竞争监测

投资动向

康众集团与山西大学中医药现代研究中心达成战略合作

4月27日，山西大学中医药现代研究中心与北京康众时代医药科技集团有限公司于山西大学会议中心签署战略合作协议。中心主任秦雪梅教授、李震宇教授及师生、康众集团副总裁张帅、商务总监李永伟、市场总监李玉龙等出席本次签约仪式。

此次合作旨在贯彻落实党中央、国务院关于促进中医药传承创新能力持续增强的决策部署，深化产学研协同创新机制，加速科研成果向产业应用转化。

中心秦雪梅主任高度评价此次合作，并表示双方在科研资源与产业经验上高度互补。高校研究以突破“唯论文”导向，主动对接临床需求与产业痛点，以跨学科协作攻克关键技术难题，切实推动中医药现代化进程。

康众集团张帅副总裁从集团概况、研究经验、项目成果等方面对康众集团做了详细介绍，并针对中药新药研发的法规政策与立项策略进行专题分享。张帅总表示，通过院企协同，可加速科研成果向临床应用转化，以科学证据赋能中药产品，提升其技术含量与市场竞争力。

在与会人员的共同见证下，李震宇教授和张帅副总裁共同签署了战略合作协议，标志着双方在资源整合、优势互补上迈出关键一步。

应秦雪梅主任邀请，张帅副总裁结合行业发展趋势，向与会师生分享了CRO领域动态及中药新药研究的政策导向，为学生职业规划提供实践参考。中心表示，未来将进一步加强与产业界的衔接，优化课程设置与实践环节，着力培养兼具科研素养与产业视野的复合型人才。

中心师生与康众集团团队充分展开务实交流。双方就中药新药研发中的相关政策、技术难点、应用与实践等议题进行深入探讨，并围绕“产学研协同创新模式”展开讨论。双方一致认为，此类交流将为后续合作奠定扎实基础，推动药学研究与产业实践深度融合。

北京康众时代医药科技集团专注于中成药循证医学研究，始终以“完善药品循证学依据，建立顶层学术优势”为服务理念，以中药产品高端循证证据体系搭建和药品临床试验全流程科学管理的技术服务为主，为药品打造全生命周期服务。

本次签约仪式是双方深化强强联合、共同发展的重要标志，对于双方优化资源整合、实现优势互补等方面具有重要意义，必将进一步推进双方融合创新。未来，双方将以患者需求为导向，携手开展中药新药研发、挖掘培养中药新药研发人才，创新研究方法，产出高等级科研成果，为健康中国战略实施注入强劲动能，彰显中医药的时代价值与使命担当。

（信息来源：药智新闻）

杏泽资本伙伴企业微光基因与和元生物达成战略合作，共同推进基因编辑工具的开发及商业化

近日，微光基因（苏州）有限公司与和元生物技术（上海）股份有限公司宣布正式达成战略合作，双方将在基因编辑系统、基因编辑融合蛋白（Cas12蛋白）及非整合类病毒颗粒（VLP）递送系统等方面进行深度合作，共同推进基因编辑工具在免疫细胞、IPSC细胞、体内基因治疗等领域的应用。

和元生物作为深耕细胞和基因治疗核心领域的高新技术企业，专注于为细胞和基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研究、基因功能研究、药物靶点及药效研究等CRO服务，为细胞和基因药物的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务，为再生医学及抗衰领域提供细胞制备、重组蛋白/外泌体等细胞衍生物生产、细胞存储等技术服务。

微光基因已开发国际领先且全面的底层自主知识产权的enCas12Ultra基因编辑/碱基编辑/表观遗传工具包和结构独创且具备底层专利的VLP递送系统，可实现体外/体内的高效目的基因编辑或长效目的基因抑制以及高效且特异的蛋白、mRNA或RNP蛋白复合物递送。

本次双方达成战略合作，将共同推进新型基因编辑工具包在国内细胞治疗与基因治疗领域的创新与应用；为国内外创新药企业提供多元的高效基因编辑工具，加快相关产品开发过程，赋能细胞和基因治疗药物临床应用转化，让创新药更早惠及大众。

微光基因CEO胡洋博士表示，我们很高兴与和元生物达成合作。微光基因自主专利的CRISPR/Cas编辑器及VLP递送系统在细胞基因治疗领域上呈现出优秀的效率及优良的安全性。双方的合作将发挥协同效应，加速微光自主专利的基因编辑器和VLP递送系统的应用推广，为细胞基因治疗的研发和产业化做出贡献。

和元生物副总经理殷珊表示，非常高兴此次与微光基因在新型基因编辑工具及递送系统方面携手合作，双方将发挥各自优势，为客户产品开发提供有力支持，并共同推进基因编辑药物的应用和发展。我们相信和元生物和微光基因能够达成良好的伙伴关系，并将新型基因编辑技术的合作扩展到尚被满足的领域，共同赋能细胞与基因疗法的开发和商业化。

（信息来源：杏泽资本）

上耀益路菲跃未来丨上药控股携手益普生中国达成战略合作

4月28日，全球特药领域生物制药公司益普生携手上药控股有限公司共同宣布达成战略合作协议。双方将围绕达菲林®展开合作，通过加强资源整合和渠道覆盖，进一步推动达菲林®产品在中国市场的深度覆盖，更好地惠及中国患者。

益普生中国总经理戴纪尧、益普生中国商业卓越运营部负责人薛樱花，上海医药执行董事兼执行总裁李永忠、上药控股副总经理唐鹏程、张燕、宋潞潞等双方管理层代表出席仪式。

作为全球领先的生物制药公司，益普生已深耕中国市场30余年。秉持对中国市场的长期承诺，益普生始终致力于将优质产品引入中国。达菲林®作为常用的促性腺激素释放激素类药物（GnRHa），在前列腺癌、中枢性性早熟、子宫内膜异位症、女性不孕症、子宫肌瘤的术前治疗等多种疾病中被广泛应用。

作为行业领先的医药健康服务企业，上药控股以科技创新与数智化引领发展，严守合规运营底线，深耕专业化服务内核，通过创新服务模式，构建覆盖医药健康全链条的智慧服务体系。上药控股药品CSO团队已有近10年行业经验，形成了覆盖全国范围的医疗机构服务网络布局，积累了深厚的市场底蕴。

此次合作双方将依托达菲林®良好的临床认可度与上药控股专业的医学推广，深化产品在合作渠道的广域覆盖，推动优质产品和服务的广泛可及。

戴纪尧表示：“与上药控股的合作是益普生在提升药物可及性、改善患者福祉方面取得的又一重大里程碑，充分体现了益普生‘在中国，为中国’的坚定承诺。秉承‘聚焦、共赢、服务患者与社会’的使命，益普生始终以患者为中心，专注于特药领域，持续推出创新药物满足患者亟待解决的治疗需求。依托与上药控股的创新合作模式，我们致力于整合药物研发优势与渠道覆盖能力，提高创新药物可及性，为健康中国贡献更多力量。”

李永忠表示：“此次上药控股与益普生的战略携手，标志着双方将资源与优势深度融合，开启协同发展的新篇章。益普生核心治疗领域的卓越品牌影响力与上药控股成熟的全国终端覆盖网络以及专业化的学术推广矩阵形成优势互补。上药控股将始终秉持‘服务为荣’的理念，依托对产品核心领域的深入理解和创新能力，在当前外部环境不确定的情况下，加大对创新业务CSO的推进力度，携手益普生完成达菲林®在中国市场的广泛覆盖，为患者带来更精准的健康服务，助力医疗行业高质量发展。”

益普生是全球性生物制药公司，致力于延长患者的生命并改善患者的生活。集团拥有超过20种产品，销售网络遍布于全球110余个国家。益普生于1992年进入中国，2019年在上海设立创新中心，并于2021年在上海成立中国区总部，专注于肿瘤学、罕见病和神经科学领域，持续推出创新治疗方案以满足中国患者亟待解决的治疗需求。

上药控股是一家以医药健康服务为核心的全国性现代医药供应链服务企业。公司已发展成为中国规模大、网络广、实力强的医药经营企业之一。上药控股以建立全国性的终端网络为基础，着力推进医院供应链服务，构建新的产业优势。公司深化服务创新，加快产业突破，致力于构建国家级的医药供应链服务平台。

（信息来源：上海医药）

5亿欧元！Prilenia与Ferrer就S1R激动剂Pridopidine达成授权合作协议

4月28日，Prilenia Therapeutics B.V.宣布已与Ferrer签订合作和许可协议，Ferrer获得在欧洲、中东和北非地区、南部非洲地区、中美洲和南美洲地区以及独立国家联合体地区进一步开发Pridopidine的权益。Pridopidine是一种强效且高度选择性的口服sigma-1受体（S1R）激动剂，旨在调节在HD和ALS等神经退行性疾病中经常受损的关键神经保护机制。Pridopidine目前正在接受欧洲药品管理局的审查，该局已接受治疗亨廷顿舞蹈症的上市许可申请。预计2025年下半年，人用药品委员会将发表意见。

根据协议条款，Prilenia将获得约8000万欧元的预付款，以及高达4500万欧元的近期开发、监管和商业里程碑。总交易价值高达约5亿欧元，包括预付款和里程碑付款总额。此外，Prilenia将获得两位数的净销售额特许权使用费。Prilenia和Ferrer已同意共同开发和资助Pridopidine授权区域扩张，以用于亨廷顿舞蹈症（HD）以外的其他适应症。Prilenia将在包括北美、日本和亚太地区在内的其他主要市场保留Pridopidine的全部权利。

Prilenia首席执行官Michael R.Hayden博士表示：“我们很自豪能与Ferrer合作，共同推进我们的使命，为世界各地的神经退行性疾病患者带来变革性疗法。Ferrer继续在欧洲和主要国际市场扩大其已经很重要的业务，特别关注罕见病的创新产品。通过结合我们独特的优势和对这些患者群体的共同承诺，我们相信，这种合作关系有可能加快向数千名等待新治疗选择的人提供Pridopidine，并通过未来的其他适应症扩大其影响。”

Ferrer首席执行官Mario Rovirosa表示：“与Prilenia的这项协议意味着我们可以继续实现利用商业为社会正义而战的目标，同时将我们的管线开发重点放在医疗需求未得到满足的疾病上。我们两家公司的优势和能力相结合，使患有这种服务不足疾病的患者的未来更加光明。”

（信息来源：Medaverse）

强强联合！中国生物制药携手京东健康深化战略合作

5月6日，中国生物制药与京东健康在北京签署深化战略合作协议，并同步举行新产品洛索洛芬钠凝胶贴膏（得舒平®）、妥洛特罗贴剂（德瑞妥®）线上首发仪式。双方将围绕全品类供应链、全渠道零售及创新营销模式等领域展开深度合作。根据协议，中国生物制药与京东健康还将充分发挥各自资源优势，在肿瘤、风湿、外科/镇痛、肝病、呼吸、心血管、内分泌等版块的线上平台疾病教育内容方面开展全方位合作。

深化协同，打通药品普惠“最后一公里”

中国生物制药董事会主席表示，希望双方锚定三个战略方向，进一步深化协同：构建全产品矩阵的合作网络，共建“全治疗领域的药品专区”；打造新特药线上首发高地，共建“创新药数字孵化平台”；创新全周期健康管理模式，助力提升患者的健康水平。

近年来，中国生物制药一方面坚持全面创新，通过聚焦核心治疗领域与“自研+BD”双轮驱动，构筑起强大的创新产品矩阵和领先的多元技术平台。目前，公司共有70余款在研创新药物，预计未来十年会陆续上市50多款创新药。另一方面，为了提高药品可及性，中国生物制药积极布局全产业链，打造覆盖全国的销售网络，并积极构建院外销售渠道这一促进企业发展的“第二曲线”，成为国内率先布局处方药电商零售的药企之一，产品惠及了数以千万计的患者。

京东集团SEC委员、京东健康CEO金恩林表示，期待双方能够携手共进，为公众提供更加优质、便捷的医疗健康服务。

京东健康作为我国数字医疗领域的标杆，用强大的技术实力、完善的供应链和优质的服务，搭建起一条连接药企端与患者端的“数字生命链”。通过本次深化战略合作，双方将实现强强联合，通过数字医疗能够打破信息壁垒，突破地域限制，使好药最快捷地送到患者手中，打通药品普惠“最后一公里”。双方还将依托京东互联网医院优质医生资源，充分发挥三甲医院专家、专科医生的专业优势，综合运用短视频科普、专题图文等形式，将权威医学知识转化为通俗易懂的内容，覆盖从常见病预防到慢性病管理的全周期健康场景。

新品首发，精准满足临床需求痛点

本次双方合作首发的两款创新产品分别为洛索洛芬钠凝胶贴膏（得舒平®）、妥洛特罗贴剂（德瑞妥®），精准深耕镇痛与呼吸两大高增长市场。

得舒平®是目前国内唯一通过一致性评价且经过临床试验验证上市的洛索洛芬钠凝胶贴膏。《中国骨关节炎诊疗指南（2024年版）》等多个慢性肌肉骨骼疼痛（CMP）类疾病指南将洛索洛芬钠凝胶贴膏作为推荐用药。目前，这款产品与明星产品氟比洛芬凝胶贴膏形成差异化组合，精准服务超3亿慢性疼痛患者。

德瑞妥®作为国产首个妥洛特罗贴剂，有助于创新性地缓解我国4000多万哮喘患者和1亿多COPD患者的吸入用药难题，尤其在低龄儿童及老年患者的长期用药依从性管理上具有显著优势。

京东健康将通过技术实力与供应链优势，为这两款产品提供从线上推广到极速配送的全链路支持，助力其成为国民家庭常备药。谢其润表示，希望通过“电商速度”与“医药温度”的结合，让好药不再受制于时空、地域的边界，让每个生命都有平等拥抱健康、拥有健康、享受健康的权利和希望。

未来，中国生物制药每年都将有相当数量的创新产品获批上市，为打造新特药线上首发高地，将与京东健康共建“创新药数字孵化平台”，通过线上线下一体化的医学教育、用药指导和患者招募体系，让全球同步的新疗法以“中国速度”惠及患者。

中国生物制药团队在京东健康相关负责人陪同下参观了京东集团总部，重点了解了京东在智能物流、大数据、供应链管理等领域的创新成果。

（信息来源：中国生物制药）

资本竞合

近3亿元！髓系细胞衔接器抗体疗法开发公司完成A+轮融资

4月24日，泽安生物医药（LTZ Therapeutics）宣布超额完成A+轮融资，成功募集4000万美元（约2.92亿元）。本轮融资由新投资方万物创投（Zoo Capital，博裕投资旗下的风险投资机构）领投。五源资本（5Y Capital）、蓝驰创投（Lanchi Ventures）、独秀资本（Unicorn Capital Partners）、滤泡性淋巴瘤创新研究所（Institute for Follicular Lymphoma Innovation，IFLI）共同参与。现有股东龙磐投资（Lapam Capital）、高瓴创投（GL Ventures）持续加码。澄林资本担任本次融资的独家财务顾问。自2022年成立以来，LTZ已累计融资9000万美元。

新闻稿指出，本轮新募资金将主要用于支持其首款候选药物LTZ-301的1期临床研究，推动第二款候选药物LTZ-232针对泛实体瘤适应症的IND申报准备工作，同时，助力其他早期项目的研发和全球团队的扩展。

LTZ-301是一种新型的髓系细胞接合（MCE）双特异性抗体，通过增强Fcγ受体（FcγR）非依赖性抗体依赖性细胞吞噬作用（ADCP）来清除CD79b阳性B细胞。CD79b是一种独特的肿瘤抗原受体，在B细胞恶性肿瘤中高度表达，包括接受现有CD19或CD20靶向疗法治疗后复发或耐药的肿瘤细胞。LTZ-301通过将单核细胞和巨噬细胞重新定向至CD79b阳性B细胞，从而增强这些免疫细胞的吞噬作用并清除癌细胞。

今年2月，泽安生物医药宣布美国FDA已批准LTZ-301的IND申请。计划在2025年第二季度启动一项开放标签、多中心的I期临床研究，以评估LTZ-301在复发或难治性非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）患者中的治疗潜力。

泽安生物医药表示，其研发策略深度融合「反向转化科学」（Reverse Translational Science）与对肿瘤微环境（TME）生物学（特别是髓系细胞生物学）的深刻理解。

在各种血液瘤和实体瘤的肿瘤微环境中，巨噬细胞均为最丰富的免疫细胞群之一。因此，针对多种适应症，有效且安全地调动巨噬细胞杀伤靶细胞，可为广大患者提供巨大的治疗潜力和临床价值。

今年3月，赛诺菲以总价19亿美元收购Dren Bio公司开发的一款MCE双抗。去年7月，诺华以总价30亿美元与该公司达成战略合作，基于其专有的靶向髓细胞接合器（Targeted Myeloid Engager）和吞噬（Phagocytosis）平台发现和开发癌症治疗性双抗。

泽安生物医药聚焦癌症、自身免疫性疾病等重大疾病领域的未满足临床需求，致力于研发以髓系细胞衔接器技术平台（Myeloid Engager Platform）为基础的新型免疫疗法。该技术平台，旨在增强不同极化状态下巨噬细胞与单核细胞的吞噬功能，铸就广谱的免疫治疗屏障。基于反向转化科学与新兴的肿瘤微环境生物学，泽安生物医药致力于开发既能克服耐药、又能增强抗肿瘤免疫力的新一代免疫疗法。

（信息来源：医麦客）

智新浩正完成近2亿元融资

近日，再生胰岛技术研发商智新浩正完成近2亿元融资，本轮由上海科创集团（上海国投公司下属）、大零号湾策源基金两支国资投资主体联合领投的A轮亿元融资，以及由老股东利欧股份领投、磐霖资本联合锦泰金泓基金增资的Pre-A+轮共同组成。

据了解，本轮资金将重点推进国内首个异体通用型再生胰岛管线临床I/II期试验，加速拓展亚洲战略布局，开拓糖尿病和肝病治疗的新管线。

智新浩正（上海）医药科技有限公司成立于2019年1月，由中国科学院分子细胞科学卓越创新中心程新研究员领衔，其领导的研发团队在干细胞体外定向分化、组织器官体外再生领域有着深厚的技术积累和丰富的研发经验。

智新浩正为体外规模化再造胰岛和肝脏组织提供了颠覆性的创新技术平台，公司首创、首发主打产品——“再生胰岛组织”（E-islet）研发成功，首条产品管线“异体人再生胰岛注射液（E-islet 01）”于2025年4月18日获得国家药品监督管理局的IND临床默示许可，这是国内首款获得临床试验批件的异体通用型再生胰岛产品，标志着我国在糖尿病细胞治疗领域迈入国际领先行列。同时，海外IND申报工作也已展开。公司在上海临港浦江国际生命健康城建造了4000平米的“组织器官再造中心”（其中包含世界首条“全A级全封闭的再生胰岛GMP生产线”），其E-islet标准化生产模块年产能已达到千人份，具备产业化生产能力。

据介绍，程新博士于2012年建立了世界首例“人类胚层特异性干细胞系（人内胚层干细胞）及其体外定向分化技术体系”，克服了组织体外再造技术在成瘤风险、制备效率及功能方面的瓶颈问题；并不断优化使之完全适用于“具有生命力的组织类药物”的产业开发及临床应用。利用该技术体系成功构建了在细胞组成、结构和功能等方面与人体组织高度一致的再生胰岛组织“E-islet”。在严格的临床前研究基础上，长征医院殷浩教授团队自2021年7月开展世界首例再生胰岛移植治疗糖尿病的临床研究以来，分别利用患者自体和异体（健康人来源）的E-islet，相继成功治愈了2型糖尿病（糖尿病肾病肾移植后）和脆性1型糖尿病患者，其中包括世界首例儿童脆性1型患者。该成果证明E-islet在2型和1型糖尿病中均显示出良好的安全性及有效性。

实践证明利用E-islet移植治疗糖尿病，具有造福糖尿病患者的巨大潜力，具有推动生物医药技术创新、提升生物医药产业国际竞争力的巨大潜力，具有拉动相关生物医药领域投资的巨大潜力。

（信息来源：猎云网）

抗衰老药物研发公司完成1.3亿美元B轮融资，推进mRNA药物临床开发

5月6日，抗衰老药物开发生物技术公司NewLimit旨在通过重编程人类细胞中的特定蛋白质，延缓衰老、恢复细胞功能，开发能够为每个人的生命增添健康岁月的药物。最初认为要实现这一目标需要很多年的时间。NewLimit很自豪比预期的更快地实现了这一里程碑。基于这些结果，该公司宣布完成1.3亿美元的B轮融资（估值已达8亿美元），由凯鹏华盈（Kleiner Perkins）领投，新投资者Nat Friedman/Daniel Gross、Khosla Ventures、Human Capital和Valor Equity Partners，以及现有投资者Dimension、Founders Fund和Brian Armstrong（Coinbase创始人）共同参与。NewLimit还从前两年支持公司的一些最好的天使投资者那里筹集了资金，包括John和Patrick Collison,Fred Ehrsam,Elad Gil,Joshua Kushner,Joe Lonsdale,Garry Tan。NewLimit目前已筹集总计2.75亿美元，其中包括2021年创立初期由创始人出资的1.05亿美元及2023年的5月4000万美元A轮融资。

