药仍在扩圈，戈利昔替尼正在联合PD-(L)1单抗一线治疗无驱动基因突变NSCLC这一超级蓝海市场进行积极探索。

从临床突破到商业兑现，从高增长迈入盈利拐点，迪哲医药已然证明：依托成熟可靠的创新实力与高效商业化能力，能够持续兑现更高企业价值。

03、从财报盈利到全球化突围，锚定中国源头创新的全球价值

事实上，读懂迪哲医药的财报，不止于表面亮眼的盈利能力与可持续增长的叙事——更关键的是，这家企业正在趟出一条中国源头创新参与全球竞争、实现价值引领的可行路径。

不同于多数创新药企仍停留在“海外授权”的浅层出海，迪哲医药的全球化，不仅全程自主推进，且多款核心管线已进入关键期。例如，舒沃替尼用于EGFR 20ins/PACC突变NSCLC根治术后辅助治疗的III期临床（WU‑KONG16）、LYN/BTK双靶点抑制剂DZD8586针对复发/难治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（r/r CLL/SLL）获FDA“快速通道认定”，并已开展国际多中心III期临床。

由此，我们也能读懂一个关键动作：截至2025年年末，迪哲医药账上货币现金及等价物高达近20亿元，依托此前的融资与业绩积累保持充足储备，并不缺钱。公司仍在2025年递交港股上市申请，这一动作的核心目的，绝非单纯补充现金流，而是为全球化布局与管线研发进一步铺路——借助港股市场对接全球长线资金、对标国际估值体系的优势，放大公司全球价值。

对于中国创新药行业而言，迪哲医药这种自主全球化探索模式若顺利突围，无疑具备标杆和参考意义。

04、总结

去年经历过上半年的行情狂欢后，创新药行业迎来了一轮深度估值调整，不少优质企业被市场错杀，股价表现与公司基本面出现明显背离。

在财报发布的关键窗口期，迪哲医药管理层持续增持公司股份，某种程度也反映了这一点。

而随着财报季收官，市场预期正在发生根本性扭转：商业化落地、管线推进节奏、国际化布局带来的“确定性”，正在成为支撑板块估值的核心逻辑。

具备高确定性的优质资产必将迎来价值重估，有望成为下一阶段重要的市场主线。而迪哲医药的价值尚未被市场充分认知，当前正是其价值兑现的重要击球区。

（信息来源：氨基观察）

亚盛医药质变：双引擎，新起点

国产首个原创Bcl-2抑制剂利生妥（利沙托克拉）以上市五个月斩获7058万元销售收入的亮眼表现备受行业关注，这一成绩也成为亚盛医药商业化进程中又一极具分量的里程碑。

从坚持原始创新的早期研发到填补市场空白的获批上市再到如今高效转化的商业化落地，利生妥每一份让人惊叹的结果背后是亚盛医药一次又一次地主动求变与成功破局。

当中国创新药行业的估值逻辑从规模速度转向价值落地，当临床转化效率与商业化造血能力成为衡量企业硬实力的核心标尺，亚盛医药的2025年发展答卷，勾勒出了一家本土创新药企从中国原研走向全球舞台的清晰轨迹，也似是中国创新药2025年行业大事件缩影：

2025年1月，亚盛医药在纳斯达克上市，成为首家先港股、后美股双重主要上市的生物医药企业，并在之后的5个月内实现股价翻倍，成为2025年上半年股价表现十分亮眼的公司之一，也为创新药行业接下来一整年IPO的井喷开了个好头；

利生妥的上市让亚盛医药的商业版图构建从耐立克（奥雷巴替尼）的“一枝独秀”拓展为“双引擎驱动”，为中国原创新药价值兑现再添新证；

其正在全球范围内进行的9项注册III期临床研究中4项已获美国FDA和欧洲EMA许可，亦是中国创新药强力供给与全球市场迫切需求的双向奔赴。

双重上市后的资本认可、双核心产品的商业化放量、全球注册临床的突破性进展、前沿管线的前瞻布局，多重维度的正向突破，印证着亚盛医药正以扎实的研发转化与商业化能力从研发型Biotech迈向价值型Biopharma。其成长历程从其最新发布的2025财报中“可见一斑”。

双引擎共振，初试商业锋芒

在中国创新药高歌猛进的的黄金十年里，国内大多数Biotech和制药企业完成了创新药开发能力的体系化建设。但新药上市不是终点，持续输出具有高临床需求、高商业价值乃至成为“重磅炸弹”的产品才是药企一直在攀爬的高山。

由利生妥和耐立克构成的双核心引擎，让亚盛医药攀登这座“高山”的速度实现翻倍，体现在财报上则是：2025年，亚盛医药全年实现总收入5.74亿元，产品销售收入与商业化权利收入同比大涨90%。在创新药行业回归价值本质的浪潮中，亚盛医药正以扎实的商业化成果印证其战略布局的前瞻性。

利生妥作为接棒亚盛医药商业化重要产品，其上市既是亚盛医药在Bcl-2靶点新药开发领域“30年磨一剑”的创新成果，亦是为患者提供了新治疗选择。2025年7月，利生妥获中国国家药品监督管理局批准附条件上市，用于治疗既往至少接受过一种包括布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂在内的系统治疗的成年慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者。要知道，在此之前，国内相关领域的临床治疗十分匮乏。

在弥补国内临床治疗空白的同时，利生妥还首创性地采用了每日梯度剂量递增的创新给药方式，在4-6天内完成剂量递增。这不仅可实现快速剂量递增，短时间内即可达到治疗剂量，还有助于缩短患者的住院时间，提高患者治疗依从性，为患者带来快速应答。

数据显示，全球首个Bcl-2抑制剂维奈克拉在2025年前三季度销售额约20.82亿美元。Bcl-2抑制剂市场潜力已被验证，而拥有更优治疗效果、更易把控的安全性、更便捷给药方式的利生妥在商业化上自然是未来可期，长期增长空间广阔。

为保障患者更快获得更好的治疗，亚盛医药与国药控股、上药控股、华润天津等龙头企业签署了合作协议，在创新药品上市前服务、物流配送、全国分销、终端市场准入、新零售拓展等环节共同合作，加快利生妥全国商业化布局。

随着国内的商业供货开启，亚盛医药的自有团队已在中国覆盖超过1300家医院。虽然利生妥仍处于自费阶段，其已获数家医院正式列入药品目录，并在几乎所有省级及直辖市级医院挂牌，其上市五个月内，全国DTP药房和准入医院达到328家。