NewLimit正在研发治疗衰老的药物，衰老是几乎所有主要人类疾病的元驱动因素。曾经被认为是不可逆转的，新兴的表观遗传重编程科学表明，衰老实际上是可塑的。这提供了一个比以往任何生物技术产品都大100倍的治疗机会。

NewLimit的方法在概念上很简单——已经建立了技术来运行该领域最大的实验，使用由此产生的数据来训练前沿人工智能模型，以确保只测试最有前景的潜在药物。人工智能和大规模基因组学的结合可以解锁药物，让每个人都有更健康的岁月。NewLimit有一个循序渐进、资本效率高的计划来实现这一目标。

NewLimit联合创始人兼总裁Jacob Kimmel博士表示这家临床前公司的主要资产使用脂质纳米颗粒将mRNA传递给肝细胞，这些细胞编码已知的转录因子，使肝细胞看起来更年轻，本轮融资将一种能促进肝脏发育的LNP mRNA药物推向临床。

NewLimit的科学基于表观遗传重编程的发现，即对基因表达方式的调整可以使细胞表现不同，甚至完全改变细胞类型。例如，Shinya Yamanaka博士在2012年获得了诺贝尔奖，因为他证明了小鼠皮肤细胞可以被诱导转化为干细胞，然后它们可以发育成许多其他可能的细胞类型。

NewLimit成立于2022年，目标是制造能够重新编程旧细胞以延长患者健康寿命的药物。第一个项目是与酒精有关的肝病，并计划在未来几年进入临床。在酒精性肝病获得批准后，希望扩展到多种病因的早期肝病患者，并最终治疗代谢综合征患者。

（信息来源：医药宇宙）

市场风云

美国对华关税战，制药界第一批“受害者”和“豁免者”

特朗普上任美国总统三个月有余，对华的关税政策如同坐上过山车。

针对医药领域的关税政策反反复复，4月2日，中药、创新药被明确列为豁免商品类别。4月8日晚，特朗普又声称美国将启动对药品的关税征收。

美国政府挥舞着关税大棒，驱赶着制造企业向美国回流，来促进投资与就业。

MNC在关税的压力下已经做出表态。4月22日罗氏宣布，未来五年内向美国投资500亿美元，扩大其在美国八个州24个生产基地超过25000名员工的现有规模。不久前，诺华、礼来、强生都宣布了自己的在美投资计划。

关税压力正在冲击全球制药业，但短期整体影响仍属可控，头部药企通过供应链调整和库存管理已基本实现风险对冲。默克(Merck)预计新增关税将带来约2亿美元额外成本，小幅下调全年收益上限；百时美施贵宝(BMS)则上调2025年营收指引，强调已考虑中美贸易影响，但未计入潜在新增关税。

罗氏(Roche)和赛诺菲(Sanofi)维持全年预期，其中罗氏透露，仅4种药物占其关税风险90%以上，且3种已在美国本地增产，第4种也完成转移扩产，同时两家公司均在中美提前增加库存。

对中国来说，最受影响的是向美国出口被加征关税的医疗器械和原料药、仿制药企业。创新医疗器械的美国市场份额不大，而常规医疗器械在美国销量比较大，后者会受到更多冲击。中国原料药的“中间体”产品出口至美国被加收了20%关税，中国原料药企业的竞争优势会被削减——但因为嵌入制药产业链的程度太深，短期影响有限。

越是高附加值的产品和服务越安全。

一些乐观者从特朗普的思路分析，也认为美国政府不会把专利和服务贸易的通路堵死。因为美国是全世界最大的服务提供商，服务贸易顺差从2000年的770亿美元大幅攀升至了去年的2950亿美元。

这正中研发型药企下怀，在过去两年市场环境的磨练下，他们已经形成以卖管线为导向的生存之道。

CXO也是一样的道理，以研发服务形式对美出口的CRO同样”被豁免“；至于代生产部分，依赖美系MNC订单的CXO会收到重创，但药明康德、凯莱英、九洲药业等都在通过推进全球多地产能建设来规避风险。

关税战的冲击是全面性的，中国创新药企目前尚可自保，但难言高枕无忧，一些间接影响可能慢慢浮现。关税政策在产业端有一定滞后性，但在学术界，第一批受害者已经出现。

01、科研人员成第一批受害者

目前反应最大的是实验室的科研人员。由于习惯性认为用美国试剂耗材做出来的实验结果更稳定，全球的实验室都很依赖美国进口。

在中美开启关税战之前，美国和加拿大的关税战从1月开始升级，美国率先出手，对来自加拿大和墨西哥的进口商品加征25%关税。

在加拿大某实验室做博后的Allison(化名)有切身体会，当时实验室的教授，学院里负责订购试剂的采购和财务都要求我们开始囤货。

“目前实验室的存货可以支撑一些时日，但后面还没什么打算。即使提前做准备，关税的持续影响下，用更高的价格从美国进口试剂是早晚的事。即使短时间内找到替代品，涉及到批次间的稳定性等技术问题，也很难完成丝滑地过渡。”Allison说。

对科研人员的第二重打击，来自美国政府对于科研经费的“砍一刀”。

特朗普政府对于哈佛大学等学校的管理和内部决策进行政治干预，在被哈佛拒绝之后，美国教育部宣布冻结向哈佛大学提供22亿美元的多年期拨款和6000万美元的多年期合同。哥伦比亚大学一度向特朗普政府做出让步，也没有幸免，依然被冻结了资助资金，对科研项目造成严重影响。

这导致在美国的科学家产生离开美国，去欧洲或者加拿大的想法。但是加拿大政府对科研的支持力度不如美国，科研人员也相对饱和。如果从美国外溢到其他地区的科研人员越来越多，对本地的科研人员是个不小的冲击，也不清楚是不是真的有这么多空位。对科研人员个人来说，就业会变得更紧张，竞争压力会加大。

目前最焦虑的还是实验室的负责人，他需要对进行中的课题项目、对团队负责。这些科研人员也不可能在几个月之内收拾好手上的课题，也不会草率地辞掉工作，在其他地区找到新的机会。“大家都能感觉到形势变差，尤其是在美国的朋友，但是都没有下一步的想法，即使行动也不会那么快开始，目前还是观望期。”

02、产业端稳住能赢?

学术界面临的问题，在产业界面前都不是大问题。

进口试剂的成本在研发成本中的占比较低，如果有可替代的国产试剂当然更好，但如果国产不可替代，药企不会为了几百美金把几百万美金的事情搞砸。

还有一种隐忧在于美国国立卫生研究院(NIH)4月发文，禁止中国、伊朗、俄罗斯等国的研究机构访问他们的数据库。

业内人士认为，对学术界、高校应该会影响比较大，但从学术转化到产业的成果有限，此外工业界药企用到NIH的数据库比例与频率相比学术界要低很多。

更值得关注的是，美国司法部于2025年4月8日生效的一项最终规则，即禁止或限制与中国或其他受关注国家(古巴、伊朗、朝鲜、俄罗斯和委内瑞拉)有关联的个人或实体访问批量美国敏感个人数据。但该规则豁免了几类原本将受到禁止或限制的生命科学交易，包括监管审批数据豁免、临床研究数据豁免、联邦资金豁免和被动投资豁免。

这一项新规代表美国政府收紧了对敏感数据跨境传输的监管，但还好存在豁免制度。短期来看，中国药企以后合规的工作量会增加，但至少有章可循。

至于技术脱钩后，FDA对中国临床数据的认可度是否会有所改变，也是一种遥远的担心。

一位创新药企BD表示，“现在国内License out的管线偏早期，在临床一期或者更早，推进到二期或者三期才license out的案例较少，后期临床主要交接给海外药企去做。原本会早期进行海外临床的biotech还会继续，因为在谈BD交易时更有优势。但是原本没有进行海外临床的biotech，目前也不会为了防范风险，贸然拓展海外临床。”

对于研发型药企来说，弊端没有那么明显，优势反而更多了。“我们的感受是，MNC在这段时间对中国管线的需求有增无减。”

如果MNC将生产外包给三星、龙沙或者药明康德等CXO，叠加关税后成本会高于自主生产，所以MNC不得不把生产转移回美国。加大在美国的投资，当然这是一项需要耗资巨大、耗时多年的大工程。

生产端成本提高，就要进一步控制研发端的成本。虽然BD交易的授权款动辄上亿美元，但实际上比自研的成本更低，效率更高。

退一万步，如果美国大药厂减少和中国药企的BD交易，还有欧洲的MNC。不久前在北京亦庄新建的国际医药创新公园(BioPark)，礼来、辉瑞、拜耳、美敦力、沪亚生物和阿斯利康6家知名外资药企新设了研发或创新主体。可见，MNC对中国市场依然十分看重。

03、在等待中保持警惕

“特朗普造成的动荡，不仅是经济方面的，在4年任期结束后绝对还有余震的。就像物价上涨不会因为政策的回撤迅速回落。”Allison感慨道。

震荡是不可避免的，而大多创新药企的资源有限，贸然调整是一种损耗，做好眼前的事情反而是最好的办法。现在形势还不明朗，目前对biotech还没有影响，所以普遍的状态是没那么乐观，也没有那么悲观。

从2023年开始，严峻的环境已经迫使中国药企调整以BD为导向的发展，恒瑞、石药等传统大药企也是如此。虽然当时是不得已而为之，但越是复杂的外部情况下，借船出海的优势越明显。

上述BD人员总结道，“如果我们当初满足于原料药和仿制药的出口，今天也踏不出BD这条路。永远没有人知道未来5年-10年这处避风港还在不在。但是我觉得中国公司就是这样的，被堵住前路就另谋一条路。目前来看BD这条路是可以走的，那就继续走。”

（信息来源：深蓝观）

“意外”的药明康德

2025开年，局势依然难言乐观。全球贸易的波动和医药行业复苏的迟缓，令人忧心忡忡；NIH、FDA的“大清洗”，也引发市场对创新活力的担忧。如此糟糕的外部环境，难免使市场对医疗产业的前景产生顾虑。

不过目前来看，上述因素更多是在心理层面造成冲击，并没有对企业经营造成实质性影响。即便是市场情绪悲观的CXO行业，仍展现出强大的韧性。

药明康德的业绩表现，再次超出市场预期：

在2024年营收、利润创新高的情况下，2025年一季度药明康德营收与利润继续实现双位数增长，且在手订单再创新高。

结合药明康德过去和当前表现，我们不难得出3个明确结论：

第一，外部环境对药明康德的影响，并没有大家想象的那么大。因为美国的关税政策，并不是针对某个国家、地区，而是无差别对待。根据行业最新报告，品牌药关税影响更大的可能是欧洲地区。

第二，无论外部环境如何变化，国际制药行业经多年发展形成的专业化分工和全球供应链趋势始终未变。

第三，药明康德凭借自身构建的核心竞争力，具备穿越行业周期的能力。即便产业周期和市场环境会有起伏，但它创造价值的能力始终稳定。

基于此，我们或许需要重新认识药明康德。

01、业绩脱离“地心引力”

结合外部环境和药明康德一季报，市场的第一感受可能会是：业绩脱离了地心引力。在新冠业务影响已经不必特别关注的情况下，药明康德继续保持高质量的增长。

具体而言，药明康德一季度营收达到96.5亿元，同比增长21.0%；经调整non-IFRS归母净利润26.8亿元，同比增长40.0%；持续经营业务在手订单523.3亿元，同比增长47.1%。

不管是营收、净利润，还是在手订单，同比均实现大幅增长，这一点，在当下环境本就不容易做到。而如果我们结合过往，会发现其业绩表现更为难得。

第一，高增长，建立在高基数基础之上。2024年，药明康德表现强势，业绩在行业内处于高位。也就是说，在外界看起来动荡的2025年第一季度，药明康德却能够大幅同比增长，显得更难能可贵。

第二，高增长并不是单一市场带动，而是全球多个市场“合力”共振的结果。根据药明康德一季报，大部分国家、地区的收入都在保持着增长，其中全球重点市场的增长会更强劲，比如美国营收增长超过28.4%，在欧洲增长超过26.2%，与亚太区的日韩及其他国家形成全球增长“合力”，也恰恰说明了其统治力。

另一方面，净利润、现金流都和营收增速保持一样的趋势，现金流增长几乎与净利润同速。根据披露的数据，药明康德一季度经营现金流30.3亿元，同比增长41.8%，同样创下历史新高。这两个数据说明，药明康德并没有牺牲利润、现金流换取增长。

在行业下行周期，降低服务价格换取订单并不是新鲜事，或者是延长回款帐期。前者容易导致增收不增利，而后者则会出现增收、增利但却像是赚了“假钱”，账上现金流并没有增加，不利于公司的长期健康发展。

而药明康德净利润、现金流都和营收增速保持一样的趋势，意味着药明康德的业绩增长引擎足够强大，战略布局更具前瞻性，才能对抗下行周期，保持利润率的韧性，这也进一步凸显了硬实力。

02、被高估的外力和被低估的内因

身处当下这样高度复杂的外部环境中，药明康德交出了一份远超市场预期的的财报，甚至会令人感到意外、惊讶。而这也恰恰证明了两点：被高估的外力与被低估的内因。

首先来看“被高估的外力”。市场担心在各种外力因素影响下，专业化分工和全球供应链趋势会发生根本改变，CXO企业难免被波及。

但实际不然。

首先，品牌药关税影响更大的可能是欧洲地区。

因为许多品牌药物的部分生产，都在欧洲完成。根据Endpoints、Reuters等权威媒体的最新报道，美国约85%的品牌药物依赖于其他国家的原料供应，主要依赖于欧洲（约43%）。譬如许多人也许不了解，爱尔兰凭借其较低的企业税率，一直是重磅药物活性成分生产的重要枢纽，其中包括礼来公司的减肥注射剂Zepbound和默沙东的K药。而印度和中国分别仅供应2%和3%的品牌药物API。

其次，国际合作分工的趋势被扭转并不容易。

这背后的原因也不难理解。专业化分工和全球供应链趋势，是基于不同国家所具备的资源、环境等优势，自然形成的结果，也就是我们常说的产业聚集效应。任何违背客观规律的外力作用，只会遭到反噬。

制造业转移在短期就难以成行。贸易组织PhRMA表示，在美国建造一个新的生产设施可能花费高达20亿美元，并且需5到10年才能投入运营，包括满足监管要求的时间和成本，这支持了不立即征收关税的行业论点。在这一逻辑下，外力自然难以造成实质性影响。

长期来看，美国昂贵的人工、低效的商业环境，实际上也不足以支撑制造业的转移。尽管特朗普政府以各种手段想要制造业回流，跨国药企也在做出妥协。然而，经济学家Marta Wosiska认为，若API完全依赖进口且药品在美国完成生产，制药公司的内部转移定价将面临巨大压力。同时，仿制药行业面临的风险更高。

再来看被“低估的内因”。市场过去普遍认为，企业无法通过自身竞争力来抵抗波动的外部环境，其实并非如此。

复盘药明康德，其业绩能够脱离“地心引力”，最核心的原因在于两点：一是药明康德基于CRDMO一体化平台的全球竞争力；二是其长期保持精细化管理、高效运营的能力。

所谓CRDMO，指的是药明康德是目前全球少数真正能做到“一体化、端到端”的CXO，业务模式覆盖了从药物研究（R）、开发（D）到生产（M）的全流程，众多业务模块间能够高效协同。相比于其它CXO的分散式服务上，CRDMO一体化模式兼顾“质量、效率和成本”，能够以最低成本、最高效率进行研究，并且保证最快执行速度。这样的优势，对于药企来说，无疑具备足够的吸引力。正如摩根士丹利曾对全球108个医药企业的负责人进行访谈，总结出了7条企业看重的CXO能力，排名第一的就是“一体化，端到端”。

而药明康德基于CRDMO，能够实现显而易见的好处。一方面，赢得庞大稳定的客户群。药明康德来长期拥有约6000家全球客户，全球前20大制药企业都是药明康德长期的合作伙伴。另一方面，则是能够基于CRDMO形成漏斗效应，前端筛选出的分子不断从上游流转到下游，源源不断地带来优质后期项目。既能尽早锁定爆款项目，又能扩大流量入口，通过更多引流的方式，实现增收、增效降本。

上述逻辑，在过去已经充分体现，而在2025年一季度得到了进一步的证实。具体而言，CRDMO模式引流能力持续提升，R端合成小分子数为46万个，增长了6%；同时，漏斗效应也在不断显现，药明康德小分子管线R到D转化分子数共计75个，占D和M环节所有新增分子的比重达到36.9%。

当然，打造模式之外，药明康德更核心的实力在于，通过精细化的管理能力，让这一模式高效运转。可以看到，一季度化学业务实现收入73.9亿元，同比增长32.9%。得益于生产工艺持续优化，以及临床后期和商业化项目增长，带来产能效率的不断提升，第一季度经调整non-IFRS毛利率持续提升至47.5%，同比提升4.2pts。

另一个能够佐证其精细化能力的点则在于，药明康德对全球业务运营情况的高度清晰、把控能力。2024年，在极度复杂的外部环境下，药明康德仍然成功兑现了去年初发布的业绩指引。尽管一季度外界环境变化，但药明康德在季报中披露，维持目前的2025全年指引不变，预计2025年持续经营业务收入将实现双位数增长，同比提升10%-15%，整体收入将高达415-430亿元。如果不是具有极强的精细化管理、全球运营能力，显然是做不到这一点的。

正是基于此，药明康德证明了其可以不惧市场波动持续创造价值，这也构成了市场对其未来的更高期待。

03、确定性与想象力双击

接下来，对于药明康德来说，可能是确定性与想象力双击的时刻。

确定性来自于以下两大方面。

一方面，药明康德这类企业的护城河，遵循“飞轮效应”，竞争优势会随着时间、经验的积累，越来越明显，对应竞争力也会越来越强。

举例来说，由于药明康德长期保持高强度的新分子种类相关生物学能力建设，加上在“R”端的广泛服务能力，有助于其捕捉最前沿的创新需求，实现更早布局。

典型如GLP-1，虽然近3年才成为真正的风口，但早在2011年，药明康德开始对外提供R阶段的多肽合成服务，2018年开始提供D和M阶段的多肽合成服务。产能建设方面，也是早人一步，在GLP-1刚刚展现“爆款”态势的2022年，药明康德的多肽固相产能已达到6,000L，2024年已高达41,000升，2025年将进一步提升至超100,000L。

很显然，别人是在追风口，而药明康德是在等风来。而这种捕捉新需求的能力，会在持续高效的运营模式和更广泛的服务客户中，得到持续的加强。这也是为什么，药明康德竞争力只会越来越强的原因。

另一方面，对于全球布局的CXO来说，因为业务的分散性，不管局势如何都不会受到单一供应地的过分影响。例如，药明康德全球化运营网络得到不断的夯实。中国之外，欧洲的瑞士库威基地进行扩建，实现了2024年口服制剂产能翻倍；在美国，米德尔顿基地正在建设中，计划于2026年底投入运营；在新加坡，研发及生产基地已正式开工建设，基地一期计划于2027年投入运营。这也保证了药明康德在服务层面拥有更多选择和弹性。

想象力则来自于外部环境的改善。目前，已经明确的是，作为CXO行业景气度的前瞻性指标，全球创新药的投融资在持续改善。

2024年全球和美国创新药VC&PE投融资情况已恢复正增长。根据Crunchbase数据，2024年1-12月全球和美国创新药VC&PE投融资金额分别同比增长1.93%和5.29%，较2023年分别同比改善30.51个百分点和35.12个百分点。

2025年一季度，全球市场创新药VC&PE投融资增速继续同比改善明显。Crunchbase数据显示，全球创新药VC&PE投融资金额同比增长20.57%。同时，基于眼下二级市场创新药板块的热度来看，投融资持续改善的趋势，延续的概率也比较大。

国际局势，也有缓和的趋势。特朗普先是从4月2日非常强硬，要对所有贸易伙伴征收“对等关税”，到改口暂停加征关税90天，再到22日表示对中国关税将大幅下降。美国财政部长斯科特·贝森特也表态：对中国关税战打下去，双方都无法承受。

谁都知道，关税战、贸易战没有赢家，现在从各种迹象来看，缓和也是大势。具体到医药，本身在贸易关税政策中的地位就比较特殊，药品从来不是单纯的商品贸易问题。事关公共卫生安全，就算美国想要通过关税手段达到制造业回流的目的，也必须更加三思而行。

所以，最终国际关系可能会从极度紧张，到握手言和。虽然目前这还只是一个“彩蛋”，如果成行，也将进一步给全球创新药产业的繁荣加一把火。

综上来看，全球制药产业正逐步迈入上行的升温周期，风口将至。而作为“等风者”的药明康德，必然会从中受益。过去，药明康德给市场的感受，一直是“超出想象”的成功。而接下来，其可能会继续让市场眼前一亮，我们拭目以待。

（信息来源：氨基观察）

AI最强助攻，冲刺全球巨头

生物科技创新在最小阻力方向上突破了。

国内擅长的组合式、融合式创新禀赋，已经把工程抗体(ADC、多抗)推到国际最前沿，下一步也将把创新器械推到全球最前列。

世界范围内医疗器械大部分底层技术升级潜力已相对有限，撬动医疗“不可能三角”(低成本、高质量、高效率)将依赖于AI技术融合创新。当耶鲁大学William Kissick教授于1994年提出“医疗不可能三角”理论时，也许未曾预见30年后，中国医疗企业正通过数智化成为破局者。

数智化中的“数”与“智”，分别代表IT技术与硬件设备的融合、AI与软件系统的融合。数智化转型需要跨越三个阶段的裂变才能到达顶峰，迈瑞医疗已经抵达第三个阶段——搭建全面赋能临床的数智化生态系统。

从创新药到创新器械，都是“技术先行、业绩跟进”。以终为始，迈瑞医疗终将踏平短期波动的浪花，成为全球靠前的医疗器械巨头。

01、生态系统

医疗保健是AI最大应用领域之一，医疗器械拥有最成熟的AI应用场景。据国信证券，医疗保健板块人工智能解决方案的全球市场规模预计将由2022年137亿美元增至2030年1553亿美元，CAGR为35.5%。

AI浪潮拍岸，医疗“不可能三角”已然松动。

低成本：据MedTech Europe的测算，AI医疗每年可凭借对医疗系统的赋能，节省相当于2000亿欧元的成本，并释放18亿个工时，相当于增加了50万名全职医疗专业人员。

高质量(准确性)：AI可通过分析海量数据识别模式，减少人为误判。迈瑞“瑞影生态”AI解决方案，可在海量医学影像中发现微小病灶并智能标注，降低漏诊。

高效率：基于海量医疗数据，AI可迅速精准识别疾病特征，尤其在医学影像领域极大提升诊疗效率。据北京天坛医院早期进行的测试，AI系统处理300个病例仅需半小时，而人类医生需10小时以上，AI可大幅缩短诊断时间，实现医疗资源最优化配置。

AI解决临床痛点的同时，也带来商业模式的革命：比拼高性能单机设备的时代过去了，现在竞争的是生态系统，这将导致市场份额进一步向头部企业集中。迈瑞结合大数据、人工智能为医疗机构提供全院级数智化整体解决方案，塑造前所未有的客户黏性，打造独一无二的竞争优势。

迈瑞数智化医疗生态系统，第一阶段布局基础载体，销往全球的数百万台医疗设备覆盖各个临床场景，迈瑞拥有国内同行业中最全的产品线，旗下监护仪、麻醉机、呼吸机、除颤仪、血球、超声等产品在全球市场占有率均居前三；第二阶段构建“三瑞(瑞智联、迈瑞智检、瑞影云++)”生态系统，打通设备与设备之间的数据孤岛，实现“设备+IT+AI”的初步融合；第三阶段临床思维内化，培育垂域大模型。

“三瑞”覆盖面快速扩大。瑞智联(AI+院内设备)截至2024年底国内市场实现装机医院数量累计超千家，2024年新增项目超过600个，其中新增三甲医院超过350家，国际市场“M-Connect”实现签单项目数量累计超过650个，其中2024年新增签单项目达250个；迈瑞智检(AI+体外诊断)截至2024年底在全国实现近590家医院的装机，其中约80%为三级医院，2024年新增装机380家；瑞影云++(AI+医学影像)截至2024年底实现累计装机超15600套，2024年新增装机接近5000套，平台已累计专业用户超4.7万人，由专业用户自主运营的群(社区)近7万个。

相比短期扰动因素，随着生态系统的迅猛生长，2024年迈瑞长期主义的基本面其实是变强了，这将为今年Q3业绩重大拐点提供支撑。

02、解决方案

2025 CMEF，AI热血沸腾。

迈瑞医疗携40+创新产品和解决方案亮相CMEF大会，从启元重症大模型、全场景AI解决方案(数智实验室、瑞影生态)到智能新品，都在破解“医疗不可能三角”。

启元重症医疗大模型，为全球首个临床落地的重症医疗大模型。5秒内回溯整合患者病情，基于患者数字画像预测趋势并提供建议；1分钟生成临床思维导向下的病历文档，效率提升超30倍，目前已辅助浙江大学医学院附属第一医院的医生完成70%左右的病历书写工作；提供准确率高达95%的重症知识查询结果，助力临床全面提升诊疗精准度与质量。

在通用大模型向垂直领域加速落地的关键时期，迈瑞率先实现AI系统对临床诊疗思维的深度内化，这得益于过去迈瑞对临床真实需求的响应与探索，也得益于对医疗底层数据、患者画像的积累与高精度把控，是AI认知的一次跃迁。

启元重症大模型已在国内多家顶级医疗机构实现临床应用，包括浙江大学医学院附属第一医院、上海交通大学医学院附属仁济医院、北京大学深圳医院等，投入到抢救生命的最前线，成效显著。从重症科室出发，启元大模型还将走进急诊、麻醉科、影像科、检验科等其他科室。

数智实验室，通过“设备+IT+AI”的深度融合实现突破性创新。以迈瑞AI血细胞形态学识别功能为例，实现高清、高速和高准确率的数字阅片，能够一分钟内完成准确率超过95%的细胞分析；在优化检验自动化流程方面，迈瑞自研的AI检测算法识别准确率超过97%。

瑞影生态，聚焦临床场景AI全链路，打造妇产、放射、心血管、POC等领域全栈全景式智能解决方案。以迈瑞最新推出的超高端妇产彩超女娲Nuewa A20为例，AI产科切面识别针对中晚孕系统产筛及胎心详细检查场景设计，基于大数据及AI深度学习，智能切面数量多达53个，大大提升检查效率，III级产筛检查平均节省约10分钟，单个检查按键操作减少300+次，同时自动关联产科协议，实时质控，提醒扫查切面进度，大幅减少切面漏扫概率，降低扫查风险。

加速AI创新，2024年迈瑞研发投入40.1亿元，占营收比例10.9%。

03、全球叙事

与全球排名第一的百年医疗器械巨头美敦力相比，迈瑞2024年营业收入仅为对方的约16%，依然存在很大的差距和发展空间。

在Newsweek(美国新闻周刊)评选的全球TOP 100家医院中，迈瑞已覆盖80家，证明已有能力在全球市场与国际一线医疗器械企业同台竞技。据海通证券，迈瑞在人均指标上相较海外大厂具有优势，2023年其人均创收能力达到27万美元，高于西门子的26万美元，2023年其人均创利9万美元，高于美敦力、雅培、丹纳赫。

以数智化撬动全球化，迈瑞的全球化叙事已超越产品出海，演变为中国医疗数智化标准的全球迁徙。

在法国最大连锁实验室之一的UNIBIO，迈瑞血液分析流水线实现“一机全能、一人搞定”，高效精准地处理了海量的检验样本流。在澳大利亚，迈瑞通过“瑞智联”将广袤土地中的医疗机构链接在同一套生态系统中，偏远地区的患者不必再拥挤于同一家医院问诊，乡村医疗站点的医生也能帮助分担诊疗压力。

迈瑞数智化整体解决方案在海外落地的高端客户包括：美国前十大IDN医联体美国CHS集团医院、英国综合排名第一的圣托马斯医院、德国综合排名第一的柏林夏里特大学医院、法国排名第一的硝石库慈善医院、西班牙排名第一的拉帕斯大学医院、拉美排名第一的阿尔伯特·爱因斯坦医院、欧洲顶级的儿童医院之一SJD巴塞罗那儿童医院、欧洲TOP 100医院比利时根特大学医院等。

2024年，国际高端战略客户贡献收入占迈瑞国际整体收入的比例进一步提升至14%。

收入地区多元化，是进阶全球器械巨头的必经之路。2024年，迈瑞国际业务收入164.3亿元，同比增长21.3%，占整体收入比重约45%，2025Q1占整体收入比重提升至约47%。

面对贸易战，数智化降本增效的必要性更加凸显。迈瑞通过提前在美国市场备货及全球13个生产基地(包括已获FDA认证的工厂)的灵活调配，叠加独一无二的数智化优势，2025年将化解关税冲击。

近年来医疗器械颠覆式创新匮乏，AI时代催生的智能医疗设备革命，将为中国器械企业诞生世界级龙头，提供最佳时间窗口。

2025年是迈瑞的大模型元年，以数智化撬动国际化，未来，迈瑞将全力冲刺全球医疗器械前20强。

（信息来源：阿基米德Biotech）

阿斯利康退出CNS，释放的两个信号

在资本与科学的博弈中，没有永恒的赛道，只有永恒的权衡。

阿斯利康在一季度财报电话会议上对外宣布，全面退出神经科学(CNS)领域，将资源转向肿瘤、代谢疾病等核心赛道。

这不是一场孤立的选择。过去十年，辉瑞、安进、默沙东等20余家药企相继缩减或撤离CNS战场，渤健等坚守者也正在拓展其他领域。尽管近年来新的突破不断，然而CNS的高风险与长周期，正在让药企与资本的耐心逐渐耗尽。

在逐利的商业世界里，即使财力雄厚的大药企，也需要将资源投到能带来更多回报的地方。

随着宏观经济变化、政策调整，以及竞争对手的挑战，药企的经营思路正在迅速转变，回归核心业务、优势领域。取舍背后，这些大药企正在用行动，向市场传递出这样一种信号：

在充满不确定性的当下，所有人都越来越关注创新效率是否足够，回报是否充足，药企也必须变得更加聚焦。

当巨头们加速瘦身，留给行业的启示再清晰不过——在不确定性中寻找确定性，才是长久活下去的关键。

01、阿斯利康的退出

一季度，阿斯利康终止了多个神经科学项目，包括与礼来合作多年的阿尔茨海默病药物MEDI1814、用于治疗偏头痛的MEDI0618以及针对骨关节炎疼痛和糖尿病神经痛的MEDI7352。

其中，MEDI1814是一种抗淀粉样β42(Aβ42)单克隆抗体，曾被寄予厚望，“可能会改变阿尔茨海默病治疗面貌”。2016年底，礼来与阿斯利康达成合作协议，共同开发MEDI1814，为此礼来支付了3000万美元的预付款。

彼时，礼来倍受关注的抗β淀粉样蛋白疗法solanezumab的第3项大型III期EXPEDITION3研究，刚刚宣告失败。而按照阿斯利康的说法，MEDI1814拥有完全不同于其他在研阿尔茨海默病抗体药物的作用机制，MEDI1814结合并清除循环的Aβ肽，从而限制它们聚集成有毒的寡聚体。这有助于减少阿尔茨海默病患者大脑中淀粉样β斑块的积累，从而延缓疾病进展。

在此前披露的临床前研究和早期临床试验中，MEDI1814也显示出剂量依赖性地降低Aβ42肽水平的潜力，有望延缓阿尔茨海默病的进展。

尽管如此，阿斯利康依然决定“壮士断腕”。团队解散与裁员紧随其后，在一季度财报电话会议上，阿斯利康宣布全面退出神经科学领域。

阿斯利康生物制药研发执行副总裁Sharon Barr表示，“我们已关闭神经科学项目，并为部分项目寻找合作伙伴，这意味着阿斯利康神经科学团队的解散。”

这会导致“极少数岗位面临裁员风险”，但阿斯利康强调这是战略聚焦的必要举措。公司CEO Pascal Soriot更是在电话会上直言，“我们无法同时支持所有领域，CNS更适合由专注该领域的公司管理。”

02、CNS的冰与火

阿斯利康之前，辉瑞、安进等巨头早已“逃离”CNS领域，而专注该领域的渤健近年来，也在拓展其他赛道。

这是因为，CNS领域正在上演着冰与火之歌。

一方面，不断上升的患病数量为全球CNS市场不断扩容，正在催化越来越多的新药诞生，强生、礼来等大药企也在不断加码CNS领域的投资布局。

2024年，我们见证了精神分裂症领域的历史性一刻，Karuna研发的KarXT获得FDA批准上市。这是35年来首款精神分裂症新药的问世，也验证了BMS以140亿美元收购Karuna决策的正确性。

阿尔兹海默症也有所突破，FDA批准donanemab用于治疗早期阿尔茨海默病的成年患者。尽管安全性问题不容忽视，但FDA独立科学顾问委员一致投票通过，认为当前证据足够表明该药有效、该药益处大于风险。这背后的核心是，阿尔兹海默症患者苦新药空窗期已久。

另一方面，与突破、成功相比，更常见的则是失败。

典型如艾伯维，去年11月份就经历了三次临床失败。其中，其在精神分裂症领域的重磅押注emraclidine，未能在两项针对精神分裂症的II期研究中达到预期终点。消息一出，艾伯维股价暴跌12.57%，一夜之间市值蒸发400多亿美元。

今年1月份，勃林格殷格翰也在精神分裂症治疗领域栽了跟头。阿尔兹海默症领域的失败，更是接二连三，CNS药物开拓者Sage、Cassava Sciences、Alector/艾伯维等等。

面对惨痛的教训，艾伯维也重新审视其在中枢神经系统疾病领域的投资策略。在2025年的JPM大会上，艾伯维对外透露：“未来在早期数据研究上投入大量资金时，我们肯定会重新权衡考量。”

显然，对于一些大药企来说，神经科学的长期投入与高风险令其吸引力下降。这不难理解，虽然CNS领域前景诱人，但成功的难度堪称地狱模式：有数据显示，中枢神经系统药物研发成功率仅为6%，不足其他药物研发成功率的一半。

核心原因在于，从机制不明，到动物模型难验证、临床开发难度大，每一项都是CNS药物开发的拦路虎。

与此同时，在激烈的市场竞争下，商业回报也是药企不得不考虑的问题。众多药企扎堆，研发出的产品若是难以脱颖而出，回报自然也无从谈起。这对药企的资金与信心都是极大的考验。

比如阿斯利康终止的偏头痛新药的MEDI0618，这是一种PAR2(蛋白酶激活受体2)拮抗剂单克隆抗体。而近年来，偏头痛治疗领域竞争日趋激烈，新药不断涌现，包括CGRP(降钙素基因相关肽)受体拮抗剂等，这些药物不仅在偏头痛的预防和治疗方面取得了显著的临床效果，药企也卷至了剂型、给药周期层面。

当药企必须抉择，肿瘤等领域的明确回报似乎更具吸引力。对于阿斯利康来说，今年一季度肿瘤业务收入56亿美元，收入占比达41%，糖尿病药物达格列净销售额达20亿美元，同比增长15%，与之相比，神经科学管线几乎可以忽略不计。

03、“聚焦”生存法则

每逢财报披露，除了能够看到企业一定时期经营状况及业绩，也能从中窥探到企业的战略调整。

如果说biotech是迫于生存压力，不得不收缩、砍管线，那么体量更大的成熟药企开始集体“做小”更能说明问题。

对于阿斯利康来说，专利悬崖近在咫尺，必须做出改变。退出神经科学后，阿斯利康计划将资源集中于四大核心领域：

肿瘤学，依托Tagrisso、Imfinzi等重磅产品，持续拓展适应症，同时推进ADC药物(如Enhertu)和双特异性抗体的研发。

呼吸与免疫学，聚焦哮喘、慢性阻塞性肺疾病及特应性皮炎等疾病，加速布地格福吸入气雾剂等产品的本土化生产。

心血管、肾脏与代谢疾病，Farxiga的适应症扩展至慢性肾病和心衰，口服GLP-1药物的临床进展将成为下一阶段重点。

罕见病，通过收购和合作强化基因疗法与酶替代疗法布局，如脊髓性肌萎缩症药物的研发。

阿斯利康强调，这一战略调整将“确保资源投向能够带来长期价值的项目”。比如，口服GLP-1药物的临床数据和乳腺癌候选药物camizestrant的进展，将直接影响未来的产能投资决策。

事实上，这两年来，跨国大药企都在加速瘦身，让自己变得更聚焦，目的正是通过加码核心领域、扩大既有优势，延缓收入增速下滑。

诺华可能是一众大药企中瘦身最快的。从2022年剥离山德士开始，一年时间里，诺华管线中的实体瘤药物从42款被削减到了28款，放弃的基本上都是一期项目。

其全球药品开发总裁兼首席医学官Shreeram Aradhye曾对外表示，公司缩减管线主要基于两方面的考量，一方面，确定核心治疗领域；另一方面，能将资源和人力最大程度地聚焦在最关注的治疗领域上，借此进一步加强研发成功率。

今年一季度，各大药企依旧在进行着管线优化。比如BMS在最新财报中表示，计划在2025年底前通过大规模重组削减15亿美元成本，在全球范围内将大约裁员2200人，占总员工的6%。

目前，BMS大约有12个项目已经停止或指定委外开发，包括Y药的后续版本、SIRPα和BET靶向药物，还将在今年剩余时间内继续审查其产品线。

“聚焦”成了大家的共同选择。

毕竟，一家药企的精力总是有限的，人、财、物的资源也是有限的，想要把有限的资源发挥出最大的效果，必须要集中起来使用，也就是将资源集中到优势领域，不断寻求实质性的突破、增强竞争优势，进而拓宽自己的护城河。

尤其是考虑到当前这个不确定的环境，以及专利悬崖，即便是更具资源优势的大药企，也开始未雨绸缪、主动做小，加速从不具优势的领域抽身，让自己更加聚焦。

时代变了，大家更在意安全感和确定性。对于国内药企来说，进一步聚焦，以及如何构建筛选市场切实需要的管线，也成了各家需要思考的当务之急。

（信息来源：氨基观察）

从“卡脖子”到“全球首发”：中国药企如何将封锁线变起跑线？

在全球贸易格局深刻变革的当下，美国发起的对等关税战，如同一场“产业地震”，猛烈冲击着国内创新药领域。一边是关税“大棒”高悬，让不少企业面临生死存亡的困境；另一边却是国产创新药在压力之下，加速突围、弯道超车的曙光初现。在这样的十字路口，如何在危机中捕捉机遇，在挑战中找准破局之路，已经成为关乎中国创新药产业未来的关键命题。

01、关税战下的生物医药产业：从“卡脖子”到“握命脉”

回顾本次美国对中国药品关税战的主要事件列表，可以看到美国对华关税战的升级逻辑清晰可见。美国以所谓“芬太尼问题”为借口对中国生物医药核心领域展开猛烈攻势。据相关报道，部分关键设备如流式细胞仪、生物反应器关税飙升，培养基、磁珠等耗材进口成本激增60%，这不仅是数字的跳动，更是对中国生物医药产业供应链的精准打击。

危机往往与机遇并存。尽管中国医药进出口高度依赖美国市场，关税政策的实施增加了供应链的不确定性，但中国医药产业的韧性使其能够有效应对。通过加速国产替代进程、加大创新药研发投入、拓展国际市场等策略，中国生物医药产业有望从“卡脖子”困境中找到“握命脉”的未来。

从供应链角度看，虽然在短期内关税战增加了企业的运营成本，但也加速了国产替代的进程。近些年，中国生物医药企业在创新药研发方面的投入不断增加，2018年-2024年A股医药生物上市企业研发投入逐年递增；我国生物药新药首次IND数量逐年递增，且新药管线中以ADC、基因疗法、细胞疗法、核酸药物为代表的新技术疗法占比不断提高；国内创新药上市加速，2024年国产生物1类新药获批高达22个。

在国际市场上，中国生物医药企业的出海步伐也在加快。根据中国医药工业信息中心Pharma ONE药物研发大数据平台显示，2025年一季度，中国新药出海交易数量和金额均创下新高。从技术赛道看，ADC是2025年一季度最热门的出海领域，共涉及8笔交易，且交易金额也最高，超170亿美元。这是中国医药产业在国际舞台上逐渐崭露头角的有力证明。

在全球贸易格局重塑与地缘政治博弈的共振下，中美关税政策正以前所未有的力度重构医药产业价值链。中国医药产业在享受过往贸易红利的同时，也不得不直面关税带来的短期冲击，这也为中国生物医药产业的转型升级提供了契机。

02、双重突围战：国产替代审评提速与出海方式调整

在全球贸易摩擦加剧的背景下，中国生物医药产业正面临一场前所未有的“双重突围战”。一方面，供应链的不确定性促使着企业加快国产替代的进程；另一方面，关税战带来的不确定性迫使国内创新药企重新审视出海策略。

国产替代：从“被动应对”到“主动出击”

在过去十年中，国内创新药实力显著提升的背后，全球产业分工的格局也起到了一定的推动作用。关税战不仅影响中国创新药企的海外市场布局，也对其国内供应链提出了严峻挑战。在高端科研仪器、试剂及耗材等领域，美国产品仍占据市场主导地位。关税的增加使这些进口产品的成本大幅上升，给国内药企的研发和生产带来了巨大压力。