此外，亚盛医药也在不断探索商业医疗健康险等解决方案，以期能降低患者医疗负担。自上市以来，利生妥在8个月内快速获得26个省184个城市74个项目的重特大疾病补充保险或惠民保报销，在重庆市、天津市、河北省、山西省、陕西省、黑龙江省、湖南省、安徽省等37个省级或者地市被纳入惠民保、百万医疗等项目特殊药品目录。将利生妥纳入中国国家医保药品目录的计划，亚盛医药也在积极推进中。

而耐立克作为亚盛医药首款商业化核心产品，在获批适应症全面纳入医保后的首个完整销售年也拿下了令人欣喜的结果：2025年度，耐立克销售收入大涨81%，达到4.35亿元。

耐立克是亚盛医药原创1类新药，为中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂。其研发与商业化历程堪称中国创新药“从无到有、从有到优”的缩影。该药物获国家“重大新药创制”专项支持，历经近十年攻关，于2021年首次获批，打破了伴T315I突变慢性髓性白血病（CML）患者无药可医的困境；2023年新适应症获批后，进一步覆盖更多耐药/不耐受CML患者，且所有获批适应症均已纳入国家医保目录，大幅提升患者用药可及性。

在亚盛医药与商业推广合作伙伴的共同努力下，患者用药可及性进一步提高：截至2025年12月31日，耐立克在全国准入的医院和DTP药房增至825家，较2024年的734家增长12.4%；期间准入医院数量由260家增至355家，同比增长超36%。

耐立克与利生妥作为亚盛医药在血液肿瘤领域的两款核心原创新药，凭借临床刚需的精准卡位、差异化的产品竞争力、医保与全球化的双重赋能，在国内市场已展现出明确的增长潜力。2025年，这两款上市产品覆盖全国超1500家医院及800间药房。

同时，依托全球临床的持续推进，耐立克与利生妥的市场边界正不断向国际延伸。

全球开花，再拓适应症版图

2025年年底，亚盛医药又收获重磅好消息：耐立克联合化疗治疗新诊断费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的全球注册III期临床研究（POLARIS-1）分别获美国FDA和欧洲EMA批准开展。

作为耐立克在欧美监管机构获批的第二个全球注册III期研究，POLARIS-1研究在多国家多中心同步入组，将加速耐立克全球特别是欧美市场的上市进程，这也是耐立克在Ph+ALL领域的国际重大突破。

在小分子靶向药物酪氨酸激酶抑制剂（TKI）问世之前，单纯化疗治疗Ph+ALL的5年总生存（OS）率低于20%，患者几乎没有更好的治疗选择。而TKI的出现和广泛应用则显著改善了该领域的治疗前景，不过一代、二代TKI治疗对于Ph+ALL患者仍存在一定局限性。

耐立克作为口服第三代TKI，在临床研究中显示出更多获益潜力。根据亚盛医药在第67届美国血液学会（ASH）年会上公布的POLARIS-1研究首批数据：在耐立克联合低强度化疗治疗的初治Ph+ALL患者中，三周期分子微小残留病（MRD）阴性率、分子MRD阴性完全缓解（CR）率均可达65%左右，较国外同类产品在同样条件下的疗效明显提升；即使是对一些高危亚型如携带IKZF1plus基因变异的患者也达到了很好的疗效，且至目前安全性良好。

同时，耐立克针对已获美国FDA和欧洲EMA许可、评估治疗伴有或不伴有T315I突变的经治CML-CP成年患者全球III期POLARIS 2研究及针对治疗既往系统性治疗失败的琥珀酸脱氢酶（SDH）缺陷型胃肠间质瘤（GIST）患者的注册III期临床POLARIS 3研究均稳步推进患者入组。

从血液肿瘤延伸至实体瘤，耐立克适应症版图正在持续扩容中，全球临床开发节奏也在不断加快。

亚盛医药对利生妥在骨髓增生异常综合征（MDS）的布局同样意义重大。

MDS是一种起源于造血干细胞的克隆性疾病。该病以无效造血、外周血细胞减少及高风险向急性髓系白血病（AML）转化为特征，严重影响患者生存与生活质量。

去甲基化药物（HMA）或异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是当下中高危MDS的主流治疗方案，但存在治疗应答不足、根治手段受限等问题。而在全球层面还没有用于一线治疗中高危MDS患者的创新靶向药物问世，未被满足的临床需求较大。

利生妥作为目前全球唯一正推进中高危MDS注册III期临床的Bcl-2抑制剂，有望成为全球首个获批用于一线治疗中高危MDS患者的Bcl-2抑制剂和该领域自HMA获批20年多年来首个获批的靶向药，或将从根本上重塑中高危MDS的治疗格局，打破该领域长期存在的临床空白。

在前期研究中，利生妥已展现出良好的临床获益和耐受性。

在第67届ASH年会上，亚盛医药公布了利生妥联合阿扎胞苷治疗初治或既往维奈克拉经治髓系肿瘤患者的Ib/II期临床研究最新数据：利生妥可有效克服髓系肿瘤患者对维奈克拉的耐药，该类患者的总体缓解率(ORR)达31.8%；新诊断的中高危（HR）骨髓增生异常综合征（MDS）/慢性粒单核细胞白血病（CMML）患者的ORR达80%。初步临床数据显示利沙托克拉联合阿扎胞苷的治疗方案有可能克服维奈克拉耐药，为AML/HR MDS患者带来新的治疗希望。

目前，亚盛医药正在开展利生妥四项全球注册III期临床研究，分别为获美国FDA许可的治疗经治CLL/SLL患者的GLORA研究；治疗初治CLL/SLL患者的GLORA-2研究；治疗新诊断老年或体弱急性髓系白血病（AML）的GLORA-3研究；以及获美国FDA、欧洲EMA与中国CDE同步批准开展的治疗新诊断中高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的GLORA-4研究。

凭借着从项目早期就开始坚持“中美双报”和多疾病类型的前瞻性布局，亚盛医药已在全球范围内开展40多项临床研究，注册III期临床研究更是高达9项，其中4项已获美国FDA和欧洲EMA许可。这对于国内很多Biotech公司来说都极具挑战性，而亚盛医药选择继续加码、迎难而上。

前沿管线蓄力，长期增长底气十足

亚盛医药对于创新研发的投入更是一年比一年舍得：2025年度，其研发投入破10亿元，达到11.37亿元，同比增长超20%。

这样的投入也为其带来了颇具竞争力的产品管线。除了成功实现商业化和适应症版图不断拓展的“双引擎”外，亚盛医药还布局了多款前沿产品。

今年2月，其自主研发的原创新一代布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）靶向蛋白降解剂APG-3288的新药临床申请（IND）已获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）许可，拟开发用于治疗复发/难治性血液系统恶性肿瘤。

APG-3288是亚盛医药基于其具有自主知识产权的蛋白靶向降解嵌合体（PROTAC）技术平台研发的首个新型高效和高选择性BTK降解剂。与传统BTK抑制剂不同，APG-3288旨在通过降解而非抑制的创新作用机制，可克服传统BTK抑制剂耐药难题，为BTK靶向治疗提供差异化的全新解决方案。

此前，该药物已获美国FDA许可开展临床试验。而国内临床试验的获批，意味着APG-3288的全球多中心临床开发将迈入全新阶段，也将进一步显现亚盛医药在靶向蛋白降解领域的全球研发实力。

APG-5918是一款PRC2/EED抑制剂。初步研究结果显示，APG-5918在慢性肾脏病(CKD)诱导的临床前贫血模型中具有改善血红蛋白(Hb)水准不足的潜力。目前，亚盛医药正在中国及美国推进APG-5918治疗晚期实体瘤及血液恶性肿瘤患者I期临床研究，在中国推进APG-5918治疗贫血相关适应症患者的I期临床研究。

APG-2449是亚盛医药设计和开发的口服活性小分子黏著斑激酶(FAK)/第三代间变性淋巴瘤激酶(ALK)/受体酪氨酸激酶C-ROS原癌基因1(ROS1)三联酪氨酸激酶抑制剂，也是国内首个获CDE许可进行临床试验的FAK抑制剂。

目前，亚盛医药正在中国进行APG-2499的注册III期临床研究：评估APG-2449治疗二代间变性淋巴瘤激酶(ALK)TKI耐药或不耐受的非小细胞肺癌(NSCLC)患者，或初治ALK阳性晚期或局部晚期NSCLC患者中的疗效。

Alrizomadlin(APG-115)是一款口服有效的靶向MDM2-p53的小分子抑制剂。目前，亚盛医药正在中国、美国及澳洲开展Alrizomadlin单药或联合免疫疗法或化疗治疗实体瘤及血液肿瘤的多项临床研究。此前，该药已获得FDA授予的六项孤儿药资格认定、两项儿童罕见病资格认证。

Pelcitoclax(APG-1252)为新型高效小分子候选药物。目前，APG-1252正在进行多项联合研究。此前，该药已获得FDA授予的孤儿药资格认定。

此外，亚盛医药透露，在今年4月即将开展的2026年美国癌症研究协会（AACR）年会上，将宣布APG-2449、APG-5918等前沿产品的最新临床前进展，值得期待。

在双引擎商业化布局持续放量、全球临床研究不断兑现价值、前沿管线布局锚定长期增长和资本认可下的全球化征程稳步推进下，亚盛医药正以实际行动诠释着中国创新药企的全球价值。站在新的发展起点，可以预见，亚盛医药将在全球创新药的舞台上持续发声，讲述更精彩的本土创新药企走向全球的新故事。

（信息来源：医药魔方）

科技研发

阿斯利康新型酶替代疗法III期研究成功

3月31日，阿斯利康宣布酶替代疗法efzimfotase alfa（ALXN1850）治疗低磷酸酯酶症（HPP）患者的III期临床项目取得积极结果。该全球临床项目包括两项随机、安慰剂对照试验和一项随机、开放标签、阳性对照的儿科转换试验，共纳入196名患者，涵盖儿童、青少年和成人，包括儿童期发病或成人期发病HPP患者，分布于22个国家。

低磷酸酯酶症（HPP）是一种罕见的慢性遗传性代谢性疾病，由碱性磷酸酶（ALP）活性缺乏所致；ALP对骨骼矿化及正常肌肉功能至关重要。Efzimfotase alfa是一种新型酶替代疗法，通过皮下注射每两周给药一次，旨在补充HPP患者缺乏的ALP酶活性。与现有药物Strensiq（asfotase alfa）相比，该药注射体积更小、给药频率更低，有望满足更广泛HPP患者人群的未满足治疗需求。

儿科临床试验：

MULBERRY III期研究纳入既往未接受Strensiq治疗的HPP儿童患者（2至<12岁），结果显示efzimfotase alfa达到其主要终点。结果证明，与安慰剂相比，在第25周通过放射学总体印象变化（RGI-C）评分评估，骨健康从基线至第25周显示出具有统计学意义和临床意义的改善。此外，在关键次要终点——佝偻病严重程度评分（RSS）从基线至第25周的变化中观察到具有统计学意义的改善。测量身体功能（六分钟步行试验）和运动熟练度（儿科结局数据收集工具或PODCI）的额外次要终点进一步支持efzimfotase alfa在儿科人群中的总体临床获益。

CHESTNUT III期研究结果显示，efzimfotase alfa在从Strensiq转换的儿科患者（2至<12岁）中耐受性良好，并显示出良好的安全性特征，在第25周通过次要终点RGI-C和RSS评估，维持了Strensiq对骨健康的治疗获益。

青少年和成人临床试验：

在HICKORY III期研究中，efzimfotase alfa在既往未接受Strensiq治疗的HPP青少年和成人患者（12岁及以上）中显示出数值改善，但在第25周与安慰剂相比，主要终点六分钟步行试验（6MWT）未达到统计学显著性。这主要是由于成人期发病HPP安慰剂组观察到的结果优于预期。然而，在整个研究人群中，efzimfotase alfa治疗在慢性病治疗功能评估-疲劳量表（FACIT-Fatigue）中显示出名义上的显著改善。

在儿童期发病HPP的青少年和成人预设亚组组合中，与安慰剂相比，efzimfotase alfa通过6MWT评估显示出名义上具有统计学意义和临床意义的移动能力获益，以及测量身体功能和疼痛减轻的关键次要终点获益。

正在进行的HICKORY研究长期开放标签扩展研究的初步结果显示，在第48周主要终点和关键次要终点持续改善。在随机期后从安慰剂转换为efzimfotase alfa的受试者在24周治疗后多个疗效结局也显示出临床意义的改善。

Efzimfotase alfa在MULBERRY、CHESTNUT和HICKORY研究中耐受性良好，具有可接受的安全性特征。

阿斯利康罕见病公司Alexion首席执行官Marc Dunoyer表示：“由三项全球III期试验组成的efzimfotase alfa临床项目首次纳入了儿童期和成人期发病的HPP患者，其临床表现具有骨骼以外的异质性表现。我们对在该患者人群中观察到的改善感到鼓舞，这些患者表现出广泛的严重程度和临床特征。总体而言，这些结果支持efzimfotase alfa有潜力改变这种罕见病患者的治疗模式。”