面对这一困境，国内药企将加速国产替代进程。许多企业通过自主研发和合作开发，逐步实现了关键设备和耗材的国产化。例如，一些企业在生物制剂研发生产中常用的纳滤膜包等关键耗材上，已经开始尝试国产替代。这种替代不仅降低了生产成本，还提高了供应链的稳定性。然而，国产替代推进并非一帆风顺。由于药品生产的特殊性，任何生产变更都需要经过严格的验证和监管审评。这一过程不仅耗时长，还增加了企业研发成本。为了加快国产替代进程，许多企业呼吁监管部门加快审评速度，提供更多政策支持。近年来，国家药监局通过优化审评流程、建立绿色通道等方式，加快了国产替代产品的审评速度。政策的实施不仅为企业提供了更多支持，也推动了国产替代的进程。

另一方面，目前我国的原创新药数量仍然相对较少，比如2015年至2024年，全球获批的FIC药物中，国外有152个，而国内仅有6个，尽管全球首发占比在过去十年间飙升近10倍(2015年国产1类创新药4个，2024年国产1类创新药37个)。同事，在中国新药研发的赛道上，“内卷”现象显著，众多临床产品扎堆于少数热门靶点，形成了高度集中的局面。与之形成鲜明对比的是，海外企业在靶点选择上更为分散，热门靶标的集中度相对较低。这种差异反映出中国新药研发在靶点选择上的同质化问题较为突出，而海外则展现出更为多元化的研发格局。

鉴于此，我国生物医药产业亟需凝聚各方力量，聚焦关键领域，加速推进国产替代进程，以确保产业链与供应链的自主可控和安全稳定。

出海方式：从“单打独斗”到“合作共赢”

在关税战的压力下，中国创新药企的出海方式也将发生深刻变化。过去，许多企业依赖单一的海外市场布局，未来，越来越多的企业将开始探索多元化的出海路径。例如，百济神州通过在美国新泽西州建立生产基地，实现了供应链的本地化，降低了关税风险。这种全球化布局不仅提升了企业的抗风险能力，还增强了其在国际市场的竞争力；传奇生物则通过与强生等跨国药企的合作，实现了海外生产与销售的无缝对接。这种“合作共赢”的模式，不仅为传奇生物提供了强大的市场渠道，还通过跨国药企的资源，加速了产品的国际化进程。这种合作模式的成功，表明在国际市场上，中国药企不再需要“单打独斗”，通过与国际巨头的合作，可以实现优势互补，提升市场竞争力。

此外，NewCo模式(New company，成立新公司)的兴起也为中国创新药企的出海提供了新思路——通过成立新的海外公司，剥离资产的中国背景，企业将吸引国际资本的关注，从而实现管线的快速推进，达成海外交易。这种模式的关键在于，通过将管线权益和新公司形象“本土化”为美国公司，从而剥离资产的中国背景，降低关税风险，为后续的产品管线推进和融资活动创造更有利的条件。

03、总结

展望未来，中国生物医药产业的成败将取决于“基础研究-临床转化-产业应用”的全链条贯通能力。随着合成生物学、量子计算等底层技术的突破，新一代生物制造平台将进一步颠覆传统研发范式。更深远的变化在于今后全球化布局策略的重构。当关税战倒逼技术自主，国内药企想要引领生物医药产业的高质量发展，一方面要积极推动与全球科研机构的深度合作，建立“去中心化”的国际研发联盟，从而促进知识共享与技术交流。另一方面，要通过与新兴市场国家合作，构建区域生物银行和临床试验网络，助力国内药企在更广泛的市场中加速创新药的开发与推广，同时也有机会参与构建更具包容性的全球医药标准体系。这场变革的终极目标，不仅是打破“卡脖子”困局，更是要在生命科学领域定义属于中国的“游戏规则”。

（信息来源：医药地理）

市场分析

如何让数据质量不再成为创新药出海“绊脚石”？

l  海外监管机构对数据完整性的重视，已从GMP向临床试验阶段转移；

l  搭建从临床试验研究中心、患者到创新药企之间的无缝衔接协作平台；

l  将业务流程与数字化系统相结合，数字化系统中所有数据的录入都具备了审计追踪功能；

l  有布局出海的企业，应从风险评估管理角度去树立质量管理理念，对新药从研发到临床到生产制造的全生命周期进行严格监管。

中国药企肿瘤疗法上市申请被美国FDA再次拒绝，直接原因是生产缺陷与临床试验现场检查不达标。值得注意的是，这已是该企业继一年前收到FDA警告信后遭遇的第二次重挫。

与此同时，国内某生物科技公司正面临跨国药企的诉讼指控，其临床试验数据真实性遭到合作方强烈质疑。

接连爆发的行业事件不断敲响警钟：在创新药出海的征途上，数据质量已成为决定生死的生命线。

出海过程中容易忽视的环节

国内知名生物创新药企A公司从一开始就将质量管理放在了出海整体战略的重要位置，随着公司管线中的核心产品进入后期临床和注册阶段，临床试验规模扩大，海量的数据使临床运营管理压力陡增。

同时，A公司希望摆脱对第三方服务的依赖，自建海外临床运营管理团队，快速转型成为具备完全的海外临床能力、符合全球标准的公司。

因此，建立全球化的临床管理体系，提高临床运营效率，成为彼时A公司最强烈的诉求。

2019年开始，A公司陆续引进了Veeva公司的注册申报解决方案(RIM)、质量板块(QDT)以及临床运营板块(eTMF/CTMS)进行数字化转型。Veeva的临床一体化平台以全球标准化设计，能够满足A公司对临床运营管理的高要求。

最终，成功推动公司的核心产品顺利通过FDA、EMA和日本PMDA的审计检查，还助力其与跨国药企达成了一笔数额客观的BD交易，验证了数字化转型的有效性和可靠性。

在国内，类似A公司成功在海外获得监管机构批准上市的情况还为数不多，更多的是已谈成跨境BD交易或是正在筹谋出海的Biotech，产品大多处于临床阶段。因而开展高质量的海外临床试验成为当下最热门的诉求。在遵循不同游戏规则的另一个新的市场，这些公司需要在数据质量方面迎接更高的挑战。

“海外的监管机构对数据完整性的重视，已从商业化生产GMP向临床试验阶段GCP转移，包括临床阶段的数据质量和临床药物的生产质量。”Veeva中国质量战略高级总监卢文洁强调。

关于新药出海的趋势与挑战，研发客出版人戴佳凌先生与卢文洁展开了探讨。

为A公司提供数字化转型服务的Veeva发现，国内一些创新药公司在临床阶段的质量体系并不成熟完善，出海时不可避免会面临临床运营效率低下、跨区域团队协作不及时、全球运营体系不统一等问题，进而影响临床试验数据质量，以及产品的疗效和安全性。

“借助成熟的大数据和一体化平台，可以帮助企业快速建立符合GxP标准的质量体系，加速企业数字化运营的转型和建设，提高出海质量和效率。”卢文洁建议。

“并且Veeva系统已通过FDA等监管机构的检查认证，过去10年中检查过多次并未发现关键或重大缺陷项，因此企业无需耗费精力维护和检查系统的缺陷和漏洞，可以节约更多时间聚焦在自身业务的发展。”

打破沟通壁垒

摆在出海面前的必经之路是开展国际多中心临床试验，如何让海内外的临床团队在同一套质量体系下进行沟通交流，Veeva采用的是云架构部署。

卢文洁介绍，Veeva的海外云架构部署包含了临床数据和临床运营两大板块，搭建了从临床试验研究中心、患者到创新药企之间的无缝衔接协作平台，让全球任何一个地方的研究者和研究中心以及患者之间达成信息和数据的共享，实现海内外质量协作管理，保证系统的稳定性。

在面对FDA等监管机构的审查时，无论是临床阶段还是商业化生产前，支持业务运营的数字化系统都是必查项之一。

卢文洁表示，国内药企在与监管机构进行沟通时，借助Veeva全平台一体化管理的解决方案，可以直接向审计核查官展示包括临床数据、临床运营、注册申报到贯穿产品生命周期的质量管理平台。其中Veeva数字化系统加持下的A公司，每次应对审计的时间都至少缩短了1个工作日。

此外，Veeva平台还具有审计预演功能，其QMS板块中的Audit War Room(审计备战室)的功能，可以帮助药企提前做好相应的审计准备。在提前设定好权限的基础上，让审计官直接进入系统查看所需要提供的相应资料和记录，在以数据完整性和高合规的Veeva系统基础上，审计官将不会纠结于系统本身的验证情况、数据的真实有效性，将更多的时间关注于新药本身的研发流程和生产制造流程，加速审计进程。

避免篡改数据

如开头所述，国内知名药企因质量合规被FDA拒绝，及某Biotech因临床数据造假而被跨国药企起诉，给企业出海时从临床数据质量、商业大生产质量都敲响了警钟。

如何避免数据的篡改，在应对监管机构或BD时自证数据质量，卢文洁表示，可以将企业的业务流程与数字化系统相结合，数字化系统中所有数据的录入都具备了审计追踪功能，保证数据在一开始进入系统时就是真实有效、不可篡改的。

“例如Veeva的Vault平台具备的Audit Trail能力，一旦数据和信息内容被录入系统，所有的操作都会被记录，数据的任何替换和修改都会留下痕迹，从源头杜绝了篡改的可能性。且针对某些重要且不可被更改的数据，系统还能做到禁止用户层级的更新修订，保证临床数据的真实有效。”卢文洁举例。

此外，她还表示，从这些出海失败的案例中可以看到，除了对临床试验质量监管的忽视，参与临床试验和生产的人员质量意识薄弱也是一个重要原因。

君实生物工业事务高级副总裁&首席质量官王刚曾接受研发客采访给中国企业出海以建议，他指出中国企业非常重视GMP硬件设施，特别强调设备厂房的先进性，但是在软件管理上，尤其人员素质、技能及理念上，仍有许多薄弱环节有待加强。

从数字化角度如何储备高知识的人才团队。Veeva质量板块的培训系统(Veeva Training)，通过低成本、高效率的现场虚拟培训方式，包括动手实践、现场问答和分组讨论等，确保参与执行临床试验人员具备应有的资质。

此外，Veeva开发的LearnGxP电子课件，结合实时互动测试和实际业务场景，能够弥补企业因人力资源紧张而缺乏时间开发专业课程的短板。

拥抱AI

积极拥抱人工智能(AI)技术已成为生物制药行业的共识。从早期的试水到如今的“All in”人工智能战略，越来越多跨国药企全面拥抱AI数字化技术，通过内部建设和外部合作来建立AI团队。

AI技术的大规模应用，也将进一步推动数字化变革。卢文洁表示，“AI+数字化”正在成为生物制药企业数字化转型的重要方向，Veeva也将AI作为未来业务规划的重点之一，推动AI与数字化系统自动化和智能化的融合。

同时，她也建议，以全面的视角看待AI对数字化的加持，先把IT支持的数字化基础打好，保证数据质量和体系的稳定运行，再引进智能化的解决方案。研发客也曾分析到，目前的AI技术还无法做决策，在实际应用中，AI的应用必须配合临床的数字化系统使用。

最后，卢文洁总结，由于新药研发的特殊性，药监部门对临床阶段的质量监管相对灵活，导致GCP监管相对GMP不够严格。但身为企业的质量管理人员，应意识到，无论是GCP或GMP中质量合规的重要性和严肃性，不能因临床阶段的质量控制还未严格到GMP大生产阶段就放松管理。中国企业尤其是有布局出海的企业，应从风险评估管理角度去树立质量管理理念，对新药从研发到临床到生产制造的全生命周期进行严格监管。

（信息来源：研发客）

GSK膨胀的ADC野望

GSK贡献了一个医药行业创新逻辑的经典案例：

失败未必终点，而是调整方向的契机。

2022年11月，GSK的BCMA-ADC Blenrep因确证性III期试验失败，黯然退市。

仅仅两年半的时间，Blenrep便借助联合疗法头对头战胜标准三联疗法的成绩，卷土重来——2025年4月18日，英国药监局（MHRA）批准其作为复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）的二线治疗方案，与硼替佐米或泊马度胺联合地塞米松联用。

这一逆转背后，是GSK对研发逻辑的调整，从单药治疗的挫败中转向联合疗法的探索，并通过两项关键III期试验（DREAMM-7和DREAMM-8）的胜利，重新证明了Blenrep的临床价值。

而在GSK首席商务官的预期中，随着在美国获批二线治疗，Blenrep的销售峰值将突破38亿美元，甚至指出其目标是替代年销售额超百亿美元的达雷妥尤单抗。

Blenrep膨胀了吗？头对头的胜利、退市后的重生固然令人振奋，但其面临的竞争格局已今非昔比，CAR-T疗法、双抗等新疗法同样虎视眈眈，而强生在多发性骨髓瘤领域建立的商业壁垒更是根深蒂固。

GSK的野心能否照进现实？答案或许不止于疗效。

01、Blenrep的新生

Blenrep的故事始于2020年。作为全球首款靶向BCMA的ADC，凭借加速批准机制登陆美国市场，用于至少四线治疗的成人复发或难治性多发性骨髓瘤。

上市首年，其销售额接近4300万美元，2021年超1.2亿美元，一度被视为GSK重返肿瘤领域的“王牌”。

然而，2022年11月的DREAMM-3试验却给了GSK当头一棒：作为单药疗法，Blenrep未能证明其优于标准治疗，Blenrep组和对照组的中位总生存期，分别为21.2和21.1个月，Blenrep单药并没能展示出更强的效果。

在3期临床试验失败不久后，Blenrep迎来了生命的终点，在监管要求下退市。

当然，这次退市并非终点。在GSK看来，DREAMM-3仅仅是意味着Blenrep单药挑战标准疗法失败了，并不完全代表其在r/r MM没有任何治疗价值。

GSK迅速调整策略，将Blenrep的开发重心转向联合疗法。其中，最重要的两项III期临床就是DREAMM-7、DREAMM-8。

而这两项试验也双双达到终点，与标准三联疗法相比具有统计学意义和临床意义的无进展生存期(PFS)结果以及DREAMM-7中的总生存期。

具体来说，在DREAMM-7试验中，与达雷妥尤单抗联合硼替佐米加地塞米松疗法（BVd）相比，Blenrep联合BVd疗法的中位PFS几乎增加了两倍（36.6个月vs 13.4个月），该联合疗法还将死亡风险降低了42%，三年生存率为74%，对照组为60%。

在DREAMM-8试验中，Blenrep联合泊马度胺加地塞米松（BPd），对比硼替佐米联合BPd，在近21.8个月中位随访中，Blenrep联合治疗组的中位PFS（未达到）优于对照组（12.7个月）。

安全性方面，眼部不良反应是最常见的不良反应，导致治疗中断的发生率在两项研究中均低于9%，这些眼部毒性通常可通过延长输注间隔时间和减少剂量来解决和管理。

同时，在DREAMM-7试验中，发生率超过30%的不良事件还包括血小板减少症（87%）和腹泻（32%）；DREAMM-7试验中，中性粒细胞减少症（63%）、血小板减少症（55%）和COVID-19（37%）是发生率超过30%的不良事件。

凭借这两项头对头击败标准疗法的数据，Blenrep不仅重获英国批准，更向美国、中国等14个市场递交了上市申请。FDA的最终决定预计将于2025年7月23日揭晓。

02、GSK的野心

整体来看，GSK的整个复活计划无疑是成功的。

在Blenrep单药治疗失败后，GSK并未放弃Blenrep，而是转向联合用药的探索。这也充分说明了一点：研发（Research&Development）环节，R和D是密不可分的。而Blenrep重生背后就离不开D环节。

研究是设计出一款更优秀的分子，而开发则是如何通过药物机制研究，制定差异化开发策略，率先拓展更多有价值的适应症，以此改写甚至定义某一疾病治疗秩序，成为临床未满足需求的解。Blenrep如今能够“死而复生”，也很大程度上得益于“D”。

连续两次关键试验胜利也点燃了GSK的信心，即Blenrep可以达到超过30亿英镑的峰值销售额。

GSK首席商务官Luke Miels对媒体表示，这一峰值主要是基于FDA对Blenrep在二线多发性骨髓瘤的潜在批准。

这并非没有可能。

多发性骨髓瘤在美国是一个重要且持久的健康问题，预计到2024年将诊断出超过3.5万例病例。以强生的达雷妥尤单抗为例，2024年其全球销售额超116亿美元，其中美国市场贡献了65.9亿美元。

一旦在美国获批上市，Blenrep等于已经一只脚迈入了重磅炸弹阵营。毕竟，当年仅获批末线疗法，上市后第一个完整年度，Blenrep销售额就超过了1.2亿美元。

当然，机会总是与挑战并存。在r/rMM赛道，目前已有两款靶向BCMA的CAR-T产品成功从4线跃至2线，还有两款靶向BCMA的双抗产品获FDA批准用于治疗r/rMM。

华盛顿大学血液肿瘤科助理教授Rahul Banerjee博士指出，目前最大的未解问题是Blenrep的最终定位。

同时他指出，适合CAR-T的患者与适合双抗治疗的患者是两个完全不同的群体，不存在治疗顺序的问题。如果患者适合接受CAR-T治疗，应优先选择；如果他们无法接受CAR-T治疗，但适合双抗治疗，则应选择双抗。而对于那些因年龄、身体虚弱或缺乏护理支持而无法接受上述两种治疗的患者，Blenrep可能是最佳选择。

GSK的想法则是重新定义r/rMM的治疗，这指向一个更为远大的目标，那就是取代强生的达雷妥尤单抗。

在DREAMM-7、DREAMM-8试验成功后，GSK决定乘胜追击，进攻一线疗法，于2024年11月启动了DREAMM-10研究，将Blenrep联合来那度胺和地塞米松对阵达雷妥尤单抗+来那度胺+地塞米松这一黄金方案。

GSK信心十足，“在那里，我们只需要制定剂量和给药周期设计”，Luke Miels表示。

GSK的信心，源于Blenrep显著的疗效优势。只不过，商业世界的规则有时远比临床试验复杂。

那么，疗效能否横扫一切？

03、疗效能否横扫一切

在多发性骨髓瘤霸主强生的运作下，达雷妥尤已经迈入了百亿美金俱乐部。

作为全球首个靶向CD38的药物，达雷妥尤单抗虽仍无法治愈多发性骨髓瘤，但能够显著延长患者的生命。针对所有疗法都已经产生耐药的患者，达雷妥尤单抗能够达到42.8%的客观缓解率，也就是说，其对几乎一半的患者都有效。

在末线疗法获批之后，达雷妥尤单抗仅用4年时间，便在美国完成了末线治疗至一线治疗的跨越。

与此同时，达雷妥尤单抗还推出了皮下注射剂型，这进一步打开了其天花板，使其在冲击百亿美金的同时仍保持着近20%的高增速。

尽管我们见过太多me better产品后来居上的成功案例，但是对Blenrep来说，与这样的“霸主”打擂台，疗效能否横扫一切？

或许我们可以先看一看DS-8201与T-DM1的案例。

DS-8201的疗效想必无人会置喙，自2019年上市以来，一路过关斩将。日前，DS-8201还联合帕妥珠单抗，头对头击败了HER2阳性乳腺癌一线标准疗法THP。

而相比T-DM1，DS-8201的效果甚至堪称碾压。在DESTINY-Breast03临床试验中，在既往接受过曲妥珠单抗和紫杉醇烷类药物治疗的HER2阳性不可切除和/或转移性乳腺癌患者中，与T-DM1相比，DS-8201可将降低死亡风险36%。

在次要终点无进展生存期这一指标上，DS-8201无进展生存期长达28.8个月，而T-DM1的无进展生存期仅为6.8个月。

头对头被击败后，市场对T-DM1的预期也愈发悲观。不过，从现实表现来看，T-DM1要比预期中能打很多。

根据第一三共2024年财报数据，在HER2阳性晚期乳腺癌的二\三线治疗、低HER2晚期乳腺癌和泛癌种的三项适应，DS-8201在美国的环比增长率分别为9.5%、9.4%和8.9%。

这样的增速并不算很高。市场份额方面，在二三线晚期乳腺癌的治疗中，DS-8201相对于罗氏HER2 ADC药物T-DM1的市占率，自2019年上市以来的40%，仅提升到目前的不到60%，并且过去12月一直在55%-60%的区间波动维持。

看起来，T-DM1虽然输了疗效，但是凭借先发优势、医保准入及医生长期教育构筑的“护城河”，依然占据约40%的市场份额，地位相对稳固。作为乳腺癌领域的老霸主，罗氏的实力依然不容小觑。

这也暴露出一个核心矛盾：在HER2高表达这一相对成熟的市场，后来者单纯依靠优越疗效，已经很难轻松突破先行者根深蒂固的商业壁垒。

这可能同样适用于多发性骨髓瘤领域。自2003年硼替佐米上市，2008年全球销售额超过10亿美元，强生开始围绕多发性骨髓瘤深入布局，基于自身临床、商业化优势，不断引进、扩大多发性骨髓瘤的产品组合，持续拓宽自身的护城河。