（信息来源：医药魔方）

宜明昂科IMM0306治疗复发性╱难治性滤泡性淋巴瘤的III期临床试验完成首例患者给药

近日，宜明昂科发布公告，IMM0306联合来那度胺治疗复发性╱难治性滤泡性淋巴瘤的III期临床试验顺利完成首例患者给药。

由本集团独立研发的IMM0306是一种靶向分化簇47(CD47)及分化簇20(CD20)的双特异性分子，是全球首个进入临床阶段的CD47和CD20双靶向双特异性分子。IMM0306透过抑制CD47-SIRPα相互作用来阻断“别吃我”讯号，增强Fc-FcɣRIIa和Fc-FcɣRIIIa相互作用来激活巨噬细胞和NK细胞，并优先结合CD20而非CD47，以有效消除恶性B细胞，同时将毒性降至最低，从而可改善治疗效果。

截至本公告日期，本集团拥有IMM0306的全球知识产权及商业化权利。

（信息来源：智通财经网）

鲁抗医药CMS203片IIb期临床试验完成首例受试者入组

近日，鲁抗医药发布公告，公司研发的化学药品1类创新药CMS203片已正式进入IIb期临床试验，即“评价口服不同剂量CMS203片治疗男性勃起功能障碍的有效性、安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照临床试验”首例受试者已入组。

根据《勃起功能障碍诊断与治疗指南》(2022年)，ED治疗口服药物主要以5型磷酸二酯酶抑制剂(PDE5)为主，口服PDE5已成为ED治疗的首选方式，并因其使用方便、安全、有效，也易被多数患者接受。我国上市销售的PDE5药物主要包括：西地那非、伐地那非、阿伐那非、爱地那非以及他达拉非等。CMS203片体外药效学显示CMS203对5型磷酸二酯酶(PDE-5)的作用的选择性更优，效率更高；IIa期临床研究和阳性药对比，CMS203片体现出了良好的药效学活性，具有显著优势。

（信息来源：智通财经网）

甘李药业：胰岛素周制剂GZR4两项III期临床达主要终点

甘李药业日前宣布，公司自主研发的基础胰岛素周制剂GZR4注射液，在中国开展的两项关键III期临床研究SUPER-1与SUPER-2均达到研究预设的主要终点。这是甘李药业在糖尿病治疗领域从“日制剂”向“周制剂”迭代升级进程中取得的关键里程碑。

据悉，GZR4是甘李药业自主研发的超长效基础胰岛素周制剂，每周仅需注射一次即可有效平稳控制一周血糖。目前全球范围内已上市的胰岛素周制剂仅有诺和诺德的依柯胰岛素。

在代谢疾病领域，除GZR4外，公司自主研发的GLP-1受体激动剂博凡格鲁肽全球开发已进入III期临床研究阶段；在自身免疫领域，度普利尤单抗生物类似药GLR1044注射液已获批临床；在肿瘤领域，基于PROTAC技术平台的AR降解剂GLR2037片已获国家药监局《药物临床试验批准通知书》。公司多个核心品种均已进入中后期或早期临床阶段，形成了清晰的研发梯队。

（信息来源：中国证券报·中证网）

齐鲁制药1类新药注射用QLS5132联合疗法获批临床

3月31日，据国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，齐鲁制药1类新药注射用QLS5132联合用药治疗晚期实体瘤的适应症获得临床试验默示许可。这也是该产品继2025年首次获批临床后的又一个重要进展。

QLS5132是齐鲁制药自研，靶向CLDN6的抗体偶联药物（ADC）。CLDN6在卵巢癌、非小细胞肺癌等多种实体瘤中特异性高表达，而在正常组织中几乎不表达，是理想的抗肿瘤靶点。该产品通过精准识别并杀伤CLDN6阳性的肿瘤细胞，有望为晚期实体瘤患者提供新的治疗选择。

在2025年美国癌症研究协会（AACR）年会上，齐鲁制药公布的临床前数据显示：QLS5132在动物模型中表现出强效的抗肿瘤活性，且在对现有ADC药物耐药的模型中依然能实现持久应答，同时展现出良好的安全性。此外，在4月即将召开的2026年AACR年会上，QLS5132的最新临床研究进展将以口头报告形式亮相。

今年，齐鲁制药创新强劲势头，已有5款创新药首次获批临床，还有多个创新药新适应症获批临床，包括ADC、小分子靶向、单抗、小核酸等前沿技术平台。近年来，齐鲁制药创新管线正加速从“单点突破”走向“全面布局”，建立起涵盖肿瘤、免疫、代谢、心血管、中枢神经系统等未被满足的重大疾病治疗领域的差异化产品矩阵。

未来，齐鲁制药将全力推进QLS5132的临床研究，力争早日为患者带来新的希望和更优的治疗选择，并继续坚守“用科技表达我们的爱”的使命，持续开发更多“全球新”“全球好”药物。

（信息来源：第一财经）

新药上市

国内上市

全球首款！华东医药/誉颜制药除皱新药获批上市

3月27日，NMPA官网显示，誉颜制药自主研发的注射用重组A型肉毒毒素YY001获批上市，用于暂时性改善65岁及65岁以下成人因皱眉肌和/或降眉间肌活动引起的中度至重度眉间纹（受理号：CXSS2400144）。

誉颜制药新闻稿曾指出，YY001是全球肉毒毒素领域首款重组A型肉毒毒素。

作为一款重组A型肉毒毒素，YY001在不改变蛋白活性的基础上，避免了传统技术路线使用肉毒杆菌生产肉毒毒素的生物安全风险。同时，通过全套创新设计的生产工艺，誉颜制药所生产的重组肉毒毒素具有纯度高、比活性高、免疫原性低的特征，被业内视为新一代肉毒毒素。

2023年11月，华东医药已与誉颜制药达成合作，获得了YY001在中国大陆、香港、澳门地区用于改善成人中度至重度眉间纹适应症的独家商业化权益，并将负责该适应症在中国香港、澳门地区的独家临床开发和注册申报。

根据协议，华东医药将向誉颜制药支付5000万元首付款，以及最高不超过人民币1亿元注册里程碑付款。

2024年9月，誉颜制药YY001治疗中、重度眉间纹适应症的III期临床研究（代号YY001-001）取得全面成功。数据显示：YY001在大规模人群的III期临床试验中表现出与已完成的I/II期临床结果的高度一致性；其有效性、安全性和免疫原性都达到了既定的临床试验终点，与对照药相比表现优异，树立了从天然肉毒毒素跨越到重组肉毒毒素的一个重要里程碑。

除了面部皱纹适应症以外，2024年7月，YY001用于治疗成人上肢肌肉痉挛新适应症临床试验获得CDE批准，这是全球首次将重组A型肉毒毒素应用于医疗领域的重要里程碑。

2026年3月，誉颜制药启动了一项YY001多次治疗成人上肢痉挛状态的长期安全性和有效性的开放性、多中心III期临床试验REHAB-2，拟在全国入组300人。主要研究者为济大学附属养志康复医院主任医师靳令经。

在肉毒毒素领域，国内已获批同类产品包括兰州生物的衡力、艾尔建的保妥适、益普生的吉适、Hugel的乐提葆等天然A型肉毒毒素，以及华东医药引进的、基于肽链设计技术的达希斐。这些产品主要用于眉间纹等医美适应症，其中衡力与保妥适同时获批用于治疗肌肉痉挛。

（信息来源：sina医药）

翰森重症肌无力新药伊奈利珠单抗获批上市

3月27日，NMPA官网显示，伊奈利珠单抗注射液新适应症获批上市，用于治疗全身型重症肌无力（gMG）成人患者。

伊奈利珠单抗是靶向CD19 B细胞消耗性抗体。2019年5月24日，翰森制药与Viela Bio订立许可协议，获得于中国内地、香港、澳门地区开发及商业化该产品的独家许可（Viela Bio于2021年被Horizon Therapeutics收购，后者于2023年被安进收购）。

2022年3月，伊奈利珠单抗首次于中国获批上市，用于抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成人患者的治疗；2025年9月，伊奈利珠单抗获批新适应症，适用于免疫球蛋白G4相关性疾病（IgG4-RD）成人患者。本次是该药获批的第3项适应症。

此次新适应症获批上市是基于其全球关键性III期试验MINT的积极结果。MINT是一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照、III期研究（含一个开放标签期），旨在成年重症肌无力患者中评价伊奈利珠单抗的疗效和安全性。主要终点指标是总研究人群第26周时重症肌无力日常生活量表（MG-ADL）评分相对于基线的变化。

第26周的结果显示，与安慰剂相比，伊奈利珠单抗治疗组患者的MG-ADL评分下降幅度更大（最小二乘均值分别为-4.2和-2.2，差异-1.9，95%CI:-2.9至-1.0，P<0.001）；在定量重症肌无力量表（QMG）评分方面，伊奈利珠单抗组的下降幅度同样明显优于安慰剂组（最小二乘均值为-4.8和-2.3，差异-2.5，95%CI:-3.8至-1.2，P<0.001）。在AChR+群体中，这一疗效的显著性表现得尤为突出。

试验还评估了AChR+组患者第52周时MG-ADL评分较基线的变化，伊奈利珠单抗组相较安慰剂组持续显示更优疗效（校正后差异为-2.8，95%CI:-3.9至-1.7）。伊奈利珠单抗组AChR+患者中72.3%实现MG-ADL评分≥3分改善，安慰剂组为45.2%。

第52周时，伊奈利珠单抗组QMG评分较基线改善亦优于安慰剂组（校正后差异-4.3，95%CI:-5.9至-2.8）。伊奈利珠单抗组AChR+患者中69.2%实现QMG评分≥3分改善，安慰剂组为41.8%。

安全性方面，研究期间未发现新的安全性信号，不良事件（TEAE）特征与已知安全性特征一致，最常见不良事件包括输液相关反应、鼻咽炎及尿路感染。

在重症肌无力领域，国内已经批准多款产品上市，包括泰它西普（荣昌生物）、泽卢克布仑钠（优时比）、罗泽利昔珠单抗（优时比）、艾加莫德（Argenx/再鼎医药）、瑞利珠单抗（阿斯利康）等。

（信息来源：sina医药）

天士力米诺地尔搽剂获批上市

近日，天士力全资子公司江苏天士力帝益药业的米诺地尔搽剂正式获得国家药监局核准签发的药品注册证书，标志着公司依托成熟完善的全链条创新体系，研发创新效率持续提升，努力满足未被满足的临床需求。

努力满足未被满足的临床需求

据公司公告，天士力本次获批的米诺地尔搽剂包含2%、5%两种规格，均视同通过仿制药一致性评价，产品应用场景清晰、临床价值明确。其中2%规格男女通用，5%规格仅限男性使用，主要用于治疗男性型脱发和斑秃。

国家卫健委发布的数据显示，中国有超过2.5亿人正饱受脱发困扰，其中30岁以下人数占总数的69.8%，占比最大的为26岁到30岁的青年，高达41.9%。米诺地尔搽剂原研于1988年在美国上市，国内需求旺盛，具备良好的商业化前景。目前公司已全面启动生产准备工作，即将推向市场。

华润集团入主开启公司新篇章

中银证券3月份最新研报指出，随着华润集团入主开启新篇章，公司创新转型效果初显。创新管线逐步获批落地，打开长期成长空间，我们持续看好公司未来发展。

天士力在“十四五”期间已将复方丹参滴丸糖网适应症、坤心宁颗粒、普佑克脑梗适应症等一系列创新药品推向市场。年报显示，2025年公司研发投入8.45亿元，截至目前拥有在研创新药31项，其中处于NDA/Pre NDA阶段4项，处于临床II、III期阶段17项。注射用重组人尿激酶原（普佑克）于2025年9月获批治疗急性缺血性脑卒中适应症。

（信息来源：财闻）

罕见病创新药获批，为国内首个且唯一，实现从儿童到成人的全生命周期守护

近日，中国国家药品监督管理局正式批准科赛优（硫酸氢司美替尼胶囊），一种选择性、口服MEK抑制剂，用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童及成人患者的治疗。这也意味着这一罕见病迎来从儿童到成人的全生命周期选择。

此次获批是基于Ⅲ期临床试验KOMET的阳性结果，该研究是NF1-PN成人患者中规模最大且唯一一项全球多中心、随机安慰剂对照Ⅲ期临床试验。中国亚组分析显示，在中国患者中观察到显著的临床获益，相关研究结果已于3月28日在上海整形科技周上发布。

1型神经纤维瘤病是一种罕见的进展性、遗传性疾病，多在儿童早期确诊，病程常延续至成年，可导致全身多系统受累。多达50%的1型神经纤维瘤病患者会出现丛状神经纤维瘤，可累及大脑、脊髓以及周围神经系统，丛状神经纤维瘤也可能出现在患者的生命后期，并持续生长、体积增大，进而引发疼痛、外形畸形、肌肉无力等多种致残性症状。

作为KOMET研究中国牵头研究者，中山大学肿瘤防治中心陈忠平教授表示：“成人NF1-PN患者往往面临沉重的临床负担。司美替尼在儿科患者中的真实世界使用经验已充分证实其在儿童NF1-PN患者中的疗效；而作为全球首个针对伴有症状且无法手术的NF1-PN成人患者开展的Ⅲ期临床试验，KOMET研究进一步验证了司美替尼能显著控制肿瘤进展、改善患者临床症状。同时，在KOMET研究中，中国4个研究中心贡献了高质量数据，为全球研究成果提供了关键性支持。”