对GSK来说，Blenrep的挑战不仅在于证明疗效，更在于如何打破强生构筑的多发性骨髓瘤生态体系——从临床指南的渗透到医患认知的塑造，每一步都需精心布局与时间的验证。

Blenrep膨胀与否，尚未可知。但可以肯定的是，这场战役将重塑市场对ADC，关于血液瘤的想象力。

（信息来源：氨基观察）

医药零售2024年财报：“增收不增利”困局下，急寻转型突围路径

随着医改政策的深入推进，叠加行业竞争和医药电商的冲击，医药零售行业客流下降，面临开店率下降、闭店率攀升的挑战，处于深度调整期。在此背景下，多家上市连锁药房2024年的业绩并不理想。

梳理发现，上市连锁药房业绩出现了两极分化的情况，益丰药房实现营收、净利双增，而老百姓则出现双降局面。更多企业则出现了增收不增利的现象。从归母净利润层面看，漱玉平民大幅下滑241.90%之后，首次由盈转亏；一心堂净利润连续两年下滑，2024年实现1.14亿元，创十年来新低；健之佳净利润实现1.28亿元，同比大幅下滑69.08%。

从门店数量看，大参林扩张速度最快，全年净增2479家门店，但即便如此，与2023年全年净增4029家门店相比也已大幅放缓。益丰药房、老百姓等企业净增门店均超1000家，而2023年净增均超2000家。

另一方面，医药零售企业已在加速转型。头部企业通过布局“药店+诊所”模式，整合中医诊疗、健康管理等服务，构建社区健康生态圈，而中小型企业则通过差异化服务或区域深耕寻求生存空间。面对电商平台的冲击，连锁企业通过自建电商平台或合作第三方，在政策推动下，药店加速数字化转型以承接处方外流增量，同时探索医药电商与实体门店的协同。

有券商分析师表示，药品零售行业在政策红利与技术赋能下持续扩容，但仍面临区域失衡、成本压力、模式创新等挑战。未来，行业竞争将在规模扩张的同时，更加注重精细化运营与生态化服务，企业发展将在合规的基础上，通过数字化转型、供应链优化、服务创新等方面构建企业的核心竞争力和长期发展空间。

转向精细化运营

近些年，药店数量快速增长，单店服务人数下降，导致单店产出不断下降，行业竞争激烈。当前，行业竞争压力已传导至上市连锁。梳理财报不难发现，多数企业业绩承压前行。

其中，漱玉平民2024年实现营收95.7亿元，同比增长4.13%；归属母公司股东的净利润-1.89亿元，同比大幅下滑241.9%，首次由盈转亏。老百姓在营收、净利双降的情况下，去年归母净利润为5.19亿元，同比下降44.13%，创2020年以来新低。另外，一心堂去年实现营业收入180亿元，同比上升3.57%；归属于上市公司股东的净利润1.14亿元，同比下降79.23%，净利润已实现连续两年下滑。

对于业绩的下滑，漱玉平民表示，首先在行业及市场因素方面，在多重因素的影响下，公司传统优势品类保健食品及健康器械合计销售占比同比下滑2.43%，整体营业收入增长放缓，整体毛利率同比下滑2.96%；其次在运营成本方面，公司前期为拓展市场持续推进物流体系建设，同时新收购主体纳入合并范围带来的短期内人工成本等增幅较大，共同推高了阶段性运营成本；另外，本报告期对相关资产组计提商誉减值准备4888万元。

事实上，多家企业在解释业绩下滑时均提及新店带来的影响：一方面，新增门店为企业贡献业绩，但另一方面，由于在培育期的新店较多，叠加消费力下降等因素导致毛利率下降、销售费用增加，进而净利润下降。

与此同时，受多重因素的影响，2024年已成为零售药店出清的转折点。根据中康CMH数据，2024年全年预计关闭零售药店约3.9万家，闭店率达5.7%，较2023年的3.8%显著上升。

在此背景下，各大上市连锁药店已在放缓开店速度。多家企业在去年二季度便明确提出将调整开店速度，健之佳在中报便表示，在前期减缓二季度新店拓展目标的基础上，6月全面、大幅调降年度拓展计划至400家左右。年报显示，健之佳去年净增370家。彼时，老百姓也明确放缓开店速度，报告期内，老百姓净增1703家。

另外，大参林指出，公司在2019年以来新进入了15个省级行政区，全国布局已基本实现，跨省份扩张之战基本已完成。2024年下半年开始，公司正式进入加密期，聚焦已进入省份的市占率。

上述券商分析师表示，药店数量增长并不是带来收入整体增长的唯一因素，品类和客群的变化反而能带来更大机会和空间。目前，药品零售行业不断呈现自律规范、转型升级、多元化商品拓展和经营业态创新等新的发展趋势。因此，医药零售企业需要探索新的发展路径。

不少药房开始强调精细化运营。一心堂表示，将推进药店分类分级管理，将药店分为以药品销售为主的专业药房和全品类的泛健康多元化药房，以承接处方外流、慢性病管理等业务。药品销售占比短期目标降至60%附近，长期目标50%附近，大力发展非药泛健康类产品。

漱玉平民则强调探索多元化门店运营模式，依托DTP新特药房、双通道药房、慢病管理中心、中医坐堂医馆、器械广场店及健康美丽旗舰店等业态，构建全场景运营体系，推进各业态标准化与差异化融合发展。

强调特色服务

当前，零售药店由单一药品销售渠道逐步转向“以患者健康为中心”的大健康服务平台，对专业的服务能力需求持续提升。

各大上市连锁药房均已展开探索。健之佳按疾病类型打造糖尿病、心脑血管等专科药房，报告期末，专科药房达1521家，占药店总数29.40%。漱玉平民截至报告期末已在4000余家门店配置了“三高”健康自助监测设备。老百姓共有1728家门店获得“门诊慢特病”定点资格（同比增加144家），占直营门店比例为17.31%。

值得一提的是，DTP药房成为上市连锁药店积极布局的重要内容。DTP药房主要销售抗肿瘤药、罕见病药、重大慢性病药物等在内的新特药、高值药、处方药，以及冷链药品等需要特殊存储的处方药。

有业内专业人士指出，当前，我国已进入中度老龄化社会，又面临很多低端仿制药。因此，需要更多符合药物经济学评价的高性价比药物，尤其是创新药为患者带来获益。在这种背景下，DTP药房在整个行业存在的需求和价值巨大。

截至报告期末，大参林直营门店中拥有DTP专业药房248家；益丰药房拥有DTP专业药房318家；老百姓拥有DTP药房176家。一心堂目前接近一半的药店有DTP产品，但专业的DTP药房很少，去年销售的DTP产品约380多个，销售额不到3亿。“今年分类分级过程中，DTP产品会增加，先从重庆开始，重庆今年DTP药店建设和产品引进发展较快。未来大部分专业药房会有DTP产品。”一心堂指出。

另一方面，上市连锁药房也在积极布局泛健康类产品。上述业内人士指出，依赖药品和医保基金占比高的药店净利率合理情况下不应该太高，因为医药是民生行业。未来纯药品部分难以带来增量消费，更多是引流作用。而泛健康类产品需求有很大增长空间，这类产品毛利率比处方药高，且与医保基金无关，该类产品的增加将有助于提升净利率。

事实上，医保结算收入在多家连锁药房中占比正逐渐降低。健之佳的医保结算收入占实体门店业务收入比例由2022年的52%下降至2023年的47%，再下降至2024年的44%，2025年一季度下降至41%。去年非医保收入增长6.33%，增长金额超医保收入下降金额。一心堂则强调，未来将减少对医保支付、药品销售的依赖，目前医保销售占比接近30%，目标为降至25%以内。

加码新零售

随着互联网技术和人工智能的不断发展以及数字化运营管理的不断创新，线上线下融合发展的“医药新零售”模式日渐成熟。

其中，O2O即时零售渠道已成为驱动行业增长的核心引擎。米内网预测数据显示，2024年药店即时零售（药品+非药品）销售规模达487亿元，较2023年增长31.3%。

截至报告期末，大参林O2O送药服务覆盖门店上线率达到80.38%；健之佳开通O2O业务的门店数量占比达91.19%，其中24小时及夜班门店占比16.83%。漱玉平民在O2O领域，直营业务销售额达到8.13亿元。益丰药房O2O直营门店超10000家，24小时配送营业门店超600家。2024年，一心堂新零售板块实现同比增长47.6%，其中O2O即时零售渠道贡献率达78.2%。老百姓O2O外卖服务门店达12659家，24小时门店达694家。

有业内专业人表示，O2O即时零售的体验其实比B2C的体验好很多，但即时零售不是实体药店业务简单的“线上翻版”，而是更依赖于精细化运营，比拼谁能更精确地掌控用户习惯，为用户提供更好的服务。

DTP领域资深研究专家曾世新此前发文指出，头部连锁正构建“O2O+慢病管理”闭环。头部连锁凭借规模效应与数字化能力，O2O市场份额有望从2024年的45%提升至2025年的55%。

而在B2C领域，大参林利用中央仓+省仓+地区仓+门店的发货模式，覆盖全国。漱玉平民2024年新增B2C代运营业务，实现线上全渠道平台代运营。报告期内，漱玉平民助力加盟客户实现新零售销售额为2.61亿元。

整体来看，2024年，健之佳线上渠道实现营业收入总计25.86亿元，同比增长19.47%，占营业收入比重的27.85%，同比增长4.02%；益丰药房线上业务实现销售收入21.27亿元（含税），其中O2O贡献17.21亿元，B2C贡献4.06亿元；老百姓实现线上渠道销售总额（含加盟）约为24.7亿元，同比增长约24%。

在会员方面，截至报告期末，一心堂拥有有效会员5800万；大参林拥有超过1.1亿名会员，其中5942万名活跃会员（两年内），报告期内新增1439万名会员；漱玉平民会员总量超3100万人，新增会员400余万，线下会员销售占比87%；健之佳有效会员超2600万人，会员消费占比接近70%。益丰药房累计会员人数达1.04亿，同比提升19.50%，会员销售占比为82.03%。老百姓会员总数（含加盟）达9965万人，其中年活跃会员数3034万人，2024年新增注册会员数超1149万人，会员销售占比超75%。

需要指出的是，对于医药零售企业而言，合规经营已成为可持续发展的关键一环。上市连锁药房也日益重视合规建设。其中，一心堂设立内部飞行检查机制，飞检团队对药品经营过程中的各个环节，进行不预先告知的突击检查。漱玉平民则推出风控平台“漱玉致远”，目前共覆盖11个地市，建立健全风险库11个，针对经营各环节构建基于大数据的风控模型。

（信息来源：21经济网）

解码疫苗企业2024年业绩：深陷“价格战”泥潭，“创新”和“出海”成关键词

2024年，受行业政策调整、民众接种意愿下降、市场需求变化等多重因素影响，我国多家疫苗上市企业业绩均呈现大幅度下滑，行业承压前行。

随着2024年年报陆续披露，在Wind疫苗指数中，2024年营业收入的均值（算数平均）为71.31亿元，而这一数值在2023年为90.99亿元，同比降低21.63%；2024年净利润均值（算数平均）为7.87亿元，2023年则为12.22亿元，同比降低35.60%。

财报显示，智飞生物、万泰生物、华兰疫苗等企业营业收入降幅均超50%，沃森生物、百克生物、金迪克等企业降幅也在30%以上。不过，康希诺在其四价流脑结合疫苗曼海欣®的驱动下，同时其经营受全球公共卫生事件的影响已经基本消除，去年营收大幅增长130%以上。

从归母净利润来看，报告期内，由于HPV疫苗、流感疫苗、肺炎疫苗等多款产品打响“价格战”，叠加市场调整等因素，万泰生物、康泰生物、华兰疫苗、智飞生物2024年归母净利润同比分别下降91.49%、76.59%、76.10%、74.99%。而康希诺在推行各项费用管理措施之后，2024年归母净利润亏损大幅收窄，同比增长74.45%。

有券商分析师表示，长期以来，国内许多疫苗企业聚焦成熟度高且市场风险较小的传统技术路线产品，Me-too类管线占比高，且大多集中在HPV疫苗、肺炎球菌疫苗和脑膜炎球菌疫苗等热门疫苗品种，重磅产品上市时间显著晚于欧美头部企业，进而导致国内疫苗存量市场竞争持续加剧、产品同质化竞争日益明显。

“不过，近些年随着国内疫苗企业研发能力的提升，产品竞争力持续增强。国内疫苗行业有望迎来突破性发展的重要机遇。与此同时，不少疫苗企业选择出海，通过产品出口、技术转移、本地化生产及国际合作等全产业链模式，加速融入全球公共卫生体系，成为全球疫苗市场重要参与者。”上述券商分析师表示。

“价格战”拖累业绩

预防接种是预防控制传染病最有效、最具成本效益的手段。近年来，在全球范围内重磅疫苗产品的上市和普及浪潮中，我国疫苗产业快速发展，对应市场正逐步进入成熟期。但与此同时，相关产品同质化、产能过剩现象逐步呈现，行业竞争不断加剧。叠加受种者疫苗接种意愿不足，去年多家疫苗产业交出了近几年“最差”业绩。

比如，万泰生物延续了2023年营收、净利下滑的趋势，营业收入创2020年以来新低；归母净利润则为十年来最低；扣非归母净利润同比下降117.29%后，首次实现由盈转亏。华兰疫苗营收、净利均取得了2020年以来的新低。金迪克营收、净利也均获2020年以来的新低。

在激烈的市场竞争中，降价成为诸多企业抢占市场的一大策略。在流感疫苗领域，去年6月，华兰疫苗对四价流感疫苗产品价格进行了调整，主要产品价格下调30%左右。随后，金迪克也下调了产品价格，将预充式成人剂型四价流感疫苗由128元/支调整为88元/支，西林瓶成人剂型四价流感疫苗由125元/瓶调整为85元/瓶。

需要指出的是，华兰疫苗产品存在结构相对单一的情形，近年来，流感疫苗销售收入均占公司营业收入的95%以上。而金迪克作为国内第二家四价流感疫苗批签发及上市销售的企业，主要收入同样是来自四价流感疫苗。

降价对企业业绩带来了显著影响。财报显示，华兰疫苗2024年营业收入为11.28亿元，同比下降53.21%；归母净利润为2.06亿元，同比下降76.10%。而金迪克2024年营业收入为0.81亿元，同比下降39.96%；归母净利润为-0.94亿元，同比下降31.71%。

上述两家企业均在年报中直言，受流感疫苗价格下调、销量下滑等多重因素影响，公司业务发展及盈利能力承受较大压力，导致2024年度业绩显著下降。

深受“价格战”影响的还有万泰生物和沃森生物。万泰生物的二价HPV疫苗曾是我国首个获批上市的本土产品，但近年来，随着沃森生物二价HPV疫苗产品的上市、默沙东九价HPV疫苗的扩龄，市场竞争愈发激烈。在政府采购项目的推动下，二价HPV疫苗的价格已大幅下跌，在跌破百元大关后，又迅速出现了27.5元/支的最低价。

在这一背景下，万泰生物2024年营业收入为22.45亿元，同比下降59.25%；归属于母公司的净利润为1.06亿元，同比下降91.49%。沃森生物2024年营业收入为28.21亿元，同比下滑31.41%；归母净利润1.42亿元，同比降低66.10%。两家企业多项关键指标均为连续两年下滑。

医疗战略咨询公司Latitude Health创始人赵衡表示，企业凭借降价抢占到市场之后，利润肯定会先下降，我们需要关注的是后续能否带动企业营收增长，如果能带动将是一个正向的积极的结果。但长远来看，企业需要开发更高阶的疫苗，创造独特性，因为单纯依靠“价格战”，最后可能导致大家都挣不到钱。

多举措寻求突破

当前我国疫苗整体接种率较低，以流感疫苗为例，我国流感疫苗接种率约为3%，远低于欧美接近50%的接种率。因此，业内普遍认为，尽管行业短期承压，但在政策支持与技术创新的驱动下，中国疫苗市场仍具有较大发展潜力。

根据弗若斯特沙利文数据，在产值方面（产值按照各疫苗的批签发总数乘以相应单价计算），不计入新冠肺炎疫苗的情况下，中国人用疫苗市场由2019年的535亿元增长至2023年的1205亿元，年复合增长率为22.5%。在创新疫苗产品持续推出的推动下，中国人用疫苗市场预期于2032年达到人民币3431亿元，2023年至2032年的年复合增长率为12.3%。

市场前景广阔，企业也在积极寻找新的增长曲线。由于疫苗行业是典型的技术及研发驱动型行业，因此多家企业强调将加强自主研发能力。其中，智飞生物在近期答投资者问时表示，在未来三到五年，预计公司在售自主产品的数量将明显增加，公司营业收入中自主产品的比重将会上升。而2024年，其自主产品营收仅占总营收的4.53%，代理产品达到94.61%。

在研发投入方面，智飞生物2024年投入13.91亿元，近五年累计研发投入超51亿元。多家企业研发投入占当年营业收入的20%以上。康泰生物2024年研发投入5.69亿元，占当年营业收入的21.47%；近三年累计研发投入21.05亿，占近三年累计营业收入的22.67%。沃森生物2024年研发投入占营业收入的比例达24.82%。

在具体的产品上，疫苗企业多在更高价次、联合疫苗等方面加码布局。比如，万泰生物布局的九价HPV疫苗产品，目前已处于申报上市阶段，正按计划推进中；同时，其九价HPV疫苗男性群体临床试验申请已获批。康泰生物的吸附无细胞百白破灭活脊髓灰质炎和b型流感嗜血杆菌联合疫苗（五联苗）目前处于Ⅰ期临床试验阶段，待Ⅰ期临床完成后，将直接进入III期临床实验。

有业内人士表示，随着AI技术和生物科技的发展，新型疫苗技术不断涌现，如mRNA、DNA疫苗、病毒载体疫苗。有望在疾病预防及治疗性疫苗方面取得更多成果。此外，多联多价疫苗可减少接种次数，预防更多的疾病，提高接种效率，是未来疫苗发展的必然趋势。

前述券商分析师也表示，近些年，我国疫苗企业研发能力不断增强。但也要指出，生物制品研发具有投入大、周期长、风险高等特点，因此产品的研发过程中存在不确定性因素，可能引发产品研发的风险。如何降低这些风险是企业必须要回答的问题。

值得注意的是，不少疫苗企业也在拓展自身业务。根据年报，今年3月，智飞生物以现金向宸安生物增资人民币5.93亿元，取得宸安生物51%的股权，以此拓展GLP-1、胰岛素类似物等领域自研管线布局。“公司将从疫苗延伸至代谢类疾病领域，并以此为基础进入治疗性生物制药领域。”智飞生物在近期答投资者问时透露。

另外，沃森生物在今年4月的答投资者问中表示，公司将积极拓展新业务，关注包括合成生物制造等重大战略机遇。此外，将通过并购整合扩大产业链，增强公司抗风险能力。今年4月，沃森生物向金融机构拟申请不超过人民币28亿元的并购贷款授信额度，开启整合并购之路。

积极布局海外市场

随着我国疫苗市场竞争加剧，同时面对部分国家和地区获取医药产品供应受阻、国内创新药一级市场融资渠道收紧等问题，疫苗企业也在走向国际化。出海已成为多数企业重要的战略布局之一。

上述业内人士介绍，随着国内疫苗企业竞争力持续增强，以及共建“一带一路”国家政策支持，疫苗企业出海进程加速。近些年，我国疫苗企业通过出口疫苗成品和提供本地化生产支持等合作方式，快速切入东南亚、南亚等目标国家免疫规划及自费市场。

康希诺在财报中透露，目前正在开展四价流脑结合疫苗的出海工作，主要以东南亚、中东、北非、南美为目标区域，推动注册和商业化工作。2024年12月，该产品获得了印度尼西亚的注册证书。同时，报告期内，康希诺与马来西亚国立生物技术研究院签署合作协议，将围绕mRNA多价流感疫苗等创新产品的开发、生产制造等方面展开合作。

此外，2024年，百克生物的带状疱疹疫苗首次出口至哥伦比亚；水痘疫苗首次出口至阿富汗。公司产品现已出口至印度、印度尼西亚等10余个国家。同时，百克生物也在推进水痘疫苗在俄罗斯的注册工作。智飞生物的宜卡于2024年10月正式在印度尼西亚获批上市；23价肺炎球菌多糖疫苗目前已完成菲律宾药监局的现场审计。

也有企业在国际市场取得了不少的收入。财报显示，2024年，沃森生物海外业务收入达5.7亿元（其中产品销售收入3.76亿元，技术服务收入1.94亿元），同比增长约98%。截至目前，沃森生物的疫苗产品已累计出口22个国家和地区。

从全球市场规模看，根据弗若斯特沙利文数据，在不计入新冠肺炎疫苗的情况下，全球人用疫苗市场由2019年的372亿美元增加至2023年的517亿美元，年复合增长率为8.5%。在中国等新兴国家创新疫苗持续商业化及市场增长的驱动下，预计2032年全球人用疫苗市场将达到862亿美元，2023年至2032年的年复合增长率为5.8%。

但也需要指出，目前有能力参与全球供应的中国疫苗企业仍然有限。当前，国际市场头部效应依旧显著。数据显示，前五名疫苗（默沙东的Gardasil、辉瑞的Prevnar13/20、GSK的Shingrix、赛诺菲的PPH、赛诺菲的流感疫苗）占据市场主导地位，合计销售额近250亿美元。而根据华经产业研究院统计，2024年1-11月中国人用疫苗出口金额为1.8亿美元。

海通国际证券分析认为，目前我国疫苗企业海外收入还相对较低，但我们可以看到，越来越多的公司在积极布局海外市场。我国疫苗产品预认证数量稳步上升，疫苗企业的出海方式在价值链上下游加速延展深化，从单一的双边注册出口成品向灌装技术转移、海外建厂商业化生产、开展海外临床试验、海外合作研发及授权早期品种等，逐步从下游向上下游全链条过渡。

海通国际证券认为，中国疫苗产品性价比优势明显，在以中等收入国家为主的新兴市场国家，将具备更强的竞争力。

（信息来源：21经济网）

运作管理

从增长超20%到近三成下滑，多家血液制品企业为何业绩“变脸”？

几家欢喜几家愁？近期，多家血液制品企业披露2024年及2025年一季度业绩，呈现出明显的分化态势。

2024年，上海莱士、天坛生物、派林生物、卫光生物实现营收净利双增。此外，从营收来看，华兰生物、博雅生物、博晖创新分别同比下滑18.02%、18.53%、34.58%；从归母净利润来看，华兰生物同比下滑26.57%，不过博晖创新已成功扭亏为盈，实现归母净利润0.09亿元。

进入2025年一季度，多家血液制品企业出现业绩反转。营收上，天坛生物、华兰生物、博雅生物延续增长；但卫光生物、上海莱士、派林生物却分别出现0.57%、2.45%、14%的下滑。利润层面，仅华兰生物实现19.62%的增长，上海莱士、天坛生物等五家企业净利润均有不同程度下跌。

其中，单季度创收10亿元以上的上海莱士和天坛生物，业绩规模处于第一梯队，但期内归母净利润降幅却分别高达25.2%、22.9%。天坛生物将归母净利润下滑的原因归咎为“产品价格下降减少的利润大于销量增长增加的利润。”

有业内人士指出，“医院渠道的血液制品价格主要受政策采购等影响；院外市场的价格主要受供需变化等情况产生波动。今年以来，产品价格较2024年前三季度有降低趋势。不过长期来看，外延并购和品种开拓是血液制品企业的发展主线。随着多项收并购事件持续落地，未来行业集中度将进一步提升。”

供需变局下的2024：业绩分化明显

血液制品是从健康人血液、血浆或特异免疫人血浆中分离、提纯或由重组DNA技术制备的，用于治疗和预防的蛋白或细胞组分的统称，主要有免疫球蛋白类、白蛋白类、和凝血因子类等三大类产品。

总体来看，血液制品市场需求在2024年保持稳定增长。具体到各个产品，经历一轮快速增长期后，免疫球蛋白类市场供需恢复平衡，但临床端未被满足的需求较大；随着进口人血白蛋白供应的快速增长，人血白蛋白市场竞争加大；随着2023版医保目录取消了对人纤维蛋白原、人凝血酶原复合物这两类产品的医保适应症限制，市场需求逐步释放，凝血因子类产品市场保持较快增长。

各大血液制品企业的业绩表现在一定程度上也反映了市场变化。其中，上海莱士自产白蛋白实现收入14.94亿元，同比上涨4.42%；进口白蛋白实现收入36.27亿元，同比上涨3.49%；静注人免疫球蛋白实现收入16.99亿元，同比下降5.91%。

对于静注人免疫球蛋白收入下滑，上海莱士方面解释，“2023年，公司静注人免疫球蛋白的销量不仅包括当年生产的部分，还消化了部分往年库存。2024年，公司静注人免疫球蛋白的销售与血浆供应相匹配，该产品仍处于供需紧平衡状态。”

天坛生物静注人免疫球蛋白在2024年实现营业收入27.58亿元，同比上涨18.9%；人血白蛋白实现营业收入25.1亿元，同比上涨11.7%。天坛生物也在年报中直言，“公司销售收入、净利润增长，主要受产品销量增加及价格上涨等因素影响。”

同期，华兰生物血液制品收入32.46亿元，占营业收入比重达74.12%，同比上涨10.91%。其中，人血白蛋白实现营业收入12.29亿元，同比上涨16.27%；静注丙球实现收入9.29亿元，同比上涨9.94%。

不过，博雅生物方面也指出，2024年我国血液制品商业化进程加快，多个产品获批上市，进一步加剧行业竞争。同时受进口白蛋白持续增长的影响，行业竞争由弱转强，部分产品可能存在供大于求的情况，血液制品整体价格呈下滑趋势，其中纤原价格下降明显，行业利润因此有所收窄。

报告期内，博雅生物多款产品营收下滑。其中，静注人免疫球蛋白实现营业收入3.91亿元，同比下降12%；人血白蛋白实现营业收入4.03亿元，同比下降7.94%；人纤维蛋白原实现营业收入4.08亿元，同比下降2.65%。同期，博晖创新人血白蛋白营收也下滑19%至2.43亿元；静注人免疫球蛋白营收2.61亿元，同比下降23.91%。

一季度业绩“变脸”：供需与价格博弈

步入2025年一季度，市场分化延续且竞争进一步加剧，多家企业业绩“变脸”。其中，派林生物业绩领跌，实现营业收入3.75亿元，同比下滑14%；归母净利润0.89亿元，同比下滑26.95%。

对此，派林生物解释主要受派斯菲科二期产能扩增停产影响，导致产品供应量同比下降，“广东双林二期产能扩增预计将于2025年中进行投产，年产能将提升至1500吨，公司年产能合计将超3000吨，将有效保障公司2025年度经营业绩实现较好增长，同时满足长期可持续发展需要。”

同样出现营收净利双降的，还有上海莱士，其营业收入20.06亿元，同比下降2.45%；归母净利润5.66亿元，同比下降25.2%。尽管上海莱士并未在一季报中解释业绩下滑的原因，但其在近期接受投资者调研时称，“公司销售的产品价格相对较为稳定，其中人血白蛋白随着供需关系的调整，终端价格略有变化。”

价格，或是影响血液制品企业今年一季度业绩的主因。天坛生物在2025年一季报中直言，“产品价格下降减少的利润大于销量增长增加的利润，使得归属于上市公司股东的净利润同比降幅22.90%。”

日前，天坛生物方面在投资者互动平台进一步指出，血液制品价格随市场供需变化等情况产生波动，受进口白蛋白占比增加、带量采购等多项因素影响。2025年截至目前，血液制品市场未发生根本性变化，产品价格较2024年前三季度降低。

不过，派林生物在年报中预测，从全球血液制品人均使用量和销售价格来看，欧美发达国家免疫球蛋白和凝血因子类产品的平均销售价格和人均使用量远远高于我国，未来随着我国医疗水平和人均可支配收入的持续提高，销售价格和人均使用量有望持续提高。

值得一提的是，近期关税事件也引发了业内对血制品未来价格波动的讨论。湘财证券研报分析，在当下进口关税增加政策下，进口人血白蛋白厂商利润被压缩，而目前国内仍有刚需性市场，进口厂商可能采取提高产品价格的措施，相应的，国产产品也存在涨价预期。

浆站资源争夺战：行业整合加速

血液制品关系人民群众的身体健康与生命安全，国家自2001年5月起没有批准新的血液制品生产企业，对血液制品生产企业实行总量控制，目前国内正常经营的血液制品企业不足30家，行业进入壁垒高。

同时，国家对单采血浆站的设立和管理有着严格的规定，单采血浆站只能由血液制品企业设立，实行“一对一”的供浆关系，单采血浆站设立要求符合相应的设置规划，在一个采浆区域内只能设置一个单采血浆站。

在整个产业链中，处于上游的单采血浆站的数量和质量是血液制品企业发展的核心因素。生产企业牌照资源稀缺，外延并购对于企业提升核心竞争力具有重要意义。近年来国内血制品行业收并购事件持续落地，行业集中度有进一步提升趋势。

2024年内，天坛生物下属成都蓉生以1.85亿美元总金额完成中原瑞德100%股权的收购，公司新增一家血液制品生产企业，新增5个在营单采血浆站，年采浆量增加百余吨；派林生物通过战略重组派斯菲科和与新疆德源进行战略合作，公司产品数量合计达到11个，浆站数量合计达到38个。

2025年以来，上海莱士披露收购南岳生物100%股权事项，获得湖南省内唯一血液制品企业及9家在营单采血浆站。本次交易完成后，上海莱士将在湖南省拥有11家单采血浆站及1家分站。

博雅生物也在2025年一季报中表示，报告期内，公司合并营业收入5.36亿元，较上年同期增长19.49%，主要系并购绿十字所致。其中母公司血液制品业务经营稳定，营业收入4.11亿元，较上年同期增长3.92%，主要系白蛋白、静丙销量增长。

在上述业内人士看来，随着国家政策支持以及行业自身发展，国内血液制品行业整合大势所趋，浆站资源丰富的龙头、研发能力强、血浆利用率高的企业更具备竞争优势，行业内企业将强者愈强。

市场研究机构数据显示，2024年我国血液制品市场规模达到600亿元；根据前瞻产业研究院、中金公司研究部的数据统计，预计到2027年我国市场规模将达到780亿元，2022年至2027年复合增长率达11.6%。

（信息来源：21经济网）

中日医药合作，机会在哪里？

今年以来，先是复宏汉霖宣布以日本市场为核心开启国际化2.0，紧接着百济神州两款产品获得PMDA批准并在日本组建研发注册销售团队。日本，这个与中国一衣带水的邻邦，正逐渐成为中国药企出海的新热土。那么，历经震荡的日本医药市场究竟有多大的吸引力?中日药企之间的合作又潜藏着哪些机会呢?

1、人口老龄化严重，医药市场跌宕起伏

日本医药行业的发展历程极具时代特色。二战后，日本通过引进欧美先进技术，快速建立起医药工业基础，推动了仿制药产业的蓬勃发展，逐渐成为亚洲医药强国。20世纪70年代，日本实施全民医保制度，极大地释放了医药需求，药企迎来黄金发展期，大量资金投入使得本土药企技术水平不断提升，部分企业开始尝试创新药研发。当时，日本药品市场成为仅次于美国的全球第二大市场。整体市场规模从1970年的10025亿日元，增长至1988年的50595亿日元，占世界药品市场的18%。

然而，辉煌背后危机四伏。日本总务省的最新人口推算数据显示，截至2024年9月15日，65岁及以上老人为3625万人，在总人口中的占比为29.3%。其中75岁及以上高龄老人高达2076万人，占老年人口的一半还多。随着人口老龄化加剧，老年群体对医疗服务和药品的需求持续攀升，医保支出压力剧增。为缓解财政压力，日本早在20世纪90年代起就开始实施控费政策，多次下调药品价格。据统计，近30年日本药品价格累计降幅超50%。这一政策严重压缩了药企利润空间，许多药企营收增长放缓，部分中小型药企甚至面临生存危机。

在创新药发展方面，日本也面临诸多挑战。一方面，日本药企长期依赖仿制药和改良型新药，在创新药研发的投入和经验上不足；另一方面，国内临床试验资源有限，且患者入组难度大，以肿瘤药为例，每一例患者的试验费用比美国高44%，高昂的人工成本进一步推高研发费用。此外，日本药品审批流程复杂、法规严格，海外创新药获批及上市门槛较高，从申报到获批往往耗时较长，这些因素都阻碍了创新药的发展进程。

从市场规模来看，近十年来，日本医药市场规模在850亿美元-1090亿美元之间上下徘徊，2023年其医药市场规模达1090亿美元，2024年日本医药市场规模约为880亿美元。尽管如此，日本仍是全球第三大医药市场。历经近80年发展，日本医药产业走出了一条从复苏到成熟的完整道路。健全的医疗保险制度，使得民众医疗需求能够得到有效释放，尤其是老年病治疗药物的需求极为旺盛，这也为医药行业带来了新的发展机遇。

2、本土药企大浪淘沙，少数成长为国际巨头

在历经行业震荡与洗礼后，日本本土药企如大浪淘沙，形成了少数龙头药企跻身国际医药巨头行列、多数药企表现平平的局面。其中，武田制药常年稳坐营收龙头的位置。大冢、安斯泰来、第一三共、中外制药、卫材、小野、协和麒麟、天边三菱、盐野义等与武田一起构成了日本药企TOP10。

根据AnswersNews统计数据显示，2023年财年，武田以2011亿元的总营收断崖式领先其他日本制药企业(因2024年部分日本大药企尚未公布财报，以2023年数据作为参考)。其成功的背后，得益于其精准的战略调整。2000年之后，武田制定战略聚焦制药主业，陆续剥离维生素等业务，以高效的并购加速向国际创新药巨头转变。

安斯泰来作为日本本土大药企合并的成功样本，也走出了属于自己的国际化技术整合之路。不仅成为日本在开发创新疗法方面效率最高的药企之一，还加速了其全球扩张与并购。安斯泰来不断收购中小型创新公司，注重技术整合而非规模扩张，填补肿瘤、眼科等高潜力领域的技术缺口(如ADC、RNA适配体)。

再看源自第一制药和三共制药这两家日本百年药企合并而成的第一三共，面对国内的压力和国外药企的竞争，它做出的选择是聚焦创新药物抗体偶联药物(ADC)领域研发，进入新兴领域。而在全球化过程中，第一三共的策略是并重商业化运营，积极寻求国际战略伙伴，整合全球资源。

本土药企因国内医保控费和市场规模有限而走向国际，武田、安斯泰来、第一三共等少数药企逐步成长为大型跨国药企，它们在全球积极布局，海外收入占比普遍超过50%。

3、跨国药企深耕日本数十载，精准布局管线

虽然日本医药产业的发展历程跌宕起伏，但这并不影响日本市场在国际上的影响力。早在1907年，德国拜耳便以授权交易的方式进入日本市场，如今日本已成为众多知名跨国药企的重要战略市场。

以美国药企为例，2002年，辉瑞在日本设立研发中心，专注于针对日本患者常见疾病的药物研发，如心血管疾病、肿瘤等领域。凭借其强大的研发实力和全球资源整合能力，辉瑞的多款重磅药物在日本市场占据领先地位，像用于治疗心血管疾病的立普妥，长期以来都是日本高血脂患者的常用药。

欧洲药企也不甘落后，诺华在20世纪末开始积极布局日本市场，通过并购当地小型药企，快速切入某些特色专科领域，如眼科用药市场。诺华旗下的雷珠单抗在日本湿性年龄相关性黄斑变性治疗市场中，拥有较高的市场份额。

这些MNC通过建立本地化的研发、生产和销售团队，深入了解日本市场的法规政策、医疗体系以及患者需求特点，从而精准布局产品管线，不断巩固和拓展在日本市场的业务版图。

日本市场之所以有如此大的吸引力，首要因素是其庞大且特殊的市场需求。作为全球老龄化最为严重的国家，像治疗阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性疾病的药物，以及用于心血管疾病、糖尿病等老年慢性疾病管理的药物，市场缺口极大。即便在控费政策下，医保体系依然保障了民众对药品的基础需求，使得医药市场规模有增长潜力，2023年日本1090亿美元的医药市场规模便是有力证明。

4、合作案例频现，日本成中国药企出海突破口

对于中国药企来说，选择日本市场同样有着诸多战略考量。比如复宏汉霖将日本视为开启国际化2.0的突破口，百济神州在日本自建团队推动产品在日本上市，海和医药不仅在日本成立子公司，还与大鹏药品达成授权合作，和黄医药也选择以授权方式进入日本市场。

在近日召开的全球研发日上，复宏汉霖明确表示，在深耕欧美市场、拓展东南亚新兴市场的同时，将国际化2.0战略突破口聚焦于日本市场。这一决策的制定是基于地理邻近性与人种相似性带来的临床开发优势，叠加日本老龄化社会与高福利医疗体系支撑的全球第三大医药市场地位，使其成为复宏汉霖创新生物药全球布局的战略要塞。

目前，复宏汉霖已在日本启动临床试验，为适应症开发建立基础支撑。同时，复宏汉霖正基于胃癌、肺癌领域核心管线HLX22和斯鲁利单抗(HLX10)的差异化优势在日本加速布局。

今年3月19日，百济神州(日本)合同会社推出“泽布替尼80mg胶囊”成功获得PMDA批准，用于治疗未经治疗及复发/难治性慢性淋巴细胞白血病(包括小淋巴细胞淋巴瘤)、未经治疗及复发/难治性原发性巨球蛋白血症以及淋巴浆细胞淋巴瘤。泽布替尼获批后不久，3月27日，百济神州另一款产品替雷利珠单抗100mg获得日本国内针对无法根治性切除的进展期/复发性食管癌的制造及销售许可。

据了解，百济神州已在日本组建研发注册销售团队。

2024年3月，海和药物和日本大鹏药品关于谷美替尼片在日本等地区的开发、生产和商业化达成独家许可协议，该药品已由海和药物的日本全资子公司海和制药株式会社提交日本上市许可申请。2024年6月，谷美替尼片获得日本厚生劳动省批准上市，用于治疗具有MET 14外显子跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。

2023年1月，和黄医药与武田制药达成合作，授权武田制药在除中国内地、香港和澳门以外的全球范围内多个亚洲国家和地区开发、生产和商业化呋喹替尼，该药物对症日本“最常见的癌症”——结直肠癌。此次授权交易总额高达11.3亿美元。

2024年9月，呋喹替尼获得日本厚生劳动省批准生产及销售。凭借武田制药在日本市场的资源和经验，呋喹替尼成功跨越了日本市场的高门槛。

从这些成功案例我们可以总结国内药企出海日本的可借鉴经验：一是要充分利用中日地理和人种相似性等优势，选择合适的产品进行布局；二是与日本本土药企合作，借助其资源和经验，突破法规、市场等障碍；三是在能力允许的前提下，可自建团队深入了解并适应日本市场，通过高质量的临床试验数据赢得监管部门认可。另外，通过并购日本本土药企或研发机构切入日本市场，也是快速进入日本市场的一种模式，但这种模式对药企资金实力和整合能力要求较高，似乎不太适合资金并不宽裕的多数中国Biotech。

当然，中国药企出海日本也面临诸多挑战。除了前面提到的法规政策和成本问题外，文化差异也是需要重视的一点。在市场推广和团队管理等方面，都需要充分考虑日本的文化特点。此外，对日本市场需求的精准把握也至关重要，要根据当地患者的疾病谱、临床需求等，合理规划产品布局。

展望未来，随着中国药企创新能力的提升，中日医药合作前景广阔。国内药企可通过借鉴成功经验选择合适的出海模式，有望在不久的将来，在日本市场迎来出海下半场红利。

（信息来源：17Talk易企说）

科技研发

万邦德改良新药石杉碱甲口服溶液申报临床

4月28日，万邦德医药发布公告，其全资子公司万邦德制药于近日收到国家药品监督管理局核准签发的《受理通知书》，WP107（石杉碱甲口服溶液）用于治疗重症肌无力的临床试验申请获得受理。

石杉碱甲口服溶液属于2.2类改良型新药，是万邦德医药创新药研发团队基于临床前、临床数据，自主研发的治疗重症肌无力的石杉碱甲新型制剂。

石杉碱甲是一种兼具高活性和高选择性的胆碱酯酶抑制剂，同时具有免疫调节、抗氧化应激等作用。作为重症肌无力的一线对症治疗药物，胆碱酯酶抑制剂通过抑制乙酰胆碱酯酶活性，增加神经肌肉接头处的乙酰胆碱浓度，从而改善肌无力症状。石杉碱甲具有良好的口服生物利用度，新的口服溶液剂型对吞咽困难的患者以及儿童患者友好。

目前，万邦德医药的石杉碱甲注射液用于治疗重症肌无力已上市销售，既往临床数据显示，石杉碱甲注射液针对重症肌无力的起效时间快、作用时间较长、安全性良好；石杉碱甲口服溶液用于治疗重症肌无力已获得美国食品和药品监督管理局（FDA）的孤儿药资质认定，拥有美国市场上市后7年的市场独占权，并于2025年1月获得FDA临床试验许可。

（信息来源：药融圈）

石药集团siRNA药物SYH2068注射液获批临床

4月25日，石药集团宣布，集团自主研发的化学1类新药SYH2068注射液（双链小干扰RNA(siRNA)药物）已获得NMPA批准，可以在中国开展临床试验。

该产品是一款通过偶联乙酰半乳糖胺(GalNAc)实现肝脏靶向递送的siRNA药物，以皮下给药的方式靶向脂蛋白(a)[Lp(a)]，能有效降低Lp(a)水平。该产品适用于治疗高脂蛋白（a）血症，通过优化序列和化学修饰的策略来实现更持久的基因沉默效果，有望成为超长效降低Lp(a)的siRNA药物，具有预防动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的潜力。临床前研究显示，该产品在药物活性和药效持续性方面优于同类型siRNA产品，展现出药物作用效果持久、安全性好、患者依从性高等差异化优势，具有较高的临床开发价值。