深圳市泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心传播部主任邹杨表示：“对于成人NF1患者而言，长期的疾病进展往往导致严重的疾病负担，而现有治疗手段仍非常有限。司美替尼此前已在儿童患者中带来了明确临床获益，此次适应症的扩展，更是让成年患者群体迎来期待已久的希望。同时，这一重要的里程碑也体现了产业伙伴、临床医生与患者组织协同、点亮罕见新生的力量。”

（信息来源：上观新闻）

华东医药：独家经销产品注射用重组A型肉毒毒素获批上市

3月27日，华东医药公告，公司独家经销产品注射用重组A型肉毒毒素（商品名：芮妥欣®）获国家药品监督管理局批准上市，用于暂时性改善65岁及65岁以下成人因皱眉肌和/或降眉间肌活动引起的中度至重度眉间纹。

公告显示，芮妥欣®由重庆誉颜制药自主研发并拥有全球知识产权。华东医药拥有该产品在中国大陆、中国香港、中国澳门医美适应症领域的独家商业化权益及相关优先受让权、优先谈判权，且公司通过全资子公司欣可丽美学（杭州）医疗科技有限公司持有重庆誉颜制药有限公司4.2787%的股权。

据弗若斯特沙利文数据，2017至2021年中国肉毒毒素市场规模从19亿元增至46亿元，复合年增长率25.6%，预计2030年将达390亿元。

目前，华东医药已构建“医美注射+光电能量源”双轮驱动产品矩阵，覆盖再生类、玻尿酸、肉毒毒素等注射品类及多款光电设备，芮妥欣®的获批将进一步完善其医美产品布局。

（信息来源：中国证券报·中证网）

全球首个，阿斯利康新药国内获批上市

近日，根据NMPA官网显示，阿斯利康和安进联合递交的TSLP单抗特泽利尤单抗注射液获批上市，获批2个适应症，分别是哮喘和慢性鼻窦炎伴鼻息肉病。

特泽利尤单抗由阿斯利康与安进合作开发，是一种同类首创的人类单克隆抗体，可抑制TSLP的作用。TSLP是一种关键的上皮细胞因子，位于多个炎症级联的顶端，与严重哮喘和其他炎症疾病相关的过敏性、嗜酸性和其他类型内皮炎症息息相关。

2021年首次获FDA批准上市，用于患有严重哮喘的成人和12岁及以上的儿童患者的附加维持治疗，2022年该药先后在欧盟和日本获批。2025年10月，该药新增适应症成功，在美国获批用于治疗12岁及以上成人和儿童慢性鼻窦炎伴鼻息肉控制不佳的维持治疗。

在国内，该药已启动针对哮喘、嗜酸性粒细胞性食管炎、慢性鼻窦炎伴鼻息肉病、慢性阻塞性肺疾病的III期临床。

（信息来源：丁香园）

全球上市

重磅！FDA批准一款罕见病基因疗法上市

3月27日，Rocket Pharmaceuticals宣布，美国FDA已加速批准基因疗法Kresladi（marnetegragene autotemcel），用于治疗由于ITGB2双等位基因变异导致重度I型白细胞黏附缺陷（LAD-I）儿科患者，这些患者无法获得匹配的同种异体造血干细胞移植。根据FDA新闻稿，这是FDA批准的首款针对LAD-I的基因疗法。

LAD-I是一种超罕见的遗传性儿科疾病，由编码CD18的ITGB2基因突变引起。CD18是一种关键蛋白，与CD11蛋白共同表达，促进白细胞黏附于血管壁并迁移至组织，从而限制和清除感染并协调伤口修复。重度LAD-I患者通常伴随CD11a表达显著降低。患有重度LAD-I的婴儿会反复发生危及生命的细菌和真菌感染，且对抗菌药物反应较差，需频繁住院治疗。

Kresladi由患者自身的造血干细胞构成，这些细胞经过基因修饰以导入功能性ITGB2基因拷贝。在预处理后，通过单次静脉输注Kresladi，可恢复白细胞（包括中性粒细胞）表面CD18和CD11a的表达，从而针对重度LAD-I的根本病因发挥作用。

Kresladi的安全性和有效性主要基于一项开放标签、单臂、多中心研究。该研究显示，在给药后第12个月，中性粒细胞CD18和CD11a细胞表面表达增加（作为反映免疫活性改善的疾病特异性生物标志物），且该效果可持续至给药后第24个月。中性粒细胞CD18和CD11a细胞表面表达的增加，反映了这两种生物标志物在中性粒细胞表面形成的蛋白复合体功能改善，该指标作为替代终点，被认为在LAD-I中可合理预测临床获益，从而支持加速批准。

临床研究中观察到的最常见不良反应包括贫血、血小板和白细胞计数降低、口腔溃疡、上呼吸道感染、病毒感染、发热、发热性中性粒细胞减少症、恶心、呕吐、皮肤感染、皮疹、血管装置相关感染以及肝酶升高。

（信息来源：药融圈）

诺西那生高剂量方案在美国获批上市

当地时间3月30日，美国FDA批准渤健和Ionis联合开发的诺西那生（Spinraza）高剂量（50mg/28mg）方案上市，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。此前FDA已批准诺西那生12mg治疗方案。2025年4月，高剂量诺西那生治疗方案也已在中国报上市。

诺西那生高剂量治疗方案包括一个更快速的负荷期，即间隔14天注射两次50mg负荷剂量，之后每四个月注射一次28mg维持剂量。从12mg剂量过渡到高剂量的患者，将接受一次50mg剂量代替下一次12mg剂量，之后每四个月注射一次28mg维持剂量。

本次高剂量方案的获批是基于II/III期DEVOTE研究的结果。DEVOTE是一项II/III期随机、对照、剂量递增研究，在全球约42个中心纳入145名不同年龄、不同SMA分型的受试者，试验包含三个部分：A部分，开放标签的安全性评估队列；B部分，双盲活性对照随机治疗队列；C部分，开放标签治疗队列。

其中，B部分包含关键队列（未接受过治疗的婴儿型SMA患者，n=75）和支持性队列（未接受过治疗的晚发型SMA患者，n=24），主要终点为与III期ENDEAR研究中匹配的未经治疗假对照组相比，治疗6个月时费城儿童医院婴儿神经肌肉疾病测试（CHOP-INTEND）评分较基线的变化，其中ENDEAR研究是12mg诺西那生注射液获得监管批准的两项关键研究之一。

B部分研究的关键队列结果显示，接受高剂量的诺西那生治疗的初治、有症状婴儿，与来自ENDEAR研究的预先设定的匹配安慰剂（未治疗）组相比，在由CHOP-INTEND量表评估的运动能力方面得到显著改善（平均差异：26.19分；+15.1vs.-11.1，p<0.0001）。

C部分为开放标签评估，研究对象是从现有获批的12mg方案转换至50mg/28mg给药方案的儿童和成人患者（n=40）。C部分（n=40）初步结果显示：4-65岁的参与者在接受获批的12mg方案治疗中位时间3.9年后，过渡至高剂量方案（一次50mg剂量，随后为28mg维持剂量），运动功能得到改善，第302天时，HFMSE评分较基线平均提高1.8分，RULM平均提高1.2分。

2025年6月，渤健进一步公布的DEVOTE研究C部分最新数据显示：大多数参与者在过渡至高剂量方案后，在HFMSE、RUL和/或CGI-C评分上均有改善，且不同表型、功能状态及年龄的患者中均观察到此类改善。例如，非行走患者的HFMSE平均改善为+2.5分，行走患者为+1.1分。这些新数据表明，即使是已接受多年治疗的患者，仍有可能通过调整剂量获得额外的功能提升。

在DEVOTE研究各部分中，高剂量方案总体耐受性良好，安全性特征与获批的12mg方案相似。12mg方案最常见的不良事件（AEs）包括呼吸道感染、发热、便秘、头痛、呕吐及背痛；DEVOTE研究中，各诺西那生治疗组的不良事件发生率相近。导致研究退出和死亡的AE仅在B部分初治队列中出现，50mg/28mg组、12mg组和匹配的假治疗组发生率分别为20%（10例）、24%（6例）和55%（11例）。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一类严重的罕见神经肌肉疾病，为常染色体隐性遗传病，病变始于中枢神经系统，因运动神经元变性导致患者出现进行性肌肉无力与萎缩。

诺西那生是一款以反义寡核苷酸（ASO）为核心机制的药物，通过鞘内注射给药，可直接作用于疾病起源部位——中枢脊髓前角及延髓运动神经元，精准发挥治疗作用，从而改善患者运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。

诺西那生于2016年12月首次获批，是全球首个获批的SMA治疗药物。目前，该药的12毫克剂量治疗方案已在全球超过71个国家/地区上市。诺西那生高剂量方案已在欧盟、美国获批上市，并在中国、日本申报上市。2025年诺西那生的销售额为15.46亿美元，同比下降1.68%。

（信息来源：求实药社）

近20年首个！FDA批准这款创新药上市

近日，美国FDA加速批准Denali Therapeutics公司开发的创新药Avlayah（tividenofusp alfa）上市，用于治疗亨特综合征（黏多糖贮积症II型）。

此次获批标志着双重突破：既是该领域近20年来的首个治疗新选择，也是FDA首个获批的、利用转铁蛋白受体介导穿越血脑屏障的酶替代疗法。

01、病理机制与临床需求

亨特综合征是一种罕见的先天性代谢性疾病，是一种由于艾杜糖醛酸2-硫酸酯酶(IDS)缺乏而导致的遗传相关溶酶体贮积症。该酶负责分解硫酸乙酰肝素（HS）和硫酸皮肤素（DS）两种糖胺聚糖，当酶活性不足时，这些长链糖分子在全身细胞溶酶体中进行性蓄积，触发溶酶体肿胀、氧化应激、炎症反应和细胞死亡。

该疾病的神经系统受累最为棘手。研究显示，HS在脑组织蓄积导致GABA能中间神经元密度显著降低，磷酸化α-突触核蛋白异常聚集，DNA损伤标志物阳性表达，以及抗氧化酶和谷氨酸转运体水平下降——这提示神经退行性过程涉及多通路损伤，而非单纯的代谢废物堆积。

在Avlayah获批之前，亨特综合征的标准疗法为酶替代疗法（ERT），如武田的Elaprase（艾杜糖硫酸酯酶）。这类传统ERT药物通过甘露糖-6-磷酸受体介导的细胞摄取机制发挥作用，能够有效进入外周组织细胞，分解累积的糖胺聚糖（GAGs），从而改善肝脏、心脏、骨骼等外周器官的症状。

然而，传统ERT药物存在一个根本局限：无法有效穿越血脑屏障。血脑屏障是大脑内皮细胞形成的紧密连接结构，具有高度选择性，能够阻止大多数大分子药物（包括传统ERT药物）从血液进入大脑组织。

传统ERT药物难以到达中枢神经系统，无法有效清除大脑内累积的GAGs，也就无法改善亨特综合征（黏多糖贮积症II型）患者的神经系统症状，如认知障碍、行为异常、运动功能衰退等。

因此，尽管每周输注能缓解躯体病变，但患者的认知衰退、行为异常和听力丧失却持续进展，最终在青少年期或因并发症死亡。

这种“外周有效、中枢无效”的困境，使能够穿越血脑屏障的治疗手段成为该领域数十年来最迫切的未满足需求。

值得一提的是，日本JCR Pharmaceuticals公司开发的IZCARGO（pabinafusp alfa）已于2021年在日本获批上市，开创了转铁蛋白受体介导机制穿越血脑屏障的先河。然而，由于获批范围限于日本单一市场，其全球影响力相对有限。

02、Avlayah的科学突破

Avlayah的核心创新在于Denali的TransportVehicle™（TV）平台。该技术通过工程化Fc结构域，使药物获得与血脑屏障上高表达的转铁蛋白受体（TfR）结合的能力，利用受体介导的转胞吞机制实现跨屏障递送。

这一设计的精妙之处在于亲和力的精准调控。研究表明，过高的亲和力会导致载体－受体复合物在内皮细胞内被捕获于内体中，而适度的亲和力则能促进复合物完成跨细胞转运后，于脑侧被释放。在非人灵长类模型中，该技术使生物制剂的脑组织暴露量提高数十倍，且实现广泛分布。

Avlayah是IDS酶与TV平台的融合蛋白，实现了双重机制的协同：

中枢递送与神经保护。通过TV介导的血脑屏障（BBB）穿越，IDS酶直接进入神经元和胶质细胞的溶酶体，分解蓄积的HS。Phase 1/2试验显示，治疗24周后，患者脑脊液HS水平平均降低91%，93%的患者达到正常化。长期随访表明，这种效果持续维持，伴随适应性行为、认知和听力的稳定或改善。

外周组织的全面覆盖。与仅作用于中枢的策略不同，Avlayah通过血液循环分布至全身，通过M6P受体和TV介导的双重机制被细胞摄取。这种“脑-体双效”设计使Avlayah成为首个全面应对亨特综合征多系统表现的整合方案。