石药控股集团有限公司组建于1997年，石药通过世界范围内的创新参与，为人类健康源源不断地提供更好的创新成果。建立多元化的产品体系，深耕成药、原料药、功能食品等三大板块；并积极投入新冠病毒的防治，集团mRNA新冠疫苗产品是中国首个自主研发、获得紧急授权使用的新冠疫苗。

（信息来源：多肽圈）

康朴生物医药KPG-818治疗复发或难治多发性骨髓瘤在中国获批临床

康朴生物医药技术（合肥）有限公司近日收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，同意KPG-818胶囊开展用于治疗复发或难治多发性骨髓瘤（RRMM）的临床试验。

KPG-818是康朴生物医药设计开发的具有全球自主知识产权的新一代口服分子胶免疫调节药物，属于1类小分子新药。KPG-818归属E3泛素连接酶复合物CRL4-CRBN调节剂，对靶点CRBN显示出极高的亲和力，可以高效降解锌指转录因子Aiolos（IKZF3）和Ikaros（IKZF1），具有免疫调节、抗血管生成和抗肿瘤作用。

KPG-818在美国开展的治疗多种血液肿瘤的I期临床试验已经结束，初步结果显示，在既往接受过两个度胺类药物（来那度胺和泊马度胺）、至少1个蛋白酶抑制剂（硼替佐米、伊沙佐米或卡非佐米）及一个CD38单抗（达雷妥尤单抗或艾沙妥昔单抗）的难治或复发末线多发性骨髓瘤患者中展现了良好的安全性、耐受性、药代动力学特征以及令人鼓舞的治疗效果。

总部位于安徽省合肥市的康朴生物医药是一家处于临床阶段的创新型生物医药企业。公司聚焦自身免疫疾病、癌症、炎症等治疗领域，以国际领先的分子胶-蛋白质泛素化降解技术NeoMIDES®和gDACs®、X-SYNERGY®等自主专利技术为基础，致力于开发面向全球、具有全球自主知识产权的创新药物。

（信息来源：北极光创投）

KN026关键性II/III期临床研究的期中分析达到无进展生存期(PFS)主要终点

4月30日，石药集团宣布，本公司附属公司上海津曼特生物科技有限公司与江苏康宁杰瑞生物制药有限公司合作开发的KN026（重组人源化抗HER2双特异性抗体注射液）用于至少接受过一种系统性治疗（必须包含曲妥珠单抗联合化疗）失败的HER2阳性局部晚期、复发或转移性的胃癌（包括胃-食管结合部腺癌）受试者的关键性II/III期临床研究(KC-WISE)，经独立数据监察委员会(IDMC)评估，达到预先设定的无进展生存期(PFS)的主要终点，具有统计学显著性和临床意义。

KN026是一种HER2双特异性抗体，可以同时结合HER2的两个非重叠表位，导致HER2信号阻断，其治疗效果优于曲妥珠单抗和帕妥珠单抗联用的效果。多项不同阶段临床研究结果表明，KN026具有良好的疗效和安全性。目前针对乳腺癌、胃癌（包括胃-食管结合部腺癌）等适应症的多项注册临床研究正在进行中。KN026联合化疗用于一线标准治疗失败的HER2阳性胃癌（包括胃-食管结合部腺癌）已于2023年11月获中华人民共和国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)授予突破性疗法认定。

KC-WISE(KN026-001)研究是一项随机、多中心、Ⅱ/Ⅲ期临床研究，旨在评估KN026联合化疗用于一线标准治疗失败的HER2阳性的局部晚期、复发或转移性胃癌（包括胃-食管结合部腺癌）受试者的疗效和安全性。该研究的Ⅲ期临床研究阶段，入组人群为既往至少接受过一线标准治疗失败的HER2阳性的胃癌（包括胃-食管结合部腺癌）受试者，按照1:1随机接受KN026联合化疗或安慰剂联合化疗治疗。该研究的主要终点为经独立评审委员会(IRC)评估的PFS和总生存期(OS)。本次计划的期中分析的主要目的是对经IRC评估的PFS进行有效性分析。期中分析结果显示，与现有标准治疗相比，KN026联合化疗显着改善了患者的PFS，降低了疾病进展/死亡的风险，并具有OS获益趋势。该研究的详细数据将在近期国际学术会议上公布。

（信息来源：石药集团）

新药上市

国内上市

百济神州BCL-2抑制剂报上市

4月28日，CDE官网显示，百济神州索托克拉片（Sonrotoclax）上市申请获受理。此前该产品已被纳入拟优先审评，用于治疗：1）既往接受过抗CD20治疗和BTKi治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者；2）既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。

根据Insight数据库，国内尚无BCL-2抑制剂获批治疗MCL，索托克拉有望成为首个获批此适应症的BCL-2抑制剂。

索托克拉是百济神州开发的一款新一代BCL-2抑制剂，旨在阻断可帮助肿瘤细胞存活的B细胞淋巴瘤2（BCL2）蛋白。该产品属于一组被称为BH3模拟物的药物，可模拟自然细胞死亡信号。

索托克拉已在多种B细胞恶性肿瘤中表现出良好的临床活性。美国FDA也已授予索托克拉快速通道资格，用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）和华氏巨球蛋白血症（WM）患者。

2024年EHA会议上，百济神州曾公布了索托克拉联合泽布替尼治疗复发/难治性MCL患者的Ⅰ期临床结果(NCT04277637)。该研究的主要终点是安全性，次要终点是ORR。

截至2023年10月31日，共入组35例R/R MCL患者，分为不同剂量组（80mg，n=6；160mg，n=12；320mg，n=14；640mg，n=3）。最大评估剂量640mg，未达到最大耐受剂量。无剂量限制性毒性(DLT)发生，研究者选择了160mg和320mg剂量水平的索托克拉进行扩展队列研究。

在接受索托克拉+泽布替尼治疗的患者中，发生率≥20%的TEAE包括中性粒细胞减少症、挫伤、血小板减少症和腹泻。中性粒细胞减少症是最常见的≥3级TEAE。未发生实验室或临床TLS病例，也未报告心房或心室颤动病例。

27例疗效可评估患者中，ORR为85%，其中18例完全缓解（CR；67%）。剂量扩展组中疗效可评估患者中，320mg组的CR率为91%（10/11）、ORR为91%（10/11）；160mg组的CR率为44%（4/9）、ORR为88%（8/9）。达到CR的中位时间为6.4个月。在2例既往BTK抑制剂治疗进展的疗效可评估患者中，观察到1例CR和1例PD。

综合来看，研究认为索托克拉+泽布替尼治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤的疗效显著，且疗效持久。320毫克剂量组的进一步扩展研究仍在进行中。

针对CLL/SLL，百济神州也在2024年ASH上公布了索托克拉联合泽布替尼治疗该适应症的1/1b期研究（NCT04277637）结果。数据显示：

索托克拉联合泽布替尼耐受性总体良好，在初治CLL/SLL患者中未报告发生肿瘤溶解综合征（TLS）病例。49.6%的患者发生≥3级治疗中出现的不良事件（TEAE），最常见的（≥20%）为中性粒细胞减少症（160mg剂量组为24%；320mg剂量组为23%)。

中位随访时间为19.4个月（0.4–33.3个月）时，联合方案总缓解率（ORR）达到99%，其中包括具有高风险特征的患者（51%的患者IGHV未突变，20%携带TP53突变，9%携带del(17p)）。

联合方案治疗24周时，未检测到微小残留病（uMRD）发生率高且出现较早，缓解程度也随着时间的推移不断加深至48周。92%的患者（n=112）达到最佳uMRD率。中位随访时间超过一年半时，320mg剂量组未观察到任何疾病进展。

这一联合方案的数据正在接受注册性3期固定疗程CELESTIAL-TNCLL研究（NCT06073821）的持续评估。

Insight数据库显示，BCL-2赛道，国内目前仅有艾伯维的维奈克拉获批，用于治疗急性髓系白血病（AML）。亚盛医药的力胜克拉于去年11月申报上市，用于治疗难治或复发性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者，是首个报上市的国产BCL-2抑制剂。从优先审评的适应症来看，除了CLL/SLL，百济神州的索托克拉首发适应症还差异化选择了套细胞淋巴瘤。

（信息来源：药时空）

精准抗癌再进阶！诺华核药Pluvicto新适应症上市申请获受理

4月28日，CDE官网显示，诺华的镥[177Lu]特昔维匹肽注射液（Pluvicto）新适应症上市申请获受理。这已是该药在中国申报的第二个适应症，此前其针对“已接受雄激素受体通路抑制和紫杉类化疗的PSMA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者”的首次申请已于2024年11月被纳入优先审评，而此次新适应症可能进一步扩大其覆盖人群，将治疗线数前移至化疗前阶段。

临床突破：Pluvicto通过将放射性同位素镥-177（177Lu）与靶向PSMA的配体结合，能够精准定位并杀死表达PSMA的前列腺癌细胞，同时减少对正常组织的损伤。先通过PSMA-PET显像诊断确定患者是否适合治疗，再使用Pluvicto进行靶向放射治疗，显著提升了治疗效率和安全性。

2025年3月，Pluvicto基于PSMAfore研究结果在美国获批二线治疗适应症，用于ARPI治疗后进展且未接受化疗的mCRPC患者。这项III期临床试验（n=469）显示，Pluvicto将患者的中位影像学无进展生存期（rPFS）从对照组的5.6个月延长至11.6个月，疾病进展或死亡风险降低59%（HR=0.41），且总缓解率达30%。安全性数据与早期试验一致，主要不良事件如口干、疲劳多为1-2级，未显著影响后续化疗的可行性。这一结果验证了Pluvicto在更早期患者中的疗效，也推动了治疗指南的更新，多国指南建议避免在mCRPC中过度使用ARPI，而Pluvicto为这类患者提供了更优选择。

对中国患者而言，这一适应症的扩展尤为重要。中国前列腺癌患者约70%在初诊时已处于中晚期，且多数在进入mCRPC阶段后生存期较短。据统计，约半数患者甚至无法活到接受二线治疗，因此早期介入高效低毒的疗法至关重要。Pluvicto的“前移”不仅能延长生存期，还能延缓化疗的使用，契合患者对生活质量的诉求。

市场可观：2024年，Pluvicto销售额达13.92亿美元，成为首个年销售额突破10亿美元的核药“重磅炸弹”，而诺华的核药板块总收入也首次超过20亿美元。这背后除了其显著的临床价值赢得认可外，也得益于诺华在供应链和产业链上的深度布局。为解决镥-177半衰期短（仅6.6天）导致的运输难题，诺华在全球建立了4个生产基地，并通过联邦快递实现12小时内药品送达，确保患者能在药物活性期内接受治疗。

不过中国市场的开拓面临着不小的难题。一方面，中国核药基础设施尚不完善，核素供应严重依赖进口，尤其是镥-177，而国内核药房资源集中在少数企业如中国同辐、东诚药业手中，自建核药房成本高昂。另一方面，Pluvicto的高定价可能限制其可及性。尽管如此，诺华已积极布局：2024年7月，其在浙江海盐投资6亿元建设的放射性药品生产基地动工，预计2026年投产，未来或通过合作共享模式接入本土核药房网络。

但从市场潜力看，中国核药市场规模预计将从2023年的54亿元增长至2030年的260亿元，年复合增长率达22.7%。而前列腺癌作为男性第二大高发肿瘤，患者基数庞大且需求迫切，Pluvicto若能顺利获批，有望迅速占据市场。目前，国内同类在研药物仅恒瑞医药的镥[177Lu]氧奥曲肽注射液进入临床，竞争格局相对宽松。

核药赛道何以成为“新蓝海”？

近年来，跨国药企通过并购加速入场：阿斯利康24亿美元收购Fusion Pharmaceuticals（核心产品为靶向PSMA的α疗法FPI-2265）、BMS以41亿美元收购RayzeBio、礼来14亿美元押注Point Biopharma……这些交易均指向放射性偶联药物（RDC）在肿瘤治疗中的广阔前景。与传统的化疗和放疗相比，RDC兼具靶向性和强效杀伤力，且可通过更换同位素（如β射线的177Lu或α射线的225Ac）和配体拓展适应症，临床潜力巨大。

诺华自身则实现不仅治疗，还要诊断为患者提供便利，其68Ga-PSMA-11（诊断用药）与Pluvicto（治疗用药）协同使用，不仅能精准筛选患者，还可动态评估疗效，形成诊疗一体化方案。这种模式已被证明能显著提升治疗效率，并降低无效医疗开支。

尽管前景光明，Pluvicto及其代表的核药领域仍面临多重挑战。一是供应链稳定性。镥-177的产能高度集中，全球主要供应商如加拿大的BrucePower和荷兰的NRG产能有限，而中国目前仅能小规模生产，严重依赖进口。2023年Pluvicto在美国曾因原料短缺导致供应中断，凸显了这一风险。

二是支付压力。Pluvicto在美国的疗程费用约12.5万美元，而中国医保谈判对高价创新药的包容度有限。参考PD-1抑制剂等药物的降价路径，Pluvicto可能需通过患者援助计划或商保合作提升可及性。此外，核药房的运营成本（如辐射防护设施）也可能转嫁至终端价格，进一步加剧支付难题。

最后是研发同质化。当前全球在研的PSMA靶向RDC药物超过20款，其中7款进入临床后期，而国内企业如恒瑞、先通医药等也纷纷跟进。如何在靶点、同位素类型或联用方案上实现差异化，将成为后续竞争的关键。

Pluvicto在中国的适应症扩展，不仅是诺华“核药帝国”战略的重要落子，也是中国肿瘤治疗迈向精准化、个性化的标志性事件。其临床价值与商业潜力相辅相成，但供应链、支付及竞争压力仍需多方协同破解。未来，随着更多核药上市和本土产业链的成熟，这一赛道有望复制ADC药物的成功，成为抗癌治疗的新支柱。

（信息来源：药融圈）

注射用双羟萘酸帕瑞肽微球治疗肢端肥大症新药在华获批上市

4月25日，NMPA官网最新公示，Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药申报的注射用双羟萘酸帕瑞肽微球的上市申请已获得批准。根据NMPA药品审评中心（CDE）优先审评公示，该药本次获批用于治疗无法手术或手术后未治愈和通过另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的成人肢端肥大症患者。

长效帕瑞肽（即双羟萘酸帕瑞肽）为第二代生长抑素类似物（SRL），生长抑素正是GH分泌的生理抑制剂。与第一代SRL相比，长效帕瑞肽增强了生长抑素受体（SSTR）的结合谱，即对SSTR1、2、3和SSTR5亚型具有高亲和力，尤其对SSTR5的亲和力最高，具有更好的临床和生化控制率，且安全性良好。对于不能选择手术或手术后尚未治愈，且使用第一代SRL治疗不能充分控制的成人肢端肥大症患者，长效帕瑞肽可以作为新的治疗选择。

此前，双羟萘酸帕瑞肽已获得欧洲药品管理局（EMA）和美国FDA批准治疗成人肢端肥大症患者。

肢端肥大症（Acromegaly，ACR）是一种罕见的内分泌疾病，年发病率仅在百万分之二至十一，已被纳入我国《第二批罕见病名录》。该病主要由体内生长激素（GH）分泌过量引起，并进而导致下游胰岛素样生长因子1（IGF-1）升高。

肢端肥大症患者体内长期过高水平的GH和IGF-1可促使骨骼过度生长和软组织增生，导致手足肥大、特征性面容、骨骼变形和皮肤增厚等进行性躯体改变，以及胰岛素抵抗、糖尿病和血脂异常等代谢并发症。垂体肿瘤的局部占位效应可导致视野缺损，肿瘤体积巨大时还可能出现脑积水或局灶性癫痫。其他并发症还包括全垂体功能减退症、高血压、心肌病、结肠息肉、腕管综合征、甲状腺肿和呼吸系统并发症（例如睡眠呼吸暂停、上气道阻塞）。由于症状表现多样且起病隐匿，肢端肥大症的诊断常被延误，若未经及时控制，患者死亡风险可达普通人群的2倍。

在95%以上的肢端肥大症病例中，病因为垂体腺瘤。手术治疗是该疾病的主要治疗方式，而部分患者因无法手术或术后未达缓解目标，需依赖药物长期控制病情。生长抑素受体配体（SRL）类药物是目前主要的一线治疗药物，然而，有研究显示，高达70%无法手术或手术未治愈的患者在使用第一代SRL（包括奥曲肽、兰瑞肽）后仍无法实现生化控制。这类患者迫切需求有效且安全的治疗药物。

（信息来源：多肽圈）

全球上市

康方生物/正大天晴PD-1派安普利单抗获FDA批准上市

4月25日，康方生物宣布其自主研发的PD-1单抗药物派安普利单抗注射液（商品名：安尼可®）获美国FDA批准上市，用于治疗复发或转移性鼻咽癌（NPC）的一线治疗和以铂类为基础的至少一线化疗治疗进展后的2项适应症。

这标志着派安普利单抗成为康方生物首个在美国获批上市的创新生物药，也代表着中国药企全过程独立主导的创新药首次获得FDA批准，具有重要的里程碑意义。

1、关于派安普利单抗

派安普利单抗是由康方生物自主研发、并由康方生物与中国生物旗下正大天晴药业集团合资的正大天晴康方负责后续开发和商业化。此前，派安普利单抗已在中国获批上市，用于晚期鼻咽癌一线和二线后线治疗。此次美国获批，进一步拓展了其市场空间，为全球鼻咽癌患者提供了新的治疗选择。

派安普利单抗是全球首个采用IgG1亚型并进行Fc段改造的PD-1单抗。其Fc段改造通过消除与FcγR的结合，避免了抗体依赖性细胞吞噬（ADCP）和细胞因子释放（ADCR），减少效应T细胞的非特异性耗竭，从而提升抗肿瘤活性并降低全身免疫毒性。临床研究显示，其作用机制包括：

阻断PD-1/PD-L1通路：特异性结合PD-1受体，恢复T细胞对肿瘤的杀伤功能；

优化免疫微环境：通过Fc段沉默减少IL-6/IL-8释放，降低免疫相关不良反应（irAEs）；

高效低毒：3级及以上irAEs发生率仅4.3%-8.5%，显著优于传统PD-1单抗。

2、关于鼻咽癌（NPC）

鼻咽癌（NPC）是一种具有显著地域分布特征的罕见肿瘤，在中国南方和东南亚地区发病率较高。据世界卫生组织2020年统计，全球每年新发鼻咽癌病例超13.3万，70%以上患者初诊时已为局部晚期。复发或转移性鼻咽癌的治疗选择有限，铂类化疗是标准一线治疗方案，但对于化疗失败后的患者，治疗手段更为有限。派安普利单抗的获批为这些患者带来了新的希望。

鼻咽癌的治疗需求因地域而异。在高发地区，如中国南方，鼻咽癌的早期筛查和诊断相对成熟，但仍面临复发和转移的挑战。而在低发地区，由于对该疾病的认识不足，患者往往在晚期才被确诊，导致治疗难度加大。派安普利单抗的两项适应症覆盖了从一线到后线的治疗场景，为患者提供了全程管理方案。

此外，派安普利单抗在临床试验中展现出的良好耐受性和安全性，使其在实际应用中能够更好地满足不同患者的需求，尤其是在亚太地区，鼻咽癌的高发病率使得该药物的临床应用前景更为广阔。

3、临床试验数据

派安普利单抗此次获批基于两项关键研究：AK105-304和AK105-202。

AK105-304是一项随机、双盲、国际多中心III期临床试验，共纳入291例复发或转移性鼻咽癌患者。患者按1:1比例随机分配至派安普利单抗联合化疗组或安慰剂联合化疗组。研究主要终点为无进展生存期（PFS），关键次要终点为总生存期（OS）。结果显示：派安普利单抗组中位PFS为9.6个月，安慰剂组为7.0个月（HR=0.45，95%CI:0.33,0.62，p<0.0001）。12个月时，派安普利单抗组31%的患者无进展生存，安慰剂组为11%。总生存期（OS）数据尚未成熟，但未观察到有害趋势。

AK105-202则是一项开放标签、多中心、单臂II期临床试验，纳入125例铂类化疗失败的转移性非角化性鼻咽癌患者。研究主要终点为客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。结果显示：ORR为28%（95% CI:20,37），中位DOR未达到（95% CI:9.2，不可估计）。

安全性方面，派安普利单抗治疗期间发生的免疫介导不良反应包括肺炎、结肠炎、肝炎、内分泌疾病、伴有肾功能障碍的肾炎以及皮肤不良反应。

4、市场前景展望

鼻咽癌是一种相对罕见但具有显著地域分布特征的肿瘤。全球每年新发病例超13.3万，其中中国南方和东南亚地区占比较高。派安普利单抗的两项适应症覆盖了从一线到后线的治疗场景，为患者提供了全程管理方案。目前，全球范围内针对鼻咽癌的PD-1/PD-L1单抗药物市场尚处于发展阶段，派安普利单抗的获批有望迅速占领市场份额。

目前，全球已有多款PD-1/PD-L1单抗药物获批用于鼻咽癌治疗，包括替雷利珠单抗、卡瑞利珠单抗等。派安普利单抗凭借其独特的Fc段改造和临床试验中的优异数据，在竞争中具有差异化优势。

派安普利单抗的美国获批上市为康方生物的国际化战略奠定了坚实基础。公司计划进一步拓展其在北美、欧洲和亚太地区的市场份额。同时，康方生物正在推进其他高潜力药物（如肿瘤免疫双抗、双抗ADC等）的国际市场开发，挑战全球最优标准治疗方案，推动肿瘤药物迭代。预计到2030年，派安普利单抗有望成为全球鼻咽癌治疗领域的领军产品之一。

结语

派安普利单抗的成功不仅为鼻咽癌患者带来了新的治疗选择，也标志着中国创新药企在国际市场上的竞争力和影响力迈上了新的台阶。派安普利单抗的获批是中国创新药企的一个重要里程碑。它表明中国药企具备独立研发和生产符合国际高标准的创新药的能力。这对提升中国生物医药产业的国际竞争力、加速创新药出海进程具有积极的示范效应。

未来，预计将有更多中国创新药企在国际舞台上崭露头角，推动全球医药产业的多元化发展。

（信息来源：抗体圈）

一线治疗套细胞淋巴瘤！阿斯利康BTK抑制剂在欧盟获批新适应症

5月6日，阿斯利康宣布，阿可替尼与苯达莫司汀和利妥昔单抗联合使用已在欧盟获得批准，用于治疗未接受过治疗且不适合接受自体干细胞移植的套细胞淋巴瘤（MCL）成年患者。新闻稿指出，这是欧盟首个也是唯一一个获批用于该适应症的BTK抑制剂。

此项批准是基于III期临床试验ECHO的积极结果。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床试验，旨在评估阿可替尼联合苯达莫司汀和利妥昔单抗治疗的疗效和安全性，并与SoC化学免疫疗法（苯达莫司汀和利妥昔单抗）进行比较，用于治疗65岁及以上、既往未接受过治疗的MCL成年患者。主要终点是PFS。

该试验表明，与标准化疗免疫疗法相比，阿可替尼联合苯达莫司汀和利妥昔单抗疗法可将疾病进展或死亡风险降低27%（HR=0.73）。接受阿可替尼联合治疗的患者的中位无进展生存期(PFS)为66.4个月，而单独接受化疗免疫疗法的患者的中位PFS为49.6个月。

阿可替尼的安全性和耐受性与其已知的安全性一致，并且没有发现新的安全信号。

值得一提的是，根据ECHO的结果，阿可替尼联合苯达莫司汀和利妥昔单抗疗法已在美国（25年1月17日）获批用于MCL一线治疗。目前，日本和其他几个国家正在审查该适应症的注册申请。

阿可替尼是第二代BTK选择性抑制剂。作为广泛临床开发计划的一部分，阿可替尼目前正在以单药或与标准化学免疫疗法相结合的方案，用于治疗多种B细胞血癌患者，包括CLL、MCL和弥漫大B细胞淋巴瘤。

（信息来源：Insight数据库）

首个，单次治疗外用基因疗法获批上市！十企争渡蝴蝶宝贝创新疗法研发浪潮

近日，Abeona Therapeutics宣布其Zevaskyn（prademagene zamikeracel，pz-cel）获美国FDA批准上市，用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）成人及儿童患者的伤口。新闻稿指出，这是FDA批准的首款治疗RDEB的基于细胞的基因疗法，也是唯一一款通过单次应用来治疗RDEB伤口的获批产品。

RDEB是一种罕见的结缔组织遗传病，其特征是严重的皮肤伤口，这些伤口会引发疼痛，并可能导致全身并发症，影响寿命和生活质量。RDEB患者体内存在两个拷贝的COL7A1基因缺陷，导致无法合成功能性VII型胶原蛋白——这种蛋白对维持皮肤真皮层与表皮层的锚定连接至关重要。

RDEB患者的皮肤脆弱易起水泡，导致伤口不断开放和闭合，或者完全无法愈合。RDEB患者也被称为「蝴蝶宝贝」，形容他们的皮肤像蝴蝶一样脆弱，一碰就破。这是世界上最痛苦的疾病之一，而且患者易出现感染、皮肤癌，甚至死亡。

Pz-cel的上市获批是基于关键性3期临床研究VIITAL以及另一项1/2a期研究的临床疗效和安全性数据。两项研究均显示，在大型和慢性伤口上单次使用pz-cel治疗可实现持续伤口愈合和疼痛减轻。

该疗法在VIITAL试验中达到两个共同主要疗效终点。试验结果显示，在治疗六个月后，与基线相比，在RDEB伤口的愈合方面，81%接受pz-cel治疗的伤口显示出≥50%的愈合程度，对照组这一数值只有16%；同时，根据Wong-Baker面部表情疼痛量表（Wong-Baker FACES scale）评估，与基线相比，患者的疼痛程度也有所降低。在1/2a期临床研究中，pz-cel展现出良好的耐受性，平均随访6.9年的数据显示，患者创面实现多年持续性愈合且疼痛显著减轻，且迄今未观察到任何与药物相关的严重不良事件。

Pz-cel是一种基于自体细胞薄片的基因疗法，通过使用复制缺陷型逆转录病毒载体在体外将功能正常的COL7A1基因导入患者自身皮肤细胞（角质形成细胞），随后将修饰后的细胞薄片通过外科手术移植到患者的受损部位。单次使用pz-cel时，最多可将12张信用卡大小的细胞片拼接起来以覆盖大面积伤口，或分别用于多个不同的伤口，从而实现对患者身体受累区域的显著覆盖，以恢复VII型胶原蛋白的正常表达并重建皮肤功能。

Abeona此前曾表示，预计在美国批准的情况下，Pz-cel的峰值收入将在第五年超过5亿美元（约36.4亿元）。Abeona首席执行官Vishwas Seshadrid在新闻发布会上透露，这种利用人体皮肤细胞制成的一次性疗法售价为310万美元（约合2250万人民币），使其成为世界上最昂贵的药物之一。

2023年5月，FDA曾批准上市首款DEB基因疗法Vyjuvek（beremagene geperpavec）。Vyjuvek是全球首款可重复给药的外用基因疗法，在2024年其销售额超过2.9亿美元，上市以来到2024年结束累计销售达到3.41亿美元。

由于Vyjuvek是外敷给药，需要长期重复给药，不能像之前基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法那样提供一次性治愈。同其他基因疗法一样，Vyjuvek的治疗费用也是天价。每瓶售价24250美元，按平均每年使用26瓶计算，相当于年治疗费用63.15万美元，经过政府强制折扣后仍需48.5万美元。

群雄逐鹿，EB治疗领域

此前，大疱性表皮松解症（EB）的传统治疗仅为创面护理。近年来，针对其致病机制（如COL7A1基因突变导致的VII型胶原蛋白缺失）的创新疗法取得显著进展，涵盖基因疗法、干细胞疗法等方向。这些创新疗法为EB患者的对因根治带来希，以下是基于最新研究及临床进展的概述。

据不完全统计，全球布局EB创新疗法的企业有10家，其中大部分都已经进入临床研究阶段。除两个已获批上市的基因疗法外，进展靠前的还有INmune Bio的间充质干细胞疗法。今年初，该公司表示计划向FDA提交生物制品许可申请（BLA），以推动CORDStrom的批准。该疗法基于脐带来源的间充质基质细胞（hucMSCs），能够通过静脉输注，发挥抗炎、免疫调节和组织修复的作用，有望为RDEB患者提供一种系统性治疗，而不仅仅是局部缓解症状。

基因疗法

Dabocemagene autoficel(FCX-007)由Castle Creek Biosciences开发，已进入III期临床试验。这是一种基因疗法，旨在通过修正或替换导致EB的缺陷基因来治疗疾病。

WG1025由唯源立康研发，处于I/II期临床试验阶段。同样是一种基因疗法，通过基因编辑技术来治疗EB。

GC101由精缮科技开发，已获得新药临床试验申请（IND）的批准，即将进入临床试验。这也是一种基因疗法，针对EB的特定基因缺陷进行治疗。

科金生物的EB基因疗法目前处于临床前研究阶段，正在进行实验室研究和动物实验，以评估其针对EB的安全性和有效性。

干细胞疗法

ABCB5+mesenchymal stem cells(APZ 2)由RHEACELL开发，已进入III期临床试验。该疗法利用ABCB5+间充质干细胞来修复受损的皮肤组织。

Mesenchymal stem cell therapy(CORDStrom)：由INmune Bio开发，处于II期临床试验。该疗法利用间充质干细胞来治疗EB。

LAMB3 encoding stem cell therapy(Hologene-5)由Holostem Terapie Avanzate开发，处于I/II期临床试验。该疗法利用编码LAMB3的干细胞进行治疗。COL7A1 encoding stem cell therapy(Hologene-7)同样由Holostem Terapie Avanzate开发，也处于I/II期临床试验。该疗法利用编码COL7A1的干细胞进行治疗。

ALLO-ASC-EB：由Anterogen开发，处于1期临床试验。该疗法利用异体脂肪来源的干细胞进行治疗。

蛋白补充疗法

由思珀生物开发COL1A1-EV蛋白补充疗法目前处于在研阶段，该疗法旨在通过补充COL1A1蛋白来治疗EB。

小分子药物

如双醋瑞因（Diacerein）等小分子药物，通过抑制IL-1β等炎症因子缓解症状，目前处于III期试验阶段。

结语

这些创新疗法代表了大疱性表皮松解症治疗领域的最新进展，涵盖了从基因层面到细胞层面的多种治疗策略。随着临床试验的推进，这些疗法有望为EB患者提供更加有效和个性化的治疗选择。

（信息来源：医麦客）

刚刚！强生超440亿元押注的重磅单抗获FDA批准上市

4月30日，强生宣布尼卡利单抗（Nipocalimab，IMAAVY）已获得美国FDA批准上市，用于治疗全身型重症肌无力（gMG）患者。这是首个也是唯一一个获批用于治疗抗AChR抗体和抗MuSK抗体阳性成人及12岁及以上儿童gMG患者的FcRn阻断剂。

至此，强生2020年斥448亿元（65亿美元，按2020年平均汇率计算）重金收购的FcRn单抗终于修成正果，其将成为强生自免领域下一波增长的重要催化剂。

自免赛道重磅炸弹

重症肌无力(MG)是一种获得性自身免疫性疾病，全球约有70万例患者[2]。其中，约85%的患者会发展成为全身型肌无力（gMG），其特征是骨骼肌波动性无力，导致肢体无力、眼睑下垂、复视以及咀嚼、吞咽、言语和呼吸困难等症状。

在MG患者中，免疫系统会错误地攻击神经肌肉接头处的蛋白质，产生致病性IgG抗体，例如抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体、抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体、抗低密度脂蛋白相关蛋白4（LRP4）抗体。这些抗体会干扰或阻止神经和肌肉之间的信号传递，进而引发肌无力的情况。

清除IgG抗体可有效控制MG的疾病进展。FcRn在延长IgG血清半衰期方面起着关键作用。FcRn抗体可以阻止其与IgG结合，加速IgG的分解代谢，导致IgG水平下降，包括致病性自身抗体的产生，从而治疗疾病。

此前，全球范围内已有两款FcRn抗体获批治疗重症肌无力，分别为Argenx/再鼎的艾加莫德、优时比的罗泽利昔珠单抗。

艾加莫德是全球首款获批的FcRn拮抗剂，已在海外获批用于治疗重症肌无力（静脉和皮下）、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（仅皮下）、免疫性血小板减少症（仅静脉）。

24年，艾加莫德海外收入22亿美元，同比增长83%，成功晋级自免领域重磅炸弹。在国内，艾加莫德去年销售额为9360万美元，增速高达835%，已成为再鼎业绩增长的第一驱动力。

FcRn靶点的临床应用前景并不仅限于前述适应症，它还有治疗狼疮肾炎、膜性肾病、天疱疮、干燥综合征等广泛的自身免疫疾病潜力。

据估计，全球约有1.95亿人患有某种自身抗体驱动疾病[3]，市场想象空间非常大。这也是为什么强生要花重金布局FcRn。

65亿美元押注

可覆盖90%以上的gMG患者

2020年10月，强生以65亿美元收购了Momenta Pharmaceuticals，此举主要目的就是将FcRn单抗尼卡利单抗收入麾下，以拓展强生在自身免疫领域的管线和巩固领先地位。

与艾加莫德和罗泽利昔珠单抗同属于FcRn拮抗剂不同，尼卡利单抗是一种FcRn阻断剂。它可通过特异性结合FcRn，阻断其与IgG抗体的结合，减少IgG抗体的回收和循环，从根本上降低血液中自身抗体水平。

gMG是尼卡利单抗获批的首个适应症。在剂型上，艾加莫德的静脉和皮下都已获批，作为后入局者，强生和优时比都直接推出了皮下注射剂型，以提高产品的竞争力。与静脉注射通常需要约1小时相比，皮下注射在30-90秒内完成给药，可大大提高给药的便捷性和患者的依从性。

适应症方面，尼卡利单抗和罗泽利昔珠单抗一样，可以同时覆盖AChR抗体阳性、MuSK抗体阳性，这两类抗体阳性患者占到了gMG总抗体阳性人群的90%以上，覆盖群体比艾加莫德更广（仅限于AChR抗体阳性患者）。

FDA对尼卡利单抗的批准是基于关键性Ⅲ期临床研究Vivacity-MG3的结果。研究共纳入199名对当前标准疗法（SOC）反应不佳的抗体阳性成人gMG患者。主要终点是抗体阳性患者在治疗第22、23和24周内重症肌无力日常活动评分（MG-ADL）相对于基线的变化，次要终点包括重症肌无力定量评分(QMG)等。

Vivacity-MG研究数据显示：

在治疗第22、23和24周时，接受尼卡利单抗+标准治疗的患者MG-ADL评分改善了4.70分，显著高于安慰剂+SOC组的3.25分改善(P=0.002)；

在次要终点QMG方面，与安慰剂+SOC相比，尼卡利单抗+SOC的OMG评分改善4.86分（vs安慰剂组2.05分），患者不同肌肉群的力量和功能得到显著改善(P<0.001)；

尼卡利单抗+SOC组MG-ADL评分改善≥2分的比例为68.8%，而安慰剂+SOC组这一数值为52.6%（P=0.021)，进一步表明使用尼卡利单抗治疗可减轻gMG对患者日常生活的影响。

安全性方面，尼卡利单抗的耐受性总体良好，不良事件的总体发生率与安慰剂+SOC组相似。

尼卡利单抗治疗gMG还具有长期的有效性和安全性。正在进行的Ⅲ期开放标签扩展研究（OLE）的结果显示，接受尼卡利单抗联合标准治疗的gMG患者在长达20个月的随访中仍然保持了良好的状态。

同时，强生还正在开展一项针对12-17岁抗AChR和抗MuSK抗体阳性的青少年gMG患者的Ⅱ/Ⅲ期儿科研究（Vibrance）。这项研究数据显示，尼卡利单抗联合SOC疗法达到了其主要终点，即24周内血清总IgG水平降低69%，次要终点MG-ADL和QMGc评分均得到改善。

美国之外，尼卡利单抗还在欧洲、日本、中国递交了重症肌无力的上市申请。在国内，尼卡利单抗用于gMG已被CDE纳入优先审评，有望加速获批。

尼卡利单抗是强生为其自免管线打造的众多继承者中的一员。

自免是强生制药板块的第一大业务，在过去十多年中一直保持连续增长的趋势。2023年，强生自免业务收入达到180.52亿美元，与2012年的78.7亿美元销售额相比，增长了129%。

然而，在2024年，强生的自免业务收入首度出现下滑（-1.2%），销售额降至178.28亿美元，这也是该板块收入首次低于其肿瘤业务（207.81亿美元）。

收入下降的原因主要是几大支柱产品因专利到期等因素进入销售额衰退期。

英夫利西单抗（Remicade）曾是强生自免领域收入第一的大品种，在2016年达到销售峰值，创造了82.34亿美元的年收入。随着专利过期，从2017年起销售额连续下滑，到2024销售额已只有16.05亿美元（同比下降-12.8%）。

乌司奴单抗（Stelara）于2016年首次获批，并迅速上升为强生收入第一的大单品，2023年销售额高达108.58亿美元，成为超级重磅炸弹。随着专利到期，乌司奴单抗收入也在2024年首度下滑（-4.6%），为103.61亿美元。

戈利木单抗（Simponi/ Simponi Aria）的销售额也不容乐观，24年出现了0.3%的微跌至21.9亿美元。

面对多款重磅产品收入接连衰退的困境，强生也在积极应对，希冀推出后继产品，扭转业绩下降的局面。

IL-23抑制剂古塞奇尤单抗（Tremfya）是强生推出的首个接棒者，拥有静脉和皮下两个剂型。它在2017年首次获批，是首个全人源、具有双重作用机制的白介素23抑制剂。目前已在欧美日中多个国家和地区获批，适应症涵盖斑块状银屑病、银屑病关节炎、溃疡性结肠炎、克罗恩病等。

上市以来，古塞奇尤单抗一直保持高速增长，24年销售额为36.7亿美元，同比增长16.6%。古塞奇尤单抗的崛起一定程度上弥补了前述三款产品下滑的影响，才使强生自免业务去年仅出现了-1.2%的小幅下跌。

目前，强生正在加速拓展古塞奇尤单抗的适应症范围，2025年预计将有多个新适应症获批，包括溃疡性结肠炎（皮下诱导）、克罗恩病（已获批）、儿童银屑病、幼年型银屑病关节炎等，未来有望进入加速放量期。

古塞奇尤单抗的历年销售额

刚获批的尼卡利单抗潜力也不小。除了gMG，强生还正在临床中探索该药治疗多种自免疾病的效果，包括特发性炎症性肌病、干燥综合征、免疫性血小板减少症、类风湿关节炎、新生儿溶血性疾病、温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）、系统性红斑狼疮、狼疮肾炎、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病等。其中，wAIHA适应症有望在2025年向FDA递交上市申请。

此外，强生在自免领域还打造了多款利器，包括口服IL-23R拮抗剂、IL-13/TSLP双抗（PX128）、IL-13/IL-22双抗（PX130）、IL-31/IL-4Rα双抗（NM26）等等。其中三款双抗产品均是通过外部收购公司所得。

不难看出，强生在自免领域的研发重点已经发生转变，从过去主要聚焦IL-17和IL-23两个靶点开发，转而布局差异化的自免双抗产品组合。

如若研发顺利，这些继承者们，非常有望成为新的催化剂，带领强生自免业务重回增长。

（信息来源：Insight数据库）

行业数据

亳州市场5月7日快讯

草果价格：现市场云南草果报价在49元左右。

九香虫价格：现市场九香虫统货价在2000元左右。

川芎价格：现市场统货报价在17元左右。

续断价格：现市场续断一般带头统货售价12-13元/千克，稍好的货质量不一价在15-25元不等。

荜茇价格：现市场荜茇统货价在65元左右/千克。

决明子价格：现市场决明子进口统货价格在4元左右/千克，国产一般新统货7-8元，国产陈货符合要求13-15元不等。

碧桃干价格：市场碧桃干一般统货价在8-9元/千克，选货要价11-12元。

壁虎价格：现壁虎国产全条统货要价2600-2700元；进口货质量不一价在300-500元不等。

蜈蚣价格：现在蜈蚣大条3.5-3.6元/条，中条2.8-3元/条，小条1.5-2元不等/条。

（信息来源：康美中药网）

安国市场5月8日快讯

西洋参，现市场西洋参软质1.0的片报价在250元，1.2的片报价在310元，1.4的片报价在390元，1.6的片报价在430元；长支10克货价在270元，短支10克货290元。

人参，现市场人参片1.2的货报价在350元，1.6的货报价在430元，1.0的货报价在280元。

延胡索，现市场延胡索汉中货报价在75元上下。

山柰，现市场进口水洗小圆片报价在68元上下，斜片报价在67元。

干姜，现市场干姜个子报价在19-20元，片报价在20-21元。

草豆蔻，现市场中草豆蔻多报价在38元，海南大草豆蔻报价在52元上下。

红豆蔻，现市场红豆蔻报价在36元上下。

苦地丁，现市场苦地丁新货报价在3.7-3.8元之间。

黄草石斛，现市场黄草石斛切好的统货报价在65元，选货报价在75元。

苦杏仁，现市场苦杏仁多喊价在24-26元之间不等。

桃仁，现市场山桃仁报价在40-42元之间不等。

夏枯草，市场多报价在1.5元左右，全棵带球的报价在5元左右。

（信息来源：中药材天地网）

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