FDA基于脑脊液硫酸乙酰肝素（CSF HS）的减少授予加速批准，认定这很有可能预测Avlayah的临床获益。该药同时获得突破性疗法、快速通道、优先审评、孤儿药和罕见儿科疾病认定，使Denali获得优先审评券。

目前，Avlayah的验证性Phase 2/3 COMPASS研究正在进行，该研究的结果将对其能否从加速批准转为完全批准起到关键作用。

03、全球研发进展

药智数据显示，当前全球获批药物仅有4款，分别为百特的环磷酰胺、绿十字株式会社的艾度硫酸酯酶β、Shire plc的艾度硫酸酯酶、JCR Pharmaceuticals的帕滨芙普α。

在研管线方面，根据Expert Market Research报告，亨特综合症在研品种超100种，涉及50余家公司，呈现技术路径多元化、临床阶段密集推进的特征。其中，Phase II研究占比42.86%，Phase III占比28.57%，显示该领域正处于从技术验证向临床确证过渡的关键阶段。

基因疗法

基因疗法被视为潜在的治愈方案，其核心策略是通过AAV载体将正常IDS基因递送至患者细胞，实现长期酶表达。然而，这一领域近期遭遇重大监管挫折。Regenxbio公司的RGX-121采用AAV9载体鞘内注射直接靶向中枢神经系统，却在2026年2月遭到FDA拒绝。此次拒绝打破了此前业界对基因疗法监管路径的乐观预期。

值得注意的是，RGX-121被拒与Avlayah获批几乎同时发生，这种分化揭示了监管审评的复杂性。据Fierce Pharma报道，关键差异在于审评中心不同（CDER vs CBER）、生物标志物测量全面性，以及数据成熟度。Avlayah测量了更多形式的HS并提交长期随访数据，而基因疗法的长期安全性和持久性仍存在更多不确定性。

底物减少疗法与细胞治疗

底物减少疗法（SRT）提供了另一种干预逻辑。通过小分子抑制GAGs合成的关键酶，减少底物产生，从而减轻溶酶体负荷。Inventiva等公司的在研产品利用小分子天然具备BBB穿透能力的优势，但疗效受限于残余酶活性，且可能带来脱靶效应。SRT的成功将取决于能否在疗效和安全性之间找到最佳平衡点，以及能否与ERT形成互补或替代关系。

更具前瞻性的是细胞治疗策略。英国曼彻斯特皇家儿童医院正在开展亨特综合征基因疗法临床试验，旨在通过一次性基因改造，实现患者自身细胞长期生产缺失的酶，从根本上纠正基因缺陷，而非依赖持续的酶替代治疗。目前临床试验处于早期阶段，主要评估安全性和初步有效性，后续需长期监测患者病情进展。

总体而言，亨特综合征药物研发正处于技术路径分化和监管标准重塑的关键节点。Avlayah的获批确立了酶替代疗法+BBB穿透技术的可行性，基因疗法的监管挫折提示了长期验证的必要性，而细胞治疗和SRT等替代路径仍在探索中。

04、结语

Avlayah凭借其“全身+中枢”的双重机制获批，打破了血脑屏障的治疗壁垒，为全球患者带来了新的希望，也为该领域的药物研发提供了重要的技术参考。

从全球研发进展来看，亨特综合征的治疗已从传统的酶替代疗法，向中枢靶向ERT、基因治疗等多元化方向发展，尽管目前仍面临研发成本高、临床试验难度大等诸多挑战，但随着技术的不断突破和监管政策的持续支持，越来越多的创新药物将逐步推向市场，改变亨特综合征的治疗格局。

（信息来源：药智网）

全球首个！诺和诺德每周一次胰岛素获批上市

3月27日，诺和诺德宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Awiqli（依柯胰岛素注射液，700单位/毫升）上市。该药物是首款且唯一一款每周一次的长效基础胰岛素，适用于作为饮食和运动的辅助手段，改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。

此次批准基于ONWARDS IIIa期临床试验项目的结果，该项目针对每周一次Awiqli注射用于2型糖尿病治疗，包含四项随机、活性对照、目标治疗试验，共纳入约2680例血糖控制不佳的成人2型糖尿病患者，研究中该药物与餐时胰岛素联用，或与常用口服降糖药和/或胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1 RA）联用。该临床项目对比了每周一次Awiqli与每日基础胰岛素的疗效，结果显示，在ONWARDS关键临床试验项目中，Awiqli在降低成人2型糖尿病患者糖化血红蛋白（HbA1c）这一主要终点上具有显著疗效。在所有ONWARDS试验中，Awiqli的安全性特征与每日基础胰岛素类别总体一致。

Awiqli提供了一种替代日常基础胰岛素注射的全新选择，成功将原本每周需要七次的常规注射大幅减少至仅需一次。诺和诺德总裁兼首席执行官MikeDoustdar表示：“作为首款用于成人2型糖尿病的每周一次基础胰岛素，Awiqli提供了一种重要的全新治疗选择。”

（信息来源：医药魔方）

行业数据

亳州市场4月2日快讯

玉竹价格：目前市场湖南好统货价格在40-45元之间，东北货价格在27-28元之间。

栀子价格：目前市场江西色选货价格在25-27元之间，福建色选货价格在21-22元之间。

细辛价格：目前亳州市场辽细辛统货270元，水洗净货300元，精选去头去尾的饮片货要价450元。

益智价格：目前市场统货要价在92元左右，去杆选货要价在96元左右。

川芎价格：目前亳州市场统货多要价在14-15元左右。

酸枣仁价格：目前亳州市场统货多要价在55元左右。

板蓝根价格：目前亳州市场统货多要价在9元左右，可切片的个子报价在10-11元左右。

（信息来源：康美中药网）

安国市场4月2日快讯

板蓝根，现市场板蓝根药厂货多报价在9元上下，好货个子报价在10元。

大青叶，现市场大青叶统货多报价在2.5-3.5元之间。

一支箭，现市场一支箭冷背行多报价在550元上下。

榆白皮，现市场榆白皮带老皮货价格在8元，优质货价格在20元。

紫梢花，现市场紫霄花一般货报价在350元，好货报价在450元。

棕榈子，现市场冷背行棕榈子报价在9-10元。

祖师麻，现市场祖师麻正品切好的货价格在35元，习用品报价在8元。

玉竹，现市场湘玉竹统个多报价在42-43元之间，东北货多报价在27-28元之间。

玉米须，现市场玉米须统货多报价在5元，手捡货多报价在10元，优质多报价在15-16元之间。

禹余粮，现市场禹余粮价格多在2.5-3元。

鱼腥草，现市场鱼腥草野生货报价在7元。

酸枣仁，现市场酸枣仁国产98货价在410-420元之间不等，95货价在380-400元之间不等。

（信息来源：中药材天地网）

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